Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-AAT hos patienter med alfa-1 antitrypsinmangel associeret leversygdom (AATD)

7. oktober 2025 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

En åben pilotundersøgelse, multidosis, fase 2-undersøgelse til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ARO-AAT hos patienter med alfa-1 antitrypsinmangel-associeret leversygdom (AATD)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ARO-AAT-injektion (også kaldet ARO-AAT) administreret subkutant til patienter med alfa-1-antitrypsin-mangel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Alpha 1-Antitrypsin mangel

Intervention / Behandling

Medicin: Aro-aat

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive tilmeldt til at modtage flere subkutane injektioner af ARO-AAT. Alle berettigede deltagere vil kræve en biopsi før dosis gennemført som en del af undersøgelsen inden for screeningsvinduet. Alle deltagere vil gennemgå en End of Study (EOS) biopsi. Behandlede deltagere vil blive tilbudt muligheden for at fortsætte behandlingen i en åben forlængelse, hvorunder de vil gennemgå en endelig biopsi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Fase

Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Det Forenede Kongerige
- - Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
    - Research Center 3
  - Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH19 3BJ
    - Research Center 2
Tyskland
- - Aachen, Tyskland, 52074
    - Research Center 1
Østrig
- - Vienna, Østrig, 1090
    - Research Center 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Diagnose af AATD
Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge prævention
Villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde studiekrav
Ikke-ryger i mindst 1 år
Ingen unormale fund af klinisk relevans ved screening

Ekskluderingskriterier:

Andre klinisk signifikante sundhedsproblemer end AATD
Tidligere diagnose eller diagnose ved Screening af definitiv levercirrhose
Regelmæssig brug af alkohol inden for en måned før screening
Brug af et forsøgsmiddel eller -udstyr inden for 30 dage før dosering eller aktuel deltagelse i en undersøgelse, der involverer terapeutisk intervention
Brug af ulovlige stoffer inden for 1 år før screening

Bemærk: Yderligere inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Ikke-randomiseret
Interventionel model: Parallel tildeling
Maskning: Ingen (Åben etiket)

Antal våben

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm	Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aro-aat 100 mg kohort 1b Primær undersøgelsesperiode (6-12 måneder): 100 mg dosis af subkutan ARO-AAT i mindst 3 doser med 2 valgfri behandlingsperioder. Behandlingsudvidelse I (12 måneder): 100 mg dosis af subkutan AROAAT hver 12. uge (Q12W). Behandlingsforlængelse II (op til 24 måneder): 100 mg dosis subkutan ARO-AAT Q12W.	Medicin: Aro-aat Løsning til subkutan injektion Andre navne: TAK-999 Fazirsiran -injektion
Eksperimentel: Aro-aat 200 mg kohort 1 Primær undersøgelsesperiode (6-12 måneder): 200 mg dosis af subkutan ARO-AAT for mindst 3 doser med 2 valgfri behandlingsperioder. Behandlingsforlængelse I (12 måneder): 200 mg dosis af subkutan AROAAT Q12W. Behandlingsforlængelse II (op til 24 måneder): 200 mg dosis subkutan ARO-AAT Q12W.	Medicin: Aro-aat Løsning til subkutan injektion Andre navne: TAK-999 Fazirsiran -injektion
Eksperimentel: Aro-aat 200 mg kohort 2 Primær undersøgelsesperiode (6-12 måneder): 200 mg dosis af subkutan ARO-AAT i mindst 5 doser med valgfri behandlingsperioder. Behandlingsforlængelse I (12 måneder): 200 mg dosis af subkutan AROAAT Q12W. Behandlingsforlængelse II (op til 24 måneder): 200 mg dosis subkutan ARO-AAT Q12W.	Medicin: Aro-aat Løsning til subkutan injektion Andre navne: TAK-999 Fazirsiran -injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Procentændring fra baseline i total lever Z-AAT, uopløselig lever-zaat og opløselig lever Z-AAT i uge 24: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline, uge 24	Baseline, uge 24
Procentændring fra baseline i total lever Z-AAT, uopløselig lever-zaat og opløselig lever Z-AAT i uge 48: Kohort 2 Tidsramme: Baseline, uge 48	Baseline, uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Procentændring fra baseline i serum Z-AAT over tid: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline, uger 2, 4, 6, 16, 24		Baseline, uger 2, 4, 6, 16, 24
Procentændring fra baseline i serum Z-AAT over tid: Kohort 2 Tidsramme: Baseline, uger 2, 4, 6, 16, 22, 28, 34, 40, 48		Baseline, uger 2, 4, 6, 16, 22, 28, 34, 40, 48
Alanine Aminotransferase (ALT) Værdier over tid: Kohorter 1/1B Tidsramme: Baseline (dag 1), dag 2, uge 2, uge 4, uge 4 (24-48h postdosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24/48h postdosis), uge 24		Baseline (dag 1), dag 2, uge 2, uge 4, uge 4 (24-48h postdosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24/48h postdosis), uge 24
ALT -værdier over tid: Kohort 2 Tidsramme: Baseline (dag 1), dag 2, uge 2, uge 4, uge 4 (24-48h efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24/48h efter dosis), uge 22, uge 28, uge 34, uge 40, uge 48		Baseline (dag 1), dag 2, uge 2, uge 4, uge 4 (24-48h efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24/48h efter dosis), uge 22, uge 28, uge 34, uge 40, uge 48
Gamma Glutamyl Transferase (GGT) Værdier over tid: Kohorter 1/1B Tidsramme: Baseline (dag 1), dag 2, uge 2, uge 4, uge 4 (24-48h postdosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24/48h postdosis), uge 24		Baseline (dag 1), dag 2, uge 2, uge 4, uge 4 (24-48h postdosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24/48h postdosis), uge 24
GGT -værdier over tid: Kohort 2 Tidsramme: Baseline (dag 1), dag 2, uge 2, uge 4, uge 4 (24-48h efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24/48h efter dosis), uge 22, uge 28, uge 34, uge 40, uge 48		Baseline (dag 1), dag 2, uge 2, uge 4, uge 4 (24-48h efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24/48h efter dosis), uge 22, uge 28, uge 34, uge 40, uge 48
Fibrosis-4-indeks (FIB4) scoreværdier over tid: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline (dag 1), dag 2 (24-48 timer efter dosis), uge 2, uge 4, uge 4 (24-48 timer efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24-48 timer efter dosis), uge 24	FIB 4 -score evaluerer graden af fibrose hos patienter, der er mistænkt for eller allerede diagnosticeret med leverfibrose. FIB-4 beregnes som (alder (år) * aspartataminotransferase) / (blodplader * √ (alt)). Resultatet fra ovenstående ligning fortolkes i henhold til 2 afskårne værdier: FIB 4 <1,45 indikerer fravær af cirrhose (med en negativ forudsigelsesværdi på 90% for avanceret fibrose); FIB 4 mellem 1,45 - 3,25 betragtes som uomgængelig; FIB 4> 3,25 indikerer cirrhose (med en positiv forudsigelsesværdi på 65% for avanceret fibrose).	Baseline (dag 1), dag 2 (24-48 timer efter dosis), uge 2, uge 4, uge 4 (24-48 timer efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24-48 timer efter dosis), uge 24
FIB4 -scoreværdier over tid: Kohort 2 Tidsramme: Baseline (dag 1), dag 2 (24-48 timer efter dosis), uge 2, uge 4, uge 4 (24-48 timer efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24-48 timer efter dosis), uge 22, uge 28, uge 28 + 1 dag, uge 34, uge 40, uge 48	FIB 4 -score evaluerer graden af fibrose hos patienter, der er mistænkt for eller allerede diagnosticeret med leverfibrose. FIB-4 beregnes som (alder (år) * aspartataminotransferase) / (blodplader * √ (alt)). Resultatet fra ovenstående ligning fortolkes i henhold til 2 afskårne værdier: FIB 4 <1,45 indikerer fravær af cirrhose (med en negativ forudsigelsesværdi på 90% for avanceret fibrose); FIB 4 mellem 1,45 - 3,25 betragtes som uomgængelig; FIB 4> 3,25 indikerer cirrhose (med en positiv forudsigelsesværdi på 65% for avanceret fibrose).	Baseline (dag 1), dag 2 (24-48 timer efter dosis), uge 2, uge 4, uge 4 (24-48 timer efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24-48 timer efter dosis), uge 22, uge 28, uge 28 + 1 dag, uge 34, uge 40, uge 48
Aspartataminotransferase-til-platelet-forholdsindeks (APRI) værdier over tid: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline (dag 1), dag 2 (24-48 timer efter dosis), uge 2, uge 4, uge 4 (24-48 timer efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24-48 timer efter dosis), uge 24	APRI antyder niveauet for leverfibrose og mulig leversygdom. APRI beregnes som 100*(aspartataminotransferase / 40) / blodplader. Resultater angiver følgende: <0,5 = fibrose udelukkes; 0,5 - 0,7 = forbundet med en slags leverskade; 0,7 - 1 = signifikant fibrose; > 1 = forbundet med cirrhose.	Baseline (dag 1), dag 2 (24-48 timer efter dosis), uge 2, uge 4, uge 4 (24-48 timer efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24-48 timer efter dosis), uge 24
APRI -værdier over tid: Kohort 2 Tidsramme: Baseline (dag 1), dag 2 (24-48 timer efter dosis), uge 2, uge 4, uge 4 (24-48 timer efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24-48 timer efter dosis), uge 22, uge 28, uge 34, uge 40, uge 48	APRI antyder niveauet for leverfibrose og mulig leversygdom. APRI beregnes som 100*(aspartataminotransferase / 40) / blodplader. Resultater angiver følgende: <0,5 = fibrose udelukkes; 0,5 - 0,7 = forbundet med en slags leverskade; 0,7 - 1 = signifikant fibrose; > 1 = forbundet med cirrhose.	Baseline (dag 1), dag 2 (24-48 timer efter dosis), uge 2, uge 4, uge 4 (24-48 timer efter dosis), uge 6, uge 16, uge 16 (24-48 timer efter dosis), uge 22, uge 28, uge 34, uge 40, uge 48
N-terminal type III-kollagenpropeptid (Pro-C3) værdier over tid: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline, uger 4, 16, 24	Pro-C3 kan være en biomarkør til dannelse af fibrotisk væv i leveren. For serum er det normale interval 6,1 - 13,8 ng/ml (baseret på en undersøgelse af humane serumprøver fra raske mænd og kvinder). På grund af etniske, diæt- og aldersvariationer, gælder de givne referencegrænser muligvis ikke for alle populationer. En reduktion i Pro-C3 over tid kan indikere en reduktion i leverfibrogenese.	Baseline, uger 4, 16, 24
Pro-C3-værdier over tid: Kohort 2 Tidsramme: Baseline, uger 4, 16, 28, 40, 48	Pro-C3 kan være en biomarkør til dannelse af fibrotisk væv i leveren. For serum er det normale interval 6,1 - 13,8 ng/ml (baseret på en undersøgelse af humane serumprøver fra raske mænd og kvinder). På grund af etniske, diæt- og aldersvariationer, gælder de givne referencegrænser muligvis ikke for alle populationer. En reduktion i Pro-C3 over tid kan indikere en reduktion i leverfibrogenese.	Baseline, uger 4, 16, 28, 40, 48
Fibroscan® -værdier over tid: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline, uge 24	Fibroscan er en type leverelastografi. Normale resultater er normalt mellem 2 og 7 kilopascals (KPA) med resultater højere end det normale interval, hvis leversygdom er til stede. Det højest mulige resultat er 75 kPa.	Baseline, uge 24
Fibroscan® -værdier over tid: Kohort 2 Tidsramme: Baseline, uge 24	Fibroscan er en type leverelastografi. Normale resultater er normalt mellem 2 og 7 kilopascals (KPA) med resultater højere end det normale interval, hvis leversygdom er til stede. Det højest mulige resultat er 75 kPa.	Baseline, uge 24
Portalinflammation over tid: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline, uge 24	Procent af deltagerne, der har ≥ 1-punkts forbedring fra baseline, ingen ændring fra baseline og ≥ 1-punkts forværring fra baseline-kategorien i leverbiopsiparameteren for portalinflammation, som blev scoret i en skala fra 0 (ingen) til 3 (svær). Deltagere med en baseline -score på 0 var ikke inkluderet i nogen af de 3 kategorier til denne analyse.	Baseline, uge 24
Portalinflammation over tid: Kohort 2 Tidsramme: Baseline, uge 48	Procent af deltagerne, der har ≥ 1-punkts forbedring fra baseline, ingen ændring fra baseline og ≥ 1-punkts forværring fra baseline-kategorien i leverbiopsiparameteren for portalinflammation, som blev scoret i en skala fra 0 (ingen) til 3 (svær). Deltagere med en baseline -score på 0 var ikke inkluderet i nogen af de 3 kategorier til denne analyse.	Baseline, uge 48
Interface hepatitis over tid: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline, uge 24	Procent af deltagerne, der har ≥ 1-punkts forbedring fra baseline, ingen ændring fra baseline og ≥ 1-punkts forværring fra baseline-kategorien i leverbiopsiparameteren for interface hepatitis, som blev scoret i en skala fra 0 (ingen) til 3 (svær). Deltagere med en baseline -score på 0 var ikke inkluderet i nogen af de 3 kategorier til denne analyse.	Baseline, uge 24
Interface hepatitis over tid: kohort 2 Tidsramme: Baseline, uge 48	Procent af deltagerne, der har ≥ 1-punkts forbedring fra baseline, ingen ændring fra baseline og ≥ 1-punkts forværring fra baseline-kategorien i leverbiopsiparameteren for interface hepatitis, som blev scoret i en skala fra 0 (ingen) til 3 (svær). Deltagere med en baseline -score på 0 var ikke inkluderet i nogen af de 3 kategorier til denne analyse.	Baseline, uge 48
Lobulær betændelse over tid: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline, uge 24	Procent af deltagerne, der har ≥ 1-punkts forbedring fra baseline, ingen ændring fra baseline og ≥ 1-punkts forværring fra baseline-kategorien i leverbiopsiparameteren for lobular inflammation, som blev scoret i en skala fra 0 (ingen) til 3 (svær). Deltagere med en baseline -score på 0 var ikke inkluderet i nogen af de 3 kategorier til denne analyse.	Baseline, uge 24
Lobulær betændelse over tid: kohort 2 Tidsramme: Baseline, uge 48	Procent af deltagerne, der har ≥ 1-punkts forbedring fra baseline, ingen ændring fra baseline og ≥ 1-punkts forværring fra baseline-kategorien i leverbiopsiparameteren for lobular inflammation, som blev scoret i en skala fra 0 (ingen) til 3 (svær). Deltagere med en baseline -score på 0 var ikke inkluderet i nogen af de 3 kategorier til denne analyse.	Baseline, uge 48
Hepatocytcelledød over tid: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline, uge 24	Procent af deltagerne, der har ≥ 1-punkts forbedring fra baseline, ingen ændring fra baseline og ≥ 1-punkt forværret fra basislinje-kategorien i leverbiopsiparameteren for hepatocytcelledød. Hepatocytcelledødescore: 0 = ingen acidophil kroppe; 1 = få syreofile kroppe; 2 = mange acidophil. Deltagere med en baseline -score på 0 var ikke inkluderet i nogen af de 3 kategorier til denne analyse.	Baseline, uge 24
Hepatocytcelledød over tid: Kohort 2 Tidsramme: Baseline, uge 48	Procent af deltagerne, der har ≥ 1-punkts forbedring fra baseline, ingen ændring fra baseline og ≥ 1-punkts forværring fra baseline-kategorien i leverbiopsiparameteren for hepatocytcelledød. Hepatocytcelledødescore: 0 = ingen acidophil kroppe; 1 = få syreofile kroppe; 2 = mange acidophil. Deltagere med en baseline -score på 0 var ikke inkluderet i nogen af de 3 kategorier til denne analyse.	Baseline, uge 48
Metaanalyse af histologiske data i viral hepatitis (Metavir) fibrosisstadiets score over tid: kohorter 1/1b Tidsramme: Baseline, uge 24	Procent af deltagerne, der har ≥ 1-punkts forbedring fra baseline, ingen ændring fra baseline og ≥ 1-point forværret fra basislinje-kategorien i Metavir Fibrosis-scenen. Metavir -scoringssystemet er et system, der bruges til at vurdere omfanget af betændelse og fibrose ved histopatologisk evaluering i en leverbiopsi af patienter med hepatitis C. Scenen repræsenterer mængden af fibrose eller ardannelse. Deltagere med en baseline -score på 0 var ikke inkluderet i nogen af de 3 kategorier til denne analyse. F0: Ingen fibrose F1: Portalfibrose uden septa F2: Portalfibrose med få septa F3: adskillige septa uden cirrhose F4: Cirrhosis	Baseline, uge 24
Metaanalyse af histologiske data i viral hepatitis (Metavir) fibrosisstadiets score over tid: Kohort 2 Tidsramme: Baseline, uge 48	Procent af deltagerne, der har ≥ 1-punkts forbedring fra baseline, ingen ændring fra baseline og ≥ 1-point forværret fra basislinje-kategorien i Metavir Fibrosis-scenen. Metavir -scoringssystemet er et system, der bruges til at vurdere omfanget af betændelse og fibrose ved histopatologisk evaluering i en leverbiopsi af patienter med hepatitis C. Scenen repræsenterer mængden af fibrose eller ardannelse. Deltagere med en baseline -score på 0 var ikke inkluderet i nogen af de 3 kategorier til denne analyse. F0: Ingen fibrose F1: Portalfibrose uden septa F2: Portalfibrose med få septa F3: adskillige septa uden cirrhose F4: Cirrhosis	Baseline, uge 48
Antal deltagere med behandling af bivirkninger Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin op til en maksimal varighed af undersøgelsesopfølgningen på 202 uger.	En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, som ikke nødvendigvis behøver at have et årsagsforhold til denne behandling. Alvorlig bivirkning (SAE) er en AE, der resulterer i døden, er livstruende, kræver indlæggelse af indlæggelse eller forlængelse af en eksisterende indlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne, er en medfødt afvigelse/fødselsdefekt, er en medicinsk vigtig begivenhed eller reaktion. TEAE'er er AES med begyndelse efter administration af undersøgelsesmedicinen, eller når en forudgående eksisterende medicinsk tilstand øges i sværhedsgrad eller hyppighed efter undersøgelsesmedicinsk administration. Ikke relaterede begivenheder inkluderer dem, der er rapporteret som 'ikke relateret' til at studere lægemiddel. Relaterede begivenheder inkluderer dem, der er rapporteret som 'muligvis relateret' eller 'sandsynligvis relateret' til at studere lægemiddel.	Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin op til en maksimal varighed af undersøgelsesopfølgningen på 202 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Strnad P, Mandorfer M, Choudhury G, Griffiths W, Trautwein C, Loomba R, Schluep T, Chang T, Yi M, Given BD, Hamilton JC, San Martin J, Teckman JH. Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha1-Antitrypsin Deficiency. N Engl J Med. 2022 Aug 11;387(6):514-524. doi: 10.1056/NEJMoa2205416. Epub 2022 Jun 25.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

14. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

10. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

AROAAT2002
2019-000068-86 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha 1-Antitrypsin mangel

Thomayer University Hospital
Masaryk University

Rekruttering

Czech AATD Registry

Alpha-1-antitrypsin mangel

Tjekkiet
Intellia Therapeutics

Trukket tilbage

Et fase 1/2-studie af NTLA-3001 hos voksne med alfa-1 antitrypsin-mangel-associeret lungesygdom (AATD)

Alpha-1 Antitrypsin mangel | Lungesygdom | Lungesygdom | AATD | Alpha-1 Antitrypsin-mangel-associeret lungesygdom

New Zealand
Michael Campos, MD
CSL Behring

Afsluttet

Effekt af dobbeltdosis alfa 1-antitrypsin augmentation terapi på lungebetændelse.

Alpha 1 Antitrypsin mangel

Forenede Stater
Permian Health Lung Institute
The Gambia Committee on Traditional Practices Affecting the Health of...

Ikke rekrutterer endnu

Permian Health Kvinders Lungesundhedsundersøgelse (WLHS)

KOL | Nedsat lungefunktion | Alpha 1-Antitrypsin

Gambia
Rambam Health Care Campus
Hadassah Medical Organization; Tel-Aviv Sourasky Medical Center; Soroka University...

Afsluttet

α1-antitrypsin (AAT) niveauer og funktioner i allogen knoglemarvstransplantation og gennem progression til GVHD (AATGVHD-MARK)

GVHD | Knoglemarvstransplantationsfejl | Alpha 1-Antitrypsin

Israel
University of Pittsburgh
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Afsluttet

Genomisk forskning i alfa-1 antitrypsinmangel (GRADS Alpha-1)

Alpha 1 Antitrypsin mangel | AATD

Forenede Stater
Washington University School of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnere

Afsluttet

Carbamazepin ved svær leversygdom på grund af alfa-1 antitrypsinmangel (CBZ)

Levercirrhose | Alpha-1-antitrypsin mangel

Forenede Stater
Alnylam Pharmaceuticals

Afsluttet

En undersøgelse af ALN-AAT02 hos raske deltagere og deltagere med ZZ Type Alpha-1 Antitrypsin-mangel leversygdom

ZZ Type Alpha-1 Antitrypsin-mangel leversygdom

Det Forenede Kongerige
University Hospital, Saarland

Trukket tilbage

Lungevolumenreduktionsspiraler til emfysem ved Alpha-1-antitrypsinmangel (LuReCAA)

Emfysem | Kronisk obstruktiv lungesygdom | Alpha-1-Antitrypsin mangel

Danmark, Tyskland
Grifols Therapeutics LLC

Afsluttet

Alfa-1-proteinasehæmmers sikkerhed og farmakokinetik hos personer med alfa1-antitrypsinmangel (SPARK)

Emfysem | Alpha 1-antitrypsin mangel (AATD)

Forenede Stater

Kliniske forsøg med Aro-aat

Takeda

Aktiv, ikke rekrutterende

En udvidelsesundersøgelse for at lære om den langsigtede sikkerhed ved Fazirsiran, og om Fazirsiran kan hjælpe mennesker med Alpha-1 Antitrypsin leversygdom

Alpha1-Antitrypsin mangel

Det Forenede Kongerige, Forenede Stater, Tyskland, Østrig, Portugal
Arrowhead Pharmaceuticals

Afsluttet

Undersøgelse af ARO-AAT i normale voksne frivillige

Alpha 1-Antitrypsin mangel

New Zealand
Arrowhead Pharmaceuticals

Afsluttet

Sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamisk effekt af Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) (SEQUOIA)

Alpha 1-Antitrypsin mangel

Forenede Stater, Tyskland, Italien, Holland, Portugal, Spanien
Takeda

Rekruttering

Undersøg for at lære om sikkerheden ved Fazirsiran, og om det kan hjælpe mennesker med Alpha-1 Antitrypsin leversygdom med mild leverardannelse (fibrose)

Alpha1-Antitrypsin mangel

Belgien, Italien, Tyskland, Canada, Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Schweiz, Portugal, Østrig, Sverige, Spanien, Polen
Takeda
Takeda Development Center Americas, Inc.

Rekruttering

Undersøg for at kontrollere sikkerheden af Fazirsiran og finde ud af, om Fazirsiran kan hjælpe mennesker med leversygdomme og ardannelse (fibrose) på grund af en unormal version af Alpha-1 Antitrypsin Protein

Alpha1-Antitrypsin mangel

Forenede Stater, Belgien, Østrig, Tjekkiet, Schweiz, Canada, Spanien, Danmark, Italien, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Sverige, Frankrig, Holland, Brasilien, Portugal, Australien, Polen, Irland
University of California, San Diego
National Institute of Mental Health (NIMH)

Afsluttet

Positiv følelsesmæssig behandling: Udforskning af nye behandlingsmål i socialfobi

Social angst

Forenede Stater
Yale University
VU University of Amsterdam

Afsluttet

Træning i tobakstilgang for unge rygere-2 (AAT-2)

Tobaksbrugsforstyrrelse

Forenede Stater
University of North Carolina, Chapel Hill
National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR); National...

Rekruttering

Dyreassisteret terapi i pædiatrisk tandpleje (AAT)

Angst

Forenede Stater
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Afsluttet

Computerbaseret træning (omskoling) for personer med spilleproblemer (Retraining)

Spil, patologisk

Tyskland
Arrowhead Pharmaceuticals

Afsluttet

Undersøgelse af ARO-ANG3 hos voksne med blandet dyslipidæmi (ARCHES-2)

Blandet dyslipidæmi

Forenede Stater, Australien, Canada, New Zealand

Undersøgelse af ARO-AAT hos patienter med alfa-1 antitrypsinmangel associeret leversygdom (AATD)

En åben pilotundersøgelse, multidosis, fase 2-undersøgelse til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ARO-AAT hos patienter med alfa-1 antitrypsinmangel-associeret leversygdom (AATD)

Studieoversigt

Status

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsestype

Tilmelding (Faktiske)

Fase

Kontakter og lokationer

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Tager imod sunde frivillige

Beskrivelse

Studieplan

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Antal våben

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Intervention / Behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål

Tidsramme

Sekundære resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Samarbejdspartnere og efterforskere

Sponsor

Publikationer og nyttige links

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Studieafslutning (Faktiske)

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først opslået (Faktiske)

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidst verificeret

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Kliniske forsøg med Alpha 1-Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med Aro-aat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

En åben pilotundersøgelse, multidosis, fase 2-undersøgelse til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ARO-AAT hos patienter med alfa-1 antitrypsinmangel-associeret leversygdom (AATD)