Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ARO-AAT vizsgálata alfa-1-antitripszinhiánnyal összefüggő májbetegségben (AATD) szenvedő betegeknél

2023. június 3. frissítette: Arrowhead Pharmaceuticals

Nyílt kísérleti, többadagos, 2. fázisú vizsgálat az ARO-AAT biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére alfa-1 antitripszinhiánnyal összefüggő májbetegségben (AATD) szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az alfa-1 antitripszin-hiányban szenvedő betegeknél szubkután adott ARO-AAT injekció (más néven ARO-AAT) biztonságosságát és hatékonyságát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A résztvevők több szubkután ARO-AAT injekciót kapnak. Minden jogosult résztvevőnek szüksége lesz egy adagolás előtti biopsziára, amelyet a vizsgálat részeként kell elvégezni a szűrési ablakon belül. Minden résztvevőnek end of Study (EOS) biopszián kell átesnie. A kezelt résztvevők lehetőséget kapnak a kezelés folytatására egy nyílt elrendezésű kiterjesztésen, amelynek során végső biopszián esnek át.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Medical University of Vienna Division of Gastroenterology and Hepatology
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS Trust
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH19 3BJ
        • Royal Infirmary of Edinburgh, NHS Lothian
  • Németország
      • Aachen, Németország, 52074
        • Universitatsklinikum Aachen, Anstalt des offentlich

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az AATD diagnózisa
  • A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, nem szoptathatnak, és hajlandónak kell lenniük fogamzásgátlásra
  • Hajlandó írásos beleegyezést adni, és megfelelni a tanulmányi követelményeknek
  • Nemdohányzó legalább 1 éve
  • A szűrés során nincs klinikai jelentőségű rendellenes lelet

Kizárási kritériumok:

  • Az AATD-n kívüli klinikailag jelentős egészségügyi problémák
  • Korábbi diagnózis vagy diagnózis a definitív májcirrhosis szűrése
  • Rendszeres alkoholfogyasztás a szűrést megelőző egy hónapon belül
  • Vizsgálati szer vagy eszköz használata az adagolást megelőző 30 napon belül vagy egy terápiás beavatkozást magában foglaló vizsgálati vizsgálatban való jelenlegi részvétel
  • Tiltott kábítószerek használata a szűrést megelőző 1 éven belül

Megjegyzés: protokollonként további felvételi/kizárási feltételek vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) 1. kohorsz

Az 1. napon, a 4. és a 16. héten beadva, legalább 3 adagban.

A kezelés meghosszabbítása (opcionális beiratkozás): 12 hetente adják be további 12 adagig.
Drog: Fazirsiran injekció (TAK-999, ARO-AAT)
oldat szubkután (sc) injekcióhoz
Kísérleti: Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) 1b. kohorsz

Az 1. napon, a 4. és a 16. héten beadva, legalább 3 adagban.

A kezelés meghosszabbítása (opcionális beiratkozás): 12 hetente adják be további 12 adagig.
Drog: Fazirsiran injekció (TAK-999, ARO-AAT)
oldat szubkután (sc) injekcióhoz
Kísérleti: Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) 2. kohorsz

Az 1. napon, a 4., 16., 28. és 40. héten legalább 5 adagig beadva.

