자폐증을 위한 설포라판이 풍부한 브로콜리 새싹 추출물
연구 개요
상세 설명
행동 개선은 자폐증의 열성 질환 동안 일시적으로 발생하며 반복적 행동 감소 및 언어 개선을 포함합니다. 이러한 변화는 임상 조사에서 자폐아의 38%와 관찰 연구에서 각각 83%로 기록되었습니다. 이 "발열 효과"의 세포 기반은 알려져 있지 않지만 시냅스 기능 및 네트워크 연결의 변화로 이어지는 열 충격 단백질(HSP) 및 세포 스트레스 반응(CSR)을 포함할 가능성이 있습니다.
설포라판(1-이소티오시아나토-4R-(메틸설피닐)부탄)은 3일 된 브로콜리 새싹의 동결건조 추출물에 의해 전달되는 이소티오시아네이트입니다. 브로콜리 새싹은 부작용에 대한 보고 없이 전 세계적으로 많은 사람들이 식품으로 널리 소비하고 있습니다. 우리의 시험관 내 예비 작업은 설포라판이 여러 유전 질환에서 HSP 및 미토콘드리아 생물 발생을 자극한다는 것을 보여줍니다.
자폐증에 대한 설포라판이 풍부한 브로콜리 새싹 추출물에 대한 이 연구는 안전성을 보장하고 효능 데이터를 얻기 위해 설계된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2상 단일 사이트 시험으로, 핵심 기능인 사회적 반응성의 변화에 초점을 맞춥니다. 자폐증. 이중 마스킹, 플라시보 제어 및 무작위화를 통합한 하이브리드 디자인은 초기 결과 데이터의 견고성을 향상시킵니다. 연구 기간은 2년이 될 것입니다. 피험자 모집은 8개월까지 50%이고 14개월까지 완료됩니다. 연구의 모든 과목은 22주 동안 추적될 것입니다. 치료(18주)는 환자가 연구에 참여하고 기준선 테스트를 받으면서 시작됩니다. 모든 치료는 20개월까지 완료되고 데이터 분석 및 결과 발표는 24개월까지 완료됩니다.
자폐증이 있는 45명의 남성 청소년(13-18세)과 성인(19-30세)이 무작위로 설포라판이 풍부한 브로콜리 새싹 추출물(n = 30) 또는 위약(n = 15)을 받도록 배정됩니다. 2:1 무작위화 일정은 순열 무작위 블록을 사용하여 연구 통계학자가 생성하고 열의 긍정적인 행동 효과의 이력에 따른 계층화를 생성합니다. 치료 배정은 MGH의 연구 약국에서 수행합니다. 여성은 표본의 동질성과 남성이 여성보다 자폐증 발병률이 높기 때문에 제외됩니다(4:1). 우리는 발열의 긍정적인 행동 효과의 병력이 있는 피험자의 최대 50%를 등록하려고 노력할 것이며, 이는 간병인의 사건 회상에서 기록되고 CGI-I 개선(CGI-I) 7점 척도로 등급이 매겨질 것입니다.
각 피험자에 대해 총 7번의 연구 방문이 있을 것입니다: 스크리닝 방문, 등록 방문, 연구 약물의 첫 투여 후 24시간에 채혈 방문(미토콘드리아/열 쇼크 단백질 분석을 위해), 4주(추적) 방문, 10주(추적) 방문, 18주 방문(마지막 치료 방문) 및 연구 약물 중단 1개월 후(22주) 최종 폐업 방문. 치료가 18주에 중단되더라도 연구 약물 중단 후 안전성을 보장하기 위해 연구 약물 중단 후(22주 방문) 추가 4주 동안 피험자를 추적할 것입니다. 연구의 어느 단계에서든 부작용이 보고된 경우 추가 방문이 수행될 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
- Lurie Center for Autism, MassGeneral Hospital for Children
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 자폐증 진단. 자폐증 진단을 위한 정량적 자폐 특성 및 중증도는 ADOS-G(모듈 1-4 및 중증도), 사회적 반응 척도(SRS; 아동 및 성인 형태), 임상 전반적 인상-중증도(CGI-S) 및 비정상을 사용하여 평가됩니다. 행동 체크리스트-금단 하위 척도(ABC-W).
제외 기준:
- 부모 또는 법적 보호자의 부재 및 동의
- 모든 방문에 대한 이용 불가능 및 연구 요법 준수
- 선별검사 2년 이내 발작
- 신장 기능 장애(혈청 크레아티닌 > 1.2 mg/dl), 간 기능 장애(AST/ALT > 정상 상한의 2배), 갑상선 기능 장애(TSH가 정상 한계를 벗어남)
- 현재 감염 또는 항생제 치료; 그리고
- 등록 전 3개월 이내의 만성 질환(예: 심혈관 질환, 뇌졸중 또는 당뇨병) 또는 주요 수술.
- Asperger's, PDD-NOS 등과 같은 자폐증 이외의 자폐 스펙트럼 장애 진단
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
비활성 위약.
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15명의 피험자가 비활성 위약을 받도록 무작위로 선택됩니다(활성 약물과 모양이 동일하고 미정질 셀룰로스를 함유한 겔캡)
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실험적: 중재적
설포라판이 풍부한 브로콜리 새싹 추출물.
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30명의 피실험자가 설포라판이 풍부한 브로콜리 새싹 추출물을 무작위로 선택합니다. 약물은 No.1 크기 겔캡(각 겔캡에는 ~ 250mg의 설포라판이 풍부한 브로콜리 새싹 추출물, ~ 50μmol의 설포라판이 포함됨)으로 공급 및 분배됩니다. 설포라판의 투여량은 피험자의 체중에 따라 달라집니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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4주, 10주, 18주 및 22주에 사회적 반응성 척도(SRS)의 스크리닝/기준선으로부터의 변화
기간: 4주, 10주, 18주, 22주
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사회적 반응 척도는 학부모 및/또는 교사가 보고한 65개 질문 척도입니다. 척도의 각 질문은 채점 시트에서 "0"에서 "3"까지 등급이 매겨진 상호 사회적 행동의 관찰된 측면에 대해 묻습니다. 여기서 0은 가능한 최선의 행동이고 3은 최악의 행동입니다. 총 SRS 점수의 범위는 0에서 195까지이며 값이 높을수록 나쁜 결과를 나타냅니다. 이 연구의 목적을 위해 SRS 점수는 스크리닝(연구 참가자가 처음 보고 동의를 얻은 날)과 기준선 방문(연구 약물이 처음 시작된 날, 스크리닝 방문 후 1개월 이내) 모두에서 획득되었습니다. 그런 다음 스크리닝 및 기준선 점수를 평균화하고 이러한 평균 SRS 점수를 사용하여 각각 4주, 10주, 18주 및 22주에서의 점수 변화를 계산했습니다. |
4주, 10주, 18주, 22주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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4주, 10주, 18주 및 22주에 비정상적인 행동 체크리스트(ABC)의 스크리닝/기준선에서 변경
기간: 4주, 10주, 18주, 22주
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비정상적인 행동 체크리스트에는 0에서 3까지의 척도로 부모나 교사가 평가한 58개의 질문이 있습니다. 여기서 특정 행동에 대한 점수 "0"은 전혀 문제가 되지 않으며, "1"은 행동이 문제가 있지만 약간의 문제가 있음을 나타냅니다. 정도, "2"는 문제가 약간 심각함을 나타내고 "3"은 문제가 정도가 심각함을 나타냅니다. 가능한 ABC 점수의 범위는 0에서 174까지이며 값이 높을수록 나쁜 결과를 나타냅니다. 이 연구의 목적을 위해 ABC 점수는 스크리닝(연구 참가자가 처음 보고 동의를 얻은 날)과 기준선 방문(연구 약물이 처음 시작된 날, 스크리닝 방문 후 1개월 이내) 모두에서 획득되었습니다. 그런 다음 스크리닝 및 기준선 점수의 평균을 내고 이 평균 ABC 점수를 사용하여 각각 4주, 10주, 18주 및 22주에서의 점수 변화를 계산했습니다. |
4주, 10주, 18주, 22주
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오하이오 자폐증 임상 글로벌 인상 척도 - 4주, 10주, 18주 및 22주에서의 심각도(OACIS-S) 척도
기간: 4주, 10주, 18주, 22주
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OACIS-S는 임상의가 평가 시점에 환자의 자폐증 증상의 중증도를 평가하도록 요구하는 10개 영역 척도입니다. 10개 영역은 전반적인 자폐 중증도, 사회적 상호작용, 비정상적인 행동, 반복적이거나 의례적인 행동, 언어적 의사소통, 비언어적 의사소통, 과잉행동/부주의, 불안, 감각 민감성 및 제한적/편협한 관심사를 포함하여 환자 행동의 다양한 측면을 다룹니다. 각 영역은 1에서 7까지의 척도로 평가되며, 1은 정상, 2는 때때로 개인 및 가족에게 영향을 미치는 일부 증상, 3은 개인 및 때때로 가족에게 영향을 미치는 가벼운 증상, 4는 매일 개인 및 가족에게 영향을 미치는 중등도 증상, 5는 표시됨 개인이 일상적으로, 때로는 가족에게 영향을 미치는 증상, 6은 개인이 일상적으로, 때로는 가족에게 영향을 미치는 중증 증상, 7은 개인 및 가족이 일상적으로 영향을 미치는 중증 증상이다. |
