Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa preparatu MYOBLOC® w leczeniu ślinotoku u dzieci

15 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczego leczenia preparatem MYOBLOC® w leczeniu przewlekłego ślinotoku u dzieci

Badanie to oceni skuteczność i bezpieczeństwo preparatu MYOBLOC w leczeniu przewlekłego ślinotoku u dzieci.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 w grupach równoległych dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa preparatu MYOBLOC u pacjentów pediatrycznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

108

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pisemna świadoma zgoda uzyskana od rodzica lub prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR)/opiekuna(ów) uczestnika zgodnie z lokalnymi przepisami prawa i wymogami Instytucjonalnej Komisji Rewizyjnej (IRB)/Niezależnej Komisji Etycznej (IEC).
  2. Uzyskanie pisemnej drobnej zgody podmiotu, jeśli dotyczy i zgodnie z lokalnymi przepisami prawa i wymogami IRB/IEC.
  3. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 3 do < 17 lat w momencie podpisania świadomej zgody (i zgody, jeśli dotyczy) podczas badania przesiewowego.
  4. Minimalna waga 10 kg podczas badania przesiewowego i linii podstawowej (przed randomizacją).
  5. Przewlekły ślinotok spowodowany zaburzeniem neurologicznym (np. porażenie mózgowe (CP) lub urazowe uszkodzenie mózgu (TBI)) przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  6. Wynik mTDS ≥ 5 w badaniu przesiewowym i na początku badania (przed randomizacją).
  7. Minimalna wartość USFR 0,2 g/min podczas badania przesiewowego i linii bazowej (przed randomizacją).

  8. Kobiety w wieku rozrodczym (FOCP) muszą być nieaktywne seksualnie (abstynentne) lub, jeśli są aktywne seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie/praktykę jednej z następujących dopuszczalnych metod antykoncepcji, począwszy od okresu badań przesiewowych przed punktem wyjściowym (randomizacja, zastrzyki), przez czas trwania badania i 2 miesiące po zakończeniu badania:

