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FVIII/VWF濃縮物が血友病A患者の免疫寛容を誘導できるかどうかを評価するための安全性/有効性研究 (ITI)

2015年6月22日 更新者：Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

重度または中等度の血友病 A 阻害剤患者における、フォン・ウィルブランド因子を含む第 VIII 因子濃縮液による免疫寛容の誘導

この研究の目的は、失敗のリスクが高い患者を含む、インヒビターを有する血友病 A 患者の免疫寛容 (I.T.I.) を首尾よく誘導する際の FVIII/VWF 複合体濃縮物 (エモクロット) の役割を評価することです。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

第 VIII 因子インヒビターの発生は、重症血友病 A 患者の約 30 ～ 40% で発生します。主な臨床的および費用面でのマイナスの結果は、高力価抗体を有する患者における補充療法の効果がないことです。インヒビターを発症しない人。 ＦＶＩＩＩの抗原への定期的かつ頻繁な曝露が、阻害剤を有する患者の免疫系の寛容を誘発し得ることが、免疫学から知られている。 「免疫寛容誘導」（ITI）と呼ばれるこの効果は、通常、患者が FVIII に長期間さらされた後に達成され、インヒビターを有する患者の状態を管理する一般的な方法であり、大量のインヒビターによる出血エピソードの治療にも使用されます。止血剤。 インビトロおよびレトロスペクティブな臨床研究は、FVIII/VWF 複合体濃縮物は、モノクローナル抗体 (MAB) で精製された血漿由来濃縮物、および組換え DNA 第 VIII 因子濃縮物 (rFVIII) と比較して、免疫原性が低い可能性があることを示唆しています。 (VWF) はありません。 免疫寛容誘導 (ITI) は、インヒビターを持つ血友病患者の約 70% で有効であることが示されました。 予後不良因子は、さまざまなレジストリによって特定されています。年齢が 6 歳以上、阻害剤の発生から 1 年を超えて開始された ITI、阻害剤のピークが 200 BU を超える、阻害剤の力価が ITI の開始時に 10 BU を超え、以前に失敗した ITI。 臨床研究の結果は、VWF/FVIII の複合濃縮物が、失敗のリスクが高い患者であっても、ITI に有効である可能性があることを示唆しています。 これらの調査結果を説明するために、VWF の役割 (つまり、 長時間の抗原曝露) が仮定されています。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

20

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • インド
      • Bangalore、インド、560034
        • 募集
        • St. John's Medical College Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Sita Lakshmi, MD
        • 副調査官：
          • Fulton D'souza, MD
      • New Delhi、インド、110029
        • 募集
        • All India Institute of Medical Sciences
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Renu Saxena, MD
        • 副調査官：
          • Vandana Sharma, MD
  • エジプト
      • Cairo、エジプト
        • まだ募集していません
        • Ain Shams Pediatric hospital, Ain Shams University
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mohssen El-Alfy, MD
        • 副調査官：
          • Shereen Abdel Ghany, MD
        • 副調査官：
          • Neveen Gamal, MD
      • Cairo、エジプト
        • まだ募集していません
        • Almoneera Pediatric Cairo University Hospital (Abu El- Reesh)
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amal El-Beshlawy, MD
        • 副調査官：
          • Sonia Aldof, MD
        • 副調査官：
          • Shaymaa Mohamed, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳未満 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. -被験者（彼/彼女の親/法定代理人）は、書面によるインフォームドコンセントを与えている必要があります。
  2. 男児：12歳未満。
  3. 重度または中等度の血友病 A (FVIII <2%)。
  4. 高応答者（インヒビター ピーク > 5BU の臨床歴）または低応答者（インヒビター ピーク < 5BU の臨床歴）で出血の可能性があり、責任ある医師によって高用量の FVIII で治療しないと評価された。
  5. -研究登録時の阻害剤のレベル。
  6. -研究に参加する意欲と能力。
  7. 他の実験的治療はありません（FVIII濃縮物を含むかどうかに関係なく）。

除外基準:

  1. -血液学的、生化学的および尿の定期検査における臨床的に関連する異常、または研究者の意見では、患者を不適格にする状態または治療 研究。
  2. 有効成分または FVIII / VWF 濃縮製剤の賦形剤に対する不耐性。
  3. 免疫抑制薬による全身治療の併用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：血漿由来 FVIII/VWF 濃縮液

薬物は、静脈内低速注入/注射によって送達されます。 開始用量は、最小用量の 50 IU/Kg を週 3 回から最大 200 IU/kg/日までの範囲で変動します。

この開始用量は、患者の状態およびその他の変数に応じて、治験責任医師によって決定されます。

その後、応答に基づいて初期投与量を調整することができます。
薬：血漿由来 FVIII/VWF 濃縮液

治験中の治療は、凍結乾燥血漿由来の第 VIII 因子によるものです。 この製品は第 VIII 因子濃縮物クラスに属し、VW 因子も平均 VW/VIII 比 > 1: 4.5 で含んでいます。

この製品は、第 VIII 因子の持続注入用の粉末および溶媒溶液です。 第ＶＩＩＩ因子の比活性は、約８０ＩＵ／ｍｇタンパク質である。

投与される FVIII の単位数は、国際単位 (IU) で表されます。これは、第 VIII 因子を含む製品に関する現在の WHO 基準と一致しています。 血漿中の第ＶＩＩＩ因子の活性は、パーセンテージ（正常なヒト血漿と比較して）または国際単位（血漿中のＦＶＩＩＩの国際標準と比較して）のいずれかで表される。

他の名前：
  • エモクロット

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有効性：IT誘導の成功の評価
時間枠：最長33ヶ月
成功: 阻害剤の消失/<0.6 BU/ml への減少。治療の 33 か月以内に少なくとも 66% 以上の FVIII 活性回復。部分的な成功：FVIII治療に対する臨床反応を伴う5 BU/ml未満へのインヒビターの減少。その後、必要に応じて6か月の治療期間中、または12か月の予防的治療で5 BU/mlを超えるインヒビター値への増加は見られない。無反応（失敗）：33ヶ月以内の完全奏効および部分奏効を定義する上記の基準に関連する失敗、またはITにおける阻害剤のピークと比較して、20％未満の阻害剤の濃度の減少、すべての最初の 3 か月の治療から 6 か月。 これは、9 か月が治療の最短期間を表し、33 か月が成功しない ITI の最大可能期間、または何らかの理由で患者が研究から離脱したことを意味します。
最長33ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性（有害事象）
時間枠：33ヶ月まで
予防治療中の有害事象の説明と発生率、重症度、治験薬との相関、および最終結果。
33ヶ月まで
治療コンプライアンスの分析
時間枠：33ヶ月まで
最適な長期治療に対する患者のアドヒアランスの説明。
33ヶ月まで
有効性評価 - ITI 達成までの時間
時間枠：33ヶ月まで
完全奏効または部分奏効を達成するまでの時間 (一次評価項目で定義)。
33ヶ月まで
治療費の評価
時間枠：33ヶ月まで
治療の直接費用の総額の記録。
33ヶ月まで
有効性評価 - IT の持続性
時間枠：最長 33 か月 + 12 か月の FU
IT の達成から 12 か月で評価された再発の欠如
最長 33 か月 + 12 か月の FU
有効性評価 - IT 達成における第 VIII 因子の遺伝的欠陥の役割
時間枠：33ヶ月まで
IT の成果に影響を与える FVIII 変異の役割
33ヶ月まで
有効性評価 - IT 誘導における遅延 IT に対する即時 IT の役割。
時間枠：33ヶ月まで
インヒビターの発症から治療開始までの経過時間、および主要エンドポイントを達成する上での IT の導入におけるその重要性。
33ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

協力者

Sintesi Research Srl

捜査官

  • スタディチェア：Pier Mannuccio Mannucci, MD、IRCCS Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • スタディディレクター：Flora Peyvandi, MD、Università di Milano, IRCCS Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • スタディディレクター：Elena Santagostino, MD、Centro Emofilia e Trombosi Angela Bianchi Bonomi, IRCCS Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年1月1日

一次修了 (予期された)

2019年1月1日

研究の完了 (予期された)

2020年1月1日

試験登録日

最初に提出

2015年6月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年6月22日

最初の投稿 (見積もり)

2015年6月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2015年6月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2015年6月22日

最終確認日

2015年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FCG-CNS-001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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