이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

근위축성 측삭 경화증 환자에서 Albutein® 5%를 사용한 혈장 교환의 효능 및 안전성

2021년 4월 9일 업데이트: Grifols Therapeutics LLC

근위축성 측삭 경화증 환자에서 Albutein® 5%를 사용한 혈장 교환의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 파일럿 연구

이것은 근위축성 측삭 경화증 참가자에서 Albutein® 5%를 사용하여 질병 진행, 강제 폐활량, 혈장 교환(PE)의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 파일럿, 2상, 전향적, 공개, 단일 팔 연구입니다. ALS).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 ALS 참가자에서 Albutein® 5%를 사용한 PE의 효능과 안전성을 평가하기 위한 2상, 전향적, 공개 라벨, 단일 암 파일럿 연구입니다. 계획된 등록은 수정된 El Escorial 기준에 따라 ALS 진단이 확실하거나 가능하거나 개연성이 있는 10명의 참가자입니다. 등록된 참가자는 총 6개월의 치료 기간 동안 집중 치료 단계(3주 동안 주당 2 PE)와 유지 치료 단계(21주 동안 매주 PE) 동안 대체 솔루션으로 알부테인 5%를 사용하여 PE로 치료받게 됩니다. . 마지막 PE 이후 6개월 후속 조치가 시작됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

19년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 서명된 동의서
  • 18세 이상 70세 미만 피험자
  • 개정된 El Escorial 기준에 따라 근위축성 측삭 경화증(ALS)의 진단 가능성이 있거나 가능성이 있는 검사실 지원, 개연성 또는 확실한 진단을 받은 피험자
  • 모집/동의 전 18개월 이내에 첫 번째 ALS 증상을 경험한 피험자
  • 강제 폐활량 > 70%
  • 피험자는 연구 참여에 의학적으로 적합해야 하며 연구에 포함될 때 혈액 샘플링을 포함하여 프로토콜의 모든 계획된 측면을 기꺼이 준수해야 합니다.

제외 기준:

  • ALS에 기인하지 않는 기존의 임상적으로 유의한 폐 질환이 있는 피험자
  • 다른 신경퇴행성 질환 또는 다른 운동 신경 기능 장애와 관련된 질환으로 진단된 피험자
  • 스크리닝 전 1개월 이내에 또 다른 조사 제품 연구에 참여
  • 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 가임 여성인 경우 매우 효과적인 피임 방법(경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임 방법, 자궁 내 장치 또는 자궁 내 시스템 배치, 콘돔 또는 폐쇄 캡 살정제 거품/젤/필름/크림/좌약, 남성 불임술 또는 진정한 금욕)
  • 어렵거나 문제가 있는 말초 정맥 접근 및 방문 프로토콜에 따라 지속적인 플라즈마 교환(PE)을 실현할 수 없는 중앙 카테터를 이식할 수 없음

  • PE를 받는 금기 또는 피험자는 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 외래환자 성분채집과 팀의 재량에 따라 비정상적인 응고 매개변수를 가지고 있습니다.

