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EndRAD 임상시험: NGS-MRD 음성 어린이, 청소년 및 B-ALL을 사용한 젊은 성인을 위한 TBI(전신 방사선 조사) 제거

2025년 5월 1일 업데이트: Michael Pulsipher, Pediatric Transplantation & Cellular Therapy Consortium

전 동종 조혈 세포 이식(HCT) 차세대 시퀀스인 B급 급성 림프구성 백혈병(ALL)으로 진단된 환자의 비전신 방사선 조사(TBI) 기반 컨디셔닝 요법 후 생존을 추정하기 위한 2상 파일럿 시험( NGS) 최소 잔류 질환(MRD) 음성

이 연구는 조혈 세포 이식(HCT)을 받기 전에 NGS-MRD(차세대 시퀀싱 최소 잔여 질병)의 부재로 정의되는 재발 위험이 낮은 B-ALL 환자에 대해 비 TBI(전신 방사선 조사) 조건화의 사용을 평가할 것입니다. ). HCT 후보인 B-ALL 진단을 받은 환자는 HCT 이전에 수행된 골수 검사에서 NGS-MRD에 의해 선별됩니다. 사전 HCT NGS-MRD 음성인 피험자는 연구의 치료 코호트의 일부로 비 TBI 컨디셔닝 요법을 받을 수 있습니다. 사전 HCT NGS-MRD 양성인 피험자는 치료 센터 표준에 따라 치료를 받고 관찰 코호트(HCT 센터 치료 표준)에서 후속 조치를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

2상 파일럿 시험은 전 동종 조혈 세포 이식(HCT) 차세대 염기서열(NGS) 최소 잔류 질환인 B급성 림프구성 백혈병(ALL) 진단을 받은 환자의 비TBI 기반 컨디셔닝 요법 후 생존율을 추정할 예정입니다. (MRD) 음성.

NGS-MRD 상태와 B-ALL이 동종이계 HCT에 대한 접근 방식을 진행 중인 어린이, 청소년 및 젊은 성인의 생존과의 관계는 더 큰 코호트(치료[제2상] 및 연구의 관찰 부문)에서 탐구될 것입니다.

1차 목표는 다기관 전향적 시험을 통해 비TBI 기반 컨디셔닝 요법을 받는 B-ALL이 있는 사전 HCT NGS-MRD 음성 환자에서 2년 무사고 생존(EFS)을 추정하는 것입니다. 적립기간은 3년입니다.

B-ALL에서 NGS-MRD 음성인 환자는 부설판, 플루다라빈 및 티오테파를 사용한 골수파괴 비TBI 컨디셔닝인 치료 부문에 적합할 수 있습니다. NGS-MRD 양성인 환자는 결과를 위해 관찰 부문에서 추적될 것입니다.

연구 샘플링에는 NGS-MRD 골수(BM) 흡인 및 말초 혈액(PB) 샘플이 [가능한 경우 당일] HCT 전(4주 이내) 및 HCT 후 42 ± 14일, 100 ± 20일에 수집됩니다. 및 365 ± 60; PB 샘플만 180±60일 및 270±60일에 수집됩니다. +30일, +100일 및 HCT 후 1년. HCT 후 6개월 및 9개월에 NGS-MRD 말초 혈액 샘플만; (NGS-MRD 검사를 위해서는 진단 또는 재발 시 폭발 표본이 필요합니다).

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

95

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 모병
        • Children's of Alabama/University of Alabama in Birmingham(UAB)
        • 수석 연구원:
          • Joseph Chewning, MD
        • 연락하다:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • 모병
        • Phoenix Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dana Salzberg, MD
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • 모병
        • City of Hope
        • 연락하다:
          • Ahmed Tahoun, MBBS, MBA
          • 전화번호: 626-218-4350
          • 이메일: atahoun@coh.org
        • 수석 연구원:
          • Anna Pawlowska, MD
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Hisham Abdel-Azim, MD
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 모병
        • UCLA Mattel Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Ted Moore, MD
        • 연락하다:
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • 모병
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • nahal Lalefar, MD
      • San Francisco, California, 미국, 94123
        • 모병
        • UCSF
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Christine Higham, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • 모병
        • Yale University School Of Medicine
        • 수석 연구원:
          • Niketa Shah, MD
        • 연락하다:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • 모병
        • Alfred I. duPont Hospital for Children - Nemours Deleware
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Emi Caywood, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • 모병
        • University of Florida
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Biljana Horn, MD
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • 모병
        • Nicklaus Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jorge Galvez, MD
      • Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • 모병
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Benjamin Shrine, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • 수석 연구원:
          • Muna Qayed, MD
        • 연락하다:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Riley Hospital for Children - Indiana University
        • 수석 연구원:
          • Jodi Skiles, MD
        • 연락하다:
          • Courtney Spiegel
          • 전화번호: 317-948-0581
          • 이메일: clorch@iu.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02111
        • 모병
        • Floating Hospital for Children at Tufts Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jason Law, MD
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • 모병
        • Dana Faber Cancer Institute/ Boston Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Steven Margossian, MD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • 모병
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
        • 수석 연구원:
          • Ulrich Duffner, MD
        • 연락하다:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 모병
        • Children's Mercy Hospital
        • 수석 연구원:
          • Ibrahim Ahmed, MD
        • 연락하다:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 모병
        • Hackensack University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Krajewski, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14263
        • 모병
        • Roswell Park Cancer Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Barbara Bambach, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
        • 모병
        • Atrium Health - Levine Cancer Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jeffrey Huo, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • The University of Texas M. D. Anderson Cancer Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kris Mahadeo, MD
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • 모병
        • Methodist Healthcare System
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Troy Quigg, DO

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

관찰 암에 대한 포함 기준:

다음 중 하나를 포함하여 골수파괴 HCT를 받는 ALL 환자:

  • 사전 HCT NGS-MRD 양성인 환자.
  • 환자
  • HCT로 진행하기 전에 inotuzumab ozogamicin 요법을 받은 사전 HCT NGS-MRD 음성(CR1/CR2) 환자.
  • 사전 HCT NGS-MRD 음성이고 일배체 HCT를 받을 환자.
  • CNS 재발 병력이 있는 CR2에서 사전 HCT NGS-MRD 음성인 환자.
  • 블리나투모맙을 투여받았으나 HCT 이전에 >CR2인 환자.
  • CART-T 세포 치료를 받았으나 HCT 이전에 >CR2인 환자.
  • ≥ CR3에서 사전 HCT NGS-MRD 음성 환자.
  • 첫 번째 동종 HCT를 받는 모든 T-ALL 및 MPAL 환자
  • 사전 HCT NGS-MRD 음성이고 치료군에 참여할 자격이 있지만 가족이 치료군에 동의하지 않거나 치료 의사가 치료군에 등록하지 않는 것이 환자에게 최선의 이익이라고 믿는 모든 환자

치료 팔에 대한 포함 기준:

  • 사전 HCT NGS-MRD 음성
  • 연령 ≥ 1세 및 ≤ 25세
  • 질병 상태: 첫 번째(CR1) 또는 두 번째 관해(CR2)의 B-ALL
  • 이전 동종 조혈모세포 이식 없음.
  • 블리나투모맙 치료 후 CR1 또는 CR2 환자.
  • CAR-T 세포 치료 후 CR1 또는 CR2 환자.
  • Karnofsky Index 또는 Lansky Play-Performance Scale ≥ 이식 전 평가에서 60%. 16세 이상의 환자에게는 Karnofsky 점수를, 16세 미만의 환자에게는 Lansky 점수를 사용해야 합니다.
  • 18세 이상인 경우 정보에 입각한 동의를 할 수 있거나 18세 미만인 경우 정보에 입각한 동의를 할 수 있는 법적 보호자가 있어야 합니다.
  • 다음과 같이 정의되는 적절한 장기 기능(준비 요법 시작 후 4주 이내):
  • 폐: FEV1, FVC 및 수정된 DLCO는 모두 폐기능 검사(PFT)로 예측한 값의 50% 이상이어야 합니다. 나이 때문에 PFT를 수행할 수 없는 어린이의 기준은 다음과 같습니다. 휴식 시 호흡곤란의 증거가 없고 보충 산소가 필요하지 않습니다.
  • 신장: 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR ≥ 60mL/min/1.73 m2 또는 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌.
  • 심장: 심초음파 또는 방사성 핵종 스캔(MUGA)에 의한 ≥ 27% 단축 분율 또는 심초음파 또는 방사성 핵종 스캔(MUGA)에 의한 박출률 ≥ 50%, 현지 표준 치료에 따른 검사 선택.
  • 간: SGOT(AST) 또는 SGPT(ALT) < 5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN). 길버트 증후군에 기인하지 않는 한 공액 빌리루빈 < 2.5 mg/dL.

제외 기준:

  • CR2: 연구의 치료 부문에서 CNS 재발의 병력이 있는 환자(즉, CNS 단독 또는 복합 재발의 병력이 있는 CR2에서; CNS 2는 또한 이 목적을 위해 CNS 3으로 간주됨)(관찰 부문에 등록될 수 있음) 제외 .
  • 동종 HCT 이전에 이노투주맙 치료를 받은 환자는 연구 치료 부문에 적합하지 않습니다. 이노투주맙 치료는 모든 동종 HCT 수용자에 대해 VOD/SOS의 위험을 증가시킬 수 있지만 부설판 기반 골수 절제술(연구 지시 비TBI 조건화)의 위험을 강화할 수 있습니다. 모든 이노투주맙 치료 환자는 관찰군(HCT 센터 표준 치료)에 적합합니다.
  • 비골수파괴 컨디셔닝을 받는 환자는 관찰 부문에서 허용되지 않습니다(Flu/Mel/Thio로 감소된 독성 컨디셔닝은 관찰 부문에서 허용됨).
  • 임신 중이거나 수유 중인 여성은 이 프로토콜에 사용된 많은 약물이 태아와 유아에게 해로울 수 있으므로 자격이 없습니다.
  • HIV 또는 조절되지 않는 진균, 세균 또는 바이러스 감염 환자는 제외됩니다. 유도 요법 중 진균 질환의 병력이 있는 환자는 CT 평가에 의해 남아 있는 비진행성 질환의 증거가 없거나 최소한의 증거로 항진균 요법에 유의한 반응을 보이는 경우 진행할 수 있습니다.
  • 활동성 CNS 백혈병 또는 등록 당시 골수외 질환의 기타 활성 부위가 있는 환자는 허용되지 않습니다.
  • T-ALL 및 MPAL 환자는 관찰 팔에만 허용됩니다.
  • 불량한 결과가 알려진 이차 AML/ALL 경향이 있는 유전 질환(일반적으로 골수 부전 증후군)이 있는 환자는 자격이 없습니다(판코니 빈혈, 코스트만 증후군, 선천성 각화증 등).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 관찰 팔

HCT 전 NGS-MRD 테스트를 진행하기 위해 환자를 관찰 부문에 등록합니다. NGS-MRD 음성인 경우 적격 환자는 치료 부문에서 HCT 이전에 골수 절제 비TBI 컨디셔닝 요법을 받는 것으로 간주될 수 있습니다.

NGS-MRD 양성인 경우, 환자는 관찰군을 계속 유지하고 이식 의사의 지시에 따라 HCT를 받고 결과에 대한 연구를 따를 수 있습니다.
진단 검사: NGS-MRD
NGS-MRD(Next Generation Sequencing Minimal Residual Disease)는 HCT 후 주요 결과의 위험을 더 잘 식별하기 위해 다중 채널 유동 세포 분석법보다 민감도를 높인 테스트입니다. 사전 HCT 음성 NGS-MRD 결과를 가진 환자는 비 TBI 컨디셔닝 요법을 사용하는 연구의 치료 부문으로 진행할 수 있습니다.
다른: 치료 팔
NGS-MRD pre-HCT인 관찰 부문에 등록된 환자는 치료 부문으로 간주됩니다. 환자는 부설판, 플루다라빈 및 티오테파로 구성된 이식 전에 골수 절제 비TBI 컨디셔닝 요법을 받게 됩니다. 환자는 최대 5년 동안 결과를 추적하게 됩니다.
진단 검사: NGS-MRD
NGS-MRD(Next Generation Sequencing Minimal Residual Disease)는 HCT 후 주요 결과의 위험을 더 잘 식별하기 위해 다중 채널 유동 세포 분석법보다 민감도를 높인 테스트입니다. 사전 HCT 음성 NGS-MRD 결과를 가진 환자는 비 TBI 컨디셔닝 요법을 사용하는 연구의 치료 부문으로 진행할 수 있습니다.
의약품: 비TBI 컨디셔닝 요법을 사용한 골수파괴 동종 HCT

골수파괴 연구 요법은 부설판, 플루다라빈 및 티오테파로 구성됩니다.

-7일: 플루다라빈 및 부설판 -6일: 플루다라빈 및 부설판 -5일: 플루다라빈 및 부설판 -4일: 플루다라빈 및 부설판 -3일: 플루다라빈 -2일: 티오테파 -1일: 휴식 0일: 이식

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2년 무사고 생존
기간: 이년
이 연구의 1차 목적은 HCT로 진행하고 비TBI 준비 요법으로 치료할 때 NGS-MRD 음성인 고위험 또는 재발성 B-ALL 환자의 2년 무사고 생존입니다.
이년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pediatric Transplantation & Cellular Therapy Consortium

수사관

  • 수석 연구원: Abdel-Azim Hisham, MD, Loma Linda University
  • 수석 연구원: Troy Quigg, DO, MS, Helen DeVos Children's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 8월 29일

기본 완료 (추정된)

2025년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 3월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 4월 25일

처음 게시됨 (실제)

2018년 4월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 5월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 5월 1일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CHLA-18-00141

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

B세포 급성 림프구성 백혈병에 대한 임상 시험

NGS-MRD에 대한 임상 시험

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