소아 피험자의 침출혈 치료에 대한 MYOBLOC®의 효능 및 안전성 연구

포함 기준:

1. 현지 법률 및 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee) 요구 사항에 따라 피험자의 부모 또는 법적 대리인(LAR)/보호자로부터 얻은 서면 동의서.
2. 적용 가능한 경우, 현지 법률 및 IRB/IEC 요구 사항에 따라 대상자로부터 얻은 미미한 서면 동의서.
3. 스크리닝 시 정보에 입각한 동의서(및 해당되는 경우 동의서)에 서명할 당시 3세에서 17세 미만의 남성 또는 여성.
4. 스크리닝 및 베이스라인(무작위화 전)에서 최소 체중 10kg.
5. 스크리닝 전 적어도 3개월 동안의 신경학적 장애(예를 들어, 뇌성마비(CP) 또는 외상성 뇌손상(TBI))로 인한 만성 누액.
6. 스크리닝 및 기준선(무작위화 전)에서 mTDS 점수 ≥ 5.
7. 스크리닝 및 기준선(무작위화 전)에서 최소 USFR 0.2g/분.

8. 가임기 여성(FOCP)은 성적으로 활동하지 않거나(금욕), 성적으로 활동적인 경우 기준선 이전의 선별 기간(무작위 추출, 주사) 동안 시작되는 다음 허용 가능한 피임 방법 중 하나를 사용/실행하는 데 동의해야 합니다. 연구 기간 및 연구 완료 후 2개월:

   1. 기준선 이전 스크리닝 기간 동안 삽입된 자궁 내 피임 장치 및 남성용 콘돔의 동시 사용(무작위화, 주사)
   2. 장벽 방법: 살정제 폼/젤/필름/크림/좌약 또는 폐쇄 캡(격막 또는 자궁경부/볼트 캡)이 있는 콘돔, 살정제 폼/젤/필름/크림/좌약 포함;
   3. 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임 방법의 확립된 사용;
   4. 외과적으로 불임인 남성 파트너(예: 정관 수술 파트너는 단독 파트너임). 조사자의 승인을 받아 피험자의 부모 또는 법적 보호자는 더 적절하다고 판단되는 경우 피임의 한 형태로 금욕을 선택할 수 있습니다. 본 연구의 목적을 위해, 조사자가 월경 전, 생물학적 불임 또는 외과적 불임(예를 들어, 양측 난소 절제술을 동반한 자궁 적출술, 난관 결찰)으로 확인하지 않는 한, 모든 여성은 가임 가능성이 있는 것으로 간주됩니다.
9. 피험자와 피험자의 부모/LAR은 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트, 가정 모니터링 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

1. 임신, 수유/수유 중 및/또는 성적으로 활동적이며 연구 기간 동안 허용되는 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의하지 않는 FOCP 피험자.
2. 스크리닝 전 6개월 이내에 약물 또는 알코올 남용 이력.
3. 스크리닝 전 30일 이내 또는 본 연구에 참여하는 동안 조사 약물, 장치 또는 생물학적 작용제를 사용한 치료.
4. 스크리닝 전 3개월 이내의 대수술(전신 마취 필요), 또는 연구 기간 동안 예상되거나 예정된 수술(전신 마취 유무에 관계없이).
5. 스크리닝 전 6개월 이내의 흡인성 폐렴.
6. 스크리닝 전 6개월 이내에 중등도 삼킴곤란 또는 심한 삼킴곤란(질식이나 의학적 개입 없이 액체, 고체 또는 둘 다를 삼킬 수 없는 것으로 정의됨)의 병력. 튜브 배치가 기준선(제1일; 주사)보다 적어도 30일 전에 이루어졌다면 위루관 튜브 공급이 필요한 피험자는 제외되지 않습니다.
7. 연구 약물 투여를 위해 전신 마취가 필요합니다.
8. 스크리닝 전 20주 이내에 침출액 또는 자궁경부 근긴장이상증에 대한 이전 보툴리눔 독소 A형(BoNT/A) 또는 BoNT/B 치료. 다른 해부학적 위치에서의 선행 BoNT/A 또는 BoNT/B 치료는 배타적이지 않지만 스크리닝 최소 12주 전에 발생했어야 합니다. 이전 독소 노출은 내약성이 양호해야 하며 이전에 반복 노출되는 경우 심각한 장기적 부작용이 없어야 합니다.
9. 피험자는 정보에 입각한 동의를 얻은 시점부터 연구 참여가 완료될 때까지 연구 약물(MYOBLOC) 이외의 다른 형태의 보툴리눔 독소 치료를 받고 있거나 받을 계획이 없어야 합니다.
10. MYOBLOC 대응 미흡 이력.
11. 보툴리눔 독소 유형 A(BoNT/A) 또는 B(BoNT/B) 또는 MYOBLOC 솔루션 구성 요소에 대해 이전에 알려진 또는 의심되는 과민증.
12. 스크리닝 및 기준선(무작위화 전)에서 실내 공기의 산소 포화도 < 95%.
13. 1일 전 최소 2주 동안 안정적인 용량 및 요법을 받지 않은 항콜린성/항히스타민제 특성을 가진 약물을 복용하는 피험자. 동일한 용량 및 투약 요법이 4주차 연구 방문 동안 유지되어야 합니다.
14. 대상체가 적어도 30일 동안 야간 요법을 받고 있는 것과 같이 야간 지속적 양압(CPAP) 또는 이중 수준 양압(BiPAP) 요법을 필요로 하는 폐쇄성 수면 무호흡증으로 진단됨.
15. 현재 또는 최근 치료(스크리닝의 5 반감기 이내 노출) 또는 아미노글리코사이드 항생제, 큐라레 유사 제제, 신경근 기능을 방해하는 기타 제제 또는 도파민 수용체 차단제(예: 클로자핀)를 사용한 연구 중 언제든지 치료.
16. 현재 치료 또는 Coumadin®(와파린) 또는 유사한 항응고제를 사용한 연구 중 언제든지 치료. 항혈소판제는 특별히 배타적이지 않습니다.
17. 스크리닝 전 1년 이내 또는 연구 동안 계획된 침샘염을 조절하기 위한 머리 및 목의 사전 수술 또는 방사선 조사(침샘 수술 또는 침샘 방사선 조사 포함).
18. 연구자의 판단에 따라 안전한 연구 참여를 배제할 수 있는 주사 부위(들)에서의 감염을 포함하는 극도로 열악한 치아 및/또는 구강 상태.

19. 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요하거나 다음 중 하나인 기준 범위 밖에 있는 하나 이상의 스크리닝 임상 실험실 테스트 값이 있습니다.

    1. 혈청 크레아티닌 > 정상 상한치(ULN)의 1.5배;
    2. 혈청 총 빌리루빈 > ULN의 1.5배;
    3. 혈청 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소 >2 ULN.

20. 스크리닝에서 다음과 같은 심장 소견이 있습니다.

    1. 연구자의 의견/평가에서 임상적으로 중요한 비정상적인 ECG;
    2. PR 간격 > 150msec(2-5세); > 170msec(6-11세); 또는 > 180msec(12-17세)
    3. QRS 간격 > 80msec(2-5세); 또는 > 90msec(6-17세)
    4. QTcF 간격 >450msec(남성의 경우) 또는 >470msec(여성의 경우)(Fridericia 방법을 사용하여 QT 보정됨);
    5. 2도 또는 3도 방실 차단;
    6. 연구자가 임상적으로 의미 있는 것으로 해석하거나 평가하는 부비동 리듬 이외의 모든 리듬.
21. 스크리닝 전 지난 30일 동안 COVID-19 백신(1회 또는 2차 용량)을 접종받았습니다.
22. 천식 또는 폐기종과 같은 기타 폐 상태를 관리하기 위해 흡입 코르티코스테로이드, 속효성 베타 작용제 또는 기타 약물을 만성적으로 또는 현재 사용하고 있습니다.
23. 조사자 및/또는 후원자의 견해에 따라 피험자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 값을 포함하는 모든 기타 의학적 질병, 상태 또는 임상 소견.