    1. 혈소판 감소증(혈소판 <100,000/마이크로리터[μL])
    2. 피브리노겐 <1.5g/L(g/L)
    3. 국제 표준화 비율 >1.5
    4. 베타 차단제 치료 및 서맥 <50회/분
    5. 등록 전에 저혈압 치료의 예방적 변화가 발생하지 않는 한, 알레르기 반응의 위험을 증가시킬 수 있는 안지오텐신 전환 효소 억제제를 사용한 치료
  • 혈장 유래 알부민 제제, Albutein® 5% 성분 또는 기타 혈액 제제에 대한 아나필락시스 또는 심각한 전신 반응의 병력
  • 아세틸살리실산, 기타 경구용 항혈소판제 또는 항응고제로 치료를 중단할 수 없는 피험자
  • 상승된 크레아티닌 농도 > 2밀리그램/데시리터(mg/dL)에 의한 신장 기능 장애
  • 허혈성 심장병 및 울혈성 심부전을 포함하여 PE 치료를 금하는 심장 질환의 존재
  • 3개월 미만의 안정적인 치료로 약리학적 개입이 필요한 이전 행동 장애의 존재
  • 독립적인 정보에 입각한 동의를 할 수 없는 정신 장애가 있는 피험자
  • 연구 프로토콜의 준수를 복잡하게 만드는 모든 상태(즉, 생존 기간이 1년 미만으로 예상되는 질병, 약물 또는 알코올 남용 등)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 알부테인 ​​5%
3주에 걸쳐 매주 2회 PE의 집중 치료 단계 동안 대체 용액으로 알부테인 5%를 사용한 플라즈마 교환(PE), 이어서 21주 동안 매주 PE의 유지 치료 단계. 혈장 제거 후 교체를 위한 알부테인 5% 용량은 참가자의 성별, 체중 및 헤마토크릿을 기준으로 계산되었습니다.
생물학적: 알부테인 ​​5%
알부테인은 인간 혈장에서 제조됩니다. 혈장 제거 후 교체를 위한 알부테인 5%의 용량은 참가자의 성별, 체중 및 헤마토크릿을 기준으로 계산됩니다.
다른 이름들:
  • 관류용 알부테인 5% 용액
절차: 플라즈마 교환
혈장 교환은 알부테인 5%를 대체 용액으로 사용하여 수행됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도 개정(ALSFRS-R) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 4주, 12주, 25주, 36주 및 48주
ALSFRS-R에는 구근 기능(질문 1-3), 소근육 운동 기능(질문 4-9), 호흡 기능(질문 10-12)의 3개 하위 영역에서 참가자의 자급자족을 평가하기 위한 12개의 질문이 포함되어 있습니다. ). 영양, 개인 관리, 개인 자율성 및 의사 소통 측면도 평가되었습니다. 각 작업은 0(불능)에서 4(보통 능력)까지의 5점 척도로 등급이 매겨졌으며 총 점수 범위는 0(최악)에서 48(최고)까지입니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선(0주), 4주, 12주, 25주, 36주 및 48주
예측 강제 폐활량(FVC) 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 4주, 12주, 25주, 36주 및 48주
FVC는 완전히 흡기한 후 폐활량계를 통해 강제로 내쉴 수 ​​있는 공기의 양을 측정했습니다. 일반 모집단의 예상 FVC 결과에 대한 실제 FVC의 백분율로 표현되었으며 다음과 같이 계산됩니다. 예측 FVC 백분율(%) = [(관찰된 FVC(리터)/(예상 FVC(리터))]*100.
기준선(0주), 4주, 12주, 25주, 36주 및 48주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
근위축성 측삭 경화증 - 인지 행동 선별검사(ALS-CBS) 검사의 행동 상태 하위 척도 점수로 평가한 인지 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 25주 및 48주
ALS-CBS 테스트는 인지 선별 섹션과 행동 변화 섹션의 두 섹션으로 구성됩니다. 행동 변화 섹션은 행동 상태 및 증상 상태 하위 척도로 구성됩니다. 행동 상태 하위 척도는 보호자가 평가한 15개 항목이 포함된 설문지로 구성됩니다. 각 항목은 0(최악)에서 3(최상) 범위의 척도로 점수를 매겼으며 총 0= 큰 변화에서 45= 변화 없음을 산출했습니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선(0주), 25주 및 48주
근위축성 측삭 경화증 - 인지 행동 선별검사(ALS-CBS) 검사의 증상 상태 하위 척도 점수로 평가한 인지 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 25주 및 48주
ALS-CBS 테스트는 인지 선별 섹션과 행동 변화 섹션의 두 섹션으로 구성됩니다. 행동 변화 섹션은 행동 상태 및 증상 상태 하위 척도로 구성됩니다. 현재 행동 증상(우울증, 불안, 피로 및 정서적 책임)과 관련된 4개의 추가 질문으로 구성된 증상 상태 하위 척도에 의해 평가된 인지 기능이 보고됩니다. 각 질문은 0= 증상 존재 및 1= 현재 증상 없음으로 점수가 매겨져 총 하위 척도 점수는 0에서 4 사이입니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선(0주), 25주 및 48주
근위축성 측삭 경화증 - 인지 행동 선별검사(ALS-CBS) 검사의 인지 선별 섹션 점수로 평가한 인지 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 25주 및 48주
ALS-CBS 테스트는 인지 선별 섹션과 행동 변화 섹션의 두 섹션으로 구성됩니다. 인지 기능은 다음으로 구성된 인지 스크리닝 섹션을 사용하여 평가됩니다. 농도(수열의 반전); 후속 조치 및 모니터링(역순, 알파벳, 숫자 및 문자 순서); 및 개시 및 회복(지명). 개별 항목은 0-5점으로 채점되었으며 총점 범위는 0-20이며, 여기서 0=인지 장애, 20=명백한 인지 장애 없음입니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선(0주), 25주 및 48주
근전도 검사(EMG)에 의해 결정된 Thenar 및 Hypothenar Eminence 및 Anterior Tibialis Muscle의 모터 유발 전위의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 4주, 12주, 25주, 36주 및 48주
표면 EMG는 정중, 척골 및 외슬와 좌골 신경에 전기 자극을 준 후 상지 원위 근육(thenar and hypothenar eminence)과 하지의 dorsiflexor 근육(anterior tibialis)에서 운동 유발 전위를 기록하기 위해 수행되었습니다. 모터 유발 전위에 대한 데이터(밀리볼트[mv] 단위)는 상지의 근육과 오른쪽 상지의 하체 근육 및 하지의 전방 경골근에 대해 보고됩니다.
기준선(0주), 4주, 12주, 25주, 36주 및 48주
근위축성 측삭 경화증 평가 설문지 40(ALSA-Q40) 검사 차원 점수를 이용한 삶의 질 평가
기간: 25주 및 48주차
ALS 설문지는 삶의 질과 관련된 5개의 대표적인 차원으로 그룹화된 40개의 항목으로 구성됩니다. 처음 4개 차원은 신체적 이동성(질문 1-10), 일상 생활 활동(질문 11-20), 음식과 음료(질문 21-23), 의사소통(질문 24-30) 및 정서적 기능(질문 31-20)이었습니다. 40), 질병의 결과로 인한 결핍 및 후속 장애를 언급합니다. 다섯 번째 척도(정서 기능)는 참가자가 자신의 신체적 악화에 정서적으로 어떻게 직면하고 있는지를 반영합니다. 각 항목은 증상 발현 빈도의 등급에 따라 0에서 4까지 점수가 매겨집니다(전혀 없음, 드물게, 때때로, 자주, 항상). 원시 점수에서 각 차원에 대해 0에서 100까지의 지수가 얻어지며, 이는 다른 차원과의 비교 및 ​​결과의 직접적인 해석을 가능하게 합니다(0 = 설문지로 측정한 건강 상태가 양호함, 100 = 열악한 상태) 건강). 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
25주 및 48주차
혈장 인간 아포지단백 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 4주, 12주, 24주 PE 절차 전후 및 36주 및 48주 PE 절차 전
혈장 내 인간 아포지단백(ApoE)의 수준은 ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay)로 측정했습니다.
기준선(0주), 4주, 12주, 24주 PE 절차 전후 및 36주 및 48주 PE 절차 전
혈장 사이토카인 패널 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선(0주), 4주, 12주, 24주 PE 절차 전후 및 36주 및 48주 PE 절차 전
혈장 사이토카인 패널에는 다음이 포함됩니다. 형질전환 성장 인자(TGF) 베타1, TGF 베타2, TGF 베타3, 인터페론(IFN) 감마, 인터루킨(IL)-1베타, IL-1Ra, IL-6, IL-8, IL-10, IL -12 p70, IL-17A, IFN-γ-inducible protein (IP)-10, human monocyte chemoattractant protein (MCP)-1, macrophage-derived chemokine (MDC), macrophage inflammatory protein (MIP)-1-alpha, MIP -1-베타, 종양 괴사 인자(TNF)-알파, 가용성 분화 클러스터(CD) 40 리간드(sCD40L), 프랙탈킨. 이러한 각 사이토카인의 수준은 범주로 보고됩니다. 탐지 수준 이상의 값을 가진 범주만 보고됩니다.
기준선(0주), 4주, 12주, 24주 PE 절차 전후 및 36주 및 48주 PE 절차 전
뇌척수액(CSF) 인간 아포지단백 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 12주 및 25주
CSF에서 인간 Apolipoprotein(ApoE)의 수준은 ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay)에 의해 측정되었습니다.
기준선(0주), 12주 및 25주
CSF 사이토카인 패널 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선(0주), 12주 및 25주
CSF 사이토카인 패널에는 TGF 베타1, TGF 베타2, TGF 베타3, IFN 감마, IL-1베타, IL-1Ra, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12 p70, IL-17A, IP-10이 포함됩니다. , MCP-1, MDC, MIP-1 알파, MIP-1 베타, TNF 알파, sCD40L, 프랙탈킨. 이러한 각 사이토카인의 수준은 범주로 보고됩니다. 탐지 수준 이상의 값을 가진 범주만 보고됩니다.
기준선(0주), 12주 및 25주
혈장 베타-메틸아미노-L-알라닌(BMAA) 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 4주, 12주, 24주 PE 절차 전후 및 36주 및 48주 PE 절차 전
