TP53 돌연변이 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병에서 단일 제제 데시타빈
2022년 5월 9일 업데이트: Washington University School of Medicine
TP53 돌연변이 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병에서 공개 라벨, 다기관, II상 시험 테스트 단일 제제 데시타빈
이 연구에서 연구자들은 데시타빈 요법이 결과, 특히 유도 치료에 대한 불응성과 고위험 유전적 돌연변이를 기반으로 가장 불량한 예후를 보이는 급성 골수성 백혈병(AML) 환자의 전체 생존율을 향상시킬 수 있는지 여부를 확인하고자 합니다.
연구 개요
상태
종료됨
개입 / 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- TP53 돌연변이 AML. TP53 돌연변이의 존재는 Genoptix(또는 기관에서 선호하는 동등 분석법)에 의해 결정되어야 합니다. 초기 진단 시 TP53 돌연변이의 검출은 재발성/불응성 질환 시 등록에 충분합니다. 말초 혈액이나 골수에서 TP53 돌연변이가 검출되면 등록에 적합합니다. 대안적으로, TP53 돌연변이 분석을 수행하지 않았지만 골수 흡인물에서 면역조직화학에 의해 20% 초과의 TP53 양성 세포가 검출된 환자도 등록할 수 있으며,29 등록 시 돌연변이 분석이 요청됩니다.
다음 방법 중 하나로 검출된 7+3(또는 AML에 대한 유도 화학 요법을 포함하는 유사한 시타라빈) 질환 후 재발성/불응성 AML:
- 골수 모세포 > 5%, 또는
- 혈액학 유세포 분석법(임계값 > 0.5%)(대체 등가 분석법으로 대체될 수 있음), 또는
- 지속적인 세포유전학적 이상(예: del5, del17p 등), FISH 또는 기존 카로타이핑, 또는
- Genoptix(또는 기관에서 선호하는 등가 분석법)에 의해 결정된 지속적인 TP53 돌연변이(적어도 50x 적용 범위의 최소 5개 변형 판독).
- 7+3 후 하루 +14 골수 생검에서 모세포가 > 10%인 환자는 등록하거나 표준 재유도 과정(예: 5+2 또는 유사) 응답에 대해 재평가합니다. 적격 환자는 후속 생검에서 위의 기준 중 하나를 충족합니다.
골수 및 장기 기능은 아래와 같습니다.
- 말초 백혈구 수 < 50,000/mcl(환자는 세포감소를 위해 필요에 따라 수산화요소를 투여받을 수 있음),
- 총 빌리루빈 < 1.5 x 정상 상한,
- AST 및 ALT < 2.5 x 정상 상한,
- 혈청 크레아티닌 < 2.0 x 정상 상한
- 18세 이상.
- 가임기 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 배리어 피임법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 담당 의사에게 알려야 합니다.
- IRB 승인 서면 동의서(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인의 동의서)를 이해하고 서명할 의지가 있음
- 성과 상태 ≤ 3
제외 기준:
- 데시타빈 또는 아자시티딘 또는 시험용 제제를 사용한 사전 치료
- PML-RARA 또는 t(15;17)를 동반한 급성 전골수구성 백혈병.
- HIV, B형 간염 또는 C형 간염 감염 병력.
- 진행 중인 제어되지 않는 감염, 증상이 있는 NYHA 클래스 3 또는 4 울혈성 심부전, 불안정 협심증 또는 심장 부정맥을 포함하되 이에 국한되지 않는 동시 질병.
- 등록 후 14일 이내의 방사선 요법.
- 사이클 2까지 계속될 수 있는 수산화요소를 제외하고 등록 전 7일 동안 화학요법 투여. 경구 티로신 키나제 억제제(예: Jakafi 등)은 필요하지 않지만 티로신 키나제 억제제 요법은 등록 전에 중단해야 합니다.
- 치료가 가능한 비흑색종 피부암 또는 상피내 악성종양(예: 자궁경부, 유방, 전립선 등)을 제외하고 적극적인 치료가 필요하거나 지난 1년 이내에 진단된 악성종양(AML 제외)
- 현재 다른 조사 요원을 받고 있습니다.
- 알려진 중추신경계(CNS) 백혈병 또는 백혈병의 고환 침범
- 연구에 사용된 데시타빈 또는 기타 제제와 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
- 임신 및/또는 모유 수유. 가임 여성은 연구 시작 7일 이내에 소변 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데시타빈
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다른 이름들:
- 기준선, 주기 1(10일), 주기 1(28일), 주기 2(28일), 주기 3(28일) 및 진행/재발
-기준선(피부 생검이 거부된 경우) 및 주기 2 28일
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TP53 돌연변이를 가진 참가자의 전체 생존
기간: 일년
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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반응하는 TP53 돌연변이 환자의 백분율(CR, CRi)
기간: 12주
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12주
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이식에 적합하고 확인된 공여자가 있는 참가자의 줄기 세포 이식 시기
기간: 12주
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12주
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비이식 환자의 백혈병 재발까지의 중간 시간(TTLR)
기간: 2 년
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-재발/형태적 재발 - 완전 관해 후 재발로 정의되는 것은 다른 원인에 기인하지 않고 혈액 내 모세포의 재발견 또는 골수 내 5% 이상의 모세포 발견으로 정의됩니다.
새로운 이형성 변화는 재발로 간주됩니다.
말초 혈액에 모세포가 없고 골수에 5-20% 모세포가 있는 경우, 재발을 확인하기 위해 > 1주 내에 골수 생검을 반복해야 합니다.
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2 년
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이벤트 없는 생존(EFS)
기간: 2 년
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- 무사건 생존은 연구 약물의 첫 번째 투여일로부터 치료 실패, 재발, 임의의 원인으로 인한 사망 또는 추적 소실일까지의 간격으로 정의됩니다.
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2 년
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평균 입원 일수
기간: 1주기와 2주기 동안(60일)
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-각 참가자가 머무는 병원 일수를 문서화하고 평가 가능한 모든 참가자의 평균을 얻습니다.
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1주기와 2주기 동안(60일)
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형태학적으로 명백한 질병이 있는 환자 대 등록 당시 분자적으로 발견된 질병이 있는 환자 간의 반응 비교
기간: 12주 동안
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12주 동안
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등록 당시 형태학적으로 명백한 질병이 있는 환자와 분자학적으로 질병이 발견된 환자 간의 생존 비교
기간: 2 년
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2 년
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드 노보 AML 환자 대 이차 AML 환자 대 치료 관련 AML 환자 간의 반응 비교
기간: 12주 동안
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-반응은 2017 유럽 백혈병넷(ELN) 급성 골수성 백혈병(AML) 권장 사항에 따라 평가됩니다.
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12주 동안
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De Novo AML 환자 대 이차 AML 환자 대 치료 관련 AML 환자 간의 생존 비교
기간: 2 년
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2 년
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TP53 돌연변이 외에 세포유전학적 이상이 존재하는 환자 대 TP53 돌연변이 외에 세포유전학적 이상이 없는 환자 간의 반응 비교
기간: 12주
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-반응은 2017 유럽 백혈병넷(ELN) 급성 골수성 백혈병(AML) 권장 사항에 따라 평가됩니다.
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12주
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TP53 돌연변이 외에 세포유전학적 이상이 존재하는 환자 대 TP53 돌연변이 외에 세포유전학적 이상이 없는 환자 간의 생존 비교
기간: 2 년
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2 년
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중간 입원 수
기간: 1주기와 2주기 동안(60일)
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-각 참가자가 머무르는 병원 일수를 문서화하고 평가 가능한 모든 참가자의 중앙값을 얻습니다.
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1주기와 2주기 동안(60일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: John Welch, M.D., Ph.D., Washington University School of Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 14일
기본 완료 (실제)
2021년 2월 13일
연구 완료 (실제)
2022년 3월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 2월 20일
처음 게시됨 (실제)
2017년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 5월 9일
마지막으로 확인됨
2022년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 201911185-1001
- 3P50CA171963-06S1 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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급성 골수성 백혈병에 대한 임상 시험
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데시타빈에 대한 임상 시험
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Massachusetts General HospitalAstex Pharmaceuticals, Inc.모병
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