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새로 진단된 수모세포종을 가진 영유아를 위한 분자 및 임상 위험 지향적 치료

2026년 2월 10일 업데이트: St. Jude Children's Research Hospital

SJiMB21: 새로 진단된 수모세포종을 가진 영유아를 위한 분자 및 임상 위험 지향적 치료의 2상 연구

이것은 새로 진단된 수모세포종을 가진 0-4.99세 어린이의 치료에서 분자 및 임상적 위험 지향적 치료법의 사용을 탐색하는 것을 목표로 하는 다기관, 다국적 2상 시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목적은 다음과 같습니다.

주요 목표

  • SHH-2 영아(0-2.99세) 및 유아(3-4.99세) 수모세포종 환자의 무진행 생존율을 추정하기 위해 전신 HD-MTX 기반 화학요법만으로 치료했습니다.
  • SHH-1 영아(0-2.99세) 수모세포종 환자의 무진행 생존율을 평가하기 위해 IVT-MTX로 강화된 전신 HD-MTX 기반 화학요법으로 치료했습니다.
  • 전신 화학요법 및 카보플라틴으로 강화된 지연된 위험 적응 CSI로 치료받은 G3/G4 영아(0-2.99세) 수모세포종 환자의 무진행 생존율을 추정합니다.
  • 전신 화학 요법과 심실 내 화학 요법 또는 지연된 위험 적응 두개척수 방사선 조사로 치료받은 환자에 대해서만 전신 화학 요법으로 치료된 영아(0-2.99세) 및 유아(3-4.99세) 간의 인지 결과를 비교합니다.

보조 목표

  • 수모세포종 치료를 받은 영유아(0-2.99세)와 유아(3-4.99세)의 신경인지 성능 변화를 조사하고 인구통계학적 요인(예: 치료 시 연령, 성별, 사회경제적 지위)의 영향을 조사하기 위해, 질병- 관련 요인(예: 수두증의 존재, 후두와 증후군) 및 제안된 치료 요법의 변형(예: IVT-MTX를 포함하거나 포함하지 않는 전신 화학 요법, 주요 뇌 구조에 대한 방사선 선량 측정, 치료 관련 이독성)이 인지 지연 효과에 영향을 미칩니다.
  • 어떤 가족 요인(예: 가족 결속력, 의료 관리에 대처하는 가족, 부모-자녀 상호작용 스타일) 및 환경 요인(예: 부모의 언어 능력, 가정 문해력, 재활 요법 준수, 조기 개입 참여, 학교 옹호)이 연관되는지 조사합니다. 사회경제적 지위와 함께 이러한 요인이 인지 후기 효과에 미치는 영향을 조사합니다.
  • 수모세포종 치료를 받는 영아의 부모-자녀 상호 작용, 인지 및 사회적 정서적 기능을 개선하는 데 사용되는 대화형 신경 발달 게임과 함께 간병인 교육 프로그램의 타당성 및 수용 가능성을 평가합니다.
  • 대화형 신경발달 게임과 짝을 이룬 간병인 교육에 참여한 후 부모-자녀 상호 작용의 변화 정도를 추정합니다.
  • 인터랙티브 신경 발달 게임과 결합된 간병인 교육 프로그램과 관련된 인지 및 사회 정서적 발달의 변화의 크기를 추정합니다.
  • 수모세포종이 있는 영유아에서 고용량 전신 메토트렉세이트, 시클로포스파미드, 빈크리스틴 및 토포테칸의 혈장 약동학에서 환자간 및 환자내 가변성의 정도를 결정하고, 이러한 가변성을 설명하기 위한 잠재적 공변량을 평가하고 연관성을 탐색하기 위해 임상 효과와 메토트렉세이트, 시클로포스파미드, 빈크리스틴 및 토포테칸 약동학 사이.
  • 수모세포종이 있는 영아에서 메토트렉세이트 용량을 뇌실내 투여한 후 심실 CSF에서 메토트렉세이트의 환자간 및 환자내 약동학 변동성의 정도를 결정하고 메토트렉세이트 CSF 약동학과 임상 효과 사이의 연관성을 탐구합니다.

등록된 모든 참가자는 종양의 수술 후 절제술 후 전신 화학 요법으로 치료받을 것입니다. 참가자는 먼저 종양 분자 그룹 및 하위 그룹 할당[SHH(SHH-1, SHH-2, SHH-3, SHH-4 및 SHH-NOS 포함), G3, G4(NWNS NOS 포함, 또는 불확실한 경우] 그리고 임상 위험 계층화(연령 및 전이 상태)에 의해 결정됩니다.

Stratum S-2의 영유아와 Stratum S-1의 영아는 화학 요법 전용 전략으로 치료됩니다.

  • 지층 S-2:

S-2 환자는 다음으로 구성된 8개 과정의 화학 요법을 받게 됩니다.

  • 4코스A(A1A2A3A4)
  • 2 B코스(B1B2)
  • 2 코스 C (C1C2) 코스는 28일/4주마다 반복됩니다.
  • 지층 S-1:

S-1 환자는 각각의 전신 MTX 주입과 함께 Ommaya 저장소를 통해 투여되는 심실내(IVT)-MTX를 추가하여 S-2와 동일한 전신 화학 요법을 받게 됩니다. 각 S-1 환자는 12회 용량의 IVT-MTX를 받을 예정입니다. S-1의 각 환자는 8코스의 병용 화학 요법도 받게 됩니다. (IVT가 있는 4개의 코스 A, IVT가 있는 2개의 코스 B 및 2개의 코스 C). 과정은 28일/4주마다 반복됩니다.

  • 지층 N:

Stratum N 참가자는 생후 36개월까지 수술 후 화학 요법을 받은 후 Boost와 함께 방사선 CSI를 받게 됩니다. 계층 N에는 정의된 최대 전신 화학 요법 과정 수가 없습니다. 화학 요법 기간(과정 수)은 등록 시 환자의 나이에 따라 달라집니다. 계층 N에 대한 화학요법 계획은 5개의 하위 코호트로 나뉩니다.

  • 연령 ≥34개월 및 < 36개월: 4주기 - 방사선 조사 전 2주기(A1A2) 및 방사선 조사 후 2주기(E1, E2)
  • 연령: ≥32 ~
  • 연령: ≥30 ~
  • 연령: ≥28 ~
  • 연령: < 28개월: 8주기 + 36개월까지 과정 D의 여러 주기(A1A2A3A4 B1B2 C1C2D1D2D3D4…)

코스 A, B, C, E는 28일/4주마다 반복되며 코스 D는 42일마다 반복됩니다.

방사선 치료 전, N층 환자가 36개월이 되면 화학 요법에 대한 반응에 따라 기질 N-1, N-2 또는 N-3으로 다시 계층화됩니다.

기질 할당(N-1, N-2 또는 N-3)에 관계없이 CSI 이전에 4주기 이하의 전신 화학 요법을 받는 환자는 IV 카보플라틴으로 방사선 요법을 강화합니다. Carboplatin은 각 방사선 부분이 전달되기 1-4시간 전에 각 환자에게 제공됩니다.

방사선 전 화학요법을 2코스만 받은 계층 N에 등록된 환자는 CSI 완료 후 추가로 2코스의 보조 화학요법을 받게 됩니다. 보조 화학 요법은 Cisplatin, Cyclophosphamide 및 Vincristine으로 구성됩니다. 방사선 치료 전에 4코스 이상의 화학 요법을 받은 환자는 CSI 완료 후 추가적인 보조 화학 요법을 받지 않습니다.

등록 후 84개월 동안 환자를 추적할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

130

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Lucille Packard Children's Hospital Stanford
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sonia Partap, MD, MS,
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • 모병
        • Orlando Health Arnold Palmer Hospital for Children
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Avery Wright, DO
      • Tampa, Florida, 미국, 33607
        • 모병
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Trisha Larkin, MD
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • C.S. Mott Children's Hospital, University of Michigan
        • 수석 연구원:
          • Santhosh Upadhyaya, MD
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • 모병
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • 수석 연구원:
          • Anne Bendel, MD
        • 연락하다:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • 모병
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 수석 연구원:
          • Giles W. Robinson, MD
        • 수석 연구원:
          • Aditi Bagchi, MD, PhD
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • 모병
        • UT Southwestern Medical Center/Harold C Simmons Comprehensive Cancer Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Daniel Bowers, MD
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • 모병
        • Cook Children's Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sibo Zhao, MD
      • Houston, Texas, 미국, 77477
        • 모병
        • Texas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Murali Chintagumpala, MD
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • 모병
        • Primary Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nicholas Whipple, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 - 스크리닝 단계(모든 환자)

  • 새로 진단된 수모세포종 추정/의심 대상자.

  • 참가자는 심사 당시 다음 기준 중 하나를 충족합니다.

    • 연령 < 36개월 또는 추정/의심되는 비전이성 질환이 있는 연령 ≥ 36개월 및 < 60개월
  • 참가자는 메틸화 및 IHC에 의한 병리 및 분자 분류의 중앙 검토를 위해 원발성 종양에서 적절한 종양 조직을 가지고 있어야 합니다.
  • 참여자는 최종 수술 후 36일 이내에 프로토콜에 설명된 대로 치료를 시작할 수 있어야 합니다(수술 날짜는 0일). 치료를 시작하기 전에 잔여 종양을 제거하기 위해 2차 수술이 임상적으로 지시된 경우, 2차 수술은 최종 수술로 간주됩니다(0일).
  • 부모 또는 법적 보호자는 기관 지침에 따라 서면 동의서를 이해하고 기꺼이 서명할 수 있습니다.

제외 기준 - 스크리닝 단계

  • 프로토콜 요법을 견딜 수 있는 능력을 손상시키거나 연구 절차를 방해할 수 있는 다른 임상적으로 중요한 의학적 장애(즉, 심각한 감염 또는 심각한 심장, 폐, 간, 정신과 또는 기타 장기 기능 장애)가 있는 참가자.

포함 기준 - 연구 등록(모든 환자)

  • 참가자는 등록 시점에 60개월 미만이어야 합니다.

    • 참고: 각 치료 계층에는 추가적인 특정 연령 요건이 있습니다.

  • 참가자는 중앙 검토에 따라 새로 진단된 수모세포종을 확인해야 합니다.

    • 중앙 검토에는 MLPNet에서 수행된 조직병리학, IHC 및 St. Jude 임상 게놈 메틸화 프로파일링이 포함됩니다. 조직 또는 추출된 DNA가 메틸화 분석을 위한 품질 관리 기준을 충족하지 않거나 메틸화 분류자가 할당된 분류자(MLPNet) 매개변수 내에서 분자 그룹/하위 그룹을 할당할 수 없는 경우 IHC는 이러한 경우의 분자 그룹을 정의하는 데 사용됩니다. IHC는 분자 하위 그룹을 결정하는 데 사용할 수 없습니다. 따라서 IHC에서 정의한 SHH 환자는 "SHH-NOS" 하에 Stratum S-1에 등록되고 모든 NWNS 및 불확실한 분자 그룹은 계층 N에 등록됩니다.
    • 참고: 수모세포종의 진단과 그룹 및 하위 그룹 할당은 St. Jude에서만 중앙 병리 검토를 통해 수행됩니다. 시험 등록을 위한 외부 테스트는 허용되지 않습니다.

  • 참가자는 뇌 및 척추의 MRI 및 CSF*의 세포학적 검사에 의해 단계화된 질병이 있어야 하며 다음 범주에 속해야 합니다.

    • M0: 전이성 질환의 증거 없음.

      • 음성 CSF 세포검사 결과를 포함해야 합니다.
    • M1: CSF에서 종양 세포가 발견되었지만 전이의 다른 증거는 없음
    • M2: 원발성 종양 부위를 넘어선 두개내 종양
    • M3: 척추의 전이성 질환
    • M4: 신경외 전이성 질환
    • *모든 참가자는 절차가 의학적으로 금기 사항이 아닌 한 총체적 전이성 질환의 유무에 관계없이 CSF 세포학적 검사를 받아야 합니다. CSF는 수술 후 최소 10일 후에 수행되는 요추 천자(LP)에 의해 얻어집니다. LP가 의학적으로 금기인 경우 션트 또는 Ommaya 저장소의 심실 CSF를 병기 결정에 사용할 수 있지만 민감도가 낮기 때문에 선호되는 옵션은 아닙니다. LP가 의학적으로 금기이고 환자에게 CSF 샘플링을 위한 션트 또는 저장소가 없는 경우 치료 의사는 SJiMB21 등록 결정에 대해 PI 또는 Co-PI에 연락해야 합니다. CSF 세포검사 없이 등록하는 결정은 사례별로 이루어집니다.
    • 참고: M2 질환이 있고 CSF 양성인 참가자는 M3에 배정됩니다.
    • 참고: 참가자는 자격을 충족하는 가장 높은 단계 번호에 할당됩니다.
    • 참고: 치료 계층에는 추가 단계 요구 사항이 있을 수 있습니다.
  • 환자는 이전에 방사선 요법, 화학 요법 또는 코르티코스테로이드 요법 및 수술 이외의 다른 뇌종양 관련 요법을 받은 적이 없어야 합니다.
  • 참가자는 Lansky 성능 점수가 > 30이어야 합니다(후두와 증후군이 있는 환자는 제외).

  • 참가자는 다음에 정의된 바와 같이 연구 시작 전에 적절한 장기 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 절대 호중구 수(ANC) >750/mm^3
    • 7일 이내에 혈소판 수혈 지원 없이 혈소판 수 ≥ 50,000/mm^3
    • 헤모글로빈 ≥8.0g/dL(수혈 지원 유무에 관계없이).
    • ALT(Alanine aminotransferase) 농도 ≤ 3 x 45 U/L 및 총 빌리루빈 ≤ 3 x 1.0으로 정의되는 정상 간 기능.

  • 혈청 크레아티닌 농도로 정의되는 적절한 신장 기능:

    • 연령 - 0 ~
    • 연령 - 1~2세 미만; 최대 혈청 크레아티닌(mg/dl) - 남성 0.6; 여성 0.6
    • 연령 - 1세 ~ < 2세r; 최대 혈청 크레아티닌(mg/dl) - 남성 0.8; 여성 0.8
  • 참가자의 부모 또는 법적 보호자는 기관 지침에 따라 서면 동의서를 이해하고 서명할 의사가 있습니다.

포함 기준 - Stratum S-2

  • 참가자는 중앙 검토에 따라 다음 수모세포종 분자 그룹 및 하위 그룹의 진단을 확인해야 합니다.

    • 수모세포종 SHH-2

  • 참가자는 등록 시 다음 기준 중 하나를 충족해야 합니다.

    • 나이

  • 참가자는 중앙 검토에 따라 다음 수모세포종 분자 하위 그룹 중 하나의 진단을 확인해야 합니다.

    • 수모세포종 SHH-1
    • 수모세포종 SHH-3
    • 수모세포종 SHH-4

    • 수모세포종 SHH-NOS

      • DNA 메틸화 분류기를 사용하여 분자 하위군에 할당할 수 없지만 SHH 그룹에 있는 수모세포종 사례 및/또는 IHC에서 SHH로 정의한 사례를 포함합니다.

  • 참가자는 등록 시점에 36개월 미만이어야 합니다.

    • 참고: 전이 상태(M0/M+)에 관계없이 36개월 미만인 환자는 계층 S-1에 등록할 수 있습니다.

포함 기준 - 계층 N

  • 참가자는 중앙 검토에 따라 다음 수모세포종 분자 하위 그룹 중 하나의 진단을 확인해야 합니다.

    • 수모세포종 G3
    • 수모세포종 G4

    • 수모세포종 - SHH로 분류되지 않음(즉, NWNS 또는 불확정)

      • DNA 메틸화 분류기를 사용하여 분자 그룹에 할당할 수 없었지만 NWNS 클래스에 속하고/하거나 IHC에서 NWNS로 정의한 수모세포종 사례를 포함합니다.
  • 참가자는
  • 모든 NWNS 환자(M+ 및 M0)는 계층 N에 등록할 수 있습니다.

포함 기준 - 계층 P

  • SJiMB21에 등록한 참가자(자녀)의 친부모. 이러한 부모는 Stratum P에 배정됩니다. 아래의 제외 기준은 이 계층에 적용되지 않습니다.

제외 기준 - 모든 환자

  • 수모세포종 이외의 중추신경계 배아종양, 예를 들어 비정형 기형/횡문근종(ATRT), PNET, 송과체모세포종, 상의세포종, ETMR로 진단된 환자는 제외된다.

  • 다음을 포함하는 수모세포종에 대한 사전 치료를 받은 참여자:

    • 방사선 요법
    • 화학 요법
    • 암 지시 면역 요법
    • 표적 에이전트
    • 참고: 코르티코스테로이드 요법은 허용됩니다. 화학요법, 면역요법 또는 비암 관련 적응증에 대한 표적 제제를 사용한 이전 치료는 치료 시작 최소 14일 전 또는 마지막 투여로부터 2 반감기 전에 중단된 한 허용됩니다. (즉, 소아 류마티스 관절염에 대한 메토트렉세이트, 습진에 대한 JAK 억제제 요법 등)
  • 다른 조사 요원을 적극적으로 받고 있는 참여자.
  • 프로토콜 요법을 견딜 수 있는 능력을 손상시킬 수 있거나 연구 절차 또는 결과를 방해할 수 있는 다른 임상적으로 중요한 의학적 장애(즉, 심각한 감염 또는 심각한 심장, 폐, 간, 정신과 또는 기타 기관 기능 장애)가 있는 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 지층 S-2

Sonic Hedgehog 하위 그룹 2(SHH-2), 0-2.99세 또는 M0 및 3-4.99세 환자는 전신 고용량 메토트렉세이트(HD-MTX) 및 기존 화학 요법을 받게 됩니다.

중재: 수술, 메토트렉세이트, 시스플라틴, 빈크리스틴, 시클로포스파미드, 카르보플라틴, 토포테칸, 페그필그라스팀, 필그라스팀
절차: 외과 적 절제
등록된 모든 참가자는 치료 전에 외과적 절제를 받게 됩니다. 환자에게 과도한 위험을 주지 않고 달성할 수 있는 최대한의 절제가 시도되며 절제의 가능성과 정도에 대한 결정은 신경외과 의사의 재량에 달려 있습니다. STR이 치료 시작 전에 달성된 최상의 절제 범위인 경우, 주임 조사자와 논의한 후 화학 요법 주기 사이에 "두 번째 검사" 수술을 수행할 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 수술 관리
의약품: 메토트렉세이트
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 아메토프테린
  • MTX
의약품: 시스플라틴
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • CDDP
  • 플라티놀-AQ®
  • 시스-DDP
의약품: 빈크리스틴
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 온코빈®
의약품: 사이클로포스파마이드
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 사이톡산®
의약품: 카보플라틴
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 파라플라틴®
의약품: 토포테칸
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 하이캄틴®
의약품: 페그필그라스팀
투여 경로: 피하(SQ)
다른 이름들:
  • 유데니카®
의약품: 필그라스팀
투여 경로: 피하(SQ) 또는 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 뉴포젠®
  • GCSF
의약품: 메토트렉세이트
투여 경로: 정맥 내(IV) 및 뇌실 내(IVT)
다른 이름들:
  • 아메토프테린
  • MTX
실험적: 지층 S-1

0~2.99세의 SHH-1, SHH-3, SHH-4 또는 SHH-별지 명시되지 않음(NOS) 환자는 전신 HD-MTX 및 기존 화학 요법과 병행하여 뇌실내 메토트렉세이트(IVT-MTX)를 투여받습니다.

중재: 수술, 메토트렉세이트, 시스플라틴, 빈크리스틴, 시클로포스파미드, 카르보플라틴, 토포테칸, 페그필그라스팀, 필그라스팀
절차: 외과 적 절제
등록된 모든 참가자는 치료 전에 외과적 절제를 받게 됩니다. 환자에게 과도한 위험을 주지 않고 달성할 수 있는 최대한의 절제가 시도되며 절제의 가능성과 정도에 대한 결정은 신경외과 의사의 재량에 달려 있습니다. STR이 치료 시작 전에 달성된 최상의 절제 범위인 경우, 주임 조사자와 논의한 후 화학 요법 주기 사이에 "두 번째 검사" 수술을 수행할 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 수술 관리
의약품: 메토트렉세이트
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 아메토프테린
  • MTX
의약품: 시스플라틴
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • CDDP
  • 플라티놀-AQ®
  • 시스-DDP
의약품: 빈크리스틴
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 온코빈®
의약품: 사이클로포스파마이드
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 사이톡산®
의약품: 카보플라틴
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 파라플라틴®
의약품: 토포테칸
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 하이캄틴®
의약품: 페그필그라스팀
투여 경로: 피하(SQ)
다른 이름들:
  • 유데니카®
의약품: 필그라스팀
투여 경로: 피하(SQ) 또는 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 뉴포젠®
  • GCSF
절차: 옴마야/VPS
S-1에 등록한 모든 참가자는
다른 이름들:
  • 수술 관리
의약품: 메토트렉세이트
투여 경로: 정맥 내(IV) 및 뇌실 내(IVT)
다른 이름들:
  • 아메토프테린
  • MTX
실험적: 지층 N

Medulloblastoma(MB) 그룹 3 또는 그룹 4(G3/G4) 또는 MB[Non-WNT non-SHH medulloblastoma(NWNS) NOS 또는 기타 불확정 사례 포함](0-2.99세) 환자는 전신 HD-MTX 및 기존의 방사선 지연 목적으로만 화학 요법. 3세에 이러한 환자는 위험 계층화 뇌척수 방사선조사(CSI)를 받게 됩니다.

중재: 수술, 메토트렉세이트, 시스플라틴, 빈크리스틴, 시클로포스파미드, 카보플라틴, 토포테칸, 에토포사이드, 페그필그라스팀, 필그라스팀, 방사선
절차: 외과 적 절제
등록된 모든 참가자는 치료 전에 외과적 절제를 받게 됩니다. 환자에게 과도한 위험을 주지 않고 달성할 수 있는 최대한의 절제가 시도되며 절제의 가능성과 정도에 대한 결정은 신경외과 의사의 재량에 달려 있습니다. STR이 치료 시작 전에 달성된 최상의 절제 범위인 경우, 주임 조사자와 논의한 후 화학 요법 주기 사이에 "두 번째 검사" 수술을 수행할 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 수술 관리
의약품: 메토트렉세이트
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 아메토프테린
  • MTX
의약품: 시스플라틴
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • CDDP
  • 플라티놀-AQ®
  • 시스-DDP
의약품: 빈크리스틴
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 온코빈®
의약품: 사이클로포스파마이드
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 사이톡산®
의약품: 카보플라틴
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 파라플라틴®
의약품: 토포테칸
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 하이캄틴®
의약품: 페그필그라스팀
투여 경로: 피하(SQ)
다른 이름들:
  • 유데니카®
의약품: 필그라스팀
투여 경로: 피하(SQ) 또는 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 뉴포젠®
  • GCSF
의약품: 에토포사이드
투여 경로: 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • VP-16
  • 베페시드®
방사능: 조사
N층의 모든 참가자는 생후 36개월에 도달하면 원발성 종양 부위를 부스트하여 두개골척수 방사선조사(CSI)를 받게 됩니다. 투여량은 분자 위험 그룹과 화학요법에 대한 질병 반응을 기준으로 합니다. 사용되는 방사선 유형에는 등각 방사선 요법(광자) 또는 강도 변조 방사선 요법(IMRT) 또는 양성자 빔 요법이 포함됩니다.
다른 이름들:
  • 방사선 요법
의약품: 메토트렉세이트
투여 경로: 정맥 내(IV) 및 뇌실 내(IVT)
다른 이름들:
  • 아메토프테린
  • MTX
실험적: 인지 연구 그룹 I(교육용 비디오 및 게임)
교육용 비디오 및 게임
다른: 교육 및 미디어 개입
참가자는 75분 간병인 교육 비디오 프로그램을 시청하고 선택적 인지 연구를 통해 스마트폰 또는 태블릿에서 대화형 게임에 액세스할 수 있습니다.
활성 비교기: 인지 연구 그룹 II(표준 관리 제어)
표준 진료(SOC) 후 교육용 비디오 및 게임
다른: SOC, 교육 및 미디어 개입
주요 인지 연구 중 치료 표준(SOC) 치료. 1년 연속 인지 평가 후 참가자는 인지 연구 그룹 I 개입에 참여하도록 제안됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SHH-2 유아(0-2.99세) 및 유아(3-4.99세) 수모세포종 환자의 무진행 생존율은 전신 HD-MTX 기반 화학요법만으로 치료되었습니다.
기간: 마지막 환자의 치료 개시 후 2년에 발생하는 PFS 추정으로 등록 후 최대 7년
무진행 생존(PFS)은 적어도 1회 용량의 화학요법을 받는 계층 S-2 적격 M0 환자에서 치료 개시로부터 질병 진행의 초기 또는 임의의 원인으로 인한 사망까지 측정될 것이다. 이러한 이벤트 중 하나를 경험하지 않은 환자는 마지막 접촉 날짜에 검열됩니다. 2년째 PFS의 Kaplan-Meier 추정치를 계산합니다. PFS는 95% 신뢰 구간의 위험 비율을 사용하여 St. Jude 역사적 코호트와 비교됩니다.
마지막 환자의 치료 개시 후 2년에 발생하는 PFS 추정으로 등록 후 최대 7년
IVT-MTX로 강화된 전신 HD-MTX 기반 화학요법으로 치료받은 SHH-1 영아(0-2.99세) 수모세포종 환자의 무진행 생존.
기간: 마지막 환자의 치료 개시 후 2년에 발생하는 PFS 추정으로 등록 후 최대 7년
무진행 생존(PFS)은 적어도 1회 용량의 화학요법을 받는 계층 S-1 적격 SHH-1 환자에서 치료 개시로부터 질병 진행의 초기 또는 임의의 원인으로 인한 사망까지 측정될 것이다. 이러한 이벤트 중 하나를 경험하지 않은 환자는 마지막 접촉 날짜에 검열됩니다. 2년째 PFS의 Kaplan-Meier 추정치를 계산합니다. PFS는 95% 신뢰 구간의 위험 비율을 사용하여 St. Jude 역사적 코호트와 비교됩니다.
마지막 환자의 치료 개시 후 2년에 발생하는 PFS 추정으로 등록 후 최대 7년
전신 화학 요법 및 카보플라틴으로 증강된 지연된 위험 적응 CSI로 치료받은 G3/G4 영아(0-2.99세) 수모세포종 환자의 무진행 생존.
기간: 마지막 환자의 치료 개시 후 2년에 발생하는 PFS 추정으로 등록 후 최대 7년
무진행 생존(Progression Free Survival, PFS)은 적어도 1회 용량의 화학요법을 받는 계층 S-N 적격 환자에서 치료 개시부터 질병 진행의 초기 또는 임의의 원인으로 인한 사망까지 측정됩니다. 이러한 이벤트 중 하나를 경험하지 않은 환자는 마지막 접촉 날짜에 검열됩니다. 2년째 PFS의 Kaplan-Meier 추정치를 계산합니다. PFS는 95% 신뢰 구간의 위험 비율을 사용하여 St. Jude 역사적 코호트와 비교됩니다.
마지막 환자의 치료 개시 후 2년에 발생하는 PFS 추정으로 등록 후 최대 7년
전신 화학 요법 및 심실 내 화학 요법 또는 지연된 위험 적응 뇌척수 방사선 조사로 치료받은 환자와 비교하여 전신 화학 요법만으로 치료받은 영유아의 IQ
기간: 등록 후 5년까지의 기준
지적 기능(IQ)의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화는 연령에 따라 다른 도구를 사용하여 평가됩니다. IQ는 3.0-5.11세 어린이의 경우 Bayley 영유아 발달 4판(Bayley-4)을 사용하여 0-3:6세 어린이에서 측정됩니다. Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence, Fourth Edition(WPPSI-IV)을 사용하는 연령, 6-10세 어린이는 Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition(WISC-V)을 사용합니다. 종단 분석은 혼합 모델을 사용하여 수행됩니다.
등록 후 5년까지의 기준
전신 화학 요법 및 심실 내 화학 요법 또는 지연된 위험 적응 뇌척수 방사선 조사로 치료받은 환자와 비교하여 전신 화학 요법만으로 치료받은 영유아의 집행 기능
기간: 등록 후 5년까지의 기준
시간 경과에 따른 집행 기능의 기준선으로부터의 변화는 적절한 연령에 따라 다른 도구를 사용하여 평가됩니다. 실행 기능의 행동 평가 인벤토리[BRIEF-P(2-5:11세) 및 BRIEF-2(6-18세)]는 실행 기능의 행동 징후를 평가합니다. 종단 분석은 혼합 모델을 사용하여 수행됩니다.
등록 후 5년까지의 기준
전신 화학 요법 및 심실 내 화학 요법 또는 지연된 위험 적응 뇌척수 방사선 조사로 치료받은 환자와 비교하여 전신 화학 요법만으로 치료받은 영유아의 건강 관련 삶의 질
기간: 등록 후 5년까지의 기준
시간 경과에 따른 건강 관련 삶의 질의 기준선으로부터의 변화는 PedsQL(2세 이상)을 사용하여 평가됩니다. 종단 분석은 혼합 모델을 사용하여 수행됩니다.
등록 후 5년까지의 기준

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
수모세포종 치료를 받은 유아(0~2.99세)와 유아(3~4.99세)의 IQ 변화
기간: 등록 후 5년까지의 기준
IQ는 연령에 따라 다른 도구를 사용하여 평가됩니다. IQ는 3.0-5.11세 어린이의 경우 Bayley 영유아 발달 4판(Bayley-4)을 사용하여 0-3:6세 어린이에서 측정됩니다. Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence, Fourth Edition(WPPSI-IV)을 사용하는 연령, 6-10세 어린이는 Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition(WISC-V)을 사용합니다. 여러 도구가 모든 연령대에 걸쳐 표준화된 풀 스케일 IQ의 하나의 측정값으로 결합됩니다. 선형 혼합 효과 회귀 모델을 사용하여 인구통계학적(예: 치료 연령, 성별 및 사회경제적 상태), 질병 관련(예: 수두증의 존재, 후두와 증후군)과 관련하여 시간이 지남에 따라 기준선에서 IQ의 변화를 조사합니다. ) 및 치료(예: IVT-MTX를 포함하거나 포함하지 않는 전신 화학 요법, 주요 뇌 구조에 대한 방사선 선량 측정, 치료 관련 이독성) 요인.
등록 후 5년까지의 기준
수모세포종 치료를 받은 영유아(0-2.99세) 및 소아(3-4.99세)의 실행 기능 변화
기간: 등록 후 5년까지의 기준
이것은 적절한 연령에 따라 다른 도구를 사용하여 평가될 것입니다(실행 기능의 행동 평가 인벤토리[BRIEF-P(연령 2-5:11) 및 BRIEF-2(연령 6-10세)])는 실행 기능의 행동 징후를 평가할 것입니다. 선형 혼합 효과 회귀 모델을 사용하여 인구통계(예: 치료 연령, 성별 및 사회경제적 상태), 질병 관련(예: 수두증, 후두와 증후군) 및 치료(예: IVT-MTX를 포함하거나 포함하지 않는 전신 화학 요법, 주요 뇌 구조에 대한 방사선 선량 측정, 치료 관련 이독성) 요인.
등록 후 5년까지의 기준
수모세포종 치료를 받은 영유아(0~2.99세) 및 유아(3~4.99세)의 건강 관련 삶의 질 변화
기간: 등록 후 5년까지의 기준
건강 관련 삶의 질은 PedsQL(2세 이상)을 사용하여 평가됩니다. 선형 혼합 효과 회귀 모델을 사용하여 인구통계학적(예: 치료 연령, 성별 및 사회경제적 상태), 질병 관련(예: 수두증, 후두와 증후군) 및 치료(예: IVT-MTX를 포함하거나 포함하지 않는 전신 화학 요법, 주요 뇌 구조에 대한 방사선 선량 측정, 치료 관련 이독성) 요인.
등록 후 5년까지의 기준
가족적 요인 및 환경적 요인과 사회경제적 지위의 연관성
기간: 등록 후 5년까지의 기준
사회경제적 지위는 Barratt Simplified Measure of Social Status(BSMSS)를 사용하여 측정됩니다. 일반화된 선형 모델은 사회경제적 상태와 가족 요인(예: 가족 응집력, 가족의 의료 관리 대처, 부모-자녀 상호 작용 스타일) 및 환경 요인(예: 부모의 언어 능력, 가정 문해력, 재활 치료 준수)과의 연관성을 조사하는 데 사용됩니다. 치료, 조기 개입 참여, 학교 옹호)
등록 후 5년까지의 기준
인지 후기 효과와 가족 요인 및 환경 요인의 연관성.
기간: 등록 후 5년까지의 기준
선형 혼합 효과 모델은 친숙하고 환경적인 요인(위에서 설명한 대로)을 사용하여 인지 결과(위에서 설명한 대로)의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화를 조사하는 데 사용됩니다.
등록 후 5년까지의 기준
대화형 신경발달 게임과 결합된 간병인 교육에 대한 가족의 관심도를 평가합니다.
기간: 기초부터 등록 후 6개월까지
신경인지 개입은 뇌 발달에 대한 조기 학습 환경의 중요성에 대한 부모의 이해를 돕기 위해 고안된 WFK(Working for Kids) 교육과 부모를 위해 고안된 대화형 신경 발달 게임인 FPG(First Pathways Game)로 구성됩니다. 의사 소통, 문제 해결 및 사회적 정서적 기술, 운동 기술, 수학 기술 및 초기 과학 학습을 포함한 특정 기술을 위한 두뇌 경로를 강화하기 위해 자녀와 놀아줍니다. 이 개입에 대한 가족의 관심은 연구 등록에 접근한 가족의 비율로 측정됩니다.
기초부터 등록 후 6개월까지
인터랙티브와 결합된 간병인 교육을 완료하는 참가자의 비율을 측정하여 개입 타당성을 평가합니다. 신경 발달 게임.
기간: 기초부터 등록 후 6개월까지
신경인지 개입은 뇌 발달에 대한 조기 학습 환경의 중요성에 대한 부모의 이해를 돕기 위해 설계된 WFK(Working for Kids) 교육과 부모를 위해 설계된 상호 작용 신경 발달 게임인 FPG(First Pathways Game)로 구성됩니다. 의사 소통, 문제 해결 및 사회적 정서적 기술, 운동 기술, 수학 기술 및 초기 과학 학습을 포함한 특정 기술을 위한 두뇌 경로를 강화하기 위해 자녀와 함께 놀기. 개입 타당성은 최소 10개의 신경 발달 게임을 완료한 무작위 참가자의 비율로 측정됩니다.
기초부터 등록 후 6개월까지
대화형 신경발달 게임과 결합된 간병인 교육의 수용 가능성을 평가합니다.
기간: 기초부터 등록 후 6개월까지
신경인지 개입은 뇌 발달에 대한 조기 학습 환경의 중요성에 대한 부모의 이해를 돕기 위해 설계된 WFK(Working for Kids) 교육과 부모를 위해 설계된 상호 작용 신경 발달 게임인 FPG(First Pathways Game)로 구성됩니다. 의사 소통, 문제 해결 및 사회적 정서적 기술, 운동 기술, 수학 기술 및 초기 과학 학습을 포함한 특정 기술을 위한 두뇌 경로를 강화하기 위해 자녀와 함께 놀기. 수용성은 만족도 설문지에서 중재 참여로 인한 혜택을 보고하는 간병인의 비율로 측정됩니다.
기초부터 등록 후 6개월까지
수모세포종이 있는 영유아에서 시클로포스파미드(CTX)의 혈장 전신 청소율(CL)을 특성화합니다.
기간: A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차 및 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일.
약물 혈장 농도는 모집단 내에서 전형적인 약동학 및 개인간 변동성을 특성화할 수 있는 모집단 약동학 접근법으로 동시에 분석될 것입니다. 우리는 이전에 출판된 원고에서 사용한 것과 유사한 접근 방식을 사용할 것입니다. 사이클로포스파미드 CL은 치료 중 획득한 일련의 샘플을 기반으로 추정됩니다.
A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차 및 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일.
시클로포스파미드를 투여받은 수모세포종이 있는 영유아에서 카르복시에틸포스포르아미드(CEPM)의 농도-시간 곡선(AUC0-24h) 아래 면적을 특성화합니다.
기간: A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차 및 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일.
카르복시에틸포스포르아미드는 상기 기술된 집단 약동학 접근법에 포함될 것이다. 모집단 약동학 분석 결과에 기초하여 CEPM AUC0-24h를 계산할 수 있습니다.
A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차 및 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일.
시클로포스파미드를 투여받은 수모세포종이 있는 영유아에서 4-하이드록시-시클로포스파미드(4OHCTX)의 농도-시간 곡선(AUC0-24h) 아래 면적을 특성화합니다.
기간: A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차 및 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일.
CEPM AUC0-24h와 유사한 방식으로, 곡선 AUC0-24h 아래의 4-히드록시-시클로포스파미드 면적은 집단 약동학 분석의 결과에 기초하여 추정될 수 있다.
A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차 및 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일.
CTX를 받는 수모세포종이 있는 영유아에서 CTX의 혈장 전신 청소율(CL)의 환자 간 및 환자 내 가변성을 설명하는 잠재적 공변량(예: 인구 통계, 임상 화학)을 평가합니다.
기간: A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차 및 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일의 CTX에 대한 데이터.
CTX CL 약동학 매개변수(결과 측정)와 인구 통계 및 임상 화학 데이터(공변량) 사이의 잠재적 연관성을 조사하기 위해 공변량 분석을 수행할 것입니다. 연속 공변량은 모집단 중앙값 공변량 값으로 조정된 검정력 모델에 따라 구현됩니다. 범주형 공변량은 공변량 값으로 인한 지수 변화를 사용하여 모델링됩니다. 중요한 공변량은 전진 및 후진 단계에 대해 각각 기준 P 값이 0.05 및 0.01인 고전적인 전진/후진 단계별 접근 방식을 사용하여 선택됩니다. Wald 테스트는 모델에 공변량을 유지해야 하는지 여부를 테스트하는 데에도 사용됩니다(기준 p-값
A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차 및 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일의 CTX에 대한 데이터.
CTX를 받는 수모세포종이 있는 영유아에서 CEPM AUC0-24h의 환자간 및 환자내 가변성을 설명하는 잠재적인 공변량(예: 인구 통계, 임상 화학)을 평가하기 위해.
기간: A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차 및 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일의 CEPM에 대한 데이터.
CTX AUC 약동학 매개변수(결과 측정)와 인구 통계 및 임상 화학 데이터(공변량) 간의 잠재적 연관성을 조사하기 위해 공변량 분석을 수행할 것입니다. 연속 공변량은 모집단 중앙값 공변량 값으로 조정된 검정력 모델에 따라 구현됩니다. 범주형 공변량은 공변량 값으로 인한 지수 변화를 사용하여 모델링됩니다. 중요한 공변량은 전진 및 후진 단계에 대해 각각 기준 P 값이 0.05 및 0.01인 고전적인 전진/후진 단계별 접근 방식을 사용하여 선택됩니다. Wald 테스트는 모델에 공변량을 유지해야 하는지 여부를 테스트하는 데에도 사용됩니다(기준 p-값
A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차 및 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일의 CEPM에 대한 데이터.
CTX를 받는 수모세포종이 있는 영유아에서 4OHCTX AUC0-24h의 환자간 및 환자내 가변성을 설명하는 잠재적인 공변량(예: 인구 통계, 임상 화학)을 평가하기 위해.
기간: A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차와 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일에서 4OHCTX에 대한 데이터.
4OHCTX AUC 약동학 매개변수(결과 측정)와 인구 통계 및 임상 화학 데이터(공변량) 간의 잠재적 연관성을 조사하기 위해 공변량 분석을 수행할 것입니다. 연속 공변량은 모집단 중앙값 공변량 값으로 조정된 검정력 모델에 따라 구현됩니다. 범주형 공변량은 공변량 값으로 인한 지수 변화를 사용하여 모델링됩니다. 중요한 공변량은 전진 및 후진 단계에 대해 각각 기준 P 값이 0.05 및 0.01인 고전적인 전진/후진 단계별 접근 방식을 사용하여 선택됩니다. Wald 테스트는 모델에 공변량을 유지해야 하는지 여부를 테스트하는 데에도 사용됩니다(기준 p-값
A, AIVT, B 또는 BIVT 요법의 첫 번째 과정의 9일차와 C 과정의 4일 및 5일 또는 E의 2일 및 3일에서 4OHCTX에 대한 데이터.
수모세포종이 있는 영유아에서 토포테칸(TPT)의 혈장 전신 청소율(CL)을 특성화합니다.
기간: 국내 환자 및 St. Jude의 환자에 대해서만 각 과정 C 동안 수집된 모든 샘플.
토포테칸 약물 혈장 농도는 모집단 내 전형적인 약동학 및 개인간 변동성을 특성화할 수 있는 모집단 약동학 접근법으로 분석될 것입니다. Topotecan CL은 치료 과정 C 동안 획득한 일련의 샘플을 기반으로 추정됩니다.
국내 환자 및 St. Jude의 환자에 대해서만 각 과정 C 동안 수집된 모든 샘플.
TPT를 받는 수모세포종이 있는 영유아에서 TPT PK 매개변수(CL)의 환자 간 및 환자 내 가변성을 설명하는 잠재적 공변량(예: 인구 통계, 임상 화학)을 평가합니다.
기간: 국내 환자 및 St. Jude의 환자에 대해서만 각 과정 C 동안 수집된 모든 샘플.
TPT CL 약동학 매개변수(결과 측정)와 인구 통계 및 임상 화학 데이터(공변량) 사이의 잠재적 연관성을 조사하기 위해 공변량 분석을 수행할 것입니다. 또한 이 분석에는 분석에 포함된 환자의 최소 30%에서 토포테칸 용량의 48시간 이내에 제공된 병용 보조 약물뿐만 아니라 토포테칸(즉, 시클로포스파미드)과 동일한 병용 약물이 포함될 것입니다. 연속 공변량은 모집단 중앙값 공변량 값으로 조정된 검정력 모델에 따라 구현됩니다. 잠재적인 성숙 과정을 반영하기 위해 Hill 방정식에 따라 환자 연령을 테스트합니다. 범주형 공변량은 공변량 값으로 인한 지수 변화를 사용하여 모델링됩니다. 중요한 공변량은 고전적인 정방향/역방향 단계적 접근 방식을 사용하여 선택되며 공변량은 P에서 유의한 것으로 간주됩니다.
국내 환자 및 St. Jude의 환자에 대해서만 각 과정 C 동안 수집된 모든 샘플.
수모세포종이 있는 영유아의 혈장 전신 메토트렉세이트(MTX) 청소율(CL)을 특성화합니다.
기간: 각 코스 A, AIVT, B 및 BIVT의 1일차.
약물 혈장 농도는 모집단 내에서 전형적인 약동학 및 개인간 변동성을 특성화할 수 있는 모집단 약동학 접근법으로 동시에 분석될 것입니다. 우리는 이전에 출판된 원고에서 사용한 것과 유사한 접근 방식을 사용할 것입니다. Methotrexate CL은 각 치료 과정의 첫 번째 날에 획득한 일련의 샘플을 기반으로 추정됩니다.
각 코스 A, AIVT, B 및 BIVT의 1일차.
메토트렉세이트를 투여받은 수모세포종이 있는 영유아에서 7-하이드록시메토트렉세이트(7OHMTX)의 농도-시간 곡선(AUC0-24h) 아래 면적을 특성화합니다.
기간: 각 코스 A, AIVT, B 및 BIVT의 1일차.
7-하이드록시메토트렉세이트는 상기 기술된 집단 약동학 접근법에 포함될 것이다. 모집단 약동학 분석 결과에 기초하여 7OHMTX AUC0-24h가 계산됩니다.
각 코스 A, AIVT, B 및 BIVT의 1일차.
MTX를 받는 수모세포종이 있는 영유아에서 MTX PK 매개변수 CL의 환자간 및 환자내 가변성을 설명하는 잠재적 공변량(예: 인구 통계, 임상 화학)을 평가합니다.
기간: 각 코스 A, AIVT, B 및 BIVT의 1일차.
MTX 약동학 매개변수 CL(결과 측정)과 인구 통계 및 임상 화학 데이터(공변량) 간의 잠재적 연관성을 조사하기 위해 공변량 분석을 수행할 것입니다. 연속 공변량은 모집단 중앙값 공변량 값으로 조정된 검정력 모델에 따라 구현됩니다. 범주형 공변량은 공변량 값으로 인한 지수 변화를 사용하여 모델링됩니다. 중요한 공변량은 전진 및 후진 단계에 대해 각각 기준 P 값이 0.05 및 0.01인 고전적인 전진/후진 단계별 접근 방식을 사용하여 선택됩니다. Wald 테스트는 모델에 공변량을 유지해야 하는지 여부를 테스트하는 데에도 사용됩니다(기준 p-값
각 코스 A, AIVT, B 및 BIVT의 1일차.
MTX를 받는 수모세포종이 있는 영유아에서 7OHMTX PK 매개변수 AUC0-24h의 환자간 및 환자내 가변성을 설명하는 잠재적인 공변량(예: 인구 통계, 임상 화학)을 평가하기 위해.
기간: 각 코스 A, AIVT, B 및 BIVT의 1일차.
MTX 약동학 매개변수 AUC(결과 측정)와 인구 통계 및 임상 화학 데이터(공변량) 사이의 잠재적 연관성을 조사하기 위해 공변량 분석을 수행할 것입니다. 연속 공변량은 모집단 중앙값 공변량 값으로 조정된 검정력 모델에 따라 구현됩니다. 범주형 공변량은 공변량 값으로 인한 지수 변화를 사용하여 모델링됩니다. 중요한 공변량은 전진 및 후진 단계에 대해 각각 기준 P 값이 0.05 및 0.01인 고전적인 전진/후진 단계별 접근 방식을 사용하여 선택됩니다. Wald 테스트는 모델에 공변량을 유지해야 하는지 여부를 테스트하는 데에도 사용됩니다(기준 p-값
각 코스 A, AIVT, B 및 BIVT의 1일차.
인터랙티브 신경 발달 게임과 결합된 간병인 교육 프로그램과 관련된 인지 및 사회-정서적 발달의 변화의 크기.
기간: 기준선 및 등록 후 6개월
DAYC-2(부모 면담)에 의해 측정된 인지 및 사회-정서적 발달의 기준선으로부터의 평균 6개월 변화는 개입(위에서 설명됨)에 무작위 배정된 가족 및 표준 관리 대조군에 무작위 배정된 가족에 대해 계산될 것입니다.
기준선 및 등록 후 6개월
신경모세포종을 가진 영유아에서 빈크리스틴(VCR)의 혈장 전신 청소율(CL)을 특성화하기 위하여.
기간: 첫 번째 A 또는 AIVT 및 B 또는 BIVT 코스의 15일째부터 시작 (또는 하나의 E 코스의 8일째부터).
시클로포스파미드와 마찬가지로 빈크리스틴 약물 혈장 농도는 집단 약동학 접근법으로 분석되어, 집단 내 전형적인 약동학과 개인 간 변동성을 규명할 수 있습니다. 빈크리스틴 청소율(CL)은 치료 중 획득한 연속 샘플을 기반으로 추정됩니다.
첫 번째 A 또는 AIVT 및 B 또는 BIVT 코스의 15일째부터 시작 (또는 하나의 E 코스의 8일째부터).
수막모세포종을 가진 영유아에서 VCR을 투여받는 환자에서 VCR 약동학 파라미터(CL)의 환자 간 및 환자 내 변이성을 설명하는 잠재적 공변량(예: 인구통계학, 임상화학)을 평가하기 위함입니다.
기간: 첫 번째 코스 A 또는 AIVT와 B 또는 BIVT의 15일차부터 시작(또는 코스 E의 8일차).
VCR CL 약동학적 매개변수(결과 측정치)와 인구통계학적 및 임상 화학 데이터(공변량) 간의 잠재적 연관성을 조사하기 위해 공변량 분석이 수행될 것입니다. 연속형 공변량은 모집단 중앙값 공변량 값으로 조정된 거듭제곱 모델에 따라 구현됩니다. 범주형 공변량은 공변량 값으로 인한 지수적 변화를 사용하여 모델링됩니다. 유의한 공변량은 고전적인 순방향/역방향 단계적 접근법을 사용하여 선택되며, 순방향 및 역방향 단계에 대한 기준 P 값은 각각 0.05와 0.01입니다. Wald 검정은 또한 공변량이 모델에 유지되어야 하는지 여부를 테스트하는 데 사용됩니다(기준 p-value<0.05) VCR을 투여받는 수모세포종을 가진 영유아에서 VCR CL 값의 환자 간 및 환자 내 변동성을 설명하기 위해.
첫 번째 코스 A 또는 AIVT와 B 또는 BIVT의 15일차부터 시작(또는 코스 E의 8일차).

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

St. Jude Children's Research Hospital

협력자

National Cancer Institute (NCI)

수사관

  • 수석 연구원: Aditi Bagchi, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital
  • 수석 연구원: Giles W. Robinson, MD, St. Jude Children's Research Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 12월 20일

기본 완료 (추정된)

2035년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2035년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 8월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 9월 7일

처음 게시됨 (실제)

2022년 9월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 10일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SJiMB21
  • NCI-2022-07099 (레지스트리 식별자: NCI Clinical Trial Registration Program)
  • R21CA280187 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

게시된 기사에서 분석된 변수를 포함하는 개별 참가자 비식별 데이터 세트를 사용할 수 있습니다(게시물에 포함된 연구 1차 또는 2차 목표와 관련됨). 프로토콜, 통계 분석 계획 및 사전 동의와 같은 지원 문서는 특정 연구에 대한 CTG 웹 사이트를 통해 제공됩니다. 게시된 기사를 생성하는 데 사용된 데이터는 기사 게시 시점에 제공됩니다. 개별 수준의 비식별 데이터에 대한 액세스를 원하는 조사자는 데이터 요청에 응답할 생물통계학과(ClinTrialDataRequest@stjude.org)의 컴퓨팅 팀에 연락할 것입니다.

IPD 공유 기간

데이터는 기사 게시 시점에 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

데이터는 요청자의 전체 이름, 소속, 요청된 데이터 세트 및 데이터가 필요한 시기와 같은 정보와 함께 공식 요청에 따라 연구자에게 제공됩니다. 정보를 제공하기 위해 수석 통계학자 및 연구 수석 조사자는 기본 결과 데이터 세트가 요청되었음을 알립니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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