    1. jednoczesne stosowanie męskiej prezerwatywy i wewnątrzmacicznej wkładki antykoncepcyjnej umieszczonej w okresie przesiewowym przed punktem wyjściowym (randomizacja, wstrzyknięcie)
    2. metoda barierowa: prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym w pianie/żelu/błonie/kremie/czopku lub kapturek okluzyjny (diafragma lub kapturki naszyjkowe/pochwowe) ze środkiem plemnikobójczym w pianie/żelu/folii/kremie/czopku;
    3. ustalone stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych metod antykoncepcji;
    4. chirurgicznie sterylny partner płci męskiej (np. partner po wazektomii jest jedynym partnerem). Za zgodą Badacza rodzice lub opiekunowie prawni badanych mogą wybrać abstynencję jako formę kontroli urodzeń, jeśli uznają to za bardziej odpowiednie. Na potrzeby tego badania wszystkie kobiety uważa się za zdolne do zajścia w ciążę, chyba że badacz potwierdzi, że są przed pierwszą miesiączką, biologicznie bezpłodne lub sterylne chirurgicznie (np. histerektomia z obustronnym wycięciem jajników, podwiązanie jajowodów).
  9. Pacjent i jego rodzic/LAR są chętni i zdolni do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych, monitorowania w domu i innych procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby z FOCP, które są w ciąży, karmią piersią i/lub są aktywne seksualnie i nie zgadzają się na stosowanie jednej z akceptowalnych metod kontroli urodzeń w trakcie badania.
  2. Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  3. Leczenie eksperymentalnym lekiem, urządzeniem lub środkiem biologicznym w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub podczas udziału w tym badaniu.
  4. Poważna operacja (wymagająca znieczulenia ogólnego) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub jakakolwiek przewidywana lub zaplanowana operacja w okresie badania (w znieczuleniu ogólnym lub bez).
  5. Zachłystowe zapalenie płuc w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  6. Historia umiarkowanej dysfagii lub ciężkiej dysfagii (zdefiniowanej jako niezdolność do połykania płynów, ciał stałych lub obu bez zakrztuszenia się lub interwencji medycznej) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Pacjenci, którzy wymagają karmienia przez zgłębnik gastrostomijny, nie są wykluczeni, pod warunkiem, że zgłębnik został umieszczony co najmniej 30 dni przed linią podstawową (Dzień 1; wstrzyknięcie).
  7. Wymaga znieczulenia ogólnego do podania badanego leku.
  8. Wcześniejsze leczenie toksyną botulinową typu A (BoNT/A) lub BoNT/B z powodu ślinotoku lub dystonii szyjnej w ciągu 20 tygodni przed badaniem przesiewowym. Wcześniejsze leczenie BoNT/A lub BoNT/B w innych lokalizacjach anatomicznych nie wyklucza, ale musi mieć miejsce co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym. Wcześniejsza ekspozycja na toksyny musiała być dobrze tolerowana i bez znaczących długoterminowych skutków ubocznych w przypadku powtarzającej się wcześniejszej ekspozycji.
  9. Uczestnikom nie wolno ani planować żadnej innej formy leczenia toksyną botulinową, innej niż badany lek (MYOBLOC), od momentu uzyskania świadomej zgody do zakończenia udziału w badaniu.
  10. Historia braku odpowiedzi na MYOBLOC.
  11. Jakakolwiek wcześniejsza znana lub podejrzewana nadwrażliwość na toksyny botulinowe typu A (BoNT/A) lub B (BoNT/B) lub na którykolwiek ze składników roztworu MYOBLOC.
  12. Nasycenie tlenem < 95% w powietrzu pokojowym podczas badania przesiewowego i linii podstawowej (przed randomizacją).
  13. Pacjenci przyjmujący leki o właściwościach antycholinergicznych/antyhistaminowych, którzy nie stosowali stałej dawki i schematu przez co najmniej 2 tygodnie przed dniem 1. Ta sama dawka i schemat dawkowania muszą być utrzymane podczas wizyty w ramach badania w 4. tygodniu.
  14. Zdiagnozowano obturacyjny bezdech senny, który wymaga nocnej terapii ciągłego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych (CPAP) lub dwupoziomowego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych (BiPAP), tak że pacjent otrzymywał terapię nocną przez co najmniej 30 dni.
  15. Obecne lub niedawne leczenie (ekspozycja w ciągu 5 okresów półtrwania badania przesiewowego) lub leczenie w dowolnym momencie podczas badania antybiotykami aminoglikozydowymi, lekami podobnymi do kurary, innymi lekami zakłócającymi funkcje nerwowo-mięśniowe lub lekami blokującymi receptory dopaminy (np. klozapina).
  16. Obecne leczenie lub leczenie w dowolnym momencie podczas badania za pomocą Coumadin® (warfaryny) lub podobnych leków przeciwzakrzepowych. Leki przeciwpłytkowe nie są specjalnie wykluczające.
  17. Przebyta operacja lub napromieniowanie w obrębie głowy i szyi w celu kontrolowania ślinotoku (w tym operacja gruczołów ślinowych lub napromienianie gruczołów ślinowych) w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym lub planowanym w trakcie badania.
  18. Wyjątkowo zły stan uzębienia i/lub jamy ustnej, w tym infekcja w miejscu wstrzyknięcia, która według oceny badacza może uniemożliwić bezpieczny udział w badaniu.

  19. Ma jedną lub więcej wartości przesiewowego testu laboratoryjnego poza zakresem referencyjnym, które w opinii badacza są istotne klinicznie, lub którekolwiek z poniższych:

    1. Stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 raza powyżej górnej granicy normy (GGN);
    2. Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy >1,5 razy GGN;
    3. Aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa w surowicy >2 razy GGN.

  20. Podczas badania przesiewowego stwierdzono którykolwiek z następujących objawów kardiologicznych:

    1. Nieprawidłowe EKG, które w opinii/ocenie Badacza ma znaczenie kliniczne;
    2. odstęp PR > 150 ms (2-5 lat); > 170 ms (6-11 lat); lub > 180 ms (12-17 lat)
    3. odstęp QRS > 80 ms (2-5 lat); lub > 90 ms (6-17 lat)
    4. odstęp QTcF >450 ms (mężczyźni) lub >470 ms (kobiety) (QT skorygowany metodą Fridericii);
    5. Blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia;
    6. Każdy rytm inny niż rytm zatokowy, który badacz zinterpretuje lub oceni jako istotny klinicznie.
  21. Otrzymał szczepionkę przeciwko COVID-19 (pojedyncza lub druga dawka) w ciągu ostatnich 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  22. Przewlekłe lub obecne stosowanie wziewnych kortykosteroidów, krótko działających beta-agonistów lub innych leków stosowanych w leczeniu astmy lub innych chorób płuc, takich jak rozedma płuc.
  23. Wszelkie inne choroby, stany chorobowe lub objawy kliniczne, w tym istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które w opinii Badacza i/lub Sponsora naraziłyby uczestnika na nadmierne ryzyko.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka MYOBLOC
Dawka oparta na masie ciała (5,0 jednostek/kg dla ślinianki podżuchwowej i 25,0 jednostek/kg dla ślinianki przyusznej) zostanie podana jako pojedyncze leczenie i porównana z placebo
Lek: Niska dawka MYOBLOC
Dawka oparta na wadze; 5,0 jednostek/kg dla ślinianki podżuchwowej i 25,0 jednostek/kg dla ślinianki przyusznej
Inne nazwy:
  • rimabotulinumtoxin B
Eksperymentalny: Wysoka dawka MYOBLOC
Dawka oparta na masie ciała (10,0 jednostek/kg dla ślinianki podżuchwowej i 40,0 jednostek/kg dla ślinianki przyusznej) zostanie podana jako pojedyncze leczenie i porównana z placebo
Lek: Wysoka dawka MYOBLOC
Dawka oparta na wadze; 10,0 jednostek/kg dla ślinianki podżuchwowej i 40,0 jednostek/kg dla ślinianki przyusznej
Inne nazwy:
  • rimabotulinumtoxin B
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane objętościowo placebo będzie podawane jako pojedyncze leczenie
Lek: Placebo
placebo o dopasowanej objętości
Inne nazwy:
  • PBO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ MYOBLOC na szybkość wypływu śliny niestymulowanej (USFR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Pierwszym równorzędnym pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana szybkości wypływu śliny niestymulowanej (USFR; gramy/minutę) w 4. tygodniu po wstrzyknięciu w stosunku do wartości wyjściowych. Podczas każdej wizyty studyjnej pobiera się ślinę pacjenta przez co najmniej 3 minuty. USFR (gramy/minutę) oblicza się, dzieląc „całkowitą ilość śliny zebranej podczas okresu pobierania (w gramach)” przez „całkowity czas trwania okresu pobierania (minuty)”. Oblicza się różnicę między USFR podczas wizyty początkowej (przed wstrzyknięciem) a USFR podczas wizyt badawczych po wstrzyknięciu. Oznacza to zmianę w stosunku do podstawowego USFR
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wpływ MYOBLOC na skalę klinicznego globalnego wrażenia zmiany (CGI-C).
Ramy czasowe: Tydzień 4
Drugim równorzędnym pierwszorzędowym punktem końcowym jest wynik CGI-C (Clinical Global Impression of Change) w 4. tygodniu po wstrzyknięciu. Skala CGI-C jest jednopunktową oceną klinicysty dotyczącą tego, jak bardzo stan osobnika (wydzielina ślinowa) poprawił się, pogorszył lub nie zmienił w stosunku do stanu wyjściowego osobnika przed leczeniem (wstrzyknięciem). CGI-C jest oceniany w 7-punktowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = „bardzo ulepszony”, 2 = „znacznie ulepszony”, 3 = „minimalnie ulepszony”, 4 = „bez zmian”, 5 = „Minimalnie gorzej”, 6 = „Znacznie gorzej”, a 7 = „Bardzo dużo gorzej”. Wynik CGI-C
Tydzień 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ MYOBLOC na skalę globalnego wrażenia zmiany rodziców/opiekunów (PGI-C).
Ramy czasowe: Tydzień 4
Kluczowym drugorzędowym punktem końcowym jest wynik w skali globalnego wrażenia zmiany (CGI-C) rodzica/opiekuna w 4. tygodniu po wstrzyknięciu. Skala PGI-C jest jednopunktową oceną rodzica/opiekuna dotyczącą tego, jak bardzo stan pacjenta (wydzielina ślinowa) poprawił się, pogorszył lub nie zmienił w stosunku do stanu wyjściowego pacjenta przed leczeniem (wstrzyknięciem). PGI-C jest oceniany w 7-stopniowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = „bardzo poprawiony”, 2 = „znacznie poprawiony”, 3 = „minimalnie poprawiony”, 4 = „bez zmian”, 5 = „Minimalnie gorzej”, 6 = „Znacznie gorzej”, a 7 = „Bardzo dużo gorzej”. Wynik PGI-C
Tydzień 4
Wpływ MYOBLOC na szybkość wypływu śliny niestymulowanej (USFR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13
Pierwszym dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest zmiana szybkości wypływu śliny niestymulowanej (USFR) w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 2, 8 i 13 po wstrzyknięciu. Podczas każdej wizyty studyjnej pobiera się ślinę pacjenta przez co najmniej 3 minuty. USFR (gramy/minutę) oblicza się, dzieląc „całkowitą ilość śliny zebranej podczas okresu pobierania (w gramach)” przez „całkowity czas trwania okresu pobierania (minuty)”. Oblicza się różnicę między USFR podczas wizyty początkowej (przed wstrzyknięciem) a USFR podczas wizyt badawczych po wstrzyknięciu. Oznacza to zmianę w stosunku do podstawowego USFR
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13
Wpływ testu MYOBLOC na wynik w skali klinicznego ogólnego wrażenia zmiany (CGI-C).
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 8 i 13
Drugim dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest wynik CGI-C (Clinical Global Impression of Change) w 2, 8 i 13 tygodniu po wstrzyknięciu. Skala CGI-C jest jednopunktową oceną klinicysty dotyczącą tego, jak bardzo stan pacjenta (wydzielina ślinowa) poprawił się, pogorszył lub nie zmienił w stosunku do stanu wyjściowego pacjenta przed leczeniem (wstrzyknięciem). CGI-C jest oceniany w 7-punktowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = „bardzo ulepszony”, 2 = „znacznie ulepszony”, 3 = „minimalnie ulepszony”, 4 = „bez zmian”, 5 = „Minimalnie gorzej”, 6 = „Znacznie gorzej”, a 7 = „Bardzo dużo gorzej”. Wynik CGI-C
Tygodnie 2, 8 i 13
Wpływ MYOBLOC na (PGI-C)
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 8 i 13
Trzecim dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest wynik globalnego wrażenia zmiany (CGI-C) rodzica/opiekuna w 2., 8. i 13. tygodniu po wstrzyknięciu. Skala PGI-C jest jednopunktową oceną rodzica/opiekuna dotyczącą tego, jak bardzo stan pacjenta (wydzielina ślinowa) poprawił się, pogorszył lub nie zmienił w stosunku do stanu wyjściowego pacjenta przed leczeniem (wstrzyknięciem). PGI-C jest oceniany w 7-stopniowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = „bardzo poprawiony”, 2 = „znacznie poprawiony”, 3 = „minimalnie poprawiony”, 4 = „bez zmian”, 5 = „Minimalnie gorzej”, 6 = „Znacznie gorzej”, a 7 = „Bardzo dużo gorzej”. Skuteczna terapia jest wskazywana przez niższy wynik (
Tygodnie 2, 8 i 13
Wpływ MYOBLOC na zmodyfikowaną skalę ślinotoku nauczyciela (mTDS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Czwartym dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest zmiana wyniku w zmodyfikowanej skali ślinotoku nauczyciela (mTDS) w stosunku do wartości początkowej w 4. tygodniu po wstrzyknięciu. mTDS to jednoelementowa skala używana do oceny nasilenia i częstotliwości ślinienia się pacjenta. Jest oceniany przez rodzica/opiekuna na 9-punktowej skali Likerta (1-9), gdzie 1=Suchy: nigdy się nie ślini; 2=Łagodny: tylko usta są mokre, od czasu do czasu; 3=Łagodny: tylko usta są mokre, często; 4=Umiarkowane: mokre na ustach i podbródku, od czasu do czasu; 5=Umiarkowane: mokre na ustach i podbródku, często; 6=Poważne: ślini się do tego stopnia, że ​​czasami odzież staje się wilgotna; 7=Poważne: ślini się do tego stopnia, że ​​ubranie staje się wilgotne, często; 8=Obfitość: odzież, ręce, taca i przedmioty okazjonalnie stają się mokre; 9=Obfitość: ubrania, ręce, taca i przedmioty często stają się mokre. Zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku mTDS
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wpływ skali wpływu ślinotoku MYOBLOC (DIS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Piątym dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest zmiana wyniku w skali DIS (Drooling Impact Scale) w stosunku do wartości wyjściowych w 4. tygodniu po wstrzyknięciu. DIS to kwestionariusz składający się z 10 pozycji, służący do oceny częstotliwości, nasilenia i wpływu ślinotoku pacjenta. Każda pozycja jest oceniana przez rodzica/opiekuna na 10-punktowej skali semantycznej kotwicy końcowej (od 1 do 10; gdzie 1 = najlepszy wynik do 10 = najgorszy wynik). Suma wszystkich 10 pozycji daje łączny wynik (od 10 do 100). Zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku DIS
Wartość wyjściowa i tydzień 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

Solstice Neurosciences

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Jonathan Rubin, MD, MBA, Supernus Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

30 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SN-SIAL-302

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ślinotok

Badania kliniczne na Niska dawka MYOBLOC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj