세린 팔미토일트랜스퍼라제 억제를 위한 D-사이클로세린

각 방문 시 약물 조정이 수행되며, 여기에는 약물, 비타민, 허브 제제 및 보충제가 포함됩니다. 각 약물에 대해 연구자들은 투여 시작 및 종료 날짜, 용량, 빈도 및 사용 이유를 기록합니다. 초기 약물 조정 후, 연구자들은 참가자의 약물과 D-사이클로세린 사이에 중요한 약물 상호작용이 존재하는지 확인하기 위해 약국과 함께 참가자의 약물을 검토합니다. 이러한 상호작용이 발견되면, 연구자들은 참가자의 처방 의사와 협력하여 D-사이클로세린 치료 중에 용량 변경/중단이 참가자에게 이점이 될지 결정합니다. 추후 방문에서의 후속 약물 조정을 위해, 연구자들은 참가자가 복용할 수 있는 새로운 약물에 대해 동일한 절차를 수행합니다.

임상 평가 후, 연구자들은 전화나 EMR(전자 의료 기록)의 안전한 메시징을 통해 참가자에게 결과를 정기적으로 반환합니다(표준 임상 프로토콜에 따라).

예정된 연구 방문 외에도, 참가자는 임상 상태의 간격 변화에 대한 질문이나 업데이트가 있을 경우 전화나 EMR의 안전한 메시징을 통해 연구자들과 후속 조치를 취하도록 권장됩니다. 각 보고서는 연구자들에 의해 평가되며, 그들의 임상적 판단에 따라 참가자는 추가 후속 평가가 필요할 수 있습니다.

결과가 허용 가능하고 치료에 대한 금기 사항이 없는 경우, 연구자들은 기준선 방문 후 D-사이클로세린 투여를 시작합니다.

D-사이클로세린(250 mg) 캡슐은 25 mg/mL의 현탁액으로 조제되며, 시작 용량으로 참가자는 하루에 한 번 경구로 15 mg/kg(253 mg = 10.1 mL)을 복용합니다. 연구 전반에 걸쳐, 연속적인 임상 평가, 스핑고리피드 수준 및 독성 모니터링을 기반으로 연구자들은 주 연구자(PI)의 재량에 따라 용량을 15-20 mg/kg/일 사이로 조정합니다. PI는 재량에 따라 약물의 투여를 중단, 일시 중지 또는 용량을 조정할 권리를 보유합니다. 참가자가 성장하고 체중이 증가함에 따라, 연구자들은 목표인 15~20 mg/kg/일을 유지하기 위해 필요에 따라 용량을 조정합니다.

D-사이클로세린의 최대 농도 도달 시간은 4~8시간이며, 반감기(정상 신장 기능 시)는 12시간입니다. 소아 환자에 대한 연구는 신경독성을 최소화하기 위해 혈청 농도를 25~30 mcg/mL로 목표로 할 것을 권장합니다. 따라서 초기 투여 후 약 6시간 후에 연구자들은 참가자에서 얻은 최대 농도를 가장 잘 이해하기 위해 D-사이클로세린 수치를 측정합니다.

사이클로세린 유발 신경병증을 예방하기 위해 동반 피리독신이 권장되므로, D-사이클로세린 시작 시 연구자들은 피리독신 보충도 계획합니다. 피리독신(50 mg) 정제는 50 mg/mL의 현탁액으로 조제되며, 참가자는 하루에 한 번 경구로 0.4 mL(20 mg = 약 1.18 mg/kg)를 복용합니다. 이 시작 용량에서 약물 관련 신경병증에 대한 지속적인 우려가 있는 경우, 피리독신 용량은 최대 2 mg/kg/일까지 조정될 수 있습니다.

평가 일정은 참가자가 치료를 견디고 임상적으로 계속 잘 진행하는 한 따릅니다. 내약성, 부작용 또는 심각한 부작용에 대한 우려가 있는 경우, PI는 재량에 따라 약물의 투여를 중단, 일시 중지 또는 용량을 조정하고 후속 평가 빈도를 증가시킬 권리를 보유합니다.

연구자들은 기준선 방문 후 4주 동안 결과 측정을 평가하기 위해 주간 평가를 수행합니다. 이 기간 이후, 결과 측정은 8주 동안 2주마다 평가됩니다. 그 후, 안심할 만한 데이터와 금기 사항이 없는 경우, 연구자들은 평가를 한 달에 한 번으로 간격을 둡니다. 6개월 간격 평가에서 반복 MRI 및 요추 천자가 수행됩니다. 방문은 기준선 후 1년까지 매월 계속됩니다. 최종 MRI 및 요추 천자는 1년 간격 방문에서 수행됩니다.