만성 면역혈소판감소증(특발성 혈소판감소성 자반증)이 있는 성인에서 OralE5501 대 Eltrombopag의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 확장 단계를 포함하는 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 활성 제어, 병렬 그룹 시험

포함 기준:

1. 18세 이상의 남녀.
2. American Society for Hematology/British Committee for Standards in Hematology(ASH/BCSH) 가이드라인에 따라 cITP(12개월 이상) 진단을 받고 평균 2개의 혈소판 수가 30x10^9/L 미만인 참가자 . 신체 검사는 ITP 이외의 혈소판감소증을 유발할 수 있는 질병을 암시해서는 안 됩니다.
3. 이전에 하나 이상의 ITP 요법(코르티코스테로이드, 면역글로불린, 아자티오프린, 다나졸, 시클로포스파미드 및/또는 리툭시맙을 포함하되 이에 국한되지 않음)을 받은 참가자.
4. 참가자는 이전 ITP 요법에 초기에 반응했거나(50x10^9/L보다 큰 혈소판 수) 골수이형성 증후군(MDS) 또는 혈소판 감소증의 다른 원인을 배제하기 위해 3년 이내에 ITP와 일치하는 골수 검사를 받아야 합니다.
5. 프로트롬빈 시간/국제 정상화 비율(PT/INR) 및 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)은 과응고 상태의 병력 없이 정상 범위의 80~120% 내에 있어야 합니다.
6. 참조 범위 내의 전체 혈구 수(ITP 이외의 장애를 나타내지 않는 백혈구 수[WBC] 감별 포함), 다음 예외: a) 헤모글로빈: 헤모글로빈 수치가 10g/dL(100g/L) 사이인 참가자 ) 및 정상 하한(LLN)은 빈혈이 ITP(과도한 실혈)에 기인한 것이 분명한 경우 포함될 수 있습니다. b) 절대호중구수(ANC)가 1500/uL(1.5x10^9/L) 이상(코르티코스테로이드 치료로 인한 WBC/ANC 상승은 허용됨).

제외 기준:

핵심 연구

1. 알려진 2차 면역 혈소판 감소증이 있는 참가자(예: 알려진 인간 면역결핍 바이러스[HIV] 또는 C형 간염 바이러스[HCV]에 감염된 알려진 헬리코박터 파일로리 유발 ITP가 있는 참가자 또는 알려진 전신성 홍반성 루푸스[SLE]가 있는 참가자).
2. 조사자가 결정한 대로 연구 프로토콜 요구 사항을 준수하거나 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없거나 원하지 않는 것으로 간주되는 참가자.
3. 참가자의 안전 또는 연구 결과의 해석에 영향을 미칠 수 있는 중요한 의학적 상태가 있는 참가자(예: 급성 간염, 활동성 만성 간염, 림프증식성 질환, 골수증식성 장애, 백혈병).
4. MDS의 역사.
5. 악성 빈혈의 병력 또는 악성 빈혈이 원인으로 제외되지 않은 비타민 B12 결핍 참가자.
6. 동맥 또는 정맥 혈전증(뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 심근 경색, 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증)의 이전 병력 및 다음 위험 요소 중 두 가지 이상: 에스트로겐 함유 호르몬 대체 또는 피임 요법, 흡연, 당뇨병, 고콜레스테롤혈증, 고혈압 치료제, 암, 유전성 혈전성 장애(예: Factor V Leiden, 항트롬빈 III 결핍증 등), 또는 동맥 또는 정맥 혈전증의 기타 가족력.
7. 심각한 심혈관 질환(예: 울혈성 심부전[CHF] New York Heart Association Grade III/IV)의 병력이 있는 참가자, 혈전색전증 사건(예: 심방 세동)의 위험을 증가시키는 것으로 알려진 부정맥, QT 간격이 다음과 같이 교정된 참가자 >450msec의 심박수, 협심증, 불안정 협심증, 관상동맥 스텐트 배치, 혈관성형술 또는 관상동맥 우회술).
8. 간경화, 문맥 고혈압 및 만성 활동성 간염의 병력이 있는 참가자.
9. 동시 악성 질환을 가진 참가자.
10. 무작위화 1주 이내에 면역글로불린(IVIg 및 항-D) 사용.
11. 무작위화 12주 이내에 비장 절제술 또는 리툭시맙 사용.
12. 무작위 배정 4주 이내에 로미플로스팀 또는 엘트롬보팍 사용.
13. 현재 코르티코스테로이드 또는 아자티오프린으로 치료를 받고 있지만 무작위 배정 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 투여받지 않았거나 무작위 배정 전 4주 이상 이러한 요법을 완료하지 않은 참가자.
14. 현재 MMF, CsA 또는 다나졸로 치료를 받고 있지만 무작위 배정 전 최소 12주 동안 안정적인 용량을 받지 않았거나 무작위 배정 전 4주 이상 이러한 요법을 완료하지 않은 참가자.
15. 무작위화 4주 이내에 시클로포스파미드 또는 빈카 알칼로이드 요법 사용.
16. 현재 PPI 또는 H2 길항제 요법으로 치료를 받고 있지만 무작위 배정 전 최소 6주 동안 안정적인 용량을 투여받지 않았거나 무작위 배정 전 2주 이상 이러한 요법을 완료하지 않은 참가자.
17. 스크리닝 시 ULN을 초과하는 공복 가스트린-17 혈중 농도(PPI 및 H2 길항제를 사용하는 대상체 포함).
18. ULN을 20% 이상 초과하는 혈액 크레아티닌 또는 LLN 미만의 총 알부민(개정 01에 따라 수정됨).
19. ULN의 2배를 초과하는 ALT(Alanine aminotransferase) 및 AST(aspartate aminotransferase) 수준; ULN의 1.5배를 초과하는 총 빌리루빈.
20. 세포 독성 화학 요법 및/또는 방사선 요법으로 암 치료를 받은 이력이 있는 참가자.
21. 세포 독성 화학 요법으로 ITP 치료를 받은 이력이 있는 참여자는 여전히 등록 자격이 있습니다.
22. 임신(베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬[B-hCG] 검사 양성) 또는 모유 수유 중인 여성.
23. E5501 또는 eltrombopag 및 그 부형제에 대해 알려진 알레르기가 있는 참가자.
24. 엘트롬보팍(ALT 및/또는 AST 상승 >3 x ULN으로 정의됨)을 받는 동안 상당한 아미노트랜스퍼라제 상승 이력이 있는 참가자.
25. 이전의 모든 TPO 작용제 요법(이전 E5501 요법 포함)에 대한 비반응자(50 x 10^9/L를 절대 초과하지 않는 혈소판 수로 정의됨)로 알려져 있으며 실패 후 어느 시점에서든 ITP와 일치하는 골수 검사를 받지 않은 참가자 MDS 또는 혈소판 감소증의 다른 원인을 배제하기 위한 TPO 요법의