기저선 및 각 평가 방문 시 치료 과정에 걸친 혈장 BMAA 수준을 측정하여 BMAA 수준의 감소를 확인했으며, 이는 질병 진행 또는 질병 진행 중단과 잠재적으로 상관관계가 있을 수 있습니다. 분석은 Thermo TSQ Quantiva 삼중 사중극자 질량 분석기를 사용하여 수행되었습니다.
기준선(0주), 4주, 12주, 24주 PE 절차 전후 및 36주 및 48주 PE 절차 전
뇌척수액(CSF) 베타-메틸아미노-L-알라닌(BMAA) 수치의 변화
기간: 기준선(0주), 12주 및 25주
기저선에서의 CSF BMAA 수준과 각 평가 방문 시 치료 과정에 걸쳐 측정하여 BMAA 수준의 감소를 확인했으며, 이는 질병 진행 또는 질병 진행 중단과 잠재적으로 상관관계가 있을 수 있습니다. Thermo TSQ Quantiva 삼중 사중극자 질량 분석기를 사용하여 분석을 수행했습니다.
기준선(0주), 12주 및 25주
절대 백혈구 수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 4주, 12주 및 48주
ALS 참가자의 면역 집단 프로파일은 절대 백혈구 수에 대한 웨스턴 블롯(WB)에 의한 전혈 염색 후 유세포 분석법으로 평가되었습니다. 호중구, 림프구, CD14+ 단핵구, CD3+CD4+ T 세포, CD3+CD8+ T 세포, CD19+ B 세포 및 CD56+ 자연 살해(NK) 세포에 대해 절대 백혈구 수(10^3 세포/마이크로리터)를 분석했습니다.
기준선, 4주, 12주 및 48주
면역 인구 프로필의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 4주, 12주 및 48주
면역 인구 프로필에는 백혈구 패널(호중구, 림프구, CD14+ 모노, CD3+CD4+ T 세포, CD3+CD8+ T 세포, CD19+ B 세포, CD56+ NK 세포)이 포함됩니다. 조절 T 세포(Treg 패널)(CD4+FoxP3+CD127low/, CD4+FoxP3+CD127low/-CD39+, CD4+FoxP3+CD127low/-CD45RA, CD4+FoxP3+CD127low/-CD152+), 골수 유래 억제 세포(MDSC) ) (패널: CD14+CD15- 단핵구 MDSCs, CD14+CD15- 단핵구 MDSCs, CD124+ 단핵구 MDSCs, CD14-CD15+ 과립구 MDSCs, CD124+ 과립구 MDSCs, CD14-CD15- 미성숙 MDSCs, CD124+ 미성숙 MDSCs), 단핵구 패널(CD14+CD16+ , CD14+인간 백혈구 항원-D 관련(HLA-DR)+ CD11b, CD14+HLA-DR+ CD163+, CD14+HLA-DR+ CX3CR1+). 이들 각각에 대한 데이터는 범주로 보고되었습니다. 탐지 수준 이상의 값을 가진 범주만 보고됩니다.
기준선, 4주, 12주 및 48주
혈장 신경필라멘트 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 4주, 12주, 24주 PE 절차 전후 및 36주 및 48주 PE 절차 전
신경필라멘트 수준: 인산화된 신경필라멘트 중쇄(pNF-H) 및 신경필라멘트 경쇄(NF-L)를 ELISA(Enzyme-Linked Immunosorbent Assay)로 측정했습니다.
기준선(0주), 4주, 12주, 24주 PE 절차 전후 및 36주 및 48주 PE 절차 전
뇌척수액(CSF) 신경필라멘트 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주), 12주 및 25주
신경필라멘트 수준: 인산화된 신경필라멘트 중쇄(pNF-H) 및 신경필라멘트 경쇄(NF-L)를 ELISA(Enzyme-Linked Immunosorbent Assay)로 측정했습니다.
기준선(0주), 12주 및 25주

기타 결과 측정

결과 측정
기간
최소 하나의 부작용(AR)과 관련된 PE 세션의 비율
기간: 제품 주입 완료 중 또는 완료 후 72시간 이내
제품 주입 완료 중 또는 완료 후 72시간 이내
인과관계와 관계없이 최소 하나의 부작용(AE)과 관련된 PE 세션의 백분율
기간: 제품 주입 완료 중 또는 완료 후 72시간 이내
제품 주입 완료 중 또는 완료 후 72시간 이내
모든 AE의 부각
기간: -2~48주
-2~48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Grifols Therapeutics LLC

협력자

Grifols Biologicals, LLC

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 8월 29일

기본 완료 (실제)

2019년 8월 15일

연구 완료 (실제)

2019년 8월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 8월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 8월 15일

처음 게시됨 (추정)

2016년 8월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 5월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 4월 9일

마지막으로 확인됨

2021년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GBI1501

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험

알부테인 ​​5%에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Bahamas

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다