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AML 또는 고위험 MDS 환자에서의 REM-422 연구

2025년 4월 18일 업데이트: Remix Therapeutics

재발성/불응성 AML 또는 고위험 MDS 환자를 대상으로 한 MYB mRNA 분해제인 REM-422에 대한 1상, 다기관, 공개 라벨 연구

이 연구의 목표는 고위험 MDS 및 재발성/불응성 AML 환자를 대상으로 MYB mRNA 분해제인 REM-422의 안전성과 항종양 효과를 확인하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 고위험 MDS 또는 재발성/불응성 환자를 위해 MYB 전사 인자의 발현을 감소시키는 강력하고 선택적인 경구용 소분자 mRNA 분해제인 REM-422를 조사하는 1상 공개 라벨 비무작위 다기관 연구입니다. AML.

이 연구에는 용량 증량 단계와 용량 확장 단계가 포함됩니다. 용량 증량 단계의 목적은 고위험 MDS 또는 재발성/불응성 AML 환자에서 REM-422의 최대 허용 용량(MTD) 및/또는 권장 2상 용량(RP2D)을 결정하는 것입니다. 용량 확장의 목적은 용량 증량에서 수행된 RP2D의 안전성과 항종양 활성을 추가로 평가하는 것입니다.

본 연구에 대한 참여는 질병 진행, 치료 불내성 또는 참가자 탈퇴가 발생할 때까지 계속됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

100

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • 모병
        • City of Hope
        • 수석 연구원:
          • Anthony S Stein, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • 모병
        • Moffitt Cancer Center
        • 수석 연구원:
          • Onyee Chan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts General Hospital
        • 수석 연구원:
          • Amir Fathi, MD
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering
        • 수석 연구원:
          • Eytan M Stein, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • MD Anderson Cancer Center
        • 수석 연구원:
          • Courtney D DiNardo, MD
  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
        • 수석 연구원:
          • Arnaud Pigneux, MD
      • Paris, 프랑스
        • 모병
        • AP-HP - Hôpital Saint-Louis
        • 수석 연구원:
          • Raphael Itzykson, MD
      • Toulouse, 프랑스
        • 모병
        • IUCT-Oncopole
        • 수석 연구원:
          • Pierre Bories, MD
      • Villejuif, 프랑스
        • 모병
        • Institut de Cancerologie Gustave-Roussy
        • 수석 연구원:
          • Stephane De Botton, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
  2. 사전 동의 시점에 18세 이상이어야 합니다.

  3. 질병 기준:

    조직학적으로 확인된 진단은 다음 중 하나입니다.

    1. R/R AML은 이식 후 재발, 두 번째 이상의 재발, 초기 유도 또는 재유도 치료 또는 저메틸화(HMA) 기반 조합을 사용한 초기 치료에 불응성, 초기 치료 후 재발 또는 달리 의견에 따라 재발성 또는 불응성으로 간주되는 것으로 정의됩니다. 조사관의.
    2. IPSS-R(International Prognostic Scoring System-Revised) 및/또는 IPSS-M(International Prognostic Scoring System-Molecular)에 따른 고위험 및 초고위험(VHR) MDS(고위험).
  4. ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 성과 상태는 0 또는 1입니다.
  5. 일련의 혈액 및 골수 샘플링을 받기로 동의했습니다.
  6. 참가자는 REM-422를 시작하기 최소 14일 전에 전신 비조사 요법을 완료해야 합니다. 수산화요소는 등록 전과 REM-422 시작 후 최대 28일 동안 말초 백혈병 폭발을 제어하는 ​​데 허용됩니다.
  7. 이전 치료로 인한 독성은 안정적이거나 1등급 이하로 회복되어야 합니다.
  8. 참가자는 경구용 약물을 삼키고 유지할 수 있어야 합니다.
  9. 실내 공기 중 산소 포화도 > 92% 또는 1등급 이하 호흡곤란이 있는 비강 캐뉼라를 통한 최대 2L/min의 산소 보충.
  10. 가임기 사람(POCBP)은 혈청 베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬 검사 결과가 음성이어야 합니다.
  11. POCBP는 허용 가능하고 효과적인 피임 방법을 사용하고 REM-422 중단 후 6개월까지 선별검사에서 나온 난자를 기증하지 않는 데 동의해야 합니다. 수술 또는 절제 불임 수술을 받았거나 폐경 후 2년 이상 지속된 여성은 가임기로 간주되지 않습니다.
  12. 남성은 허용 가능하고 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 REM-422 투여 시작부터 REM-422 중단 후 6개월까지 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
  13. 적절한 기관 기능 및 실험실 매개변수