A kezelés meghosszabbítása (opcionális beiratkozás): 12 hetente adják be további 12 adagig.
Drog: Fazirsiran injekció (TAK-999, ARO-AAT)
oldat szubkután (sc) injekcióhoz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest idővel a teljes, oldható és oldhatatlan Z-alfa 1 antitripszin (Z-AAT) májkoncentrációjában
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 44. hosszabbítási hét
Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 44. hosszabbítási hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalról idővel a Z-AAT keringési szintjében
Időkeret: Kiindulási helyzet a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási állapot a 44. és 140. hosszabbítási hétig
Kiindulási helyzet a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási állapot a 44. és 140. hosszabbítási hétig
Az alanin transzamináz (ALT) változása az alapvonalhoz képest idővel
Időkeret: Az alaphelyzet a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási állapot a 44. és 140. hosszabbítási hétig
Az alaphelyzet a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási állapot a 44. és 140. hosszabbítási hétig
A gamma-glutamil transzferáz (GGT) változása az alapvonalhoz képest idővel
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási és hosszabbítási hét, 44. és 140. hét
Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási és hosszabbítási hét, 44. és 140. hét
Fibrosis-4 index (FIB4) változása az alapvonalhoz képest az idő múlásával
Időkeret: Az alaphelyzet a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási állapot a 44. és 140. hosszabbítási hétig
Az alaphelyzet a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási állapot a 44. és 140. hosszabbítási hétig
Az aszpartát-transzamináz (AST) változása a kiindulási értékről az idő múlásával a vérlemezke arány indexére (APRI)
Időkeret: Az alaphelyzet a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási állapot a 44. és 140. hosszabbítási hétig
Az alaphelyzet a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási állapot a 44. és 140. hosszabbítási hétig
Változás az alapvonalhoz képest idővel a 3-as típusú plazma kollagénben (PRO-C3)
Időkeret: Az alaphelyzet a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási állapot a 44. és 140. hosszabbítási hétig
Az alaphelyzet a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: kiindulási állapot a 44. és 140. hosszabbítási hétig
Változás az alapvonalhoz képest idővel a májmerevségben a FibroScan alapján (ha elérhető)
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: 44. és 140. hosszabbítási hét
Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Kiterjesztési kohorsz: 44. és 140. hosszabbítási hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a májbetegség szövettani mutatóiban: gyulladási pontszám
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 44. hosszabbítási hét
Változás a gyulladás pontszámában a patológiai dialeolvasások alapján. A gyulladást 0-3-ig terjedő skálán értékelték, a magasabb pontszámok súlyosabb gyulladást mutattak.
Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 44. hosszabbítási hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a májbetegség szövettani mutatóiban: Steatosis Score
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 44. hosszabbítási hét
Változás a steatosis pontszámában, a patológia tárgylemezei alapján. A steatosist 0-3-ig terjedő skálán értékelték, a magasabb pontszámok súlyosabb steatosist mutattak.
Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 44. hosszabbítási hét
Változás a kiindulási értékhez képest az idő múlásával a májbetegség szövettani mutatóiban: Hepatocita sejthalálozási pontszám
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 44. hosszabbítási hét
Változás a hepatocita sejthalál pontszámában a patológia tárgylemezei alapján. A hepatocita sejthalált 0-2-ig terjedő skálán értékelték, a magasabb pontszámok súlyosabb hepatocita sejthalált mutattak.
Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 44. hosszabbítási hét
Változás a kiindulási értékhez képest idővel a vírusos hepatitis (METAVIR) fibrózis pontszámának szövettani adatainak metaanalízisében
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 44. hosszabbítási hét
A METAVIR pontszámai F0-tól F4-ig terjednek (F0 = nincs fibrózis, F1 = enyhe fibrózis, F2 = jelentős fibrózis, F3 = súlyos fibrózis, F4 = cirrhosis). A magasabb pontszámok súlyosabb fibrózist jeleznek.
Kiindulási helyzet és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 44. hosszabbítási hét
A kezeléshez valószínűleg vagy valószínűleg kapcsolódó nemkívánatos eseményekben (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: a 140. hosszabbítási hétig
Legfeljebb a 24. hétig (1. és 1b. kohorsz) vagy a 48. hétig (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: a 140. hosszabbítási hétig
A Fazirsiran elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) előfordulása
Időkeret: 1. nap, 6. hét és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 24. és 44. hosszabbítási hét
1. nap, 6. hét és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 24. és 44. hosszabbítási hét
A Fazirsiran elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA) titerei
Időkeret: 1. nap, 6. hét és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 24. és 44. hosszabbítási hét
1. nap, 6. hét és 24. hét (1. és 1b. kohorsz) vagy 48. hét (2. kohorsz); Hosszabbítási kohorsz: 24. és 44. hosszabbítási hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 23.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. augusztus 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. május 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. május 9.

Első közzététel (Tényleges)

2019. május 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 3.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AROAAT2002
  • 2019-000068-86 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Alfa 1-antitripszin hiány

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a Fazirsiran injekció (TAK-999, ARO-AAT)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel