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Hedge-Hog(Hh)-경로 활성화 재발 수모세포종(MB) 환자의 경구용 LDE225에 대한 2상 연구

2017년 8월 7일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

Hh-경로 활성화 재발 수모세포종 환자에서 경구용 LDE225의 효능 및 안전성에 대한 II상, 다기관, 개방 라벨, 단일군 연구

이 2상 연구는 Hh-경로 활성화, 재발성 MB가 있는 성인 및 소아 환자에서 LDE225의 안전성과 효능을 평가했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 Hh-경로 활성화 재발 수모세포종 환자에서 경구용 소니데깁의 효능 및 안전성에 대한 단일군 연구였습니다. 처음에는 방사선 요법(RT)을 포함한 치료 표준 치료에 실패한 Hh-경로 활성화 MB를 가진 성인 및 어린이에 대한 무작위, 통제, 공개 라벨 III상 연구로 설계되었습니다. 원래 연구는 무작위 제어 부분과 비무작위 비제어 부분으로 구성되었습니다. 약 69명의 환자가 2:1 비율로 무작위 배정되어 소니데깁 경구 현탁액 또는 활성 대조군인 테모졸로마이드(TMZ) 캡슐을 받았습니다. 무작위화는 18세 미만 대 18세 이상으로 연령에 따라 계층화되었습니다. 약 40명의 환자가 연구의 비무작위 비통제 부분에서 소니데깁을 투여받았습니다. 11명의 환자가 등록된 후 연구는 소니데깁만을 사용한 2상 단일군 연구로 수정되었으며 대상 등록은 20명의 환자로 변경되었습니다. 연구 개정 이전에 TMZ를 복용하는 동안 질병이 진행된 TMZ 참가자는 소니데깁으로 교차할 수 있었습니다. 수정 후 TMZ를 받는 참가자는 sonidegib으로 넘어갔습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

22

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3075 EA
        • Novartis Investigative Site
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Augsburg, 독일, 86156
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, 독일, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • 러시아 연방
    • Russia
      • Moskow, Russia, 러시아 연방, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children Dept of Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21231
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center/Johns Hopkins Med. Dept Onc
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute SC-7
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center- New York Presbyterian Dept of Oncology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Division of Hema/Onco.
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213-2583
        • Children's Hospital of Pittsburgh Dept of Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030-4009
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center SC-3
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Cancer Care Alliance Dept Oncology
  • 브라질
    • SP
      • Sao Paulo, SP, 브라질
        • Novartis Investigative Site
  • 스웨덴
      • Goteborg, 스웨덴, 413 45
        • Novartis Investigative Site
  • 스위스
      • Zürich, 스위스, 8032
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, 스페인, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, 스페인, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya, 스페인, 08950
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, 스페인, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • Leeds, 영국, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, 영국, SM2 5PT
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • BO
      • Bologna, BO, 이탈리아, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, 이탈리아, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, 이탈리아, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, 이탈리아, 10126
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, TO, 이탈리아, 101126
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1Z6
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Angers Cedex 1, 프랑스, 49033
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, 프랑스, 59020
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, 프랑스, 75231
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex 9, 프랑스, 31059
        • Novartis Investigative Site
      • Vandoeuvre les Nancy, 프랑스, 54511
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif Cedex, 프랑스, 94805
        • Novartis Investigative Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, 프랑스, 33076
        • Novartis Investigative Site
  • 호주
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4029
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, 호주, 6840
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4개월 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 방사선 요법을 포함한 표준 치료 요법 후 재발 또는 진행을 경험한 조직학적으로 확인된 MB 진단을 받은 환자. 현재 스테로이드를 투여받고 있는 환자는 연구 요법을 시작하기 전 최소 5일 동안 안정적인(또는 감소하는) 용량을 유지해야 합니다.
  • Hhpathway 활성화 MB를 나타내는 5-유전자 Hh 시그니처 분석을 사용하는 테스트 결과가 있는 환자만이 이 연구에 적합합니다. 환자의 질병이 진행되는 동안 언제든지 얻은 모든 이용 가능한 종양 물질이 이러한 분석을 위해 제출되어야 합니다.
  • CNS 병변 및 CT에 대해 절편 두께/재건 간격에 관계없이 최소 2차원에서 정확하게 측정할 수 있고 가돌리늄(Gd)-MRI에서 각 차원에서 10mm 이상인 병변으로 정의된 측정 가능한 병변이 하나 이상 또는 비 CNS 병변에 대한 MRI(조영제 포함 또는 제외). CNS 병변이 있는 모든 환자는 연구 치료제의 첫 투여 전 2주 이내에 가돌리늄 유무에 관계없이 뇌 MRI와 가돌리늄이 있는 척추 MRI를 받아야 합니다.

  • ECOG 점수 ​​0, 1 또는 2에 해당하는 수행 상태:

    1. 16세 이상의 환자에 대해 Karnofsky 수행 상태 점수 ≥ 50
    2. 16세 이하 환자의 Lansky 수행 상태 점수 ≥ 50

  • 다음과 같이 정의된 적절한 골수 기능:

    1. 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1.5 x 109/L
    2. 혈소판 수 ≥ 80 x 109/L
    3. 헤모글로빈(Hgb) ≥ 9g/dL
  • 혈청 CK ≤1.5 ULN

제외 기준:

  • Smoothened 억제제로 이전 치료 연구 치료의 첫 번째 투여 전 2주 이내의 전신 항암 치료(니트로소우레아, 미토마이신 및 단클론 항체의 경우 6주).
  • 연구 치료제의 첫 투여 전 4주 이내에 국소 방사선 요법 또는 연구 치료제의 첫 투여 전 3개월 이내에 전체 척추 방사선 요법.
  • CK 상승과 관련된 신경근 장애(예: 염증성 근병증, 근이영양증, 근위축성 측삭 경화증, 척수성 근위축)가 있는 환자.
  • CYP3A4/5의 강력한 억제제 또는 유도제로 알려져 있거나 CYP2B6 및 CYP2C9에 의해 대사되는 약물로 치료를 받는 환자, 치료 지수가 좁고 연구 치료의 첫 투여 전 최소 2주 전에 중단할 수 없는 환자 연구
  • 코르티코스테로이드의 용량이 불안정하거나 증가하는 환자. 환자가 내분비 결핍 또는 종양 관련 증상으로 코르티코스테로이드를 투여받는 경우, 연구 치료제의 첫 투여 전 최소 5일 동안 용량이 안정화(또는 감소)되어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 소니데깁(LDE225)
성인의 경우 경구 600mg, 어린이의 경우 경구 500mg/m2
의약품: LDE225
경구 현탁용 Sonidegib은 호박색 유리병에 담겨 공급되었습니다. Sonidegib 경구 현탁액은 50 mg/mL의 최종 농도로 공급된 재구성 비히클과 결합되었습니다.
ACTIVE_COMPARATOR: 테모졸라미드(TMZ)
연구가 단일군 연구로 수정될 때까지 처방 정보에 따라 4주마다 연속 5일 동안 150~200mg/m2.
의약품: TMZ
테모졸로마이드 캡슐은 조사관이 현지에서 입수했습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
IRC(Independent Review Committee)에 따른 전체 응답률(ORR)이 있는 참가자의 비율 첫 번째 참가자가 무작위 배정된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 마감일(2016년 11월 15일)까지
기간: 첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
ORR은 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)(수모세포종에 대한 종양 반응 지침 및 기준에 따름)의 전체 반응이 가장 좋은 참가자의 백분율로 정의되었습니다. IRC는 모든 방사선 이미지와 적용 가능한 임상 데이터(즉, 신경학적 검사, 스테로이드 사용 및 해당되는 경우 뇌척수액(CSF) 결과)를 평가했습니다. 크로스오버 후 평가는 TMZ 참가자에 대해 포함되지 않았습니다.
첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
IRC에 따른 무진행 생존(PFS) 첫 번째 참가자가 무작위 배정된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 마감일(2016년 11월 15일)까지
기간: 첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
무진행생존(PFS)은 무작위 배정 날짜부터 모든 원인으로 인한 최초의 문서화된 진행 또는 사망으로 정의된 사건 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다(수모세포종에 대한 종양 반응 지침 및 기준에 따름). IRC는 모든 방사선 이미지와 적용 가능한 임상 데이터(즉, 신경학적 검사, 스테로이드 사용 및 해당되는 경우 뇌척수액(CSF) 결과)를 평가했습니다. 크로스오버 전에 이벤트가 없는 TMZ 참가자는 검열되었습니다.
첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
지역 조사자 평가에 따른 PFS 첫 번째 참가자가 무작위 배정된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
기간: 첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
무진행생존(PFS)은 무작위배정 날짜부터 어떤 원인으로든 처음으로 기록된 진행 또는 사망으로 정의된 사건 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다. PFS는 수모세포종에 대한 종양 반응 지침 및 기준에 따라 현지 조사관 평가에 의해 평가되었습니다.
첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
첫 번째 참가자가 무작위 배정된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지 지역 조사자 평가에 따른 ORR이 있는 참가자의 비율
기간: 첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
ORR은 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)의 전체 반응이 가장 좋은 참가자의 백분율로 정의되었습니다. ORR은 수모세포종에 대한 종양 반응 지침 및 기준에 따라 현지 조사관 평가에 의해 평가되었습니다. 교차 후 평가는 TMZ 환자에 대해 포함되지 않았습니다.
첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
지역 조사자 평가에 따른 응답 기간(DoR) 첫 번째 참가자가 무작위 배정된 날짜부터 2013년 9월 13일부터 데이터 컷오프 날짜인 2016년 11월 15일까지
기간: 첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
DoR은 확인된 PR 또는 CR의 처음 문서화된 시작부터 수모세포종으로 인한 PD/재발 또는 사망 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다. DoR은 수모세포종에 대한 종양 반응 지침 및 기준에 따라 현지 조사관 평가에 의해 평가되었습니다. 크로스오버 전에 이벤트가 없는 TMZ 참가자는 검열되었습니다.
첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
전체 생존(OS) 첫 번째 참가자가 무작위 배정된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 마감일(2016년 11월 15일)까지
기간: 첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
OS는 임의의 원인으로 인한 무작위 배정 날짜부터 사망 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다. TMZ 참가자의 교차 후 발생한 사망을 포함하여 모든 사망이 고려됩니다.
첫 번째 참가자가 무작위로 추출된 날짜(2013년 9월 13일)부터 데이터 컷오프 날짜(2016년 11월 15일)까지
약동학(PK): Sonidegib(LDE225)에 대한 혈장 최저 농도 요약
기간: 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 및 53주
평가를 위해 혈액 샘플을 수집했습니다. 어린이 그룹은 25주차까지만 분석되었습니다.
1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 및 53주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 5월 6일

기본 완료 (실제)

2016년 10월 5일

연구 완료 (실제)

2016년 10월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 10월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 10월 15일

처음 게시됨 (추정)

2012년 10월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 8월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 8월 7일

마지막으로 확인됨

2017년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLDE225C2301

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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