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근위축성 측삭 경화증(ALS) 성인 참가자의 AROSOD-1 연구

2024년 4월 16일 업데이트: Arrowhead Pharmaceuticals

근위축성 측삭 경화증의 원인으로 간주되는 슈퍼옥사이드 디스뮤타제-1 돌연변이를 보유한 성인 근위축성 측삭 경화증 환자에서 ARO-SOD1의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상 무작위 위약 대조 용량 증량 연구

이 1상 이중 맹검, 위약 대조 연구에서, ALS의 원인이 되는 것으로 생각되는 SOD1(superoxide dismutase 1) 유전자 돌연변이를 지닌 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 앓고 있는 성인 증상 환자가 ARO의 단일 상승 용량을 받도록 무작위 배정됩니다. -SOD1은 척수강내(IT) 주입으로 투여됩니다. 이 연구는 주로 안전성을 평가하기 위한 것이지만 약력학(PD) 효과의 바이오마커로서 SOD1 뇌척수액(CSF) 수준에 대한 ARO-SOD1의 효과도 평가할 것이므로 연구 전체 시점에서 요추 천자가 필요할 것입니다. SOD1 CSF 수치가 만족스러운 수준으로 회복된 참가자는 재선별하여 고용량 코호트로 무작위 배정할 수 있습니다. 또는 재선별할 수 없거나 재선별할 의사가 없는 경우 다회 투여에 대한 비임상 데이터로 뒷받침될 때 개정에 의해 추가되는 공개 라벨 연구에 등록할 수 있습니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 출처 확인 가능한 의무기록 기반 ALS 진단
  • 출처 확인 가능한 의료 기록 또는 스크리닝 중 유전자 검사를 기반으로 한 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 SOD1 돌연변이
  • SVC(Slow Vital Capacity) ≥ 스크리닝 시 성별, 연령 및 키(앉은 자세에서)에 대해 조정된 예측 값의 50%
  • 최소 6개월의 후속 조치를 완료할 수 있습니다.
  • ALS 또는 ALS 증상을 치료하기 위해 약물 또는 보충제를 복용하는 경우, 1일 전 ≥ 4주 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 최종 연구 방문까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상되고 ARO의 첫 번째 용량 이후에는 이러한 약물을 시작할 것으로 예상되지 않습니다. -SOD1
  • 서면 동의서를 제공하고 모든 연구 평가를 준수할 수 있고 의향이 있음
  • 가임 가능성이 있는 참가자는 연구 기간 동안 그리고 연구 종료 후 최소 12주 동안 또는 연구 약물의 마지막 투여 중 더 늦은 시점까지 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 수컷은 정자를 기증해서는 안 되며 암컷은 연구 기간 동안 그리고 연구가 종료된 후 최소 12주 동안 또는 연구 약물의 마지막 용량 중 더 늦은 기간 동안 난자를 기증해서는 안 됩니다.

제외 기준:

  • 연구 중 다이어프램 페이싱 시스템(DPS)의 현재 또는 예상되는 필요성
  • tofersen을 사용하는 참가자는 마지막 tofersen 용량에서 ARO-SOD1의 첫 번째 계획 용량까지 약 20주의 세척 기간 후에만 등록할 수 있습니다.
  • 요추 천자(LP)에 대한 현재 또는 예상되는 금기 사항
  • CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 존재
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 바이러스(HBV) 혈청양성, C형 간염 바이러스(HCV) 혈청양성
  • 조절되지 않는 고혈압
  • 심한 심혈관 질환
  • 연구 등록 6개월 이내에 약물 남용 또는 알코올 중독의 병력
  • 연구 요구 사항을 준수할 수 없음

참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ARO-SOD1
ARO-SOD1 주사
의약품: ARO-SOD1 주입
IT 주입에 의한 ARO-SOD1 주사의 단일 용량

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 연구 종료까지(EOS; 최대 168일)
연구 약물의 첫 투여부터 연구 종료까지(EOS; 최대 168일)

2차 결과 측정

결과 측정
기간
CSF SOD1 단백질 수준의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 1일차(기준선)부터 EOS까지 사전 투여(최대 168일)
1일차(기준선)부터 EOS까지 사전 투여(최대 168일)
신경필라멘트 경쇄(NfL)의 혈장 수준에서 기준선으로부터 시간 경과에 따른 변화
기간: 1일차(기준선)부터 EOS까지 사전 투여(최대 168일)
1일차(기준선)부터 EOS까지 사전 투여(최대 168일)
ARO-SOD1의 약동학(PK): 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
ARO-SOD1의 PK: 관찰된 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
ARO-SOD1의 PK: 0에서 24시간까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-24)
기간: 1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
ARO-SOD1의 PK: 0에서 최종 정량화 가능한 혈장 농도(AUClast)까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
ARO-SOD1의 PK: 플라즈마 농도 대 0에서 무한대까지의 시간 곡선 아래 영역(AUCinf)
기간: 1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
ARO-SOD1의 PK: 종말 제거 반감기(t1/2)
기간: 1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
ARO-SOD1의 PK: 겉보기 전신 클리어런스(CL/F)
기간: 1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
1, 2, 15, 29, 57, 85일 및 EOS(168일): 1, 3, 5, 7, 12 및 24시간에 투여 전, 투여 후
ARO-SOD1의 PK: 0-24시간 동안 소변에서 변하지 않는 약물의 회수(배설량: Ae)
기간: 투여 전부터 투여 후 24시간까지
투여 전부터 투여 후 24시간까지
ARO-SOD1의 PK: 0-24시간 동안 소변에서 회복된 투여된 약물의 백분율
기간: 투여 전부터 투여 후 24시간까지
투여 전부터 투여 후 24시간까지
ARO-SOD1의 PK: 신장 청소율(CLr)
기간: 투여 전부터 투여 후 24시간까지
투여 전부터 투여 후 24시간까지
CSF의 총 단백질 기준선에서 변경
기간: 1일차(기준선)부터 EOS까지 사전 투여(최대 168일)
1일차(기준선)부터 EOS까지 사전 투여(최대 168일)
CSF의 포도당 기준선에서 변경
기간: 1일차(기준선)부터 EOS까지 사전 투여(최대 168일)
1일차(기준선)부터 EOS까지 사전 투여(최대 168일)
CSF의 셀 수 기준선에서 변경
기간: 1일차(기준선)부터 EOS까지 사전 투여(최대 168일)
1일차(기준선)부터 EOS까지 사전 투여(최대 168일)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Arrowhead Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 1월 1일

기본 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 7월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 7월 8일

처음 게시됨 (실제)

2023년 7월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 16일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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