제외 기준:

  1. 활동성 중추신경계(CNS) 백혈병 또는 확정된 CNS 백혈병 진단.
  2. REM-422의 첫 번째 투여 후 60일 이내에 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받았거나 스크리닝 당시 HSCT 이후 면역억제 요법을 받고 있거나 전신 치료가 필요한 GVHD가 있는 경우(진행 중인 피부 GVHD에는 국소 스테로이드가 허용됨)
  3. 조절되지 않는 출혈, 저산소증이나 패혈증을 동반한 폐렴 및/또는 파종성 혈관내 응고와 같은 즉각적이고 생명을 위협하는 심각한 백혈병 합병증이 있는 경우.
  4. REM-422의 구성 요소나 REM-422 또는 그 부형제와 화학적으로 관련된 약물에 대한 과민증 또는 금기 사항이 알려진 경우.
  5. 임상적으로 유의미한 활동성 감염. 참고: 활성 치료에 반응하는 단순 요로 감염 또는 합병증이 없는 세균성 인두염 환자는 허용됩니다. 참고: 등록 전 7일 이하로 정맥(IV) 항생제를 투여받은 환자는 제외됩니다(예방적 항생제, 항바이러스제 또는 항진균제는 허용됨).
  6. 활동성 HIV 감염의 증거.
  7. 활동성 B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염의 증거.
  8. 원발성 면역결핍.

  9. 매일 전신 코르티코스테로이드 치료에 대한 현재 또는 예상 필요성 ≥ 10 mg의 프레드니손 등가물.

    참고: 전신 흡수가 최소인 국소 또는 흡입용 코르티코스테로이드를 투여받는 환자는 등록 자격이 있으며 안정적인 용량을 유지하는 한 최소한의 코르티코스테로이드 사용을 계속할 수 있습니다.

  10. 생백신은 REM-422 시작 전 6주 이내입니다.
  11. 강력한 CYP3A 억제제(아졸 항진균제 제외) 또는 CYP3A 유도제 사용
  12. REM-422 투여 시작 전 7일 이내 또는 연구 기간 동안 H2 수용체 길항제(예: 라니티딘, 파모티딘) 및 양성자 펌프 억제제(예: 오메프라졸, 에소메프라졸)와 같이 위산도를 감소시키는 약물.
  13. 현재 임신 ​​중이거나, 연구 기간 동안 임신할 의사가 있거나, 현재 수유 중입니다.
  14. 삼킴곤란, 단장증후군, 위마비 또는 경구 투여 약물의 섭취 또는 위장 흡수를 제한하는 기타 질환이 있는 경우.
  15. REM-422 시작 전 1주 이내 금지 약물의 현재 사용.
  16. 임상적으로 중요한 심혈관 질환:
  17. 등록 전 4주 이내에 대수술(흉강, 복막 또는 수막과 같은 중간엽 장벽을 열거나 전신 마취가 필요한 수술 절차)을 받은 경우.
  18. 면역억제제 사용이 필요한 장기이식 병력.
  19. 전신 치료가 필요한 병력 또는 현재 자가면역 질환(예: 크론병, 궤양성 대장염, 류마티스 관절염, 전신성 루푸스).
  20. 방사선 요법은 REM-422 시작 전 7일 이내입니다.
  21. 기저 또는 편평 세포 피부암, 유방암, 전립선 상피내 신생물, 자궁 경부의 상피내 암종을 포함하여 완치적으로 치료된 악성 종양을 제외하고 등록 기간이 2년 미만인 동시 또는 이전 기타 악성 종양.
  22. 등록 전 3주 이내로 어떤 적응증에 대한 다른 시험용 치료를 받은 경우.
  23. 프로토콜 요구 사항을 따르지 않거나 따르지 못하는 경우.
  24. 연구자의 의견으로 REM-422의 평가나 참가자의 안전성 또는 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 모든 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: REM-422

용량 증량: 참가자는 MTD(최대 허용 용량) 및/또는 RP2D(권장 2상 용량)-422(1일 1회 경구 캡슐 투여)를 결정하기 위해 REM-422의 증량 용량을 받게 됩니다.

용량 확장: 참가자는 확인된 RP2D에서 REM-422를 받게 됩니다. 치료는 질병 진행, 치료 불내성 또는 참가자 중단까지 계속됩니다. 안전성 평가는 REM-422의 마지막 투여 30일까지 계속됩니다.
의약품: REM-422

REM-422는 MYB 전사 인자의 발현을 감소시키는 동급 최초의 소분자 mRNA 억제제입니다.

REM-422는 1일 1회 경구 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TEAE)의 빈도 및 심각도
기간: 24개월
TEAE(치료 관련 부작용)의 빈도와 중증도는 NCI-CTCAE 버전 5.0에 따라 평가되며 용량 제한 독성이 있는 참가자 수는 무작위 배정 날짜부터 날짜까지 REM-422의 안전성과 내약성을 결정하기 위해 평가됩니다. 처음으로 기록된 진행 또는 원인에 따른 사망 날짜 중 먼저 발생한 날짜를 최대 약 24개월까지 평가했습니다.
24개월
최대 허용 용량(MTD) 및/또는 권장 2상 용량(RP2D)
기간: 약 24개월 동안 각 참가자에 대해 주기 1(각 주기는 28일)이 끝날 때 평가됩니다.
TEAE(치료 관련 부작용)의 빈도와 중증도는 NCI-CTCAE 버전 5.0에 따라 평가되며, 용량 제한 독성이 있는 참가자 수는 REM-422의 첫 번째 투여일부터 처음 문서화된 날짜까지 평가됩니다. 진행 또는 원인에 관계없이 사망 날짜 중 먼저 발생한 날짜는 최대 약 24개월까지 평가됩니다.
약 24개월 동안 각 참가자에 대해 주기 1(각 주기는 28일)이 끝날 때 평가됩니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AML: 완전 반응률(완화)(CR)
기간: 24개월
완전 반응률(CR)은 무작위배정일부터 최초로 기록된 진행일 또는 모든 원인으로 인한 사망일 중 먼저 도래하는 날짜까지 수정된 국제 실무 그룹(IWG) 응답 기준 2003에 따른 조사자 평가를 기반으로 측정됩니다. 최대 약 24개월까지 평가됩니다.
24개월
AML: 부분 혈액학적 회복이 있는 CR 비율(CRh)
기간: 24개월
부분 혈액학적 회복(CRh)이 포함된 완전 반응(CR) 비율은 무작위배정일부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 사망일까지 수정된 국제 실무 그룹(IWG) 응답 기준 2003에 따른 연구자 평가를 기반으로 측정됩니다. 어떤 원인이든 먼저 발생한 원인에 따라 최대 약 24개월까지 평가되었습니다.
24개월
AML: CR 기간
기간: 24개월
CR 기간은 REM-422 치료 후 수정된 국제 실무 그룹(IWG) 응답 기준 2003에 따라 무작위 배정 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 모든 원인으로 인한 사망 날짜 중 먼저 발생한 날짜까지 평가됩니다. 약 24개월까지.
24개월
AML: CRh 기간
기간: 24개월
CRh 기간은 REM-422로 치료한 후 수정된 국제 실무 그룹(IWG) 응답 기준 2003에 따라 무작위 배정 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 모든 원인으로 인한 사망 날짜 중 먼저 발생한 날짜까지 평가됩니다. 약 24개월까지.
24개월
AML: 연구자 평가에 기초한 수정된 IWG 반응 기준 2003에 따라 불완전한 혈액학적 회복[CRi] + 부분 반응[PR]을 포함한 전체 반응률(ORR)(CR + CRh + CRi + PR)
기간: 24개월
전체 반응률(ORR)의 기간은 REM-422로 치료한 후 수정된 국제 실무 그룹(IWG) 응답 기준 2003에 따라 무작위 배정 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지 평가됩니다. 먼저 와서 약 24개월까지 평가했습니다.
24개월
AML: 응답 기간(DOR)
기간: 24개월
응답 기간(DoR)은 IWG 응답 기준 2003에 따른 응답을 달성한 참가자에 대한 시험자 평가를 기반으로 REM-422 치료 후 평가됩니다. 이는 CR, CRi, CRh 또는 CR에 대한 응답 기준이 처음 충족되는 시점부터의 시간으로 정의됩니다. 2003년 IWG 반응 기준에 따른 진행성 질환(PD)이 기록되거나 사망할 때까지 PR(둘 중 먼저 발생하는 날짜)
24개월
MDS: 경쟁 반응률(CR)
기간: 24개월
CR 비율은 완전 반응(CR)을 달성한 참가자에 대해 REM-422 치료 후 IWG 2023 반응 기준에 따른 조사자 평가를 기반으로 평가됩니다. CR에 대한 기준이 처음 충족된 시점부터 처음 문서화된 날짜까지의 시간으로 정의됩니다. 진행 또는 원인에 관계없이 사망 날짜 중 먼저 발생한 날짜를 최대 약 24개월까지 평가했습니다.
24개월
MDS: 완전 응답 기간(CR)
기간: 24개월
CR 기간은 IWG 반응 기준 2003에 따라 CR을 달성한 참가자에 대한 시험자 평가를 기반으로 REM-422 치료 후 IWG 2023 반응 기준에 따라 평가됩니다. 이는 CR에 대한 반응 기준이 처음 충족되는 시점부터 진행성 질환까지의 시간으로 정의됩니다( PD) IWG 응답 기준에 따라 2003년이 기록되거나 사망 중 먼저 발생하는 날짜
24개월
MDS: 전체 응답률(ORR)
기간: 24개월
ORR은 REM-422로 치료한 후 연구자 평가를 바탕으로 IWG 2023 응답 기준에 따라 무작위 배정 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 모든 원인으로 인한 사망 날짜 중 먼저 발생한 날짜까지 최대 약 24개월 동안 평가됩니다.
24개월
MDS: 응답 기간(DOR)
기간: 24개월
DOR은 CR, CRi, CRh 또는 PR에 대한 기준이 처음 충족된 때부터 IWG 2023에 따른 PD까지의 시간으로 정의된 IWG 2023 응답 기준에 따른 응답을 달성한 참가자에 대한 조사자 평가를 기반으로 REM-422 치료 후 평가됩니다. 아니면 죽음 중 먼저 일어나는 일
24개월
REM-422의 약동학적 프로파일(Cmax) 결정
기간: 24개월
REM-422의 최대 농도(Cmax) 측정
24개월
REM-422의 약동학적 프로파일(Cmin) 결정
기간: 24개월
REM-422의 최소 농도(Cmin) 측정
24개월
REM-422의 약동학적 프로파일(Tmax) 결정
기간: 24개월
REM-422의 최고 약물 농도까지의 시간(Tmax) 측정
24개월
REM-422의 약동학 프로파일(AUC) 결정
기간: 24개월
REM-422의 AUC(곡선 아래 면적) 측정
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Remix Therapeutics

수사관

  • 연구 의자: Christopher Bowden, MD, Remix Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 4월 26일

기본 완료 (추정된)

2026년 3월 15일

연구 완료 (추정된)

2027년 6월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 29일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 4월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 4월 18일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • REM-422-102

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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