Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Trening siłowy w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

5 marca 2019 zaktualizowane przez: University of Florida

Opracowanie protokołu treningu siłowego w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest wyniszczającą chorobą nerwowo-mięśniową, która powoduje rozpad mięśni, osłabienie i ostateczną śmierć. W ciągu ostatnich 40 lat rodzice otrzymali niewiele wskazówek na temat potencjału ćwiczeń jako strategii terapeutycznej mającej na celu utrzymanie funkcji mięśni. Powszechnie wiadomo, że ćwiczenia o wysokiej intensywności i skurcze ekscentryczne mogą powodować uszkodzenie mięśni dystroficznych, jednak brak obciążenia mięśni prowadzi do zaniku mięśni. Niedawne badania na modelach gryzoni i łagodniejsze formy dystrofii mięśniowej potwierdzają wcześniejsze badania, że ​​ćwiczenia oporowe mogą mieć korzystny wpływ na utrzymanie masy mięśniowej w mięśniach dystroficznych. Jednak konieczne jest staranne i systematyczne badanie bezpieczeństwa i wykonalności ćwiczeń oporowych, aby rozważyć ich wdrożenie u chłopców z DMD.

Celem tego projektu jest ocena bezpieczeństwa i wykonalności domowego programu ćwiczeń wzmacniających o łagodnej lub umiarkowanej intensywności u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Dowody z łagodniejszych postaci dystrofii mięśniowej i mysich modeli DMD sugerują, że ćwiczenia wzmacniające mogą być korzystne dla tych dzieci, ale obszar ten nie został odpowiednio zbadany na ludziach. Wyniki tego badania powinny dostarczyć informacji pomocnych w opracowaniu naukowych zaleceń dotyczących optymalnych parametrów wysiłkowych dla pacjentów z DMD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ogólnym celem tego badania pilotażowego jest ocena, czy program ćwiczeń wzmacniających o łagodnej lub umiarkowanej intensywności może być bezpiecznie wdrażany u chłopców z DMD. W Celu 1 badacze określą odpowiedź na dawkę i bezpieczeństwo izometrycznych ćwiczeń oporowych o łagodnym i umiarkowanym natężeniu u dzieci z DMD. Dwunastu ambulatoryjnych chłopców z DMD weźmie udział w izometrycznym protokole dawkowania ćwiczeń, w którym obciążenie jest stopniowo zwiększane. W tym wczesnym badaniu pilotażowym sprawdzającym słuszność koncepcji badane będą dwie duże grupy mięśni: prostowniki kolana i zginacze kolana. Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego T2 (MRI) mięśni ud będzie wykorzystywane do monitorowania uszkodzeń mięśni na każdym poziomie intensywności i określania bezpiecznego zakresu ćwiczeń. Inne środki bezpieczeństwa obejmują słowną skalę oceny bólu, badanie kliniczne i poziomy kinazy kreatynowej (CK) w surowicy. W celu 2 badacze wdrożą pilotażowe badanie interwencyjne w celu zbadania wykonalności i bezpieczeństwa 12-tygodniowego programu izometrycznego wzmacniania w domu u dzieci z DMD. W tym badaniu 20 chłopców z DMD zostanie losowo przydzielonych do grupy ćwiczącej lub grupy kontrolnej. Dziesięciu chłopców z DMD przydzielonych losowo do grupy ćwiczącej ukończy progresywny program ćwiczeń z wykorzystaniem parametrów i dawki określonych w Celu 1. Ocena siły i bezpieczeństwa będzie przeprowadzana w regularnych odstępach czasu podczas całego badania. Dziesięciu chłopców z DMD losowo przydzielonych do nieuczestniczenia w ćwiczeniach zostanie przebadanych w podobnych odstępach czasu i posłuży jako grupa kontrolna. Dane z tego badania pilotażowego posłużą do przeprowadzenia analizy mocy potrzebnej do zaprojektowania badania interwencji klinicznej o odpowiedniej mocy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza DMD potwierdzona przez

    1. historia kliniczna z cechami przed piątym rokiem życia
    2. badanie lekarskie
    3. podwyższony poziom kinazy kreatynowej w surowicy
    4. brak ekspresji dystrofiny, co określono za pomocą barwienia immunologicznego lub Western blot (<2%) i/lub potwierdzenia DNA mutacji dystrofiny.
  • Wiek od 7 do 10,5 lat: wybrano dolną granicę wieku 7 lat, ponieważ z naszego doświadczenia wynika, że ​​dzieci w wieku poniżej 7 lat prawdopodobnie nie są w stanie współpracować i stosować się do wszystkich wymaganych środków ćwiczeń. Górna granica wieku została ustalona na 10,5 roku, ponieważ chłopcy z DMD mają tendencję do szybkiego przejścia do późnej fazy chodzenia wkrótce po tym wieku.
  • Ambulatoryjny w czasie pierwszej wizyty, zdefiniowany jako zdolność do przejścia co najmniej 100 m bez zewnętrznego urządzenia wspomagającego i możliwość wejścia po czterech schodach.
  • Obecnie stosuje kortykosteroidy (prednizon lub deflazakort) zgodnie z zaleceniami lekarza.

