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유전성 혈관부종 발작 치료제로서의 BCX7353 연구

2021년 3월 8일 업데이트: BioCryst Pharmaceuticals

유전성 혈관부종이 있는 피험자의 급성 발작 치료로서 BCX7353 단일 용량의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 용량 범위 연구

이 3부작 연구는 Type I 또는 II 유전성 혈관부종(HAE) 환자의 혈관부종 발작 치료에 경구용 칼리크레인 억제제인 ​​BCX7353의 효능과 안전성을 평가합니다. 각 연구 부분에서 피험자는 BCX7353(2회 공격) 또는 위약(1회 공격)으로 무작위로 할당된 순서로 3회 공격을 치료합니다. 1부에서는 최대 36명의 환자를 대상으로 위약 대비 750mg 용량을 평가합니다. 이것이 효과가 있는 것으로 나타나면 추가로 12명의 환자가 500mg 용량(파트 1)에 등록되고 추가로 12명(여전히 효능이 나타나는 경우)이 250mg 용량(파트 3)에 등록되어 최소 유효 용량을 결정합니다. HAE 발작을 치료하기 위한 위약과 비교한 BCX7353 용량. 효능은 투여 후 사전 정의된 시간에 완료되는 피험자 일기 항목에 의해 결정됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

58

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Odense, 덴마크
        • Study Center
  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Study Center
      • Frankfurt, 독일
        • Study Center
  • 루마니아
      • Târgu-Mureş, 루마니아
        • Study Center
  • 북 마케도니아
      • Skopje, 북 마케도니아
        • Study Center
  • 스위스
      • Zürich, 스위스
        • Study Center
  • 영국
      • Birmingham, 영국
        • Study Center
      • Bristol, 영국
        • Study Center
      • Cambridge, 영국
        • Study Center
      • London, 영국
        • Study Center
      • Manchester, 영국
        • Study Center
      • Plymouth, 영국
        • Study Center
      • Southampton, 영국
        • Study Center
  • 오스트리아
      • Graz, 오스트리아
        • Study Center
  • 이스라엘
      • Ashkelon, 이스라엘
        • Study Center
      • Tel Aviv, 이스라엘
        • Study Center
      • Tel HaShomer, 이스라엘
        • Study Center
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아
        • Study Center
      • Padova, 이탈리아
        • Study Center
      • Salerno, 이탈리아
        • Study Center
  • 폴란드
      • Kraków, 폴란드
        • Study Center
  • 프랑스
      • Grenoble, 프랑스
        • Study Center
      • Lille, 프랑스
        • Study Center
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리
        • Study Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
  2. 의료 기록 또는 스크리닝 방문 시 언제든지 문서화된 유전성 혈관부종 유형 1 또는 유형 2의 임상 진단.
  3. HAE 발작에 대한 표준 치료 급성 발작 치료에 대한 접근 및 사용 능력.
  4. 임신 가능성이 있는 성적으로 활동적인 여성과 성적으로 활동적인 남성은 효과적인 피임을 사용해야 합니다.

제외 기준:

  1. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
  2. 피험자의 안전 또는 연구 참여 능력을 방해하는 모든 임상 상태 또는 병력.
  3. HAE 발작의 예방을 위한 C1INH, 안드로겐 또는 트라넥삼산의 사용.
  4. 알코올 또는 약물 남용의 과거력 또는 현재.
  5. B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염.
  6. 현재 또는 지난 30일 이내에 다른 임상시험 약물 연구에 참여.
  7. 양성 남용 약물 스크리닝(처방전과 같이 의학적 치료로 사용되지 않는 한).
  8. 스폰서 직원, 조사자 또는 연구 기관 직원과의 직계 가족 관계.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 1: BCX7353 750mg
의약품: BCX7353
경구 액제
실험적: 파트 2: BCX7353 500mg
의약품: BCX7353
경구 액제
실험적: 파트 3: BCX7353 250mg
의약품: BCX7353
경구 액제
위약 비교기: 파트 1, 2 및 3: 위약
의약품: 위약
BCX7353과 일치하는 경구 액제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
개선되거나 안정적인 복합 시각적 아날로그 척도(VAS) 점수를 가진 피험자의 비율
기간: IMP 치료 전 및 투여 후 4시간째 HAE 발작 증상 중증도에 대한 평균 복합 VAS
피험자는 HAE 발작과 관련된 복통, 피부 통증 및 피부 부기의 중증도에 대해 100mm 척도에서 3-구성 요소 VAS를 완료했습니다. 여기서 0은 통증이나 부기가 없음을 나타내고 100mm는 최악의 통증 또는 부기를 나타냅니다. 피험자는 연구 약물 투여 직전에 VAS를 완료한 다음 투여 후 1, 2, 3, 4, 대략 8 및 24시간에 완료했습니다. 1차 종점은 투여 후 4시간에 개선되거나 안정적인 3-증상 복합 VAS 점수를 갖는 대상 발작의 비율이었다. 복통, 피부 통증, 피부 부종에 대한 VAS 점수의 평균으로 3가지 증상 복합을 계산하였다. VAS에서 기준선(CFB; 약물 투여 시간)의 변화가 ≤ 0인 경우 피험자는 개선되었거나 안정적인 것으로 간주되었습니다.
IMP 치료 전 및 투여 후 4시간째 HAE 발작 증상 중증도에 대한 평균 복합 VAS
24시간 동안 표준 치료 급성 발작 약물(SOC-Rx)로 치료된 발작의 백분율
기간: 24 시간
대상체가 연구 약물로 치료한 후 24시간 내에 SOC-Rx를 복용한 발작의 비율. HAE 구조 약물에는 C1-INH(Berinert, Cinryze, Ruconest) 및 Firazyr/Icatibant가 포함되었습니다.
24 시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioCryst Pharmaceuticals

수사관

  • 수석 연구원: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 31일

기본 완료 (실제)

2019년 1월 29일

연구 완료 (실제)

2019년 1월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 8월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 8월 3일

처음 게시됨 (실제)

2017년 8월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 3월 8일

마지막으로 확인됨

2021년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BCX7353-202

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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