골수 증식성 신생물(MPN) - 가속기(AP)/모세포기(BP)에 대한 페드라티닙과 데시타빈의 병용

포함 기준:

• 피험자는 말초 혈액 또는 골수에서 10%-19% 모세포로 정의된 MPN-AP를 가지고 있어야 하며 본태성 혈소판증가증(ET), 진성적혈구증가증(PV) 또는 원발성 골수 섬유증(PMF)의 동시 진단과 함께 이형성 골수 특징의 증거가 있어야 합니다. 또는 ET, PV 또는 PMF의 이전 진단 후 혈액 또는 골수에서 20% 모세포로 정의되는 MPN-BP 진단.

• 피험자는 다음과 같이 연구 시작 14일 이내에 기록된 적절한 기관 기능을 가지고 있어야 합니다.

  1. 추정 크레아티닌 청소율(Cockcroft-Gault 방정식에 따름) ≥ 50 mL/min
  2. 혈청 총 빌리루빈 ≤ 1.5 × ULN(길버트병 또는 용혈에 기인하지 않는 한, 이 경우 직접 빌리루빈 수치는 ≤ 1.5 × 정상 상한(ULN)이어야 합니다).
  3. 알칼리 포스파타제, 혈청 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및 알라닌 트랜스아미나제(ALT) ≤ 2.5 × ULN.
• ≥ 18세.
• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0-2. ECOG 활동도 상태가 3인 환자는 조사관이 낮은 활동도 상태가 전적으로 MPN-AP/BP로 인한 것이며 다른 동반 질환으로 인한 것이 아니라고 간주하는 경우 적합합니다.

제외 기준:

• 연구 시작 4주 이내에 수산화요소를 제외한 화학 요법 또는 연구 요법을 받은 경우. 데시타빈, 페드라티닙 또는 룩솔리티닙을 단일 제제로 사용한 이전 치료는 적격성을 배제하지 않습니다. 이전 줄기 세포 이식은 다른 포함/제외 기준이 충족되고 피험자가 전신 면역억제 요법이 필요한 등급 ≥ II 이식편대숙주병(GVHD)이 없는 한 적격성을 배제하지 않습니다.
• 동종 조혈 세포 이식(HCT)에 대한 즉각적인 후보인 인간 백혈구 항원(HLA) 호환 기증자 또는 줄기 세포 공급원을 가진 피험자.
• 다른 시험용 제제를 포함하여 급성 골수성 백혈병(AML)에 대한 동시 치료를 받고 있는 피험자.
• 급성 골수 섬유증의 진단.
• 간염, 복합 항레트로바이러스 요법을 받는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 피험자, 진행 중이거나 활동성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전(뉴욕 심장 협회 클래스 3 또는 4), 불안정 협심증, 심실 부정맥, Child-Pugh 클래스 C 간경변, 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황.
• Wernicke 뇌병증(WE)의 이전 병력이 있는 피험자는 제외됩니다. 피험자가 베르니케 뇌병증(예: 심각한 운동실조, 안구 마비 또는 소뇌 징후), 티아민 결핍을 배제해야 하며 WE를 평가하기 위해 연구 시작 전에 뇌 MRI를 얻어야 합니다.
• 연구 참여 또는 연구 약물 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 기타 약물, 중증 급성/만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 검사실 이상, 연구자의 판단에 따라 대상체 이 연구에 참여하기에 부적절합니다.
• 임산부는 최기형성 또는 낙태 효과의 가능성 때문에 제외됩니다.