중심 침범-당뇨성 황반부종(CI-DME)이 없는 당뇨병성 망막증(DR) 참가자를 위해 맥락막위 공간에서 RGX-314 유전자 요법 투여 (ALTITUDE)
2023년 5월 18일 업데이트: AbbVie
중심이 개입되지 않은 DR(당뇨병성 망막병증) 참가자에서 단일 맥락막위 공간(SCS) 주사를 통해 전달된 RGX-314 유전자 요법의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상, 무작위, 용량 증량, 관찰 제어 연구 -당뇨병성 황반부종(CI-DME)(ALTITUDE)
RGX-314는 진성 당뇨병의 만성 진행성 합병증인 당뇨병성 망막병증 치료를 위한 새롭고 잠재적인 일회성 유전자 요법 치료제로 개발되고 있습니다.
당뇨병성 망막병증(DR)은 초기 단계에서 망막의 신경 및 혈관 기능 장애를 특징으로 하는 시력을 위협하는 질병이며, 나중에는 기능적 시력의 추가 저하를 초래하는 신혈관 형성을 특징으로 합니다.
현재 치료법이 있음에도 불구하고 당뇨병성 망막병증은 20세에서 74세 사이의 노동 연령 성인의 시력 상실의 주요 원인으로 남아 있습니다.
항-VEGF 제제를 사용한 기존 치료법은 효과가 있는 것으로 나타났지만 짧은 치료 반감기에 의해 제한되며, 환자의 일생 동안 빈번한 유리체강내 주사를 필요로 하여 관련 부작용의 위험이 증가하고 상당한 치료 부담을 초래합니다.
치료 부담으로 인해 환자는 종종 치료 요법을 면밀히 따르지 않고 차선의 결과와 시력 저하를 경험합니다.
RGX-314는 잠재적으로 더 긴 치료 효과를 제공하고 질병의 초기 단계에서 개입하는 것과 같은 기존 치료법에 비해 이점을 제공할 수 있는 당뇨병성 망막증에 대한 잠재적인 일회성 치료제로 개발되고 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 2상, 무작위, 용량 증량 연구는 중심 관련 당뇨병성 황반 부종(CI-DME)이 없는 DR 환자에서 RGX-314 유전자 요법의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계되었습니다.
포함/제외 기준을 충족하는 약 100명의 참가자가 5개의 코호트 중 하나에 등록됩니다.
참가자는 코호트 1, 2, 4 및 5에서 RGX-314를 받거나 관찰 대상으로 무작위 배정되며, 코호트 3에 등록된 참가자는 RGX-314를 받습니다.
코호트 1은 RGX-314 용량 1을 평가하고, 코호트 2 및 3은 RGX-314 용량 2를 평가하고, 코호트 4 및 5는 RGX-314 용량 3을 평가합니다. SCS RGX-314 투여 후, 코호트 4 및 5의 참가자는 7주 동안 프로토콜에 명시된 시술 후 스테로이드 요법.
코호트 1, 2, 4 및 5에서 관찰되도록 무작위 배정된 참가자에게는 연구 완료 후 RGX-314가 제공됩니다.
효능은 연구의 주요 초점이 될 것입니다.
참가자는 연구 전반에 걸쳐 RGX-314의 안전성과 내약성에 대해 평가됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
100
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Patient Advocacy
- 전화번호: 1-866-860-0117
- 이메일: patientadvocacy@regenxbio.com
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85014
- 모병
- Retinal Research Institute, LLC
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수석 연구원:
- Phoenix Site PI
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California
-
Bakersfield, California, 미국, 93309
- 모병
- California Retina Consultants
-
수석 연구원:
- Bakersfield Site PI
-
Beverly Hills, California, 미국, 90017
- 모병
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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수석 연구원:
- Beverly Hills Site PI
-
Campbell, California, 미국, 95008
- 모병
- Retinal Diagnostic Center
-
수석 연구원:
- Campbell Site PI
-
Mountain View, California, 미국, 94040
- 모병
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc.
-
수석 연구원:
- Mountain View Site PI
-
Pasadena, California, 미국, 91107
- 모병
- California Eye Specialists Medical Group, Inc
-
수석 연구원:
- Pasadena Site PI
-
Poway, California, 미국, 92064
- 모병
- Retinal Consultants San Diego
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수석 연구원:
- Poway Site PI
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Santa Barbara, California, 미국, 93103
- 모병
- California Retina Consultants
-
수석 연구원:
- Santa Barbara Site PI
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30909
- 모병
- Southeast Retina Center, PC
-
수석 연구원:
- Augusta Site PI
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Illinois
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Oak Forest, Illinois, 미국, 60452
- 모병
- University Retina and Macula Associates, PC
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수석 연구원:
- Oak Forest Site PI
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Wilmer Eye Institute/Johns Hopkins University School of Medicine
-
수석 연구원:
- Baltimore Site PI
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Hagerstown, Maryland, 미국, 21740
- 모병
- Cumberland Valley Retina Consultants
-
수석 연구원:
- Hagerstown Site PI
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
수석 연구원:
- Boston Site PI
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, 미국, 89502
- 모병
- Sierra Eye Associates
-
수석 연구원:
- Reno Site PI
-
-
New Jersey
-
Teaneck, New Jersey, 미국, 07666
- 모병
- NJ Retina
-
수석 연구원:
- Teaneck Site PI
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, 미국, 87109
- 모병
- Vision Research Center Eye Associates of New Mexico
-
수석 연구원:
- Albuquerque Site PI
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27705
- 모병
- Duke University Eye Center
-
수석 연구원:
- Durham Site PI
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- 모병
- Mid Atlantic Retina
-
수석 연구원:
- Philadelphia Site PI
-
-
Tennessee
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Germantown, Tennessee, 미국, 38138
- 모병
- Charles Retina Institute, P.C.
-
수석 연구원:
- Germantown Site PI
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-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78750
- 모병
- Austin Clinical Research, LLC
-
수석 연구원:
- Austin Site PI
-
The Woodlands, Texas, 미국, 77384
- 모병
- Retinal Consultants of Texas
-
수석 연구원:
- Woodlands Site PI
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 비증식성 당뇨망막병증(NPDR) 및 증식성 당뇨망막병증(PDR)이 제1형 또는 2형 당뇨병에 이차적인 당뇨병성 망막병증 진단을 받은 25-89세의 환자로서 PRP 또는 항-VEGF 주사를 최소 6년 동안 안전하게 연기할 수 있습니다. 개월
- 최대 교정 시력(BCVA) 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) ≥69 문자의 연구 안구 문자 점수(20/40에 해당하는 대략적인 Snellen 수치 또는 그 이상)
- 연구 눈에서 CI-DME의 이전 병력은 허용됩니다.
- 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- DR 이외의 원인으로 인한 연구 안구의 신혈관형성.
- 활성 CI-DME의 존재.
- 연구 안구에서 망막 박리의 활동성 또는 이력.
- 연구 안구에서 PRP 또는 망막 레이저의 모든 증거 또는 문서화된 이력.
- 이전에 유리체 절제술을 받은 환자.
- 가임기 여성.
참고: 기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: RGX-314 치료용 암(1회 투여)
RGX-314 용량 1
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항-VEGF fab용 이식유전자를 포함하는 AAV8 벡터(용량 1)
다른 이름들:
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실험적: RGX-314 치료용 암(투여량 2)
RGX-314 용량 2
|
항-VEGF fab용 이식유전자를 포함하는 AAV8 벡터(용량 2)
다른 이름들:
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실험적: RGX-314 치료 팔(용량 3) 및 국소 스테로이드
RGX-314 용량 3 및 국소 스테로이드
|
항-VEGF fab용 이식유전자를 포함하는 AAV8 벡터(용량 3)
다른 이름들:
국소 스테로이드
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간섭 없음: 관찰 컨트롤 암
관찰 제어
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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48주차 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS)-당뇨병성 망막병증 중증도 척도(-DRSS)에 의한 DR에 대한 RGX-314의 효과를 평가하기 위해
기간: 48주
|
48주차에 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS)-당뇨병성 망막병증 중증도 척도(-DRSS)에 의해 DR에서 2단계 이상의 개선을 달성한 참가자의 비율은 수준 10-85에서 점수를 매겼으며 수준이 높을수록 DR 중증도가 더 큰 것을 나타냅니다.
|
48주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시간 경과에 따른 DR(ETDRS-DRSS)에 대한 RGX-314의 효과를 평가하기 위해
기간: 48주
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48주까지 ETDRS-DRSS 등급에 따라 DR에서 개선 또는 악화를 달성한 참가자의 비율
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48주
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RGX-314의 안전성 및 내약성 평가
기간: 48주
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전체 및 안구 이상 반응(AE)의 발생률 평가
|
48주
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안구 시력을 위협하는 당뇨병 합병증으로 인한 추가 치료 표준(SOC) 개입의 필요성을 평가하기 위해
기간: 48주
|
추가 SOC 개입(항-VEGF, 범망막 광응고술(PRP), 레이저, 스테로이드 또는 외과적 개입)이 필요한 시력을 위협하는 안구 당뇨병 합병증이 있는 참가자의 비율
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48주
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SCS RGX-314 투여 후 안구 염증 발생률 평가
기간: 48주
|
SCS RGX-314 투여 후 안구 염증을 경험한 참가자의 비율.
|
48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 11월 20일
기본 완료 (예상)
2024년 5월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 23일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 18일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
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