Effekt och säkerhet av plasmautbyte med Albutein® 5 % hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros

Inklusionskriterier:

• Undertecknat informerat samtycke
• Försökspersoner över 18 år och yngre än 70 år
• Försökspersoner med en möjlig, troligt labbstödd, trolig eller säker diagnos av amyotrofisk lateralskleros (ALS), enligt de reviderade El Escorial-kriterierna
• Försökspersoner som har upplevt sina första ALS-symtom inom 18 månader före rekrytering/samtycke
• Forcerad vitalkapacitet > 70 %
• Försökspersonerna måste vara medicinskt lämpliga för studiedeltagande och villiga att följa alla planerade aspekter av protokollet, inklusive blodprovstagning, vid tidpunkten för inkludering i studien.

Exklusions kriterier:

• Försökspersoner med redan existerande kliniskt signifikant lungsjukdom som inte kan tillskrivas ALS
• Försökspersoner som diagnostiserats med andra neurodegenerativa sjukdomar eller sjukdomar associerade med annan motorneurondysfunktion
• Deltagande i ytterligare en produktstudie inom en månad före screening
• Kvinnor som är gravida, ammar eller, om de är i barnafödande ålder, ovilliga att använda en mycket effektiv preventivmetod (orala, injicerbara eller implanterade hormonella preventivmetoder, placering av en intrauterin enhet eller ett intrauterint system, kondom eller ocklusiv lock med spermiedödande skum/gel/film/kräm/suppositorium, manlig sterilisering eller sann abstinens) under hela studien
• Svår eller problematisk åtkomst till perifer ven och oförmåga att implantera en central kateter vilket skulle göra kontinuerligt plasmautbyte (PE) inte möjligt enligt besöksprotokollet

• Kontraindikation för att genomgå PE eller patient har onormala koagulationsparametrar enligt bedömningen av teamet för den polikliniska aferesenheten, inklusive men inte begränsat till:

  1. Trombocytopeni (trombocyter <100 000/mikroliter [μL])
  2. Fibrinogen <1,5 gram per liter (g/L)
  3. Internationell normaliserad kvot >1,5
  4. Betablockerare behandling och bradykardi <50 slag/min
  5. Behandling med angiotensin-omvandlande enzymhämmare som kan öka risken för allergiska reaktioner, såvida inte en förebyggande förändring av hypotensiv behandling inträffar före inskrivning
• Anamnes på anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på någon plasmahärledd albuminpreparat, komponent av Albutein® 5% eller annan blodprodukt(er)
• Försökspersoner som inte kan avbryta behandlingen med acetylsalicylsyra, andra orala trombocythämmande medel eller antikoagulantia
• Nedsatt njurfunktion genom förhöjd kreatininkoncentration >2 milligram per deciliter (mg/dL)
• Förekomst av hjärtsjukdom som kontraindicerar PE-behandling, inklusive ischemisk kardiopati och kongestiv hjärtsvikt
• Förekomst av tidigare beteendestörningar som kräver farmakologisk intervention med mindre än 3 månaders stabil behandling
• Psykiskt utmanad subjekt som inte kan ge oberoende informerat samtycke
• Alla tillstånd som skulle komplicera efterlevnaden av studieprotokollet (d.v.s. sjukdom med förväntning om mindre än ett års överlevnad, missbruk av droger eller alkohol, etc.)