4주, 10주, 18주, 22주
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오하이오 자폐증 임상 인상 척도 - 4주, 10주, 18주 및 22주에서의 개선(OACIS-I)(또는 CGI-I 점수) 점수
기간: 4주, 10주, 18주, 22주
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오하이오 자폐증 임상 인상 개선 척도(OACIS-I)는 임상의가 중재 시작 시 기준선 상태에 비해 환자의 질병이 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가해야 하는 10개 영역 척도입니다. 10개 영역은 전반적인 자폐 중증도, 사회적 상호작용, 비정상적인 행동, 반복적이거나 의례적인 행동, 언어적 의사소통, 비언어적 의사소통, 과잉행동/부주의, 불안, 감각 민감성 및 제한적/편협한 관심사를 포함하여 환자 행동의 다양한 측면을 다룹니다. 각 영역은 1에서 7까지의 등급으로 평가되며 "1"은 매우 많이 향상되었습니다. "2"는 훨씬 개선되었습니다. "3"은 최소한으로 개선되었습니다. "4"는 변경 사항이 없습니다. "5"는 최소한으로 나쁩니다. "6"은 훨씬 더 나쁩니다. 또는 "7"은 훨씬 더 나쁩니다. |
4주, 10주, 18주, 22주
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4주차, 18주차 및 22주차의 간 기능 검사[혈청 글루타믹 옥살로아세트산 트랜스아미나제(SGOT) 및 혈청 글루타민 피루빅 트랜스아미나제(SGPT)]
기간: 4주, 18주, 22주
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4주, 18주, 22주
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4주, 18주 및 22주에 신장 기능 검사(혈청 크레아티닌)
기간: 4주, 18주, 22주
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4주, 18주, 22주
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4주차, 18주차 및 22주차의 갑상선자극호르몬(TSH)
기간: 4주, 18주, 22주
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4주, 18주, 22주
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4주, 18주 및 22주에 적혈구(RBC) 수
기간: 4주, 18주, 22주
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4주, 18주, 22주
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4주, 18주 및 22주차의 백혈구(WBC) 수
기간: 4주, 18주, 22주
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4주, 18주, 22주
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4주, 18주 및 22주에 혈소판 수
기간: 4주, 18주, 22주
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4주, 18주, 22주
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첫 번째 투여 후 24시간, 4주, 10주, 18주 및 22주에 요중 이소프로스탄 F2α-VI 수준의 스크리닝 및 기준선으로부터의 변화
기간: 스크리닝, 기준선, 연구 약물의 첫 투여 후 24시간, 4주, 10주, 18주, 22주
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*자원 부족으로 인해 최종 개입 방문(18주)에서 스크리닝에서 변경된 결과만 보고됩니다.
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스크리닝, 기준선, 연구 약물의 첫 투여 후 24시간, 4주, 10주, 18주, 22주
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최초 투여 후 24시간, 18주 및 22주에 열 충격 단백질 유전자 발현(상대적 최대 유전자 발현)의 스크리닝 방문으로부터의 변화
기간: 스크리닝, 연구 약물의 첫 투여 후 24시간, 18주, 22주
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리소스 부족으로 인해 최종 개입 방문(18주)에서 스크리닝에서 변경된 결과만 보고됩니다.
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스크리닝, 연구 약물의 첫 투여 후 24시간, 18주, 22주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Andrew W. Zimmerman, M.D., UMass Medical School
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2011P002221
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위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로