Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar het gebruik van factor XIII-concentraat bij patiënten met erfelijke FXIII-deficiëntie

7 december 2011 bijgewerkt door: CSL Behring

Een 12 weken durend, multicenter, farmacokinetisch en veiligheidsonderzoek van humaan plasma-afgeleid factor XIII-concentraat bij proefpersonen met congenitale factor XIII-deficiëntie

Aangeboren factor XIII-deficiëntie is een uiterst zeldzame erfelijke aandoening die gepaard gaat met potentieel levensbedreigende bloedingen. Deze studie zal de veiligheid en de aanbevolen (beste) hoeveelheid of het niveau van factor XIII in het bloed van een patiënt evalueren. Factor XIII-concentraat (humaan) wordt gegeven aan mensen van wie het bloed een tekort aan factor XIII heeft. Factor XIII-concentraat (menselijk) werkt door uw bloed te helpen bij het gebruikelijke stollingsproces, waardoor bloedingen worden voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Santa Cruz de Tenerife, Spanje
        • Study Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Verenigde Staten, 36305
        • Study Site
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Study Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Study Site
      • Stockton, California, Verenigde Staten, 95204
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming voor deelname aan de studie, verkregen vóór het ondergaan van studiespecifieke procedures
  • Gedocumenteerde congenitale FXIII-deficiëntie die profylactische behandeling vereist met een FXIII-bevattend product.
  • Mannen en vrouwen van elke leeftijd met aangeboren FXIII-deficiëntie.
  • Heeft volledige hepatitis B-vaccinatie gekregen en/of is positief voor hepatitis B-oppervlakte-antilichamen

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van verworven FXIII-deficiëntie
  • Toediening van een FXIII-bevattend product, inclusief bloedtransfusies of andere bloedproducten binnen 4 weken voorafgaand aan de geplande Dag 0
  • Elke bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan congenitale FXIII-deficiëntie
  • Bekend of vermoed antilichamen tegen FXIII te hebben
  • Gebruik van een ander geneesmiddel voor onderzoek binnen 4 weken voorafgaand aan het baselinebezoek (dag 0)
  • Positief resultaat bij screening op humaan immunodeficiëntievirus (hiv)
  • Serum aspartaat transaminase (AST) of serum alanine transaminase (ALT) concentratie >2,5 keer de bovengrens van normaal
  • Fibrinogeen < ondergrens van normaal
  • Actieve bloeding
  • Zwanger of borstvoeding
  • Intentie om in de loop van het onderzoek zwanger te worden
  • Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die gedurende de gehele duur van het onderzoek geen medisch betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken of niet willen gebruiken
  • Chirurgische ingreep verwacht tijdens de studieperiode
  • Vermoedelijk onvermogen (bijv. taalproblemen) of onwil om te voldoen aan studieprocedures of voorgeschiedenis van niet-naleving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: FXIII
Alle proefpersonen behandeld met factor XIII-concentraat (humaan) (FXIII)
Biologisch: FXIII concentraat (menselijk)
Proefpersonen zullen elke 28 dagen ongeveer 40 E/kg FXIII ontvangen voor 3 doses toegediend als een intraveneuze bolusinjectie (IV) met ongeveer 250 E/minuut.
Andere namen:
  • Fibrogammin®-P

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Piek FXIII-concentratie bij stabiele toestand
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Trog FXIII Concentratie bij Steady State
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Tijd tot piekconcentratie
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Incrementeel herstel
Tijdsspanne: 12 weken
Incrementeel herstel (E/ml/E/kg) wordt gedefinieerd als de maximale (piek) FXIII-activiteit (E/ml) verkregen na infusie, per toegediende dosis FXIII (E/kg).
12 weken
Terminale halfwaardetijd
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Gebied onder de curve in stabiele toestand
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Opruiming
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Distributievolume bij stabiele toestand
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Gemiddelde verblijftijd
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 16 weken
Aantal deelnemers met een bijwerking
16 weken
Veiligheidsparameters in het laboratorium
Tijdsspanne: 16 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumveiligheidsparameterwaarden. De gemeten laboratoriumveiligheidsparameters omvatten serumchemie, hematologie en urineonderzoek.
16 weken
Vitale functies
Tijdsspanne: 16 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante vitale functies. De gemeten vitale functies omvatten bloeddruk, hartslag en temperatuur. Klinisch significante veranderingen in vitale functies moesten als bijwerkingen worden gemeld.
16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2009

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2010

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

17 april 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

16 januari 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 december 2011

Laatst geverifieerd

1 december 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BI71023_2002
  • 2009-010387-41 (EUDRACT_NUMBER)
  • 1479 (CSL Behring)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Factor XIII-tekort

Klinische onderzoeken op FXIII concentraat (menselijk)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren