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BeatMG: 중증 근무력증에 대한 Rituximab의 2상 시험

2020년 3월 4일 업데이트: Yale University

중증 근무력증에서 B 세포 표적 치료(BeatMG): 중증 근무력증에서 Rituximab의 2상 시험

이 연구의 구체적인 1차 목적은 리툭시맙이 중증근무력증(MG)에 대해 안전하고 유익한 치료제인지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

조사관은 무익성 설계를 활용하여 다기관 무작위, 이중 맹검, 위약 통제 2상 임상 시험을 수행할 계획입니다. 연구에는 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성 일반화된 MG 피험자가 포함됩니다. 이 연구는 또한 리툭시맙이 사용된 다른 많은 자가면역 질환과 달리 MG가 질병의 면역병리학에 참여하는 항원 특이적 구성요소, 즉 자가항체, 자가항체- B 세포 및 항원 특이적 T 세포를 생성합니다. 이 작업은 MG 면역병리학에 대한 우리의 이해를 넓힐 것이며 리툭시맙으로 MG를 치료하는 근본적인 면역 메커니즘을 보다 완벽하게 이해하여 질병을 치료하는 새로운 방법을 제시하기 위한 첫 번째 단계를 나타냅니다.

이 연구의 구체적인 목적은 리툭시맙이 MG 환자에게 안전하고 효과적인 치료법인지 여부를 결정하는 것입니다.

MG의 SNOMED 코드는 31839002입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

52

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Davis, California, 미국, 95616
        • University of California - Davis
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80217
        • University of Colorado - Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Yale School of Medicine, Department of Neurology
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, 미국, 60208
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Brigham & Women'S Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63130
        • Washington University
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, 미국, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • Buffalo, New York, 미국, 14260
        • SUNY Buffalo
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, 미국, 14627
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, 미국, 11790
        • SUNY Stony Brook
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45220
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22904
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98107
        • Swedish Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

21년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 대상자 21세~90세
  2. 피험자는 스크리닝/무작위화 시 MGFA 임상 분류 등급 2(경증), 3(중등도) 또는 4(중증이지만 삽관되지 않음)로 정의된 일반화된 MG가 있어야 합니다.
  3. 상승된 AChR 항체 역가
  4. 피험자의 징후와 증상은 다른 질병 과정으로 더 잘 설명되어서는 안 됩니다.

  5. 피험자는 안정적인 표준 면역 억제 요법을 받아야 합니다.

    1. 프레드니손만 해당: 프레드니손 용량은 최소 15mg/일(또는 격일로 등가 용량)이어야 하며, 프레드니손 용량은 기준선 방문 전 최소 4주(28일) 동안 안정적이어야 합니다.
    2. 프레드니손 + 다른 면역억제 요법(IST). 프레드니손 이외의 면역억제 요법, 특히 아자티오프린, 마이코페놀레이트 모페틸, 사이클로스포린, 타크롤리무스 또는 메토트렉세이트가 허용되지만 용량은 기준선 방문 전 최소 6개월 동안 안정적이어야 합니다.

    (참고: 프레드니손 용량은 프레드니손 단독 그룹에 정의된 대로 안정적이어야 합니다. IST 용량은 연구 과정 내내 안정적으로 유지되어야 합니다).

  6. 피험자는 연구를 완료하고 후속 방문을 위해 돌아올 의사가 있어야 합니다.
  7. 흉선종, 종양, 감염 또는 흉부 CT, MRI 또는 ​​흉부 X-레이에서 간질성 폐 질환의 병력이 없습니다. 참고: 흉부 X-레이는 간질성 폐 질환을 보기 위해 스크리닝 시 완료됩니다. 흉선종을 평가하기 위한 흉부 CT 또는 MRI는 사전 선별의 일부로 완료되어야 합니다.
  8. 서면 동의서를 제공하고 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 있고 의향이 있습니다.
  9. 피험자는 본 연구에 참여하기 전에 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다. 서명된 동의서 사본은 피험자의 의료 기록에 보관해야 합니다.
  10. 가임 남성과 여성은 치료 중 및 치료 완료 후 12개월(1년) 동안 허용 가능한 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 쇠약이나 피로를 유발할 수 있는 MG 이외의 만성 퇴행성, 정신과적 또는 신경학적 장애의 병력.
  2. 연구 시작 전 6개월 이내의 기타 주요 만성 또는 쇠약 질병.

  3. 폐경 전이고 다음에 해당하는 여성 피험자:

    1. 혈청 임신 검사에 근거한 임신,
    2. 모유 수유 또는
    3. 효과적인 이중 차단 방법(1 호르몬 + 1 차단 방법 또는 2 동시 차단 방법) 또는 피임법(피임약, 남성용 콘돔, 여성용 콘돔, 자궁 내 장치, Norplant, 난관 결찰 또는 기타 불임 시술)을 사용하지 않음.
  4. 의식 수준의 변화, 치매 또는 비정상적인 정신 상태.
  5. 지난 6개월 동안 흉선 절제술.
  6. 기준선 방문 전 마지막 8주(56일) 이내에 포함 #5에 나열되지 않은 면역억제제로 투약된 피험자
  7. 베이스라인 방문의 8주(56일) 이내에 철회된 아자티오프린, 마이코페놀레이트 모페틸, 사이클로스포린, 타크롤리무스 또는 메토트렉세이트와 같은 면역억제제로 투약된 피험자.
  8. 기준선 방문 전 지난 4주(28일) 이내에 IVIg 또는 PLEX 치료를 받은 피험자.
  9. 스크리닝 방문 전 2주 동안 불안정한 용량 또는 > 480 mg/일의 안정적인 용량의 피리도스티그민.
  10. 비스테로이드성 항염증제(NSAID) 매일 사용.
  11. 신장 또는 간 기능 부전 또는 간 효소 상승(AST 또는 ALT >2.5 x 정상 상한)의 병력.
  12. 골수형성부전증, 백혈구감소증, 혈소판감소증, 심각한 빈혈, 면역결핍 증후군의 임상적 또는 실험실적 증거의 병력.

  13. 강제 폐활량(FVC)

    일반 안전 및 실험실 제외 기준

  14. ANC < 1.5 x 103개 세포/마이크로리터
  15. 헤모글로빈: < 8.0gm/dL
  16. 혈소판: < 100,000/mm
  17. B형 간염 또는 C형 간염 혈청 검사 양성(B형 간염 표면 항원 및 C형 간염 항체)
  18. 양성 HIV 이력(해당하는 경우 선별 검사 중에 수행된 HIV)
  19. 스크리닝 4주 또는 연구 약물의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 임의의 연구 물질로 치료
  20. 무작위 배정 전 4주 이내에 생백신 수령
  21. 리툭시맙(MabThera® / Rituxan®)을 사용한 이전 치료
  22. natalizumab(Tysabri®)을 사용한 이전 치료
  23. 인간화 또는 쥐 단일클론 항체에 대한 중증 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력
  24. 재발성 중대한 감염의 병력 또는 재발성 세균 감염의 병력
  25. 알려진 활동성 세균성, 바이러스성 진균성 마이코박테리아 또는 기타 감염(결핵 또는 비정형 마이코박테리아 질환을 포함하나 손발톱 바닥의 진균 감염은 제외) 또는 스크리닝 4주 이내에 입원 또는 IV 항생제 치료가 필요한 주요 감염 또는 2년 이내에 경구 항생제 상영 몇 주 전
  26. 지난 4주(28일) 동안 불안정한 스테로이드 용량
  27. 말초 정맥 접근 부족
  28. 스크리닝 전 6개월 이내에 약물, 알코올 또는 화학적 남용 이력
  29. 적절하게 치료된 피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 자궁경부 또는 전립선의 상피내 암종을 제외한 동시 악성 종양 또는 이전 악성 종양.
  30. 이 프로토콜의 정상적인 참여를 방해하는 정신 장애의 병력
  31. 심각한 심장 또는 폐 질환(폐쇄성 폐 질환 포함)
  32. 연구 약물의 사용을 금하거나 결과의 해석에 영향을 미치거나 피험자를 치료 합병증의 고위험에 놓이게 할 수 있는 질병 또는 상태에 대해 합리적으로 의심되는 모든 기타 질병, 대사 기능 장애, 신체 검사 소견 또는 임상 실험실 소견
  33. 기준선 방문 전 최소 28일 동안 일일 프레드니손 용량을 기록하지 않은 대상자 또는 프레드니손 용량이 평균 6mg/일 이상 변화하는 대상자.
  34. 100mg/일 이상의 프레드니손 용량(또는 2일 동안 200mg).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
위약 그룹은 비히클 컨트롤 주입을 받게 됩니다.
의약품: 위약
위약 그룹은 비히클 컨트롤 주입을 받게 됩니다.
실험적: 리툭시맙
개입(rituximab): 치료 그룹은 6개월 간격으로 총 2주기의 rituximab을 받게 됩니다. 각 주기는 연속 4주 동안 주당 1회 주입(375mg/m2 IV)으로 정의됩니다.
의약품: 리툭시맙
개입(rituximab): 치료 그룹은 6개월 간격으로 총 2주기의 rituximab을 받게 됩니다. 각 주기는 연속 4주 동안 주당 1회 주입(375mg/m2 IV)으로 정의됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
스테로이드 절약 효과
기간: 기준선 4주 전 및 52주 전 4주
52주 이전 4주 동안 평균 일일 프레드니손 용량의 ≥ 75% 감소를 달성하고 이전 4주 기간과 비교하여 임상적 개선 또는 증상의 유의한 악화(MGC 점수 ≤ 2점 증가)가 없는 피험자의 비율 무작위화 및 치료 시작.
기준선 4주 전 및 52주 전 4주
안전성: 치료 관련 부작용이 있는 연구 참여자의 비율
기간: 52주
치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE) 평가
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 52주차까지 중증 근무력증 복합(MGC) 점수의 변화
기간: 기준선 및 52주
이전 MG 임상 시험에서 종점으로 사용된 MG 특정 임상 결과 척도인 MGC 점수의 평균 변화로 측정하여 52주 치료 기간 종료 시 임상적 이점에 대한 추세가 있는지 평가합니다. MGC(Myasthenia Gravis Composite) 척도는 MG-ADL(Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) 척도와 MG의 증상 및 징후를 측정하는 QMG(Quantitative Myasthenia Gravis Scale) 척도의 검사 항목으로 구성되며 가중치가 적용된 응답 옵션이 있습니다. 최소 점수는 0이고 최대 점수는 50입니다. 점수가 높을수록 질병의 임상적 악화와 관련이 있습니다.
기준선 및 52주
기준선에서 52주차까지 정량적 중증 근무력증(QMG) 점수의 변화
기간: 기준선 및 52주
이전 MG 임상 시험에서 종점으로 사용된 특정 임상 결과 척도인 QMG 점수의 평균 변화로 측정하여 52주 치료 기간 종료 시 임상적 이점에 대한 추세가 있는지 평가합니다. 정량적 중증 근무력증 점수(QMG)는 13개 항목으로 구성된 중증 근무력증(MG)에서 일반적으로 사용되는 객관적인 결과 측정이며, 각 항목은 0에서 3까지의 가능한 점수와 가능한 최대 39점이며, 점수가 높을수록 더 심한 것을 나타냅니다. 질병.
기준선 및 52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Yale University

협력자

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

수사관

  • 수석 연구원: Richard J Nowak, MD, MS, Yale University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2018년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 4월 7일

처음 게시됨 (추정)

2014년 4월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 3월 4일

마지막으로 확인됨

2020년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1401013253-0
  • 1U01NS084495-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)
  • U01NS077179-01 (미국 NIH 보조금/계약)
  • U01NS077352 (미국 NIH 보조금/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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