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FVIII/VWF 농축액이 혈우병 A 환자에서 면역 내성을 유도할 수 있는지 여부를 평가하기 위한 안전성/유효성 연구 (ITI)

2015년 6월 22일 업데이트: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

억제제를 사용하는 중증 또는 중등도 혈우병 A 환자에서 VON WILLEBRAND 인자를 함유하는 인자 VIII 농축물에 의한 면역 내성 유도

이 연구의 목적은 실패 위험이 높은 환자를 포함하여 억제제를 사용하는 혈우병 A 환자의 면역 관용(I.T.I.)을 성공적으로 유도하는 데 있어서 FVIII/VWF 복합 농축물(Emoclot)의 역할을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

중증 A형 혈우병 환자의 약 30~40%에서 인자 VIII 억제제가 발생합니다. 주요 부정적인 임상 및 비용 결과는 항체가가 높은 환자의 수명이 짧고 이환율이 더 큰 환자에서 대체 요법이 비효율적이라는 것입니다. 억제제를 개발하지 않는 사람들. 면역학에서 FVIII 항원에 대한 규칙적이고 빈번한 노출이 억제제를 가진 환자의 면역 체계의 내성을 유도할 수 있다는 것이 알려져 있습니다. "면역 관용 유도"(ITI)라고 하는 이 효과는 일반적으로 환자가 FVIII에 장기간 노출된 후에 달성되며 억제제가 있는 환자의 상태를 관리하고 대량의 출혈 에피소드를 치료하는 일반적인 방법입니다. 지혈제. 체외 및 후향적 임상 연구는 FVIII/VWF 복합 농축물이 단클론 항체(MAB)로 정제된 혈장 유래 농축물 및 재조합 DNA 인자 VIII 농축물(rFVIII)에 비해 면역원성이 적을 수 있음을 시사합니다. (VWF)가 없습니다. 면역 관용 유도(ITI)는 억제제를 사용하는 혈우병 환자의 약 70%에서 효과적인 것으로 나타났습니다. 불량한 예후 인자는 다른 레지스트리에 의해 확인되었습니다: 연령 ≥ 6세, ITI는 억제제 개발로부터 >1년 시작, 억제제 피크 >200 BU, 억제제 역가 >10 BU ITI 및 이전에 실패한 ITI 시작 시. 임상 연구 결과는 VWF/FVIII의 복합 농축물이 실패 위험이 높은 환자에서도 ITI에 효과적일 수 있음을 시사합니다. 이러한 결과를 설명하기 위해 VWF(즉, 장기간 항원 노출)이 가설을 세웠습니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

20

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이집트
      • Cairo, 이집트
        • 아직 모집하지 않음
        • Ain Shams Pediatric hospital, Ain Shams University
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mohssen El-Alfy, MD
        • 부수사관:
          • Shereen Abdel Ghany, MD
        • 부수사관:
          • Neveen Gamal, MD
      • Cairo, 이집트
        • 아직 모집하지 않음
        • Almoneera Pediatric Cairo University Hospital (Abu El- Reesh)
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amal El-Beshlawy, MD
        • 부수사관:
          • Sonia Aldof, MD
        • 부수사관:
          • Shaymaa Mohamed, MD
  • 인도
      • Bangalore, 인도, 560034
        • 모병
        • St. John's Medical College Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Sita Lakshmi, MD
        • 부수사관:
          • Fulton D'souza, MD
      • New Delhi, 인도, 110029
        • 모병
        • All India Institute of Medical Sciences
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Renu Saxena, MD
        • 부수사관:
          • Vandana Sharma, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 피험자(그/그녀의 부모/법정 대리인)는 서면 동의서를 제공해야 합니다.
  2. 남자 어린이: 12세 미만.
  3. 중증 또는 중등도 혈우병 A(FVIII <2%).
  4. 높은 반응자(억제제 피크 > 5BU의 임상 병력) 또는 낮은 반응자(억제제 피크 < 5 BU의 임상 병력)에 잠재적인 출혈이 있고 담당 의사가 높은 FVIII 용량으로 치료하지 않는다고 평가했습니다.
  5. 연구 등록 시 모든 수준의 억제제.
  6. 연구에 참여할 의지와 능력.
  7. 다른 실험적 치료 없음(FVIII 농축물 포함 여부).

제외 기준:

  1. 혈액학적, 생화학적 및 비뇨기 정기 검사에서 임상적으로 관련된 모든 이상, 또는 연구자의 의견으로 환자가 연구에 적합하지 않게 만드는 상태 또는 치료.
  2. 활성 물질 또는 FVIII/VWF 농축액의 부형제에 대한 내약성.
  3. 면역억제제로 전신 치료를 병행한다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 혈장 유래 FVIII/VWF 농축물

약물은 정맥 내 느린 주입/주입을 통해 전달됩니다. 시작 용량은 주 3회 50 IU/Kg의 최소 용량에서 하루 최대 200 IU/kg까지 다양할 수 있습니다.

이 시작 투여량은 환자의 상태 및 기타 변수에 따라 연구책임자가 결정합니다.

초기 투여량은 반응에 따라 조정될 수 있습니다.
의약품: 혈장 유래 FVIII/VWF 농축물

조사 치료는 동결건조된 혈장 유래 인자 VIII를 사용하는 것입니다. 제품은 VW/VIII의 평균 비율 > 1:4.5로 VW Factor도 포함하는 인자 VIII 농축물 등급에 속합니다.

이 제품은 Factor VIII의 연속 주입을 위한 분말 및 용매 용액입니다. 인자 VIII의 비활성은 약 80 IU/mg 단백질입니다.

투여되는 FVIII의 단위 수는 국제 단위(IU)로 표시되며, 이는 VIII 인자를 포함하는 제품에 대한 현재 WHO 표준과 일치합니다. 혈장 내 인자 VIII의 활성은 백분율(정상 인간 혈장과 비교) 또는 국제 단위(혈장 내 FVIII에 대한 국제 표준과 비교)로 표시됩니다.

다른 이름들:
  • 에모클로트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
효능감 : IT유도 성공 여부 평가
기간: 최대 33개월
성공: 치료 33개월 이내에 FVIII 활성 회복이 66% 이상인 억제제 소실/<0.6 BU/ml로 감소; 부분적 성공: FVIII 치료에 대한 임상 반응과 함께 <5 BU/ml로 억제제 감소, 요구 시 6개월의 치료 기간 동안 또는 12개월의 예방적 치료 동안 >5 BU/ml 값으로 억제제 증가가 뒤따르지 않음; 무반응(실패): 33개월 이내에 완전관해 및 부분관해를 정의하는 위의 기준과 관련하여 실패, 또는 ​​모든 시점에서 IT의 저해인자 피크에 비해 저해인자 농도 감소가 20% 미만 첫 3개월의 치료 후 6개월의 기간. 이것은 9개월이 최소 치료 기간을 나타내고 33개월이 성공하지 못한 ITI의 최대 가능한 기간을 나타내거나 어떤 이유로든 연구에서 환자를 철회함을 의미합니다.
최대 33개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성(부작용)
기간: 최대 33개월
중증도, 연구 제품과의 상관관계 및 최종 결과와 함께 예방적 치료 과정 중 부작용의 설명 및 발생률.
최대 33개월
치료순응도 분석
기간: 최대 33개월
최적의 장기간 치료에 대한 환자의 준수에 대한 설명.
최대 33개월
효능 평가 - ITI 달성 시기
기간: 최대 33개월
전체 또는 부분 반응을 달성하는 데 걸리는 시간(일차 결과 측정에 정의됨).
최대 33개월
치료 비용 평가
기간: 최대 33개월
치료의 직접 비용의 전체 금액을 기록합니다.
최대 33개월
효율성 평가 - IT 지속성
기간: 최대 33개월+ 12개월 FU
재발 없음, IT 달성 후 12개월에 평가
최대 33개월+ 12개월 FU
효능 평가 - IT 성취에서 FVIII 유전적 결함 역할
기간: 최대 33개월
IT 성취에 영향을 미치는 FVIII 돌연변이의 역할
최대 33개월
효율성 평가 - IT유도에서 지연 IT에 대한 즉각적인 IT의 역할.
기간: 최대 33개월
억제제 개시와 치료 시작 사이의 경과 시간 및 1차 평가변수 달성에서 IT 유도에 대한 중요성.
최대 33개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

협력자

Sintesi Research Srl

수사관

  • 연구 의자: Pier Mannuccio Mannucci, MD, IRCCS Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • 연구 책임자: Flora Peyvandi, MD, Università di Milano, IRCCS Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • 연구 책임자: Elena Santagostino, MD, Centro Emofilia e Trombosi Angela Bianchi Bonomi, IRCCS Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 1월 1일

기본 완료 (예상)

2019년 1월 1일

연구 완료 (예상)

2020년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 6월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 6월 22일

처음 게시됨 (추정)

2015년 6월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 6월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 6월 22일

마지막으로 확인됨

2015년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FCG-CNS-001

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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