전신 근쇠약이 있는 중증근무력증 환자에서 ARGX-113의 안전성, 유효성 및 약동학을 평가하기 위한 연구
2024년 8월 5일 업데이트: argenx
전신 근육 약화가 있는 중증 근무력증 환자에서 ARGX-113의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구
이것은 전신 근력 약화가 있는 자가면역 중증 근무력증(MG)의 치료를 위한 ARGX-113의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 제2상 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
중증 근무력증(MG)은 대부분의 경우 T 세포 및 골격근 니코틴성 아세틸콜린 수용체(AChR)와 같은 신경근 접합 단백질에 대한 항체 반응을 특징으로 하는 자가면역 질환입니다. 신경근 접합부의 AChR 에피토프에 대한 항체는 신경근 전달의 실패를 일으켜 이 심각한 장애와 관련된 특징적인 피로와 쇠약을 초래합니다.
이 연구는 MG의 혁신적인 후보를 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드
- Investigator Site 8
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California
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Irvine, California, 미국
- Investigator Site 19
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Los Angeles, California, 미국
- Investigator Site 17
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Florida
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Tampa, Florida, 미국
- Investigator Site 15
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국
- Investigator Site 16
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국
- Investigator Site 14
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Ohio
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Dublin, Ohio, 미국
- Investigator Site 18
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Gent, 벨기에
- Investigator Site 2
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Leuven, 벨기에
- Investigator Site 1
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Solna, 스웨덴
- Investigator Site 13
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Barcelona, 스페인
- Investigator Site 12
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Madrid, 스페인
- Investigator Site 11
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Bergamo, 이탈리아
- Investigator Site 7
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Milano, 이탈리아
- Investigator Site 6
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Roma, 이탈리아
- Investigator Site 5
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Montréal, 캐나다
- Investigator Site 4
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Toronto, 캐나다
- Investigator Site 3
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Gdańsk, 폴란드
- Investigator Site 10
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Kraków, 폴란드
- Investigator Site 9
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구의 요구 사항을 이해하고 서면 동의서를 제공하고(연구 관련 건강 정보의 사용 및 공개에 대한 동의 포함) 연구 프로토콜 절차(필수 연구 방문 포함)를 준수할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
- 18세 이상의 남성 또는 여성 환자.
MGFA(Myasthenia Gravis Foundation of America) 임상 분류 클래스 II, III 또는 IVa에서 정의한 MG 진단을 위한 임상 기준을 충족하고 다음 기간 동안 인공호흡기가 필요하지 않을 가능성이 높은 전신 근력 약화가 있는 자가면역 MG 진단 연구자에 의해 판단되는 연구.
진단 확인은 다음에 의해 문서화되고 뒷받침되어야 합니다.
- 스크리닝 전 항-AChR 항체에 대한 혈청학적 검사 양성 및
- 다음 3가지 검사 중 최소 1가지: (i) 단일 섬유 근전도 검사 또는 반복적인 신경 자극에 의해 입증된 비정상적인 신경근 전달 검사의 병력 또는 (ii) 양성 edrophonium chloride 검사의 병력 또는 (iii) 환자가 MG 징후의 호전을 나타냄 치료 의사가 평가한 경구용 콜린에스테라제 억제제에 대해.
- 스크리닝 및 기준선에서 MG ADL에서 총 점수 ≥ 5이며 이 점수의 50% 이상이 비안구 항목에 기인합니다.
환자는 무작위 배정 전에 안정적인 용량의 MG 치료를 받아야 합니다. 병용 약물로 AZA, 기타 NSID, 스테로이드 및/또는 콜린에스테라제 억제제를 투여받는 환자의 경우 다음 조건이 적용됩니다.
- AZA: 치료가 최소 12개월 전에 시작되었고 스크리닝 전 마지막 6개월 동안 용량 변경이 없었습니다.
- 다른 NSID(예: 메토트렉세이트, 사이클로스포린, 타크로리무스, 마이코페놀레이트 모페틸 및 사이클로포스파미드) 치료가 적어도 6개월 전에 시작되었고 스크리닝 전 마지막 3개월 동안 용량 변경이 없었습니다.
- 스테로이드 치료는 스크리닝 전 적어도 3개월 전에 시작되었고 스크리닝 전 마지막 달에는 용량 변경이 없었습니다.
- 콜린에스테라아제 억제제: 스크리닝 전 >2주 동안 안정적인 용량으로 유지됩니다.
참고: 콜린에스테라아제 억제제는 MGQoL15r, MG-ADL, QMG 및 MGC 평가 전에 MGFA(Myasthenia Gravis Foundation of America Inc)에서 권장하는 QMG 테스트에 대한 수정된 매뉴얼에 따라 최소 12시간 동안 유지해야 합니다.
- 가임 여성은 IMP 투여 전 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사 및 방문 1 시 음성 소변 임신 검사를 받아야 합니다. 가임 여성은 난포 자극 호르몬(FSH) > 40 IU/L로 최소 2년 동안 폐경 후(지속적인 무월경으로 정의됨)이거나 외과적으로 불임 상태(즉, 자궁 절제술을 받은 사람, 양측 난소절제술, 또는 현재 문서화된 난관 결찰술 또는 기타 영구적인 여성 불임 시술이 있는 경우). 호르몬 대체 요법을 받지 않는 무월경 환자의 폐경 후 상태를 확인하기 위해 FSH 수치를 측정하는 데 사용할 수 있습니다.
- 가임 여성 참가자는 연구 기간 및 IMP 중단 후 90일 동안 매우 효과적인 피임 방법(즉, 연간 1% 미만의 임신율)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 적절한 피임 방법에는 배란 억제와 관련된 복합 호르몬 피임(경구, 질내, 경피), 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임(경구, 주사 가능, 이식 가능), 자궁 내 장치(IUD), 자궁 내 호르몬 방출 시스템( IUS), 진정한 성적 금욕(이것이 참가자의 선호되고 일반적인 생활 방식과 일치하는 경우), 양측 난관 폐쇄 또는 가임 가능성이 없는 여성 참가자. 호르몬 피임제를 사용하는 여성 참가자 및 남성 연구 참가자의 여성 파트너도 장벽 방법(즉, 콘돔 또는 폐쇄 캡[횡경막 또는 자궁경부/볼트 캡])을 사용해야 하며 최소 4주 동안 호르몬 피임 치료를 안정적으로 유지해야 합니다. 심사 전.
- 시술 후 문서화된 무정자증으로 정관 절제술을 받은 불임 남성 환자가 포함될 수 있습니다. 또한, 남성 환자는 ICF(Informed Consent Form) 서명으로부터 이 기간 동안, 연구 기간 내내, 그리고 IMP의 마지막 투여 후 90일 동안 정자를 기증하지 않도록 조언해야 합니다. 가임기 여성 파트너와 성적으로 활발한 비불임 남성 환자는 효과적인 이중 장벽 피임법(예: 살정제 크림 또는 젤리가 포함된 콘돔, 1개의 호르몬 + 1개의 장벽 방법 또는 2개의 동시 장벽 방법)을 사용해야 합니다. 진정한 성적 금욕을 실천하는 남성 환자(이것이 참가자의 선호되고 일반적인 생활 방식과 일치하는 경우)가 포함될 수 있습니다.
제외 기준:
- 임신 또는 수유중인 여성.
- MGFA 클래스 I, IVb 및 V.
- 스크리닝 전 8주 이내에 활동성 감염, 최근의 심각한 감염(즉, 주사 가능한 항균 요법 또는 입원이 필요함)이 있음; 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 바이러스(HBV), C형 간염 바이러스(HCV) 또는 결핵균 감염의 병력 또는 알려진 감염. 환자는 스크리닝 시 HBV 표면 항원, HBV 핵심 항체, HCV 항체, HIV 1 및 2 항체에 대한 검사 결과가 음성이어야 하고 QuantiFERON®-TB Gold 검사가 음성이어야 합니다. QuantiFERON®-TB Gold 검사 결과가 불확실한 환자는 한 번의 재검사가 허용됩니다. 재검사에서 음성이 아닌 경우 환자는 제외됩니다.
스크리닝 시 임상적으로 유의한 실험실 이상이 있거나 아래와 같습니다.
- 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 2 x 정상 상한치(ULN).
- > 1.5 x ULN의 총 혈청 빌리루빈(단독 길버트 증후군의 의학적 진단으로 인한 1등급 고빌리루빈혈증 제외).
- 혈청 크레아티닌 > 1.5 mg/dL 및 크레아티닌 청소율 < 50 ml/min(만성 신장 질환 역학[CKD-EPI]-크레아티닌 공식 사용).
- 임상적으로 유의미한 단백뇨(즉, > 3 x ULN).
- 헤모글로빈 ≤ 9g/L.
- 중앙 검사실 정상 범위를 벗어난 갑상선 자극 호르몬 또는 티로글로불린.
- 국제 표준화 비율(INR) 또는 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) > 1.2 x ULN.
- 총 면역글로불린 G 수준 < 6g/L.
- 스크리닝 시 체질량 지수(BMI) ≥ 35kg/m2.
- 첫 투여 전 6개월 이내에 리툭시맙, 벨리무맙, 에쿨리주맙 또는 면역조절을 위한 단일클론항체 사용. 이전에 리툭시맙에 노출된 환자는 스크리닝 시 중앙 검사실에 따라 CD19 수가 정상 범위 내에 있어야 합니다.
- 스크리닝 전 3개월 또는 약물의 5반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 생물학적 요법 또는 연구 약물 사용.
- 스크리닝 전 4주 이내에 IV(IVIg), 또는 근육내 경로 또는 혈장교환/혈장 교환(PE)에 의해 제공되는 면역글로불린.
- 연구 과정 및 수행을 방해하는 MG 이외의 알려진 자가면역 질환이 있는 경우(예: 조절되지 않는 갑상선 질환 또는 중증 RA).
- 스크리닝 전 4주 이내에 백신 접종을 받았거나 연구 중에 백신 접종을 계획했습니다.
- 스크리닝 전 ≥5년 동안 재발의 증거 없이 적절한 치료로 완치된 것으로 간주되지 않는 한, 악성 흉선종, 골수증식성 또는 림프증식성 장애를 포함한 악성 종양의 병력이 언제든지 있습니다. 완전히 절제된 비흑색종 피부암(예: 기저 세포 암종 또는 편평 세포 암종) 또는 자궁경부 상피내암 환자는 언제든지 허용됩니다.
- 스크리닝 전 지난 12개월 이내에 뇌혈관 사고 또는 심근경색의 병력이 있거나, 현재 중증/불안정 협심증, 부정맥, 증상이 있는 울혈성 심부전 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 III 또는 IV 또는 조절되지 않는 고혈압이 있습니다.
- 연구자의 의견에 따라 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 현저한 불안정하거나 통제되지 않는 급성 또는 만성 질환(즉, 심혈관, 폐, 혈액, 위장, 내분비, 간, 신장, 신경, 악성 종양 또는 전염병)의 임상적 증거가 있음 또는 환자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있습니다.
- 조사자의 의견에 따라 환자의 안전에 위험을 초래하거나 연구 평가, 절차 또는 완료를 방해하는 주요 과거 수술(예: 심장 판막 교체, 고관절 교체).
- 스크리닝 전 < 3개월에 수행된 흉선 절제술.
- 연구자의 의견에 따라 스크리닝 전 2년 이내에 알코올 중독 또는 약물/화학물질/약물 남용의 병력 또는 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: ARGX-113
치료 기간 동안 적격 환자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 ARGX-113을 투여받게 됩니다.
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위약 비교기: 위약
치료 기간 동안 적격 환자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 위약을 투여받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 응급 부작용(TEAES) 및 치료 응급 심각한 부작용(SAE)이 있는 환자 수
기간: 1일차 ~ 78일차
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TEAE는 치료의 첫 번째 투여 후 중증도가 처음 발생하거나 악화된 AE로 정의되었습니다.
치료 긴급 SAE는 사망을 초래한 뜻하지 않은 의학적 사건이었습니다. 생명을 위협했습니다. 필요한 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장; 결과적으로 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력; 선천적 기형 또는 선천적 결손; 또는 기타 의학적으로 중요한 사건.
관찰된 모든 TEAE는 NCI-CTCAE(National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 4.03을 사용하여 다음 일반 지침에 따라 각 AE에 대한 심각도 설명을 사용하여 등급을 매겼습니다. 등급 1 = 약함; 등급 2 = 보통; 등급 3 = 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않음; 등급 4 = 생명을 위협하는 결과; 등급 5 = AE와 관련된 사망.
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1일차 ~ 78일차
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활력 징후의 기준선 대비 평균 변화: 혈압
기간: 기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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환자의 확장기 혈압 및 수축기 혈압은 투여 1, 8, 15 및 22일에 투여 전과 추적 관찰 기간 동안 측정되었습니다.
각 시점에서 기준선으로부터의 평균 변화가 표시됩니다.
기준선은 연구 약물의 첫 투여 전 마지막 비결측값으로 정의됩니다.
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기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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활력 징후의 기준치로부터의 평균 변화: 심박수
기간: 기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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환자의 심박수는 투여 1일, 8일, 15일 및 22일에 투여 전과 추적 관찰 기간 동안 측정되었습니다.
각 시점에서 기준선으로부터의 평균 변화가 표시됩니다.
기준선은 연구 약물의 첫 투여 전 마지막 비결측값으로 정의됩니다.
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기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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활력 징후의 기준선 대비 평균 변화: 온도
기간: 기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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환자의 체온은 투약일 1, 8, 15 및 22일에 투약 전과 추적 관찰 기간 동안 측정되었습니다.
각 시점에서 기준선으로부터의 평균 변화가 표시됩니다.
기준선은 연구 약물의 첫 투여 전 마지막 비결측값으로 정의됩니다.
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기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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활력 징후의 기준선 대비 평균 변화: 체중
기간: 기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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투약일 1, 8, 15 및 22일에 그리고 추적 기간 동안 측정된 환자의 체중.
각 시점에서 기준선으로부터의 평균 변화가 표시됩니다.
기준선은 연구 약물의 첫 투여 전 마지막 비결측값으로 정의됩니다.
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기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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심전도(ECG) 매개변수에서 비정상적인 임상 관련 소견을 보이는 환자 수
기간: 1일차 ~ 78일차
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심박수, PR, QT 및 QRS 간격의 ECG 매개변수를 로컬에서 판독하고 투약일 1, 8, 15 및 22일과 78일의 마지막 후속 방문에서 투약 전을 수행했습니다.
연구 동안 비정상적인 임상 관련 결과를 기록하는 모든 환자가 제시됩니다.
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1일차 ~ 78일차
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TEAE로 보고된 비정상적인 임상 실험실 결과가 있는 환자의 수
기간: 1일차 ~ 78일차
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혈액학, 임상 화학 및 소변 검사를 포함한 임상 실험실 테스트를 위한 샘플링은 투약 일자 1, 8, 15 및 22일에 투약 전 및 후속 조치 기간 동안 수행되었습니다.
환자는 이 샘플링 전에 최소 8시간 동안 금식했습니다.
비정상적인 실험실 값 또는 검사 결과는 임상적으로 관련이 있거나 치료가 필요하거나 치료 중단으로 이어진 임상 징후 및 증상과 관련되지 않는 한 TEAE로 보고되지 않았습니다.
연구 동안 임의의 실험실 매개변수에서 TEAE를 보고하는 환자가 제시됩니다.
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1일차 ~ 78일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중증 근무력증-일상 생활 활동(MG-ADL) 점수의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하기 위한 8항목 환자 보고 척도입니다.
말하기, 씹기, 삼키기, 호흡하기, 양치하기/머리 빗기, 의자에서 일어나기 등 일상생활의 다양한 활동을 수행하는 능력을 평가하고 복시 및 눈꺼풀 처짐도 평가합니다.
8개 항목은 0에서 3까지 평가되며 총 점수는 0에서 24까지 가리킬 수 있습니다. 더 높은 점수는 더 많은 손상을 나타냅니다.
기준선으로부터 MG-ADL 점수의 평균 변화는 기준선과 비교하여 적어도 2점의 하락으로 정의되는 임상적으로 의미 있는 개선과 함께 각 시점에 대해 제시됩니다.
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기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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QMG 점수의 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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QMG는 국제 장애 및 건강 분류에 정의된 신체 기능 및 구조의 손상을 기반으로 질병 심각도를 정량화합니다. QMG는 안구, 구근 및 사지 기능을 포함하는 13개 항목으로 구성됩니다. 13개 항목 중 6개 항목은 초 단위로 측정되는 지구력 테스트입니다. 각 항목에는 0-3의 가능한 점수가 있습니다. 점수 범위는 0-39이며 점수가 높을수록 장애가 더 심각함을 나타냅니다. 기준선에서 QMG 점수의 평균 변화는 기준선과 비교하여 최소 3점 하락으로 정의되는 임상적으로 의미 있는 개선으로 제시됩니다. |
기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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MGC 점수의 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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MGC에는 의사 검사와 환자가 보고한 결과를 결합한 10개의 항목이 있습니다.
2개의 안구 항목은 QMG에서 파생됩니다.
근력(삼각근, 고관절 굴곡근, 목 굴곡근 또는 신근)에 대한 3개 항목과 임상 병력에 기초한 연수 기능(삼키기, 씹기, 호흡 및 언어 기능)에 대한 4개 항목으로 구성됩니다.
각 항목은 4개의 가능한 범주가 있는 순서 척도로 점수가 매겨지지만 항목에 가중치가 부여되므로 구근 손상이 안구 손상보다 더 중요합니다.
조사관이 검사한 손상에는 눈꺼풀 처짐 또는 위 주시, 이중 시력, 눈 감음, 목 굴곡, 어깨 외전 및 고관절 굴곡이 포함되었습니다.
MGC에서 환자가 보고한 결과는 말하기, 씹기, 삼키기 및 호흡입니다.
가능한 최대 점수는 50(0-50 범위)이며 점수가 높을수록 더 심각한 장애를 나타냅니다.
기준선에서 MGC 점수의 평균 변화가 표시됩니다.
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기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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MGQoL15r 점수의 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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MGQoL15r은 삶의 질 척도 또는 MG 관련 심리적 웰빙 및 사회적 기능을 다루는 환자 반응 조사입니다.
이것은 환자가 작성하는 간단한 설문지이며 MG 관련 기능 장애의 정도와 불만에 대한 환자의 인식에 대해 임상의에게 알리는 데 도움이 되는 3가지 응답 옵션을 사용합니다.
각 항목은 빈도에 따라 0에서 2까지 점수가 매겨지며 최대 점수는 30(범위 0-30)이며 점수가 높을수록 더 심각한 장애를 나타냅니다.
기준선에서 MGQoL15r 점수의 평균 변화가 표시됩니다.
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기준선 및 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 및 78일
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MG-ADL 점수 기준선에서 최대 감소
기간: 1일차 ~ 78일차
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MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하기 위한 8항목 환자 보고 척도입니다.
말하기, 씹기, 삼키기, 호흡하기, 양치하기/머리 빗기, 의자에서 일어나기 등 일상생활의 다양한 활동을 수행하는 능력을 평가하고 복시 및 눈꺼풀 처짐도 평가합니다.
8개 항목은 0에서 3까지 평가되며 총 점수는 0에서 24까지 가리킬 수 있습니다. 더 높은 점수는 더 많은 손상을 나타냅니다.
MG-ADL 점수에 대한 모든 방문일에 걸쳐 기준선으로부터 평균 최대 감소가 제시됩니다.
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1일차 ~ 78일차
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QMG 점수의 기준선에서 최대 감소
기간: 1일차 ~ 78일차
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QMG는 국제 장애 및 건강 분류에 정의된 신체 기능 및 구조의 손상을 기반으로 질병 심각도를 정량화합니다. QMG는 안구, 구근 및 사지 기능을 포함하는 13개 항목으로 구성됩니다. 13개 항목 중 6개 항목은 초 단위로 측정되는 지구력 테스트입니다. 각 항목에는 0-3의 가능한 점수가 있습니다. 총 가능한 점수는 39(범위 0-39)이며 점수가 높을수록 장애가 더 심각함을 나타냅니다. QMG 점수에 대한 모든 방문일에 걸쳐 기준선으로부터의 평균 최대 감소가 제시됩니다. |
1일차 ~ 78일차
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MGC 점수 기준선에서 최대 감소
기간: 1일차 ~ 78일차
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MGC에는 의사 검사와 환자가 보고한 결과를 결합한 10개의 항목이 있습니다.
2개의 안구 항목은 QMG에서 파생됩니다.
근력(삼각근, 고관절 굴곡근, 목 굴곡근 또는 신근)에 대한 3개 항목과 임상 병력에 기초한 연수 기능(삼키기, 씹기, 호흡 및 언어 기능)에 대한 4개 항목으로 구성됩니다.
각 항목은 4개의 가능한 범주가 있는 순서 척도로 점수가 매겨지지만 항목에 가중치가 부여되므로 구근 손상이 안구 손상보다 더 중요합니다.
조사관이 검사한 손상에는 눈꺼풀 처짐 또는 위 주시, 이중 시력, 눈 감음, 목 굴곡, 어깨 외전 및 고관절 굴곡이 포함되었습니다.
MGC에서 환자가 보고한 결과는 말하기, 씹기, 삼키기 및 호흡입니다.
가능한 최대 점수는 50(범위 0-50)이며 점수가 높을수록 더 심각한 장애를 나타냅니다.
MCG 점수에 대한 모든 방문일에 걸쳐 기준선으로부터의 평균 최대 감소가 제시됩니다.
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1일차 ~ 78일차
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MGQoL15r 점수 기준선에서 최대 감소
기간: 1일차 ~ 78일차
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MGQoL15r은 삶의 질 척도 또는 MG 관련 심리적 웰빙 및 사회적 기능을 다루는 환자 반응 조사입니다.
이것은 환자가 작성한 간단한 설문지이며 MG 관련 기능 장애의 정도와 불만에 대한 환자의 인식을 임상의에게 알리는 데 도움이 되는 3가지 응답 옵션을 사용합니다.
각 항목은 빈도에 따라 0에서 2까지 점수가 매겨지며 최대 점수는 30(범위 0-30)이며 점수가 높을수록 더 심각한 장애를 나타냅니다.
MGQoL15r 점수에 대한 모든 방문일에 걸쳐 기준선으로부터의 평균 최대 감소가 제시됩니다.
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1일차 ~ 78일차
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약동학(PK) 매개변수 - ARGX-113의 혈장 농도
기간: 1일, 8일, 15일, 22일
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적절한 PK 매개변수는 ARGX-113의 단일(1일) 및 다중 투여(8, 15 및 22일) 후에 계산되었습니다.
관찰된 평균 최대 혈장 농도(Cmax) 및 투여 전 관찰된 혈장 농도(Ctrough)가 제시된다.
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1일, 8일, 15일, 22일
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PK 매개변수 - ARGX-113의 Cmax(Tmax)의 중간 발생 시간
기간: 1일, 8일 15일 및 22일.
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적절한 PK 매개변수는 ARGX-113의 단일(1일) 및 다중 투여(8, 15 및 22일) 후에 계산되었습니다.
중앙값 tmax가 표시됩니다.
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1일, 8일 15일 및 22일.
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PK 매개변수 - ARGX-113의 겉보기 말단 반감기(t1/2 람다 z)
기간: 22일
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T1/2 람다 z는 22일에 계산되었습니다.
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22일
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PK 매개변수 - ARGX-113의 축적 비율(Rac)
기간: 1일과 22일.
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Rac는 22일 Cmax/1일 Cmax로 계산되었습니다.
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1일과 22일.
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면역글로불린(IgG)의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 기준선, 22일 및 78일
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측정된 약력학(PD) 바이오마커는 다음 IgG를 포함했습니다: 총 IgG 및 IgG 이소형; IgG1, IgG2, IgG3, IgG4.
PD 샘플은 투약일에 투약 전에 수집되었고, 치료 종료 시점(22일) 및 마지막 후속 방문(78일)에서 기준선으로부터의 평균 백분율 변화가 제시된다.
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기준선, 22일 및 78일
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항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 기준선, 22일 및 78일
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PD 바이오마커의 분석에는 항-AChR 결합 항체가 포함되었습니다.
PD 샘플은 투약일에 투약 전에 수집되었고, 치료 종료 시점(22일) 및 마지막 후속 방문(78일)에서 기준선으로부터의 평균 백분율 변화가 제시된다.
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기준선, 22일 및 78일
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항약물 항체(ADA) 반응을 보인 환자 수
기간: 78일까지 기준선
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ADA를 평가하기 위한 혈액 샘플은 투약일에 투약 전 및 후속 조치 기간 동안 수집되었습니다.
투약 전 및 투약 후 ADA 역가를 갖는 전체 환자 수가 제시된다.
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78일까지 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 12월 30일
기본 완료 (실제)
2017년 10월 20일
연구 완료 (실제)
2017년 10월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 14일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 11월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 5일
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARGX-113-1602
- 2016-002938-73 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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