毛細血管拡張性運動失調症の治療のためのMBM-01（Tempol）

ATM を欠く細胞は無防備なままであり、細胞の損傷した DNA を修復すること、正常な細胞周期制御を示すこと、酸化的損傷、電離放射線、およびアルキル化剤に効果的に反応すること、およびとりわけ健康な免疫応答を維持することができません。 A-T患者は酸化ストレスが増加し、総抗酸化レベルが大幅に低下しています. A-T患者の酸化ストレスを対象とした初期の研究では、総抗酸化能力のレベルの低下が観察されました.

現在、A-T の治療法はなく、現在の治療は緩和ケアに限定されています。 治療には、リハビリケア、感染予防と治療、肺機能障害と悪性腫瘍のスクリーニングが含まれます。 対症療法は一般的に不十分であり、A-T患者は衰弱し、次第に衰弱した状態になります. A-T に苦しむ患者は、この病気の状態を緩和するための治療を緊急に必要としています。 ATM の損失を補うことができる医薬品は、これらの患者にこの非常に満たされていないニーズを提供する可能性を秘めています。 MBM-01 の活性化合物は、酸化ストレスを減らし、DNA 二本鎖切断を減らし、プログラムされた細胞死 (健康な細胞) を減らすことにより、ATM の全体的な役割に取って代わることが示されています。 したがって、MBM-01 は、A-T に苦しむ患者にとって画期的な治療法となる可能性があり、以下によって証明されるように、多因子アプローチを提供します。

1. 短命の ATM 欠損マウスの寿命を 2 倍にする。
2. NAD+ を増加させ、それによって A-T 神経病理の重症度を軽減し、神経筋機能を正常化し、記憶喪失を遅らせ、寿命を延ばすことにより、A-T 患者の早期老化を減らします。
3. 転写因子 BDNF および NRF2 を増加させて、神経変性を減少させ、抗酸化遺伝子を介して細胞防御機構を活性化します。
4. A-T症状を改善するための免疫系機能の維持および改善;
5. DNA を損傷から保護し、A-T 患者に見られるタイプの DNA 損傷を修復します。
6. A-T患者に見られるタイプの酸化ストレスの予防と軽減;
7. さまざまな条件下や毒性下でマウスの寿命を延ばす;と
8. 一般的に、腫瘍形成および発癌の減少。

この研究は、毛細血管拡張性運動失調症を治療する MBM-01 の有効性を評価するための多施設非盲検研究です。 患者は、ベースライン期間、9か月の治療期間、および3か月のフォローアップ期間の3つの研究段階で評価されます。 患者は、0 日目、3 か月目、6 か月目、および 9 か月目に、安全性ラボと有効性評価のためにサイトを訪れます。

投与は、事前にマークされた薬用カップを介して QD で経口投与される、体重段階の投与スケジュールに従います。 患者は毎日、週７日、治験薬を投与される。 患者は、4 つの投薬グループの 1 つに配置されます。