Duchenne 근이영양증의 근력 운동
2019년 3월 5일 업데이트: University of Florida
Duchenne 근이영양증의 근력 훈련 프로토콜 개발
Duchenne 근이영양증(DMD)은 근육 파괴, 쇠약 및 궁극적인 사망을 유발하는 쇠약하게 만드는 신경근 질환입니다. 지난 40년 동안 부모들은 근육 기능을 유지하기 위한 치료 전략으로서 운동의 잠재력에 대해 거의 지도를 받지 못했습니다. 고강도 운동과 편심성 수축은 영양 장애가 있는 근육에서 근육 손상을 초래할 수 있지만 근육 부하가 없으면 반대로 근육 소모가 발생한다는 것은 잘 알려져 있습니다. 설치류 모델과 가벼운 형태의 근이영양증에 대한 최근 연구는 저항 운동이 이영양증 근육의 근육량 유지에 유익한 효과를 가질 수 있다는 초기 연구를 뒷받침합니다. 그러나 DMD가 있는 남아의 시행을 고려하기 위해서는 저항 운동의 안전성과 타당성에 대한 신중하고 체계적인 조사가 필요합니다.
이 프로젝트의 목표는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 소년의 가정 기반 경증에서 중등도 강도 강화 운동 프로그램의 안전성과 타당성을 평가하는 것입니다. 가벼운 형태의 근이영양증과 DMD 마우스 모델의 증거는 강화 운동이 이러한 어린이에게 유익할 수 있음을 시사하지만, 이 영역은 인간 대상을 사용하여 적절하게 탐색되지 않았습니다. 이 연구의 결과는 DMD 환자를 위한 최적의 운동 매개변수에 관한 과학적 기반 권장 사항의 개발을 지원하는 정보를 제공해야 합니다.
연구 개요
상세 설명
이 파일럿 연구의 전반적인 목적은 경도에서 중간 강도의 강화 운동 프로그램이 DMD가 있는 소년에게 안전하게 시행될 수 있는지 여부를 평가하는 것입니다.
목표 1에서 조사관은 DMD가 있는 어린이의 경증에서 중등도 등척성 저항 운동의 용량 반응 및 안전성을 결정할 것입니다.
DMD가 있는 12명의 보행 가능한 소년은 부하가 점진적으로 증가하는 아이소메트릭 운동 투약 프로토콜에 참여합니다.
이 초기 개념 증명 파일럿 연구에서는 무릎 신근과 무릎 굴근이라는 두 개의 큰 근육 그룹을 연구할 것입니다.
허벅지 근육의 T2 강조 자기 공명 영상(MRI)을 사용하여 각 강도 수준에서 근육 손상의 증거를 모니터링하고 안전한 운동 범위를 결정합니다.
다른 안전 조치에는 언어 통증 평가 척도, 임상 검사 및 혈청 크레아틴 키나제(CK) 수치가 포함됩니다.
목표 2에서 조사관은 DMD가 있는 어린이를 대상으로 12주간의 가정 내 아이소메트릭 강화 프로그램의 타당성과 안전성을 조사하기 위해 시범 개입 연구를 시행할 것입니다.
이 연구에서 DMD를 가진 20명의 소년은 무작위로 운동 그룹 또는 통제 그룹으로 배정됩니다.
운동 그룹에 무작위 배정된 DMD를 가진 10명의 소년은 목표 1에서 식별된 매개변수와 용량을 사용하여 점진적인 운동 프로그램을 완료합니다. 강도 및 안전성 평가는 연구 전반에 걸쳐 정기적인 시간 간격으로 수행됩니다.
운동 개입에 참여하지 않도록 무작위 배정된 DMD를 가진 10명의 소년은 비슷한 시간 간격으로 테스트를 받고 대조군 역할을 합니다.
이 파일럿 연구의 데이터는 적절하게 강화된 임상 개입 연구를 설계하는 데 필요한 전력 분석을 수행하는 데 사용됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
에 의해 확인된 DMD 진단
- 5세 이전의 특징을 가진 임상 병력
- 신체 검사
- 혈청 크레아틴 키나아제 수치 상승
- 디스트로핀 발현의 부재, 면역염색 또는 웨스턴 블롯(<2%) 및/또는 디스트로핀 돌연변이의 DNA 확인에 의해 결정됨.
- 7세 ~ 10.5세: 경험상 7세 미만의 어린이는 필요한 모든 운동 조치에 협조하고 따를 수 없기 때문에 7세의 낮은 연령 제한이 선택되었습니다. 10.5세의 상한 연령 제한은 DMD가 있는 남아가 이 연령 이후 곧 후기 보행 단계로 빠르게 진행되는 경향이 있으므로 설정되었습니다.
- 외부 보조 장치 없이 최소 100m를 걸을 수 있고 4개의 계단을 오를 수 있는 능력으로 정의되는 최초 방문 시 보행 가능.
- 현재 의사의 처방에 따라 코르티코스테로이드(프레드니손 또는 데플라자코르트)를 사용하고 있습니다.
제외 기준:
- MR 검사에 대한 금기(예: 동맥류 클립, 심한 밀실 공포증, 자기 임플란트)
- 근육 기능이나 근육 대사(예: 중증 근무력증, 내분비 장애, 미토콘드리아 질환)
- 발달 지연 또는 운동 조절 장애(예: 뇌성 마비)
- 근육 기능 또는 근육 대사에 영향을 미치는 이차 상태(예: 중증 근무력증, 내분비 장애, 미토콘드리아 질환)
- 불안정한 의학적 상태(예: 조절되지 않는 발작 장애)
- 테스트 중 협력 불능을 유발하는 행동 문제
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 건강 서비스 연구
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 목표 2 운동 그룹
실험군으로 무작위 배정된 10명의 피험자는 12주 동안 주당 ~3회 빈도로 양쪽 다리의 무릎 신근 및 무릎 굴근의 개입을 강화하는 등척성 운동에 참여합니다.
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실험군은 12주 동안 ~3회/주 빈도로 중재를 강화하는 아이소메트릭 운동에 참여할 것입니다.
교육에는 실험 그룹에 참여하는 모든 피험자를 위한 맞춤형 운동 설정 및 실시간 모니터링 시스템 사용이 포함됩니다.
운동 프로그램의 진행은 3주차, 6주차 및 9주차의 안전 평가 후에만 발생합니다.
기준선, 1주, 6주 및 12주에 발생할 안전성 평가에는 T2 MRI, 분광 이완 측정법, 통증 등급 척도 및 CK 수준이 포함됩니다.
3주 및 9주에 발생하는 안전성 평가에는 통증 등급 척도 및 CK 수준이 포함됩니다.
이 그룹의 참가자는 또한 근력 평가(무릎 굴근 및 신근의) 및 4계단 오르기 시간을 테스트할 수 있습니다.
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활성 비교기: 목표 2 대조군
대조군으로 무작위 배정된 10명의 피험자는 12주 동안 어떠한 운동 프로그램에도 참여하지 않고 정상적인 활동을 계속하도록 지시받게 됩니다.
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이 그룹은 기준선, 1주, 6주 및 12주에 T2 MRI, 분광 이완 측정법, 통증 등급 척도 및 CK 수준을 포함하여 안전성 평가를 받게 됩니다.
그들은 또한 3주 및 9주에 통증 등급 척도 및 CK 수준을 포함하는 안전성 평가를 받게 됩니다.
이 그룹의 참가자는 또한 근력 평가(무릎 굴근 및 신근의) 및 4계단 오르기 시간을 테스트할 수 있습니다.
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실험적: 목표 1 운동 투약
파일럿 가정 운동 개입을 구현하려면 먼저 이 개입의 용량 반응 및 안전성을 결정해야 합니다.
우리는 이 목표를 위해 DMD를 가진 12명의 소년을 등록하고 오른쪽 다리에서 테스트를 수행할 것입니다.
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최대 자발적 수축(MVC)은 각 피험자에 대해 결정됩니다.
처음 4명의 대상자는 대상 MVC의 ~30% 강도로 운동합니다.
피험자는 무릎 확장 및 무릎 굴곡 수축을 6회 반복하여 ~4세트를 수행하도록 요청받을 것입니다.
운동이 완료된 후 48시간이 지나면 근육 손상에 대한 안전성 평가가 수행됩니다.
아무 일도 일어나지 않으면 4명의 추가 피험자가 다음 강도 수준(~50% MVC)에서 운동을 수행합니다.
유사하게, ~50% MVC에서 손상이 발생하지 않은 경우, ~70% MVC에서 4명의 피험자가 더 운동합니다.
모든 안전 조치는 각 수준에서 운동이 완료된 후 48시간 후에 수행됩니다.
이러한 안전성 평가에는 T2 MRI, 분광 이완 측정법, 통증 평가 척도 및 CK 수준이 포함됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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목표 2에 대한 다리 골격근의 T2 가중 MRI에서 기준선으로부터의 변화
기간: 1주, 6주, 12주에 대한 기준선의 변화
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하지 근육에 걸쳐 영향을 받은 조직(영향을 받지 않은 조직 대 영향을 받지 않은 조직)의 분포를 조사하기 위해 하지와 허벅지 근육에서 다중 슬라이스 스핀 에코 이미지를 획득합니다.
이미지 신호 강도(SI)의 감쇠를 단일 지수(SI=Aexp-TE/T2+B; A=양성자 밀도)에 맞추어 각 슬라이스(최소 8개 슬라이스)에 대해 픽셀별 T2 맵이 생성됩니다. 에코 시간(TE)과 관련하여.
총 영향을 받는 조직 부피(대조군보다 T2 >2SD가 높은 픽셀의 %)는 하지 근육 각각에 대해 기록됩니다.
이어서 동일한 T2 가중 스핀 에코 시퀀스가 지방 억제(FS)로 구현되고 T2 FS 맵이 생성됩니다.
두 스핀-에코 시퀀스 사이의 양성자 밀도 차이에 따라 주로 지질로 구성된 T2 FS 픽셀이 제거되고 근육 병변 부피(상승된 T2 값을 가진 억제되지 않은 픽셀의 %)가 각 하지에 대해 기록됩니다. 근육.
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1주, 6주, 12주에 대한 기준선의 변화
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목표 1에 대한 다리 골격근의 T2 가중 MRI에서 기준선의 변화
기간: 운동 후 48시간에 대한 기준선의 변화
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자기 공명 영상은 Philips 3.0T 전신 스캐너로 수행됩니다.
피험자는 자석에 앙와위로 놓입니다.
다중 슬라이스(6개의 축 슬라이스) 다중 에코(20-320ms에서 동일한 간격으로 16개의 에코) T2 강조 이미징이 다리 위쪽(허벅지)에서 수행됩니다.
허벅지 근육의 T2 맵이 생성되고 무릎 신근 그룹 및 굴근 그룹의 평균 T2 값과 상승(>2SD)으로 정의된 픽셀의 비율이 측정됩니다.
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운동 후 48시간에 대한 기준선의 변화
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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목표 2에 대한 Spectroscopic Relaxometry의 기준선에서 변경
기간: 1주, 6주, 12주에 대한 기준선의 변화
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근육 1H2O T2의 변화를 정량화하기 위해 분광 이완측정법 시퀀스를 구현할 수 있습니다.
완전히 이완된 상태(TR=9초)에서 하퇴부의 근육 조직에서 16개의 에코가 획득될 수 있습니다.
이 시퀀스는 음수가 아닌 최소 제곱 분석을 사용하여 T2 붕괴의 다중 지수 피팅뿐만 아니라 글로벌 T2의 결정을 모두 허용합니다.
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1주, 6주, 12주에 대한 기준선의 변화
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목표 1에 대한 Spectroscopic Relaxometry의 기준선에서 변경
기간: 운동 후 48시간에 대한 기준선의 변화
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근육 1H2O T2의 변화를 정량화하기 위해 분광 이완측정법 시퀀스를 구현할 수 있습니다.
완전히 이완된 상태(TR=9초)에서 하퇴부의 근육 조직에서 16개의 에코가 획득될 수 있습니다.
이 시퀀스는 음수가 아닌 최소 제곱 분석을 사용하여 T2 붕괴의 다중 지수 피팅뿐만 아니라 글로벌 T2의 결정을 모두 허용합니다.
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운동 후 48시간에 대한 기준선의 변화
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목표 2에 대한 크레아틴 키나제(CK) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 1주, 3주, 6주, 9주, 12주에 대한 기준선의 변화
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기준선, 6주 및 12주 시점에 대한 혈액 수집은 플로리다 대학(UF)의 임상 연구 센터(CRC)에서 수행됩니다.
3주 및 9주 안전 평가에 필요한 혈액 샘플은 이전에 수행한 것처럼 피험자의 지역 사회 내에서 수행할 수 있습니다(Smith 2013).
특히, 간호사나 의사가 혈액을 채취하기 위해 피험자를 지역 실험실로 가도록 할 수 있습니다.
환자가 앉은 상태에서 전주정맥에서 약 10ml의 혈액을 채취합니다.
CK 수준에 대한 분석은 Shands Medical Laboratories에서 이루어지며 직원은 표준화된 절차에 따라 분석을 수행합니다.
분석 후 Shands Medical Laboratories는 표시된 혈액을 ~5°C에서 일주일 동안 냉장 보관한 후 소각합니다.
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1주, 3주, 6주, 9주, 12주에 대한 기준선의 변화
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목표 1에 대한 크레아틴 키나제(CK) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 운동 후 48시간에 대한 기준선의 변화
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UF의 임상 연구 센터(CRC)에서 기준선 및 운동 후 48시간 동안 혈액 수집이 이루어집니다. 환자가 앉은 상태에서 전주정맥에서 약 10ml의 혈액을 채취합니다.
CK 수준에 대한 분석은 Shands Medical Laboratories에서 이루어지며 직원은 표준화된 절차에 따라 분석을 수행합니다.
분석 후 Shands Medical Laboratories는 표시된 혈액을 ~5°C에서 일주일 동안 냉장 보관한 후 소각합니다.
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운동 후 48시간에 대한 기준선의 변화
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목표 2에 대한 고통의 기준선에서 변경
기간: 1주, 3주, 6주, 9주, 12주에 대한 기준선의 변화
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피험자는 얼굴과 0(아프지 않음)에서 10(가장 아프다) 범위의 해당 숫자가 있는 Wong-Baker FACES 통증 평가 척도를 사용하여 평가 시 경험하고 있는 모든 통증을 평가하도록 요청받을 것입니다.
대상자는 해당 숫자 등급 및 통증 설명이 있는 얼굴 중 하나를 선택하여 통증을 평가하도록 요청받습니다.
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1주, 3주, 6주, 9주, 12주에 대한 기준선의 변화
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목표 1에 대한 고통의 기준선에서 변경
기간: 운동 후 48시간에 대한 기준선의 변화
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피험자는 얼굴과 0(아프지 않음)에서 10(가장 아프다) 범위의 해당 숫자가 있는 Wong-Baker FACES 통증 평가 척도를 사용하여 평가 시 경험하고 있는 모든 통증을 평가하도록 요청받을 것입니다.
대상자는 해당 숫자 등급 및 통증 설명이 있는 얼굴 중 하나를 선택하여 통증을 평가하도록 요청받습니다.
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운동 후 48시간에 대한 기준선의 변화
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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목표 2에 대한 무릎 신근 및 무릎 굴근 근력의 기준선 대비 변화
기간: 6주, 12주에 비해 기준선의 변화
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우리는 이전에 수행한 것처럼 표준화된 실험 설정을 사용하여 똑바로 앉은 피험자와 함께 최대 아이소메트릭 토크를 측정할 것입니다.
피험자는 특정 테스트에 익숙해지고 연습 시험을 수행하도록 요청받습니다.
그 후, ~5초의 최대 3~5회 시도가 수행되고 최대 토크가 기록됩니다.
각 수축 사이에 ~1분의 휴식 시간이 제공됩니다.
아이들이 최대 토크 출력에 도달하도록 동기를 부여하기 위해 시각적 피드백 디스플레이가 사용됩니다.
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6주, 12주에 비해 기준선의 변화
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목표 2를 위한 계단 오르기의 기준선에서 변경
기간: 6주, 12주에 비해 기준선의 변화
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하지 기능에 대한 강화 프로그램의 효과를 탐색하기 위해 네 단계를 오르는 시간을 기록할 수 있습니다.
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6주, 12주에 비해 기준선의 변화
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Donovan J Lott, PhD, PT, University of Florida
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 5월 30일
기본 완료 (실제)
2018년 2월 15일
연구 완료 (실제)
2018년 10월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 4월 17일
처음 게시됨 (추정)
2015년 4월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 5일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험
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