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Α-1 抗胰蛋白酶缺乏相关性肝病 (AATD) 患者的 ARO-AAT 研究

2023年6月3日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals

一项开放标签、多剂量、2 期试验性研究，以评估 ARO-AAT 在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏相关肝病 (AATD) 患者中的安全性和有效性

本研究的目的是评估皮下注射 ARO-AAT 注射液（也称为 ARO-AAT）对患有 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的患者的安全性和有效性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

参与者将被登记接受多次皮下注射 ARO-AAT。 所有符合条件的参与者都需要在筛选窗口内完成作为研究一部分的给药前活检。 所有参与者都将接受研究结束 (EOS) 活检。 接受治疗的参与者将有机会在开放标签扩展中继续治疗，在此期间他们将接受最后一次活检。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • Medical University of Vienna Division of Gastroenterology and Hepatology
  • 德国
      • Aachen、德国、52074
        • Universitatsklinikum Aachen, Anstalt des offentlich
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS Trust
      • Edinburgh、英国、EH19 3BJ
        • Royal Infirmary of Edinburgh, NHS Lothian

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • AATD的诊断
  • 有生育能力的女性必须妊娠试验阴性，不能母乳喂养，并且必须愿意采取避孕措施
  • 愿意提供书面知情同意书并遵守研究要求
  • 至少 1 年不吸烟
  • 筛选时未发现临床相关性异常

排除标准：

  • AATD 以外的具有临床意义的健康问题
  • 既往诊断或在确定性肝硬化筛查时的诊断
  • 筛选前一个月内经常饮酒
  • 在给药前 30 天内使用研究药物或设备或目前参与涉及治疗干预的研究
  • 筛选前 1 年内使用过违禁药物

注意：根据方案，可能适用额外的纳入/排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) 队列 1

在第 1 天、第 4 周和第 16 周至少接种 3 剂。

治疗延期（可选注册）：每 12 周给药一次，额外给药 12 剂。
药品：Fazirsiran 注射液 (TAK-999, ARO-AAT)
皮下 (sc) 注射液
实验性的：Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) 队列 1b

在第 1 天、第 4 周和第 16 周给药，至少接种 3 剂。

治疗延期（可选注册）：每 12 周给药一次，额外给药 12 剂。
药品：Fazirsiran 注射液 (TAK-999, ARO-AAT)
皮下 (sc) 注射液
实验性的：Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) 队列 2

在第 1 天、第 4、16、28 和 40 周给药，至少 5 剂。

治疗延期（可选注册）：每 12 周给药一次，额外给药 12 剂。
药品：Fazirsiran 注射液 (TAK-999, ARO-AAT)
皮下 (sc) 注射液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
总的、可溶的和不可溶的 Z-Alpha 1 抗胰蛋白酶 (Z-AAT) 肝脏浓度随时间从基线的变化
大体时间：基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；推广队列：推广周 44
基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；推广队列：推广周 44

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Z-AAT 循环水平随时间从基线的变化
大体时间：基线至第 24 周（队列 1 和 1b）或至第 48 周（队列 2）；扩展队列：通过扩展周 44 和 140 的基线
基线至第 24 周（队列 1 和 1b）或至第 48 周（队列 2）；扩展队列：通过扩展周 44 和 140 的基线
丙氨酸转氨酶 (ALT) 随时间从基线的变化
大体时间：基线至第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：通过扩展周 44 和 140 的基线
基线至第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：通过扩展周 44 和 140 的基线
Γ-谷氨酰转移酶 (GGT) 随时间从基线的变化
大体时间：基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：第 44 周和第 140 周的基线和扩展
基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：第 44 周和第 140 周的基线和扩展
Fibrosis-4 指数 (FIB4) 随时间从基线的变化
大体时间：基线至第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：通过扩展周 44 和 140 的基线
基线至第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：通过扩展周 44 和 140 的基线
天冬氨酸转氨酶 (AST) 随时间从基线到血小板比率指数 (APRI) 的变化
大体时间：基线至第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：通过扩展周 44 和 140 的基线
基线至第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：通过扩展周 44 和 140 的基线
3 型血浆胶原蛋白 (PRO-C3) 随时间从基线的变化
大体时间：基线至第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：通过扩展周 44 和 140 的基线
基线至第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：通过扩展周 44 和 140 的基线
基于 FibroScan 的肝硬度随时间从基线的变化（如果可用）
大体时间：基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：扩展周 44 和 140
基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：扩展周 44 和 140
肝病组织学指标随时间从基线的变化：炎症评分
大体时间：基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；推广队列：推广周 44
基于病理切片读数的炎症评分变化。 炎症以 0-3 的等级进行评估，分数越高表明炎症越严重。
基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；推广队列：推广周 44
肝病组织学指标随时间从基线的变化：脂肪变性评分
大体时间：基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；推广队列：推广周 44
基于病理载玻片读数的脂肪变性评分变化。 脂肪变性以 0-3 的等级进行评估，分数越高表示脂肪变性越严重。
基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；推广队列：推广周 44
肝病组织学指标随时间从基线的变化：肝细胞死亡评分
大体时间：基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；推广队列：推广周 44
基于病理载玻片读数的肝细胞死亡评分变化。 肝细胞死亡以 0-2 的等级进行评估，分数越高表明肝细胞死亡越严重。
基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；推广队列：推广周 44
病毒性肝炎 (METAVIR) 纤维化评分组织学数据荟萃分析中基线随时间的变化
大体时间：基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；推广队列：推广周 44
METAVIR 评分范围从 F0 到 F4（F0=无纤维化，F1=轻度纤维化，F2=显着纤维化，F3=重度纤维化，F4=肝硬化）。 分数越高表示纤维化越严重。
基线和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；推广队列：推广周 44
可能或可能与治疗相关的不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：直至第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：最多扩展周 140
直至第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：最多扩展周 140
Fazirsiran 抗药抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：第 1 天、第 6 周和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：扩展周 24 和 44
第 1 天、第 6 周和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：扩展周 24 和 44
Fazirsiran 抗药抗体 (ADA) 的效价
大体时间：第 1 天、第 6 周和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：扩展周 24 和 44
第 1 天、第 6 周和第 24 周（队列 1 和 1b）或第 48 周（队列 2）；扩展队列：扩展周 24 和 44

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Arrowhead Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年12月19日

初级完成 (估计的)

2024年8月23日

研究完成 (估计的)

2024年8月23日

研究注册日期

首次提交

2019年5月8日

首先提交符合 QC 标准的

2019年5月9日

首次发布 (实际的)

2019年5月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月3日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AROAAT2002
  • 2019-000068-86 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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Fazirsiran 注射液 (TAK-999, ARO-AAT)的临床试验

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