Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van factor XIII-concentraat bij proefpersonen met aangeboren factor XIII-deficiëntie

10 juli 2012 bijgewerkt door: CSL Behring

Een prospectieve, multicenter, open-label, fase 3b-studie van uit humaan plasma afgeleid factor XIII-concentraat bij proefpersonen met congenitale factor XIII-deficiëntie

Aangeboren factor XIII-deficiëntie (FXIII) is een uiterst zeldzame erfelijke aandoening die gepaard gaat met mogelijk levensbedreigende bloedingen. Factor XIII-concentraat wordt gegeven aan patiënten bij wie het bloed een tekort aan factor XIII heeft. Factor XIII-concentraat werkt door het bloed te helpen bij het gebruikelijke stollingsproces, waardoor bloedingen worden voorkomen.

In deze studie worden patiënten behandeld met FXIII-concentraat (humaan) en nauwlettend gevolgd om vast te stellen dat ze de dosis krijgen die de kans op blauwe plekken en bloedingen het beste minimaliseert.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

41

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Santa Cruz de Tenerife, Spanje, 38009
        • Study Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Verenigde Staten, 36305
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94610
        • Study Site
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Study Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Study Site
      • Stockton, California, Verenigde Staten, 95204
        • Study Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Study Site
    • Florida
      • Fort Meyers, Florida, Verenigde Staten, 33908
        • Study Site
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • study
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • Study Site
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Verenigde Staten, 46601
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Study Site
    • Minnesota
      • St. Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Study Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89015
        • Study Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Study Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07102
        • Study Site
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Study Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53233
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming voor deelname aan de studie, verkregen vóór het ondergaan van studiespecifieke procedures
  • Gedocumenteerde congenitale FXIII-deficiëntie die profylactische behandeling vereist met een FXIII-bevattend product.
  • Mannen en vrouwen van elke leeftijd met aangeboren FXIII-deficiëntie
  • Heeft volledige hepatitis B-vaccinatie gekregen en/of is positief voor hepatitis B-oppervlakte-antilichamen

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van verworven FXIII-deficiëntie
  • Toediening van een FXIII-bevattend product, inclusief bloedtransfusies of andere bloedproducten binnen 4 weken voorafgaand aan de geplande Dag 0
  • Elke bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan congenitale FXIII-deficiëntie
  • Bekend of vermoed antilichamen tegen FXIII te hebben
  • Gebruik van een ander geneesmiddel voor onderzoek binnen 4 weken voorafgaand aan het baselinebezoek (dag 0)
  • Bekende positiviteit voor humaan immunodeficiëntievirus (hiv) of een positief resultaat voor hiv bij het screeningsbezoek van deze studie of de FXIII-studie 2002 (NCT00883090).
  • Serum aspartaat transaminase (AST) of serum alanine transaminase (ALT) concentratie >2,5 keer de bovengrens van normaal bij het screeningsbezoek van dit onderzoek of bij het bezoek op dag 56 van factor XIII-onderzoek BI71023_2002 (NCT00883090)
  • Fibrinogeengehalte minder dan 85% van de ondergrens van normaal bij het screeningsbezoek van dit onderzoek of het factor XIII-onderzoek BI71023_2002 (NCT00883090)
  • Actieve bloeding ≥ Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Graad 2 en/of ≥ matig tussen de screening- en baselinebezoeken
  • Zwanger of borstvoeding
  • Intentie om in de loop van het onderzoek zwanger te worden
  • Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die gedurende de gehele duur van het onderzoek geen medisch betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken of niet willen gebruiken
  • Vermoedelijk onvermogen (bijv. taalproblemen) of onwil om te voldoen aan studieprocedures of voorgeschiedenis van niet-naleving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FXIII
Alle proefpersonen die een dosis factor XIII (FXIII) concentraat (humaan) kregen.
Biologisch: FXIII concentraat (menselijk)

Doses zullen worden geleid door de meest recente FXIII-activiteitsniveaus van de individuele proefpersoon, met als doel elke 28 dagen te doseren om een ​​dal-FXIII-activiteitsniveau van ongeveer 5 tot 20% te behouden.

Proefpersonen die deelnamen aan dit onderzoek en het farmacokinetische onderzoek (Factor XIII-onderzoek BI71023_2002 [NCT00883090]) niet hebben voltooid, zullen aanvankelijk FXIII-concentraat (humaan) krijgen in een dosis van 40 E/kg via intraveneuze (IV) infusie.

Andere namen:
  • Fibrogammin-P

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van spontane bloedingen die behandeling vereisen (behandeling wordt gedefinieerd als toediening van een FXIII-bevattend product om de bloeding te behandelen)
Tijdsspanne: Tot week 52
Het aantal proefpersonen dat behandeling met een factor XIII-bevattend product nodig heeft om een ​​spontane bloeding te behandelen.
Tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Associatie van de incidentie van spontane bloedingen die behandeling vereisen en FXIII-activiteit dalniveaus
Tijdsspanne: 12 maanden
P-waarde bepaald op basis van parameterschattingen van het Generalized Estimating Equation (GEE)-model met bloeding als responsvariabele en FXIII-activiteitsdalniveau als verklarende variabele.
12 maanden
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
Aantal proefpersonen met een tijdens de behandeling optredende bijwerking (AE), aan de behandeling gerelateerde AE ​​of ernstige AE (SAE). Behandelingsgerelateerde AE's worden gedefinieerd als AE's waarvan de relatie met de studiebehandeling gerelateerd is, of mogelijk gerelateerd is, en AE's met een ontbrekende relatie.
12 maanden
Piek FXIII-concentratie bij stabiele toestand
Tijdsspanne: Na 12, 24, 36 en 48 weken: 30 en 60 minuten na het einde van de infusie.
Na 12, 24, 36 en 48 weken: 30 en 60 minuten na het einde van de infusie.
Trog FXIII Concentratie bij Steady State
Tijdsspanne: Na 12, 24, 36 en 48 weken: vlak voor de infusie.
Na 12, 24, 36 en 48 weken: vlak voor de infusie.
Tijd tot piekconcentratie
Tijdsspanne: Na 12, 24, 36 en 48 weken: onmiddellijk vóór de infusie, daarna 30 en 60 minuten na het einde van de infusie.
Na 12, 24, 36 en 48 weken: onmiddellijk vóór de infusie, daarna 30 en 60 minuten na het einde van de infusie.
Incrementeel herstel
Tijdsspanne: Na 12, 24, 36 en 48 weken: onmiddellijk vóór de infusie, daarna 30 en 60 minuten na het einde van de infusie.
Incrementeel herstel (E/ml/E/kg) wordt gedefinieerd als maximale (piek) FXIII-activiteit (E/ml) verkregen na infusie, per dosis (E/kg) infusie.
Na 12, 24, 36 en 48 weken: onmiddellijk vóór de infusie, daarna 30 en 60 minuten na het einde van de infusie.
Bereiken van dalfactor XIII-niveaus van 5% of hoger.
Tijdsspanne: Na 12, 24, 36 en 48 weken: vlak voor de infusie.
Aantal proefpersonen met factor XIII-niveau ≥ 5% vóór infusie in week 12, week 24, week 36 en week 48.
Na 12, 24, 36 en 48 weken: vlak voor de infusie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 april 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

22 april 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

16 juli 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 juli 2012

Laatst geverifieerd

1 juni 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BI71023_3001
  • 1482 (CSL Behring)
  • 2009-010722-19 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Factor XIII-tekort

Klinische onderzoeken op FXIII concentraat (menselijk)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Togo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren