AATD(Alpha-1 Antitrypsin Deficiency Associated Liver Disease) 환자의 ARO-AAT 연구
2023년 6월 3일 업데이트: Arrowhead Pharmaceuticals
알파-1 항트립신 결핍 관련 간 질환(AATD) 환자에서 ARO-AAT의 안전성과 효능을 평가하기 위한 파일럿 오픈 라벨, 다중 용량, 2상 연구
본 연구의 목적은 알파-1 항트립신 결핍증 환자에게 피하주사하는 ARO-AAT 주사제(ARO-AAT라고도 함)의 안전성과 유효성을 평가하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
참가자는 ARO-AAT의 다중 피하 주사를 받도록 등록됩니다.
적격한 모든 참가자는 스크리닝 기간 내 연구의 일부로 사전 투여 생검을 완료해야 합니다.
모든 참가자는 연구 종료(EOS) 생검을 받게 됩니다.
치료를 받은 참가자는 최종 생검을 받는 동안 공개 라벨 연장으로 치료를 계속할 수 있는 기회가 제공됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Aachen, 독일, 52074
- Universitatsklinikum Aachen, Anstalt des offentlich
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS Trust
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Edinburgh, 영국, EH19 3BJ
- Royal Infirmary of Edinburgh, NHS Lothian
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Medical University of Vienna Division of Gastroenterology and Hepatology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- AATD의 진단
- 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 하고 모유 수유를 할 수 없으며 피임법을 사용할 의향이 있어야 합니다.
- 서면 동의서를 제공하고 연구 요건을 준수할 의향이 있는 자
- 1년 이상 비흡연자
- 스크리닝 시 임상적 관련성이 비정상적으로 발견되지 않음
제외 기준:
- AATD 이외의 임상적으로 중요한 건강 문제
- 이전 진단 또는 확정적 간경변증 선별검사에서 진단
- 스크리닝 전 1개월 이내의 규칙적인 음주
- 투약 전 30일 이내 또는 현재 치료 개입을 포함하는 조사 연구에 참여하고 있는 조사 제제 또는 장치의 사용
- 스크리닝 전 1년 이내 불법 약물 사용
참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파지르시란(TAK-999, ARO-AAT) 코호트 1
1일차, 4주차 및 16주차에 최소 3회 투여. 치료 연장(선택적 등록): 12회 추가 용량에 대해 12주마다 관리됩니다. |
피하(sc) 주사액
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실험적: 파지르시란(TAK-999, ARO-AAT) 코호트 1b
1일차, 4주차 및 16주차에 최소 3회 투여. 치료 연장(선택적 등록): 12회 추가 용량에 대해 12주마다 관리됩니다. |
피하(sc) 주사액
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실험적: 파지르시란(TAK-999, ARO-AAT) 코호트 2
1일, 4주, 16주, 28주 및 40주에 최소 5회 투여. 치료 연장(선택적 등록): 12회 추가 용량에 대해 12주마다 관리됩니다. |
피하(sc) 주사액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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총, 가용성 및 불용성 Z-알파 1 항트립신(Z-AAT) 간 농도의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주
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기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Z-AAT의 순환 수준에서 시간 경과에 따른 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 24주까지(코호트 1 & 1b) 또는 48주까지(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주 및 140주까지의 기준선
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기준선에서 24주까지(코호트 1 & 1b) 또는 48주까지(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주 및 140주까지의 기준선
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ALT(Alanine Transaminase)의 시간 경과에 따른 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2)까지; 연장 코호트: 연장 44주 및 140주까지의 기준선
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기준선에서 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2)까지; 연장 코호트: 연장 44주 및 140주까지의 기준선
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감마-글루타밀 전이효소(GGT)의 기준선에서 시간에 따른 변화
기간: 기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 기준선 및 연장 44주 및 140주
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기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 기준선 및 연장 44주 및 140주
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섬유증-4 지수(FIB4)의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선에서 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2)까지; 연장 코호트: 연장 44주 및 140주까지의 기준선
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기준선에서 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2)까지; 연장 코호트: 연장 44주 및 140주까지의 기준선
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Aspartate Transaminase(AST)에서 시간 경과에 따른 기준선에서 혈소판 비율 지수(APRI)로 변경
기간: 기준선에서 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2)까지; 연장 코호트: 연장 44주 및 140주까지의 기준선
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기준선에서 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2)까지; 연장 코호트: 연장 44주 및 140주까지의 기준선
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혈장 콜라겐 유형 3(PRO-C3)의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선에서 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2)까지; 연장 코호트: 연장 44주 및 140주까지의 기준선
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기준선에서 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2)까지; 연장 코호트: 연장 44주 및 140주까지의 기준선
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FibroScan에 기반한 간 경직의 시간 경과에 따른 기준선에서 변경(이용 가능한 경우)
기간: 기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주 및 140주
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기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주 및 140주
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간 질환의 조직학적 지표에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화: 염증 점수
기간: 기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주
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병리학 슬라이드 읽기를 기반으로 한 염증 점수의 변화.
염증은 0-3의 척도로 평가되었으며 점수가 높을수록 더 심각한 염증을 나타냅니다.
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기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주
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간 질환의 조직학적 지표에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화: 지방증 점수
기간: 기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주
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병리학 슬라이드 읽기를 기반으로 한 지방증 점수의 변화.
지방증은 0-3의 척도로 평가되었으며 점수가 높을수록 더 심한 지방증을 나타냅니다.
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기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주
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간 질환의 조직학적 지표에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화: 간세포 세포 사멸 점수
기간: 기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주
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병리학 슬라이드 읽기를 기반으로 한 간세포 세포 사멸 점수의 변화.
간세포 사멸은 0-2의 척도로 평가되었으며 점수가 높을수록 더 심각한 간세포 사멸을 나타냅니다.
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기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주
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바이러스성 간염(METAVIR) 섬유증 점수에서 조직학적 데이터의 메타 분석에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주
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METAVIR 점수 범위는 F0~F4입니다(F0=섬유증 없음, F1=경증 섬유증, F2=유의한 섬유증, F3=심각한 섬유증, F4=간경변).
점수가 높을수록 더 심한 섬유증을 나타냅니다.
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기준선 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 44주
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치료와 관련이 있을 가능성이 있는 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 140주까지
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최대 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 140주까지
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Fazirsiran에 대한 항약물 항체(ADA)의 발병률
기간: 1일, 6주 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 24주 및 44주
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1일, 6주 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 24주 및 44주
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Fazirsiran에 대한 항약물 항체(ADA) 역가
기간: 1일, 6주 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 24주 및 44주
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1일, 6주 및 24주(코호트 1 & 1b) 또는 48주(코호트 2); 연장 코호트: 연장 24주 및 44주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 19일
기본 완료 (추정된)
2024년 8월 23일
연구 완료 (추정된)
2024년 8월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 9일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
알파 1-항트립신 결핍증에 대한 임상 시험
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파지르시란 주사제 (TAK-999, ARO-AAT)에 대한 임상 시험
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