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do badania MR (np. zacisk tętniaka, ciężka klaustrofobia, implanty magnetyczne)
  • Obecność choroby u osób z grupy kontrolnej lub choroby wtórnej u chłopców z DMD, która wpływa na czynność mięśni lub metabolizm mięśni (np. myasthenia gravis, zaburzenia endokrynologiczne, choroby mitochondrialne)
  • Stan wtórny prowadzący do opóźnienia rozwoju lub upośledzenia kontroli motorycznej (np. porażenie mózgowe)
  • Stan wtórny, który wpływa na funkcję mięśni lub metabolizm mięśni (np. myasthenia gravis, zaburzenia endokrynologiczne, choroby mitochondrialne)
  • Niestabilny stan zdrowia (np. niekontrolowane napady padaczkowe)
  • Problemy behawioralne powodujące brak możliwości współpracy podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Badania usług zdrowotnych
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cel 2 Grupa ćwiczeń
10 osób losowo przydzielonych do grupy eksperymentalnej weźmie udział w ćwiczeniach izometrycznych wzmacniających mięśnie prostowników i zginaczy kolana obu nóg z częstotliwością około 3 razy w tygodniu przez 12 tygodni.
Procedura: Cel 2 Grupa ćwiczeń
Grupa eksperymentalna weźmie udział w izometrycznej interwencji wzmacniającej ćwiczenia z częstotliwością ~ trzy razy w tygodniu przez 12 tygodni. Szkolenie będzie obejmować korzystanie z niestandardowego zestawu ćwiczeń i systemu monitorowania na żywo dla wszystkich osób uczestniczących w grupie eksperymentalnej. Postęp w programie ćwiczeń nastąpi dopiero po ocenie bezpieczeństwa w 3, 6 i 9 tygodniu. Oceny bezpieczeństwa przeprowadzane na początku badania, 1 tydzień, 6 tygodni i 12 tygodni obejmują MRI T2, relaksometrię spektroskopową, skalę oceny bólu i poziomy CK. Oceny bezpieczeństwa przeprowadzane po 3 i 9 tygodniach obejmują skalę oceny bólu i poziomy CK. Osoby z tej grupy mogą również zostać poddane testom na ocenę siły (zginaczy i prostowników kolana) oraz czasu na pokonanie 4 schodów.
Aktywny komparator: Cel 2 Grupa kontrolna
10 osób przydzielonych losowo do grupy kontrolnej nie będzie uczestniczyć w żadnym programie ćwiczeń w ciągu 12 tygodni i zostanie poinstruowane, aby kontynuowały swoją normalną aktywność.
Procedura: Cel 2 Grupa kontrolna
Ta grupa otrzyma ocenę bezpieczeństwa na początku, 1 tydzień, 6 tygodni i 12 tygodni, w tym MRI T2, relaksometrię spektroskopową, skalę oceny bólu i poziomy CK. Otrzymają również oceny bezpieczeństwa po 3 i 9 tygodniach, które będą obejmować skalę oceny bólu i poziomy CK. Osoby z tej grupy mogą również zostać poddane testom na ocenę siły (zginaczy i prostowników kolana) oraz czasu na pokonanie 4 schodów.
Eksperymentalny: Cel 1 Dawkowanie ćwiczeń
Aby wdrożyć pilotażową interwencję ćwiczeń domowych, należy najpierw określić odpowiedź na dawkę i bezpieczeństwo tej interwencji. W tym celu zapiszemy 12 chłopców z DMD, a badanie zostanie przeprowadzone na prawej nodze.
Procedura: Cel 1 Dawkowanie ćwiczeń
Maksymalny dobrowolny skurcz (MVC) zostanie określony dla każdego pacjenta. Pierwsi czterej uczestnicy będą ćwiczyć z intensywnością ~30% MVC pacjenta. Badani zostaną poproszeni o wykonanie ~ 4 serii po 6 powtórzeń rozciągania i zginania kolana. 48 godzin po zakończeniu ćwiczenia zostanie przeprowadzona ocena bezpieczeństwa pod kątem uszkodzenia mięśni. Jeśli żadne nie wystąpiło, cztery dodatkowe osoby wykonają ćwiczenie na kolejnym poziomie intensywności (~50% MVC). Podobnie, jeśli nie wystąpiły żadne uszkodzenia przy ~50% MVC, cztery kolejne osoby ćwiczą przy ~70% MVC. Wszystkie środki bezpieczeństwa zostaną zastosowane 48h po zakończeniu ćwiczenia na każdym z poziomów. Te oceny bezpieczeństwa obejmują MRI T2, relaksometrię spektroskopową, skalę oceny bólu i poziomy CK.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w MRI ważonym T2 mięśnia szkieletowego nogi dla Celu 2
Ramy czasowe: Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 1 tygodnia, 6 tygodni, 12 tygodni
W celu zbadania rozkładu tkanki dotkniętej chorobą (w porównaniu z tkanką nienaruszoną) w mięśniach kończyn dolnych, zostaną uzyskane wielowarstwowe obrazy echa spinowego mięśni dolnej części nogi i uda. Mapa T2 piksel po pikselu zostanie utworzona dla każdego wycinka (minimum 8 wycięć) poprzez dopasowanie zaniku natężenia sygnału obrazu (SI) do pojedynczego wykładniczego (SI=Aexp-TE/T2+B; A=gęstość protonów) względem czasu echa (TE). Całkowita objętość zmienionej tkanki (% pikseli z T2 >2SD powyżej kontroli) zostanie zarejestrowana dla każdego z mięśni kończyn dolnych. Następnie ta sama sekwencja echa spinowego ważona T2 zostanie wdrożona z supresją tkanki tłuszczowej (FS) i zostaną utworzone mapy T2 FS. W oparciu o różnicę w gęstości protonów między dwiema sekwencjami echa spinowego, piksele T2 FS złożone głównie z lipidów zostaną wyeliminowane, a objętość uszkodzeń mięśniowych (% niewygaszonych pikseli o podwyższonych wartościach T2) zostanie zarejestrowana dla każdej kończyny dolnej mięśnie.
Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 1 tygodnia, 6 tygodni, 12 tygodni
Zmiana linii podstawowej w MRI ważonym T2 mięśnia szkieletowego nogi dla Celu 1
Ramy czasowe: Zmiana linii podstawowej w stosunku do 48 godzin po wysiłku
Rezonans magnetyczny zostanie wykonany skanerem całego ciała Philips 3.0T. Badani zostaną umieszczeni na plecach w magnesie. Multi-slice (6 osiowych plastrów) multi-echo (16 ech z równymi odstępami od 20-320 ms) Obrazowanie T2-zależne zostanie wykonane na górnej części nogi (uda). Zostaną utworzone mapy T2 mięśni uda i zmierzone zostaną średnie wartości T2 grupy mięśni prostowników i zginaczy kolana oraz odsetek pikseli zdefiniowanych jako podwyższone (>2SD).
Zmiana linii podstawowej w stosunku do 48 godzin po wysiłku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej w relaksometrii spektroskopowej dla Celu 2
Ramy czasowe: Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 1 tygodnia, 6 tygodni, 12 tygodni
Sekwencję relaksometrii spektroskopowej można wdrożyć w celu ilościowego określenia zmian w mięśniu 1H2O T2. Szesnaście ech można uzyskać w mięśniach podudzia w warunkach pełnego rozluźnienia (TR=9 s). Ta sekwencja pozwoli zarówno na wyznaczenie globalnego T2, jak i wielowykładnicze dopasowanie rozpadu T2 przy użyciu nieujemnej analizy najmniejszych kwadratów.
Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 1 tygodnia, 6 tygodni, 12 tygodni
Zmiana od linii bazowej w relaksometrii spektroskopowej dla Celu 1
Ramy czasowe: Zmiana linii podstawowej w stosunku do 48 godzin po wysiłku
Sekwencję relaksometrii spektroskopowej można wdrożyć w celu ilościowego określenia zmian w mięśniu 1H2O T2. Szesnaście ech można uzyskać w mięśniach podudzia w warunkach pełnego rozluźnienia (TR=9 s). Ta sekwencja pozwoli zarówno na wyznaczenie globalnego T2, jak i wielowykładnicze dopasowanie rozpadu T2 przy użyciu nieujemnej analizy najmniejszych kwadratów.
Zmiana linii podstawowej w stosunku do 48 godzin po wysiłku
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach kinazy kreatynowej (CK) dla Celu 2
Ramy czasowe: Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 1 tygodnia, 3 tygodni, 6 tygodni, 9 tygodni, 12 tygodni
Pobieranie krwi dla punktów czasowych linii podstawowej, 6 i 12 tygodni odbędzie się w Centrum Badań Klinicznych (CRC) na Uniwersytecie Florydy (UF). Próbki krwi potrzebne do oceny bezpieczeństwa w 3 i 9 tygodniu można pobrać w lokalnej społeczności badanych, tak jak zrobiliśmy to wcześniej (Smith 2013). W szczególności możemy skierować pacjentów do lokalnego laboratorium w celu pobrania krwi przez pielęgniarkę lub lekarza. Około 10 ml krwi zostanie pobrane z żyły łokciowej, gdy pacjent siedzi. Analiza poziomów CK zostanie przeprowadzona w Shands Medical Laboratories, a ich personel przeprowadzi analizy zgodnie ze standardowymi procedurami. Po analizie Shands Medical Laboratories będzie przechowywać oznaczoną krew w lodówce w temperaturze ~5 stopni C przez tydzień, po czym krew zostanie spalona.
Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 1 tygodnia, 3 tygodni, 6 tygodni, 9 tygodni, 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów kinazy kreatynowej (CK) dla Celu 1
Ramy czasowe: Zmiana linii podstawowej w stosunku do 48 godzin po wysiłku
Pobieranie krwi dla linii podstawowej i 48 godzin po wysiłku odbędzie się w Centrum Badań Klinicznych (CRC) w UF. Około 10 ml krwi zostanie pobrane z żyły łokciowej, gdy pacjent siedzi. Analiza poziomów CK zostanie przeprowadzona w Shands Medical Laboratories, a ich personel przeprowadzi analizy zgodnie ze standardowymi procedurami. Po analizie Shands Medical Laboratories będzie przechowywać oznaczoną krew w lodówce w temperaturze ~5 stopni C przez tydzień, po czym krew zostanie spalona.
Zmiana linii podstawowej w stosunku do 48 godzin po wysiłku
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w badaniu Pain dla Celu 2
Ramy czasowe: Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 1 tygodnia, 3 tygodni, 6 tygodni, 9 tygodni, 12 tygodni
Osoby badane zostaną poproszone o ocenę bólu, jakiego doświadczają w czasie oceny, przy użyciu Skali Oceny Bólu TWARZY Wonga-Bakera z twarzami i odpowiadającymi im liczbami w zakresie od 0 (brak bólu) do 10 (najbardziej boli). Badani zostaną poproszeni o ocenę bólu poprzez wybranie jednej z twarzy z odpowiednią oceną liczbową i opisem bólu.
Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 1 tygodnia, 3 tygodni, 6 tygodni, 9 tygodni, 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej w bólu dla celu 1
Ramy czasowe: Zmiana linii podstawowej w stosunku do 48 godzin po wysiłku
Osoby badane zostaną poproszone o ocenę bólu, jakiego doświadczają w czasie oceny, przy użyciu Skali Oceny Bólu TWARZY Wonga-Bakera z twarzami i odpowiadającymi im liczbami w zakresie od 0 (brak bólu) do 10 (najbardziej boli). Badani zostaną poproszeni o ocenę bólu poprzez wybranie jednej z twarzy z odpowiednią oceną liczbową i opisem bólu.
Zmiana linii podstawowej w stosunku do 48 godzin po wysiłku

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej siły mięśni prostowników i zginaczy kolana dla Celu 2
Ramy czasowe: Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 6 tygodni, 12 tygodni
Zmierzymy szczytowy izometryczny moment obrotowy u osób siedzących w pozycji pionowej, stosując znormalizowaną konfigurację eksperymentalną, tak jak zrobiliśmy to wcześniej. Osoby badane zostaną zapoznane z poszczególnymi testami i poproszone o wykonanie prób praktycznych. Następnie przeprowadza się od trzech do pięciu maksymalnych prób trwających około 5 sekund i rejestruje szczytowy moment obrotowy. Pomiędzy każdym skurczem zostanie zapewniony czas odpoczynku około 1 minuty. Wizualny wyświetlacz zwrotny zostanie wykorzystany do zmotywowania dzieci do osiągnięcia maksymalnego momentu obrotowego.
Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 6 tygodni, 12 tygodni
Zmiana w stosunku do linii bazowej we wchodzeniu po schodach dla Celu 2
Ramy czasowe: Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 6 tygodni, 12 tygodni
Czas potrzebny do pokonania czterech stopni może być rejestrowany w celu zbadania wpływu programu wzmacniającego na funkcje kończyn dolnych.
Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 6 tygodni, 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Współpracownicy

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Donovan J Lott, PhD, PT, University of Florida

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 lutego 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB201400874-N
  • 1R21AR064949-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Cel 2 Grupa ćwiczeń

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj