Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AROSOD-1-tutkimus aikuisilla potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

tiistai 16. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Arrowhead Pharmaceuticals

Vaiheen 1 satunnaistettu lumekontrolloitu annoksen korotustutkimus ARO-SOD1:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten aikuispotilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi, jossa on superoksididismutaasi-1-mutaatio, jonka katsotaan aiheuttavan amyotrofista lateraaliskleroosia

Tässä vaiheen 1 kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa tutkimuksessa aikuispotilaat, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), joilla on superoksididismutaasi 1 (SOD1) -geenimutaatio, joiden uskotaan aiheuttavan ALS:n, satunnaistetaan saamaan kerta-annoksia ARO:ta. -SOD1 annetaan intratekaalisella (IT) infuusiolla. Tutkimuksessa on ensisijaisesti tarkoitus arvioida turvallisuutta, mutta se arvioi myös ARO-SOD1:n vaikutusta SOD1-selkäydinnesteen (CSF) tasoihin farmakodynaamisen (PD) vaikutuksen biomarkkerina, minkä vuoksi lannepisteitä tarvitaan tiettyinä aikoina koko tutkimuksen ajan. Osallistujat, joiden SOD1-CSF-tasot ovat palautuneet tyydyttävälle tasolle, voivat seuloa uudelleen ja satunnaistaa suuremman annoksen kohortteihin; tai jos ei pysty tai halua seuloa uudelleen, hän voi ilmoittautua avoimeen tutkimukseen, joka lisätään muutoksella, jos sitä tukevat ei-kliiniset tiedot usean annoksen antamisesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ALS-diagnoosi perustuu lähteen todennettavissa olevaan sairauskertomukseen
  • Patogeeninen tai todennäköinen patogeeninen SOD1-mutaatio, joka perustuu lähteen todennettavissa oleviin potilastietoihin tai geneettiseen testaukseen seulonnan aikana
  • Slow Vital Capacity (SVC) ≥ 50 % ennustetusta arvosta tarkistettuna sukupuolen, iän ja pituuden mukaan (istuma-asennosta) seulonnassa
  • Pystyy suorittamaan vähintään 6 kuukauden seurannan
  • Jos käytät lääkitystä tai lisäravintoa ALS- tai ALS-oireiden hoitoon, sinun on oltava vakaalla annoksella vähintään 4 viikkoa ennen päivää 1 ja sen odotetaan pysyvän tällä annoksella viimeiseen tutkimuskäyntiin asti, eikä näiden lääkkeiden odoteta alkavan ensimmäisen ARO-annoksen jälkeen. -SOD1
  • Pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattaa kaikkia tutkimusarvioita
  • Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 12 viikon ajan tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi. Miehet eivät saa luovuttaa siittiöitä ja naaraat eivät saa luovuttaa munia tutkimuksen aikana ja vähintään 12 viikon ajan tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkeannoksen päättymisen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen tai odotettu kalvotahdistusjärjestelmän (DPS) tarve tutkimuksen aikana
  • Toferseenia käyttävät osallistujat voidaan ottaa mukaan vasta noin 20 viikon pesujakson jälkeen viimeisestä toferseeniannoksesta ensimmäiseen suunniteltuun ARO-SOD1-annokseen.
  • Kaikki nykyiset tai odotetut lumbaalipunktion (LP) vasta-aiheet
  • Implantoitu shuntti CSF:n tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri
  • Ihmisen immuunikatovirus (HIV), seropositiivinen hepatiitti B -virukselle (HBV), seropositiivinen hepatiitti C -virukselle (HCV)
  • Hallitsematon verenpainetauti
  • Vakava sydän- ja verisuonisairaus
  • Huumeiden väärinkäytön tai alkoholismin historia 6 kuukauden sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta
  • Kyvyttömyys noudattaa opiskeluvaatimuksia

Huomautus: Protokollaa kohti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ARO-SOD1
ARO-SOD1 ruiskutus
Lääke: ARO-SOD1 Ruiskutus
kerta-annokset ARO-SOD1-injektiota IT-infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (EOS; 168 päivään asti)
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (EOS; 168 päivään asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos ajan myötä lähtötasosta CSF:n SOD1-proteiinitasoissa
Aikaikkuna: Esiannos 1. päivänä (perustila) EOS:ään (jopa 168 päivää)
Esiannos 1. päivänä (perustila) EOS:ään (jopa 168 päivää)
Neurofilamenttikevytketjun (NfL) plasmatasojen muutos ajan myötä lähtötasosta
Aikaikkuna: Esiannos 1. päivänä (perustila) EOS:ään (jopa 168 päivää)
Esiannos 1. päivänä (perustila) EOS:ään (jopa 168 päivää)
ARO-SOD1:n farmakokinetiikka (PK): Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
ARO-SOD1:n PK: Aika, joka kuluu suurimman havaitun plasmapitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
ARO-SOD1:n PK: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta 24 tuntiin (AUC0-24)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
ARO-SOD1:n PK: Plasman pitoisuuden funktiona aikakäyrän alla oleva alue nollasta viimeiseen kvantitatiiviseen plasmakonsentraatioon (AUClast)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
ARO-SOD1:n PK: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta äärettömään (AUCinf)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
ARO-SOD1:n PK: terminaalin eliminoinnin puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
ARO-SOD1:n PK: näennäinen systeeminen puhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
Päivät 1, 2, 15, 29, 57, 85 ja EOS (päivä 168): Ennen annosta, annoksen jälkeen 1, 3, 5, 7, 12 ja 24 tunnin kuluttua
ARO-SOD1:n PK: muuttumattoman lääkkeen palautuminen virtsasta 0–24 tunnin aikana (erittynyt määrä: Ae)
Aikaikkuna: Ennen annostusta 24 tuntia annoksen jälkeen
Ennen annostusta 24 tuntia annoksen jälkeen
ARO-SOD1:n PK: Virtsasta 0–24 tunnin aikana talteenotetun lääkkeen prosenttiosuus
Aikaikkuna: Ennen annostusta 24 tuntia annoksen jälkeen
Ennen annostusta 24 tuntia annoksen jälkeen
ARO-SOD1:n PK: Munuaispuhdistuma (CLr)
Aikaikkuna: Ennen annostusta 24 tuntia annoksen jälkeen
Ennen annostusta 24 tuntia annoksen jälkeen
Kokonaisproteiinin muutos CSF:ssä lähtötasosta
Aikaikkuna: Esiannos 1. päivänä (perustila) EOS:ään (jopa 168 päivää)
Esiannos 1. päivänä (perustila) EOS:ään (jopa 168 päivää)
Muutos lähtötasosta glukoosissa CSF:ssä
Aikaikkuna: Esiannos 1. päivänä (perustila) EOS:ään (jopa 168 päivää)
Esiannos 1. päivänä (perustila) EOS:ään (jopa 168 päivää)
Muutos lähtötasosta solujen määrässä CSF:ssä
Aikaikkuna: Esiannos 1. päivänä (perustila) EOS:ään (jopa 168 päivää)
Esiannos 1. päivänä (perustila) EOS:ään (jopa 168 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arrowhead Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 8. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 8. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. heinäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset ARO-SOD1 Ruiskutus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Egypt

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa