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MPS I 환자에서 아연 핑거 뉴클레아제(ZFN) 치료제 SB-318에 의한 게놈 편집에 대한 용량 상승 연구

2023년 1월 6일 업데이트: Sangamo Therapeutics

뮤코다당증 I(MPS I) 환자에서 rAAV2/6 기반 유전자 전달인 SB-318의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 I/2상, 다기관, 공개 라벨, 단일 용량, 용량 범위 연구

연구의 목적은 SB-318의 증량 용량의 안전성, 내약성을 평가하는 것입니다. SB-318은 게놈 편집을 위한 정맥 투여 ZFN(Zinc Finger Nuclease) 치료제입니다. IDUA 효소의 평생 치료 생산을 목표로 α-L-iduronidase(IDUA) 유전자의 올바른 사본을 간세포의 알부민 위치에 삽입합니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목적은 IDUA의 장기 발현을 제공하고 효소 대체 요법(ERT) 또는 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 요법의 현재 임상 결과를 개선하는 것입니다. IDUA를 코딩하는 유전자의 돌연변이. SB-318은 AAV(adeno-associated virus) 유래 벡터에 의해 전달되는 ZFN 매개 게놈 편집 치료제다. SB-318은 고도로 발현된 내인성 알부민 유전자좌의 통제 하에 피험자 자신의 간세포 게놈에 IDUA 이식유전자의 교정 사본을 배치하여 기능하도록 의도되었으며 영구적이고 간 특이적인 iduronidase 발현을 제공할 것으로 예상됩니다. MPS I 환자의 평생 동안.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 만 5세 이상의 남성 또는 여성
  • 약화된 MPS I 결핍의 임상 진단(HSCT 후 Hurler-Scheie, Scheie 또는 Hurlers 상태)

제외 기준:

  • ERT에 반응하지 않는 것으로 알려져 있음
  • AAV 2/6에 대한 중화 항체
  • 심각한 병발성 질병 또는 임상적으로 유의미한 기질적 질병(MPS I에 이차적인 경우 제외)
  • B형 또는 C형 간염 또는 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 또는 HIV 1/2로 항바이러스 요법을 받고 있는 경우
  • 유의한 IAR 또는 아나필락시스 발생을 동반한 laronidase 치료에 대한 내성 부족
  • 간 기능 장애의 마커
  • 크레아티닌 ≥ 1.5mg/dL
  • 면역억제를 위한 코르티코스테로이드 사용에 대한 금기
  • 전신(IV 또는 경구) 면역조절제 또는 스테로이드 사용을 통한 현재 치료(국소 치료 허용됨)
  • 지난 3개월 이내에 사전 임상시험 약물 또는 의료기기 연구 참여
  • 유전자 치료제로 사전 치료
  • 상승 또는 비정상 순환 α-태아단백(AFP)
  • 무게

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1: SB-318: 개시 용량 1.00E+13 vg/kg
SB-318[zinc finger nucleases(ZFN1, ZFN2 및 hIDUA Donor)]의 세 가지 구성 요소 각각의 단일 용량을 정맥(IV) 주입을 통해 투여합니다.
생물학적: SB-318
SB-318[zinc finger nucleases(ZFN1, ZFN2 및 hIDUA Donor)]의 세 가지 구성 요소 각각의 단일 용량은 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
실험적: 코호트 2: 다음 상승 용량 5.00E+13 vg/kg의 SB-318
SB-318[zinc finger nucleases(ZFN1, ZFN2 및 hIDUA Donor)]의 세 가지 구성 요소 각각의 단일 용량을 정맥(IV) 주입을 통해 투여합니다.
생물학적: SB-318
SB-318[zinc finger nucleases(ZFN1, ZFN2 및 hIDUA Donor)]의 세 가지 구성 요소 각각의 단일 용량은 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
실험적: 코호트 3: 다음 상승 용량 1.20E+14 vg/kg의 SB-318
SB-318[zinc finger nucleases(ZFN1, ZFN2 및 hIDUA Donor)]의 세 가지 구성 요소 각각의 단일 용량을 정맥(IV) 주입을 통해 투여합니다.
생물학적: SB-318
SB-318[zinc finger nucleases(ZFN1, ZFN2 및 hIDUA Donor)]의 세 가지 구성 요소 각각의 단일 용량은 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용이 있는 참여자 수
기간: SB-318 주입 후 최대 36개월
치료 관련 부작용이 있는 참여자 수
SB-318 주입 후 최대 36개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
IDUA 활동에 대한 SB-318의 효과
기간: SB-318 주입 후 기준선 및 36개월
백혈구에서 측정된 IDUA 활성 측정에서 기준선 임상 실험실로부터의 변화.
SB-318 주입 후 기준선 및 36개월
소변 글리코사미노글리칸(GAG) 수준에 대한 SB-318의 효과
기간: 기준선 및 SB-318 주입 후 24개월
24개월에 소변에서 측정된 총 GAG, Dermatan Sulfate GAG ​​및 Heparan Sulfate GAG의 기준선 대비 변화
기준선 및 SB-318 주입 후 24개월
혈장, 타액, 소변, 대변 및 정액에서 AAV2/6 제거
기간: SB-318 주입 후 최대 24개월
24주까지 PCR에 의해 혈장, 타액, 소변, 대변 및 정액에서 AAV2/6 청소율이 있는 피험자.
SB-318 주입 후 최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sangamo Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 5월 24일

기본 완료 (실제)

2021년 11월 3일

연구 완료 (실제)

2021년 11월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 2월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 3월 2일

처음 게시됨 (추정)

2016년 3월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 1월 6일

마지막으로 확인됨

2022년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SB-318-1502

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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