Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę ARGX-113 u pacjentów z miastenią, którzy mają uogólnione osłabienie mięśni

6 stycznia 2021 zaktualizowane przez: argenx

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy II oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę ARGX-113 u pacjentów z myasthenia gravis, którzy mają uogólnione osłabienie mięśni

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy II, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki ARGX-113 w leczeniu autoimmunologicznej miastenii (MG) z uogólnionym osłabieniem mięśni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Myasthenia Gravis (MG) to choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się w większości przypadków odpowiedzią limfocytów T i przeciwciał na białka połączeń nerwowo-mięśniowych, takie jak nikotynowy receptor acetylocholiny mięśni szkieletowych (AChR). Przeciwciała przeciwko epitopom AChR złącza nerwowo-mięśniowego powodują upośledzenie przekaźnictwa nerwowo-mięśniowego, co skutkuje charakterystycznym zmęczeniem i osłabieniem związanym z tym ciężkim zaburzeniem.

Badanie oceni innowacyjnego kandydata w MG.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Investigator Site 2
      • Leuven, Belgia
        • Investigator Site 1
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Investigator Site 12
      • Madrid, Hiszpania
        • Investigator Site 11
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Investigator Site 8
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Investigator Site 4
      • Toronto, Kanada
        • Investigator Site 3
  • Polska
      • Gdańsk, Polska
        • Investigator Site 10
      • Kraków, Polska
        • Investigator Site 9
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone
        • Investigator Site 19
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
        • Investigator Site 17
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
        • Investigator Site 15
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
        • Investigator Site 16
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
        • Investigator Site 14
    • Ohio
      • Dublin, Ohio, Stany Zjednoczone
        • Investigator Site 18
  • Szwecja
      • Solna, Szwecja
        • Investigator Site 13
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy
        • Investigator Site 7
      • Milano, Włochy
        • Investigator Site 6
      • Roma, Włochy
        • Investigator Site 5

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Być w stanie zrozumieć wymagania badania, wyrazić pisemną świadomą zgodę (w tym zgodę na wykorzystanie i ujawnienie informacji zdrowotnych związanych z badaniem) i przestrzegać procedur protokołu badania (w tym wymaganych wizyt studyjnych).
  2. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥18 lat.

  3. Rozpoznanie autoimmunologicznego MG z uogólnionym osłabieniem mięśni spełniających kryteria kliniczne rozpoznania MG zgodnie z klasyfikacją kliniczną Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasa II, III lub IVa i prawdopodobnie nie wymaga respiratora na czas badania według oceny badacza.

    Potwierdzenie diagnozy powinno być udokumentowane i poparte:

    • Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał anty-AChR przed badaniem przesiewowym i
    • co najmniej 1 z następujących 3 testów: (i) historia nieprawidłowego przekaźnictwa nerwowo-mięśniowego wykazana przez elektromiografię pojedynczego włókna lub powtarzalną stymulację nerwów lub (ii) dodatni wynik testu z chlorkiem edrofoniowym w wywiadzie lub (iii) pacjent wykazał poprawę objawów MG na doustnych inhibitorach cholinoesterazy, zgodnie z oceną lekarza prowadzącego.
  4. Całkowity wynik ≥ 5 w MG ADL na etapie badania przesiewowego i na początku badania, przy czym ponad 50% tego wyniku przypisano elementom niezwiązanym z oczami.

  5. Pacjenci muszą otrzymywać stabilną dawkę MG przed randomizacją. W przypadku pacjentów otrzymujących AZA, inne NSID, steroidy i/lub inhibitory cholinoesterazy jako leki towarzyszące obowiązują następujące warunki:

    • AZA: leczenie rozpoczęte co najmniej 12 miesięcy temu i brak zmian dawki w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
    • Leczenie innymi NSID (np. metotreksatem, cyklosporyną, takrolimusem, mykofenolanem mofetylu i cyklofosfamidem) rozpoczęto co najmniej 6 miesięcy temu i nie zmieniano dawki w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
    • Leczenie sterydami rozpoczęto co najmniej 3 miesiące przed badaniem i brak zmian dawki w ciągu ostatniego miesiąca przed badaniem przesiewowym.
    • Inhibitory cholinoesterazy: należy przyjmować stabilną dawkę przez >2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.

    Uwaga: inhibitory cholinoesterazy należy trzymać przez co najmniej 12 godzin zgodnie ze zmienioną instrukcją testu QMG, zgodnie z zaleceniami Myasthenia Gravis Foundation of America Inc (MGFA), przed ocenami MGQoL15r, MG-ADL, QMG i MGC.

  6. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty 1 przed podaniem IMP. Kobiety w wieku rozrodczym definiuje się jako wszystkie uczestniczki, chyba że są po menopauzie (zdefiniowane jako ciągły brak miesiączki) przez co najmniej 2 lata i mają hormon folikulotropowy (FSH) > 40 IU/l lub są sterylne chirurgicznie (tj. przeszły histerektomię, obustronne wycięcie jajników lub mieć aktualnie udokumentowane podwiązanie jajowodów lub inną trwałą procedurę sterylizacji kobiet). Oznaczenie poziomu FSH może być wykorzystane do potwierdzenia stanu pomenopauzalnego u pacjentek z brakiem miesiączki niepoddanych hormonalnej terapii zastępczej, jeśli wynik badania mieści się w zakresie pomenopauzalnym w laboratorium centralnym.
  7. Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji (tj. odsetek ciąż poniżej 1% rocznie) podczas badania i przez 90 dni po odstawieniu IMP. Odpowiednie metody antykoncepcji obejmują złożone hormonalne środki antykoncepcyjne związane z hamowaniem owulacji (doustne, dopochwowe, przezskórne), antykoncepcję hormonalną zawierającą wyłącznie progestagen związaną z hamowaniem owulacji (doustne, w postaci zastrzyków, implantów), wkładki wewnątrzmaciczne (IUD), wewnątrzmaciczne systemy uwalniające hormony ( IUS), prawdziwa abstynencja seksualna (jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia uczestnika), obustronna niedrożność jajowodów lub uczestniczka, która nie jest w stanie zajść w ciążę. Uczestniczki i partnerki mężczyzn uczestniczących w badaniu stosujące hormonalny środek antykoncepcyjny muszą również stosować metodę mechaniczną (tj. prezerwatywę lub kapturek zamykający [diafragmę lub kapturek naszyjkowy/pochwowy]) i powinny być stabilne podczas hormonalnego leczenia antykoncepcyjnego przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  8. Można uwzględnić wysterylizowanych pacjentów płci męskiej, którzy przeszli wazektomię z udokumentowaną procedurą po aspermii. Ponadto pacjentom płci męskiej należy zalecić, aby nie oddawali nasienia w okresie od podpisania formularza świadomej zgody (ICF), przez cały czas trwania badania i przez 90 dni po ostatnim podaniu IMP. Niesterylizowani mężczyźni, aktywni seksualnie z partnerką w wieku rozrodczym, muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji z podwójną barierą (np. Pacjenci płci męskiej praktykujący prawdziwą abstynencję seksualną (jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia uczestnika) mogą zostać włączeni.

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  2. MGFA klasa I, IVb i V.
  3. Mieć aktywną infekcję, niedawno przebytą poważną infekcję (tj. wymagającą leczenia przeciwbakteryjnego w formie iniekcji lub hospitalizacji) w ciągu 8 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe; lub historia lub znane zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub Mycobacterium tuberculosis. Pacjenci muszą mieć negatywne wyniki testów na antygen powierzchniowy HBV, przeciwciała rdzeniowe HBV, przeciwciała HCV, przeciwciała HIV 1 i 2 oraz negatywny wynik testu QuantiFERON®-TB Gold podczas badania przesiewowego. Pacjenci z nieokreślonym wynikiem testu QuantiFERON®-TB Gold będą mogli wykonać jedno ponowne badanie; jeśli wynik ponownego testu nie będzie negatywny, pacjent zostanie wykluczony.

  4. Podczas badań przesiewowych występują klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne lub jak poniżej:

    • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (ALT) > 2 x górna granica normy (GGN).
    • Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy > 1,5 x GGN (z wyjątkiem hiperbilirubinemii stopnia 1. spowodowanej wyłącznie medycznym rozpoznaniem zespołu Gilberta).
    • Stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5 mg/dl i klirens kreatyniny < 50 ml/min (przy użyciu wzoru epidemiologii przewlekłej choroby nerek [CKD-EPI]-kreatynina).
    • Klinicznie istotny białkomocz (tj. > 3 x GGN).
    • Hemoglobina ≤ 9 g/l.
    • Hormon stymulujący tarczycę lub tyreoglobulina poza zakresem normy laboratorium centralnego.
    • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) lub czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT) > 1,2 x GGN.
    • Całkowity poziom immunoglobulin G < 6 g/l.
  5. Wskaźnik masy ciała (BMI) podczas badania przesiewowego ≥ 35 kg/m2.
  6. Stosowanie rytuksymabu, belimumabu, ekulizumabu lub jakiegokolwiek przeciwciała monoklonalnego w celu immunomodulacji w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki. Pacjenci z wcześniejszą ekspozycją na rytuksymab muszą mieć liczbę CD19 w normalnym zakresie według laboratorium centralnego w punkcie przesiewowym.
  7. Stosowanie jakiejkolwiek terapii biologicznej lub badanego leku w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym.
  8. Immunoglobuliny podane dożylnie (IVIg) lub domięśniowo lub plazmafereza/wymiana osocza (PE) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  9. Znana choroba autoimmunologiczna inna niż MG, która mogłaby zakłócić przebieg i prowadzenie badania (taka jak niekontrolowana choroba tarczycy lub ciężki RZS).
  10. Otrzymali szczepienia w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub mają zaplanowane jakiekolwiek szczepienia podczas badania.
  11. mieć historię nowotworu złośliwego, w tym grasiczaka złośliwego lub zaburzeń mieloproliferacyjnych lub limfoproliferacyjnych w dowolnym momencie, chyba że zostanie to uznane za wyleczone przez odpowiednie leczenie i brak dowodów nawrotu przez ≥ 5 lat przed badaniem przesiewowym. Pacjenci z całkowicie wyciętymi nieczerniakowymi nowotworami skóry (takimi jak rak podstawnokomórkowy lub rak płaskonabłonkowy) lub rakiem szyjki macicy in situ będą dopuszczani w dowolnym momencie.
  12. Mieć w wywiadzie incydent naczyniowo-mózgowy lub zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub obecną ciężką/niestabilną dusznicę bolesną, arytmię, objawową zastoinową niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association (NYHA) lub niekontrolowane nadciśnienie.
  13. Mieć kliniczne dowody na poważne niestabilne lub niekontrolowane choroby ostre lub przewlekłe (tj. choroby sercowo-naczyniowe, płucne, hematologiczne, żołądkowo-jelitowe, endokrynologiczne, wątrobowe, nerkowe, neurologiczne, nowotworowe lub zakaźne), które zdaniem badacza mogłyby zafałszować wyniki badania lub narazić pacjenta na nadmierne ryzyko.
  14. Poważna przebyta operacja (np. wymiana zastawki serca, wymiana stawu biodrowego), która w opinii badacza stwarza zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta lub zakłóca ocenę, procedury lub zakończenie badania.
  15. Tymektomia, jeśli została przeprowadzona < 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  16. Historia lub obecność alkoholizmu lub nadużywania narkotyków/chemikaliów/substancji w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym zgodnie z opinią badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: ARGX-113
W okresie leczenia kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej ARGX-113
Biologiczny: ARGX-113
Komparator placebo: Placebo
W okresie leczenia kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grup otrzymujących placebo
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 78
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po raz pierwszy lub nasiliły się po pierwszym podaniu leku. SAE pojawiające się podczas leczenia to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które spowodowało śmierć; zagrażał życiu; wymagała hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; skutkowała trwałym lub znacznym kalectwem lub niezdolnością do pracy; była wrodzoną wadą lub wadą wrodzoną; lub inne zdarzenia o znaczeniu medycznym. Wszystkie obserwowane TEAE zostały ocenione przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) National Cancer Institute w wersji 4.03 z opisami ciężkości każdego AE w oparciu o następujące ogólne wytyczne: stopień 1 = łagodny; Stopień 2 = umiarkowany; Stopień 3 = ciężki lub istotny z medycznego punktu widzenia, ale nie zagrażający bezpośrednio życiu; Stopień 4 = konsekwencje zagrażające życiu; Stopień 5 = zgon związany z AE.
Dzień 1 do dnia 78
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych: ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Rozkurczowe i skurczowe ciśnienie krwi u pacjentów mierzono przed podaniem dawki w dniach 1,8,15 i 22, a także w okresie obserwacji. Przedstawiono średnią zmianę od linii podstawowej w każdym punkcie czasowym. Linię podstawową definiuje się jako ostatnią niebrakującą wartość przed pierwszą dawką badanego leku.
Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Średnia zmiana od wartości początkowej w parametrach życiowych: tętno
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Tętno pacjentów mierzono przed podaniem dawki w dniach 1,8,15 i 22, a także w okresie obserwacji. Przedstawiono średnią zmianę od linii podstawowej w każdym punkcie czasowym. Linię podstawową definiuje się jako ostatnią niebrakującą wartość przed pierwszą dawką badanego leku.
Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Średnia zmiana od linii bazowej w parametrach życiowych: temperatura
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Temperaturę pacjentów mierzono przed podaniem dawki w dniach 1,8,15 i 22, a także w okresie obserwacji. Przedstawiono średnią zmianę od linii podstawowej w każdym punkcie czasowym. Linię podstawową definiuje się jako ostatnią niebrakującą wartość przed pierwszą dawką badanego leku.
Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych: masa ciała
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Masę ciała pacjentów mierzono przed podaniem dawki w dniach 1,8,15 i 22, a także w okresie obserwacji. Przedstawiono średnią zmianę od linii podstawowej w każdym punkcie czasowym. Linię podstawową definiuje się jako ostatnią niebrakującą wartość przed pierwszą dawką badanego leku.
Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi, istotnymi klinicznie wynikami parametrów elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 78
Parametry EKG częstości akcji serca, PR, QT i odstępu QRS odczytywano lokalnie i wykonano przed podaniem dawki w dniach 1,8,15 i 22 oraz podczas ostatniej wizyty kontrolnej w dniu 78. Przedstawiono wszystkich pacjentów odnotowujących nieprawidłowe, istotne klinicznie wyniki podczas badania.
Dzień 1 do dnia 78
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych zgłoszonymi jako TEAE
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 78
Pobieranie próbek do klinicznych badań laboratoryjnych, w tym hematologii, chemii klinicznej i analizy moczu, przeprowadzono przed podaniem dawki w dniach 1, 8, 15 i 22 oraz przez cały okres obserwacji. Pacjenci pościli przez co najmniej 8 godzin przed pobraniem próbki. Nieprawidłowe wartości laboratoryjne lub wyniki badań nie były zgłaszane jako TEAE, chyba że były związane z klinicznymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi, które uznano za istotne klinicznie, wymagające leczenia lub prowadzące do przerwania leczenia. Przedstawiono pacjentów zgłaszających TEAE w dowolnym parametrze laboratoryjnym podczas badania.
Dzień 1 do dnia 78

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w wyniku Myasthenia Gravis-Codzienna aktywność (MG-ADL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
MG-ADL to 8-punktowa skala zgłaszana przez pacjentów, służąca do oceny objawów MG i ich wpływu na codzienne czynności. Ocenia zdolność wykonywania różnych czynności dnia codziennego, takich jak mówienie, żucie, połykanie, oddychanie, mycie zębów/czesanie włosów lub wstawanie z krzesła, a także ocenia podwójne widzenie i opadanie powiek. 8 pozycji jest ocenianych w skali od 0 do 3, a łączny wynik może wskazywać od 0 do 24; z wyższymi wynikami wskazującymi na większe upośledzenie. Dla każdego punktu czasowego przedstawiono średnią zmianę wyniku MG-ADL od wartości wyjściowej z klinicznie znaczącą poprawą zdefiniowaną jako spadek o co najmniej 2 punkty w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Średnia zmiana od linii bazowej w wyniku QMG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78

QMG określa ilościowo ciężkość choroby na podstawie upośledzenia funkcji i struktur ciała, zgodnie z definicją zawartą w Międzynarodowej Klasyfikacji Niepełnosprawności i Zdrowia.

QMG składa się z 13 pozycji, które obejmują funkcje oczu, gałki ocznej i kończyn. Spośród 13 pozycji 6 to testy wytrzymałościowe na czas mierzone w sekundach. Każda pozycja ma możliwą punktację od 0-3. Zakres punktacji to 0-39, gdzie wyższy wynik wskazuje na poważniejsze upośledzenie. Średnia zmiana wyniku QMG od wartości wyjściowej jest przedstawiana z klinicznie znaczącą poprawą zdefiniowaną jako spadek o co najmniej 3 punkty w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Średnia zmiana od linii bazowej w wyniku MGC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
MGC ma 10 elementów łączących badanie lekarskie i wyniki zgłaszane przez pacjentów. 2 elementy oczne pochodzą z QMG. Zawiera 3 elementy dotyczące siły mięśni (naramienniki, zginacze bioder i zginacze lub prostowniki szyi) oraz 4 elementy dotyczące funkcji opuszkowych (funkcje połykania, żucia, oddychania i mowy), oparte na historii klinicznej. Każda pozycja jest oceniana na skali porządkowej z 4 możliwymi kategoriami, ale pozycje są ważone, przy czym upośledzenia opuszkowe ważą więcej niż te oczne. Upośledzenia, które zostały zbadane przez Badacza obejmowały opadanie powiek lub spojrzenie w górę, podwójne widzenie, zamknięcie oczu, zgięcie szyi, odwodzenie ramienia i zgięcie biodra. Wyniki zgłaszane przez pacjentów w ramach MGC to mówienie, żucie, połykanie i oddychanie. Maksymalny możliwy wynik to 50 (zakres od 0-50), przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają poważniejsze upośledzenia. Przedstawiono średnią zmianę wyniku MGC od wartości początkowej.
Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Średnia zmiana od wartości początkowej w wyniku MGQoL15r
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
MGQoL15r to skala jakości życia lub ankieta odpowiedzi pacjentów, która dotyczy dobrostanu psychicznego i funkcjonowania społecznego specyficznego dla MG. Jest to krótki kwestionariusz, który jest wypełniany przez pacjenta i wykorzystuje 3 opcje odpowiedzi, aby pomóc lekarzowi w poinformowaniu klinicysty o postrzeganiu przez pacjenta zakresu i niezadowolenia z dysfunkcji związanej z MG. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 2 w zależności od częstości jej występowania, przy czym maksymalny wynik to 30 (zakres 0-30), a wyższe wyniki odzwierciedlają poważniejsze upośledzenie. Przedstawiono średnią zmianę wyniku MGQoL15r od wartości wyjściowej.
Wartość wyjściowa i dni 8,15, 22, 29, 36, 43, 50, 64 i 78
Maksymalna redukcja od wartości początkowej w wyniku MG-ADL
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 78
MG-ADL to 8-punktowa skala zgłaszana przez pacjentów, służąca do oceny objawów MG i ich wpływu na codzienne czynności. Ocenia zdolność wykonywania różnych czynności dnia codziennego, takich jak mówienie, żucie, połykanie, oddychanie, mycie zębów/czesanie włosów lub wstawanie z krzesła, a także ocenia podwójne widzenie i opadanie powiek. 8 pozycji jest ocenianych w skali od 0 do 3, a łączny wynik może wskazywać od 0 do 24; z wyższymi wynikami wskazującymi na większe upośledzenie. Przedstawiono średnie maksymalne zmniejszenie wyniku MG-ADL w stosunku do wartości wyjściowej we wszystkich dniach wizyty.
Dzień 1 do dnia 78
Maksymalna redukcja wyniku QMG w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 78

QMG określa ilościowo ciężkość choroby na podstawie upośledzenia funkcji i struktur ciała, zgodnie z definicją zawartą w Międzynarodowej Klasyfikacji Niepełnosprawności i Zdrowia.

QMG składa się z 13 pozycji, które obejmowały funkcję oczu, gałki ocznej i kończyn. Spośród 13 pozycji 6 to testy wytrzymałościowe na czas mierzone w sekundach. Każda pozycja ma możliwą punktację od 0-3. Całkowity możliwy wynik to 39 (zakres 0-39), gdzie wyższy wynik wskazuje na poważniejsze upośledzenie. Przedstawiono średnie maksymalne zmniejszenie wyniku QMG w stosunku do wartości wyjściowej we wszystkich dniach wizyty.
Dzień 1 do dnia 78
Maksymalna redukcja od linii bazowej w wyniku MGC
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 78
MGC ma 10 elementów łączących badanie lekarskie i wyniki zgłaszane przez pacjentów. 2 elementy oczne pochodzą z QMG. Zawiera 3 elementy dotyczące siły mięśni (naramienniki, zginacze bioder i zginacze lub prostowniki szyi) oraz 4 elementy dotyczące funkcji opuszkowych (funkcje połykania, żucia, oddychania i mowy), oparte na historii klinicznej. Każda pozycja jest oceniana na skali porządkowej z 4 możliwymi kategoriami, ale pozycje są ważone, przy czym upośledzenia opuszkowe ważą więcej niż te oczne. Upośledzenia, które zostały zbadane przez Badacza obejmowały opadanie powiek lub spojrzenie w górę, podwójne widzenie, zamknięcie oczu, zgięcie szyi, odwodzenie ramienia i zgięcie biodra. Wyniki zgłaszane przez pacjentów w ramach MGC to mówienie, żucie, połykanie i oddychanie. Maksymalny możliwy wynik to 50 (zakres 0-50), przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają poważniejsze upośledzenie. Przedstawiono średnie maksymalne zmniejszenie wyniku MCG w stosunku do wartości wyjściowej we wszystkich dniach wizyty.
Dzień 1 do dnia 78
Maksymalna redukcja od wartości początkowej w wyniku MGQoL15r
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 78
MGQoL15r to skala jakości życia lub ankieta odpowiedzi pacjentów, która dotyczy dobrostanu psychicznego i funkcjonowania społecznego specyficznego dla MG. Jest to krótki kwestionariusz, który został wypełniony przez pacjenta i wykorzystuje 3 opcje odpowiedzi, aby pomóc lekarzowi w poinformowaniu klinicysty o postrzeganiu przez pacjenta zakresu i niezadowolenia z dysfunkcji związanej z MG. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 2 w zależności od częstości jej występowania, przy czym maksymalny wynik to 30 (zakres 0-30), a wyższe wyniki odzwierciedlają poważniejsze upośledzenie. Przedstawiono średnie maksymalne zmniejszenie wyniku MGQoL15r w stosunku do wartości wyjściowej we wszystkich dniach wizyt.
Dzień 1 do dnia 78
Parametry farmakokinetyczne (PK) — stężenia ARGX-113 w osoczu
Ramy czasowe: Dni 1, 8, 15 i 22
Odpowiednie parametry PK obliczono po pojedynczym (dzień 1) i wielokrotnym podaniu (dzień 8, 15 i 22) ARGX-113. Przedstawiono średnie maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) i stężenie w osoczu obserwowane przed podaniem dawki (Ctrough).
Dni 1, 8, 15 i 22
Parametry PK — mediana czasu wystąpienia Cmax (Tmax) ARGX-113
Ramy czasowe: Dni 1, 8 15 i 22.
Odpowiednie parametry PK obliczono po pojedynczym (dzień 1) i wielokrotnym podaniu (dzień 8, 15 i 22) ARGX-113. Przedstawiono medianę tmax.
Dni 1, 8 15 i 22.
Parametry PK — pozorny końcowy okres półtrwania (t1/2 Lambda z) ARGX-113
Ramy czasowe: Dzień 22
T1/2 lambda z obliczono w dniu 22.
Dzień 22
Parametry PK - Współczynnik akumulacji (Rac) ARGX-113
Ramy czasowe: Dni 1 i 22.
Rac obliczono jako Cmax dnia 22/Cmax dnia 1.
Dni 1 i 22.
Średnia procentowa zmiana immunoglobulin (IgG) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 22 i 78
Zmierzone biomarkery farmakodynamiczne (PD) obejmowały następujące IgG: całkowite izotypy IgG i IgG; IgG1, IgG2, IgG3, IgG4. Próbki PD pobrano przed podaniem dawki w dniach dawkowania i przedstawiono średnią zmianę procentową w stosunku do linii podstawowej pod koniec leczenia (dzień 22) i podczas ostatniej wizyty kontrolnej (dzień 78).
Linia bazowa, dni 22 i 78
Średnia procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przeciwciał przeciw receptorowi acetylocholiny (AChR).
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 22 i 78
Analiza biomarkerów PD obejmowała przeciwciała wiążące anty-AChR. Próbki PD pobrano przed podaniem dawki w dniach dawkowania i przedstawiono średnią zmianę procentową w stosunku do linii podstawowej pod koniec leczenia (dzień 22) i podczas ostatniej wizyty kontrolnej (dzień 78).
Linia bazowa, dni 22 i 78
Liczba pacjentów z odpowiedzią na przeciwciała przeciwlekowe (ADA).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 78
Próbki krwi do oceny ADA pobierano przed podaniem dawki w dniach dawkowania i przez cały okres obserwacji. Przedstawiono ogólną liczbę pacjentów z mianami ADA przed i po podaniu dawki.
Linia bazowa do dnia 78

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Współpracownicy

Quintiles, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Antonio Guglietta, MD, argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-1602
  • 2016-002938-73 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj