기능성 IDA(철결핍성 빈혈) 치료에서 반응 유도 용량 적정 KER-047의 안전성 및 예비 효능을 평가하기 위한 연구.
2023년 10월 18일 업데이트: Keros Therapeutics, Inc.
골수이형성 증후군, 골수 섬유증, 골수이형성 증후군/골수증식성 신생물 중복 증후군과 관련된 기능적 철 결핍성 빈혈 환자를 대상으로 한 KER-047의 2상, 환자 내 용량 적정 연구
본 연구는 MDS(골수이형성 증후군), MF(골수 섬유증) 및 MDS/MPN(골수 증식성 신생물) 중첩 증후군.
연구 개요
상세 설명
이것은 기능성 철 결핍이 있는 성인 참가자에서 KER-047의 반응 유도 용량 적정의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 예비 효능을 평가하기 위해 수행되는 2상 다기관, 공개 라벨 연구입니다. 골수이형성 증후군(MDS), 골수섬유화증(MF) 및 골수이형성 증후군/골수증식종양(MDS/MPN) 중첩 증후군과 관련된 빈혈(IDA). 약 20명의 환자가 등록됩니다. KER-047의 용량은 안전성/내약성 및 치료 반응에 따라 조정될 수 있습니다. 이 연구는 1부 초기 적정 전략 및 2부 코호트 확장 또는 대체 적정 전략의 두 부분으로 수행됩니다.
개별 참가자의 총 계획된 참여 기간은 약 32주(4주 스크리닝 단계, 24주 치료 기간 및 4주 추적 기간)입니다. 연장 단계 참여자의 최대 참여 기간은 약 104주(2년)(4주 스크리닝 단계, 24주 치료 기간, 18개월[72주] 연장 기간 및 4주 추적 관찰)입니다. 기간).
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Study Team
- 전화번호: +1 617 314-6297
- 이메일: clinicalstudies@kerostx.com
연구 장소
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Bucuresti, 루마니아, 030171
- 빼는
- Spitalul Clinic Coltea
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Cluj-Napoca, 루마니아, 400015
- 빼는
- Institutul Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj-Napoca
-
Craiova, 루마니아, 200143
- 빼는
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
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Târgu-Mureş, 루마니아, 540136
- 빼는
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
-
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Jerusalem, 이스라엘, 9112001
- 모병
- Hadassah University Medical Center
-
Nahariya, 이스라엘, 2633737
- 모병
- Galilee Medical Center
-
Netanya, 이스라엘, 4244916
- 모병
- Laniado Hospital - Sanz Medical Center
-
Zrifin, 이스라엘, 7033001
- 모병
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh Medical Center)
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- 모병
- Royal Adelaide Hospital
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상의 남성 또는 여성.
다음 중 하나:
- 개정된 국제 예후 점수 시스템(IPSS-R) 분류를 충족하는 2016년 세계보건기구(WHO) 분류에 따른 MDS의 진단은 골수 모세포 비율이 6개월 이내에 <5%인 매우 낮은, 낮은 또는 중간 위험 질병의 질병입니다. 1일차(D1).
- 2017년 WHO 기준에 따른 원발성 골수 섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증 또는 본태성 혈소판감소증 후 골수 및 말초혈액 모세포 백분율이 2% 미만이거나 6개월 동안 2%~5% 사이에서 안정한 진단.
- 2016년 WHO 분류에 따른 MDS/MPN 중복 증후군의 진단, D1 이전 6개월 이내에 골수 폭발 비율 <5%.
- 스크리닝 동안 실험실 기준에 의해 평가된 바와 같이 철 제한 적혈구 생성이 있는 빈혈.
- 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 연구 참여자 개인 정보 보호 규정에 따라 보호 대상 건강 정보를 사용하기 위해 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 및 승인을 제공할 수 있는 능력.
- 가임 여성과 성적으로 활동적인 남성은 프로토콜에 설명된 피임 요구 사항을 충족해야 합니다.
제외 기준:
- D1 14일 이내 활동성 감염.
- 고위험 또는 매우 고위험 MDS, 가속 골수 섬유증(>10% 모세포로 정의됨) 또는 급성 백혈병 진단을 나타내는 IPSS-R 점수.
- 용혈성 빈혈의 진단.
- 포르피린증의 진단.
- D1 28일 전 실혈로 인한 빈혈.
- 지중해 빈혈, 지중해 빈혈 특성 또는 기타 헤모글로빈 병증의 진단.
- 지난 2년 이내에 연구자가 정의한 약물 또는 알코올 남용 이력.
- D1 이전 6개월 이내에 뇌졸중, 동맥 색전증 또는 심부 정맥 혈전증의 병력.
- 인간 면역결핍 바이러스, 활동성 감염성 B형 간염 바이러스 또는 활동성 감염성 C형 간염 바이러스에 양성인 것으로 알려져 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 파트 1(초기 적정 전략)
KER-047(30mg, 60mg 또는 80mg) 경구 정제를 최대 24주 동안 매일(또는 격일로) 복용합니다.
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경구 정제, 매일(또는 격일로) 투여
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실험적: 파트 2(코호트 확장 또는 대체 적정 전략)
KER-047 경구 정제의 시작 용량 요법 및 적정 일정은 파트 1의 SRC(안전성 검토 위원회) 권장 사항을 기반으로 합니다.
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경구 정제, 매일(또는 격일로) 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참여자의 비율
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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용량 제한 독성(DLT)
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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치료 관련 AE(부작용)를 경험한 참가자의 백분율
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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AE(부작용)로 인해 참여를 중단한 참가자 수
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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임상 실험실 값의 기준선에서 변경
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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알칼리성 포스파타아제, 알라닌 아미노전이효소, 아스파르트산 아미노전이효소, 감마 글루타밀 전이효소, 포도당, 칼륨, 나트륨, 총 빌리루빈, 엽산, WBC 수, 혈소판 수, 망상적혈구 수 , 트랜스페린 포화도 백분율. 참고 - 선택 안전 매개변수는 결과 업데이트 중에 별도의 결과로 나열됩니다. |
파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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수축기 혈압
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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이완기 혈압
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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호흡
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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심박수
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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체온
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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Fridericia는 12-리드 심전도(ECG)를 통해 QT 간격을 수정했습니다.
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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12-리드 심전도(ECG)를 통한 QT 간격
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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12-리드 심전도(ECG)를 통한 QRS 간격
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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12-리드 심전도(ECG)를 통한 PR 간격
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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체중(kg)
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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망상적혈구 헤모글로빈 함량(RET-He)의 기준선으로부터의 변화
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중첩 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자의 철 대사에 대한 KER-047의 약력학(PD) 효과를 평가하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
|
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기준선에서 헵시딘 농도의 변화
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
|
MDS, MF 및 MDS/MPN 중첩 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자의 철 대사에 대한 KER-047의 약력학(PD) 효과를 평가하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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기준선에서 헤모글로빈의 변화(Hgb)
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자의 빈혈에 대한 KER-047의 효과를 평가하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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Hgb가 1.0g/dL(0.6mmol/L) 이상 증가한 참가자의 비율
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자의 빈혈에 대한 KER-047의 효과를 평가하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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Hgb가 1.5g/dL(0.9mmol/L) 이상 증가한 참가자의 비율
기간: 파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자의 빈혈에 대한 KER-047의 효과를 평가하기 위해
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파트 1에서 최대 29주 또는 치료 연장을 계속하는 경우 최대 101주
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치료 종료까지의 연속 기간 동안 8주 이상의 수혈 독립성을 달성한 RBC 수혈 참가자의 비율
기간: 최대 29주 또는 치료 연장 시 최대 101주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중복 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자의 빈혈에 대한 KER-047의 효과를 평가하기 위해
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최대 29주 또는 치료 연장 시 최대 101주
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시점별로 요약된 혈장 KER-047 및 임의의 대사체 농도
기간: 파트 1과 2의 1주차와 13주차
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중첩 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 약동학(PK)을 평가하기 위해
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파트 1과 2의 1주차와 13주차
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추정 최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 파트 1과 2의 1주차와 13주차
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중첩 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 약동학(PK)을 평가하기 위해
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파트 1과 2의 1주차와 13주차
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최고 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 파트 1과 2의 1주차와 13주차
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중첩 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 약동학(PK)을 평가하기 위해
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파트 1과 2의 1주차와 13주차
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혈장 KER-047 농도 곡선 아래 면적(AUClast)
기간: 파트 1과 2의 1주차와 13주차
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중첩 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 약동학(PK)을 평가하기 위해
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파트 1과 2의 1주차와 13주차
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평균 최저점(Ctrough) 혈장 KER-047 및 관심 농도의 대사산물
기간: 최대 25주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중첩 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 약동학(PK)을 평가하기 위해
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최대 25주
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혈장 KER-047 및 관심 축적 대사산물(Rac)
기간: 최대 25주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중첩 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 약동학(PK)을 평가하기 위해
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최대 25주
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정상 상태 결정(적절한 경우)
기간: 최대 25주
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MDS, MF 및 MDS/MPN 중첩 증후군과 관련된 기능적 IDA가 있는 참가자에서 KER-047의 약동학(PK)을 평가하기 위해
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최대 25주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2023년 11월 30일
기본 완료 (추정된)
2025년 8월 29일
연구 완료 (추정된)
2026년 1월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 23일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 18일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- KER047-IR-202
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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