모세혈관확장성 운동실조증 치료용 MBM-01(Tempol)

ATM이 없는 세포는 무방비 상태로 남겨져 손상된 세포 DNA를 복구할 수 없고, 정상적인 세포 주기 제어를 나타내며, 산화적 손상, 전리 방사선 및 알킬화제에 효과적으로 대응하고, 무엇보다도 건강한 면역 반응을 유지할 수 없습니다. A-T 환자는 산화 스트레스가 증가하고 총 항산화 수준이 크게 감소했습니다. A-T 환자의 산화 스트레스에 대한 초기 연구에서 총 항산화 능력 수준의 감소가 관찰되었습니다.

현재 A-T에 대한 치료법은 없으며 현재 치료는 완화 치료로 제한됩니다. 치료에는 재활 치료, 감염 예방 및 치료, 폐 기능 장애 및 악성 종양 선별 검사가 포함됩니다. 증상 치료는 일반적으로 부족하고 A-T 환자를 쇠약하게 만들고 점진적으로 소모 상태에 빠뜨립니다. A-T로 고통받는 환자는 이 질병의 상태를 완화하기 위한 치료가 절실히 필요합니다. ATM의 손실을 대체할 수 있는 의약품은 이러한 환자들에게 이 중대한 미충족 요구를 제공할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. MBM-01의 활성 화합물은 산화 스트레스를 줄이고 DNA 이중 가닥 절단을 줄이며 프로그램된 세포 사멸(건강한 세포에서)을 줄임으로써 ATM의 전반적인 역할을 대체하는 것으로 나타났습니다. 따라서 MBM-01은 A-T로 고통받는 환자를 위한 잠재적인 획기적인 치료법을 나타내며 다음과 같이 다인자 접근 방식을 제공합니다.

1. 수명이 짧은 ATM 결핍 쥐의 수명을 두 배로 늘림 ;
2. NAD+를 증가시켜 A-T 신경 병리학의 중증도를 줄이고, 신경근 기능을 정상화하고, 기억 상실을 지연시키고, 수명을 연장함으로써 A-T 환자의 조기 노화를 감소시킵니다.
3. 전사 인자 BDNF 및 NRF2를 증가시켜 신경변성을 감소시키고 항산화 유전자를 통해 세포 방어 기계를 활성화합니다.
4. A-T 증상을 개선하기 위한 면역 체계 기능 유지 및 개선;
5. 손상으로부터 DNA를 보호하고 A-T 환자에서 관찰되는 DNA 손상 유형을 복구합니다.
6. A-T 환자에서 관찰되는 산화 스트레스 유형의 예방 및 감소;
7. 다양한 조건 및 독성 하에서 마우스의 수명 연장; 그리고
8. 일반적으로 종양 형성 및 발암 감소.

이 연구는 모세혈관확장성 운동실조증을 치료하기 위한 MBM-01의 효능을 평가하기 위한 다기관 오픈 라벨 연구입니다. 환자는 기준선 기간, 9개월 치료 기간 및 3개월 추적 기간의 세 가지 연구 단계 동안 평가됩니다. 환자는 안전 실험실 및 효능 평가를 위해 0일, 3개월, 6개월 및 9개월째 사이트를 방문할 것입니다.

투약은 미리 표시된 약 컵을 통해 구두로 QD 투여되는 체중 계층 투약 일정을 따를 것입니다. 환자는 매일, 주 7일 연구 약물을 투여받게 됩니다. 환자는 4개의 투약 그룹 중 하나에 배치됩니다.