Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

IL-2 voor multiresistent nefrotisch syndroom

27 mei 2015 bijgewerkt door: Gian Marco Ghiggeri MD, PhD, Istituto Giannina Gaslini

Gebruik van IL-2 voor pediatrisch, multiresistent, idiopathisch nefrotisch syndroom

Het doel van de studie is het ontwerpen van een open-label fase 1-2-studie om de veiligheid en klinische en immunologische effecten te beoordelen van herhaalde toediening van recombinant lage dosis IL2 (Proleukin) bij 5 patiënten met idiopathisch nefrotisch syndroom die niet reageren op geneesmiddelen (steroïden, calcineurine remmers, Rituximab), volgens het therapeutische schema geïndiceerd voor crioglobulinemische nefropathie:

cyclus1: IL2 1x106 /m2 s.c gedurende 5 opeenvolgende dagen cyclus2: IL2 1,5 x106 /m2 s.c gedurende 5 opeenvolgende dagen vanaf 3 weken na de eerste cyclus.

cyclus3: IL2 1,5 x106 /m2 s.c gedurende 5 opeenvolgende dagen, te beginnen vanaf 6 weken na de eerste cyclus.

Cyclus 4: IL2 1,5 x106 /m2 s.c gedurende 5 opeenvolgende dagen, te beginnen vanaf 9 weken na de eerste cyclus.

De huidige therapie met steroïden en calcineurineremmers (Prograft) zal tijdens de eerste cyclus worden voortgezet en geleidelijk worden afgebouwd tijdens de volgende cycli.

De eerste cyclus wordt uitgevoerd tijdens de ziekenhuisopname op de Onderzoekseenheid; volgende cycli zullen worden uitgevoerd op de polikliniek nefrologie. Alle laboratoriumwaarden die normaal worden gebruikt bij de follow-up van patiënten met idiopathisch nefrotisch syndroom zullen worden geëvalueerd tijdens de eerste week van de behandeling en aan het einde van het protocol, samen met specifieke cellulaire waarden (Tregs, B-cellen, NK).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geneesmiddelresistentie: persistentie van proteïnurie in nefrotisch gebied na een steroïdenkuur van ten minste 3 maanden en een associatie met ciclosporine/tacrolimus gedurende ten minste nog eens 6 maanden
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouders/voogd en toestemming van het kind voorafgaand aan een studiegerelateerde procedure die geen deel uitmaakt van de normale medische zorg van de proefpersoon, met dien verstande dat de toestemming op elk moment door de proefpersoon kan worden ingetrokken zonder afbreuk te doen aan zijn of haar toekomstige medische zorg .
  • Leeftijd tussen 2 en 18 jaar
  • Histologisch patroon van ziekte met minimale verandering, mesangiale proliferatie met IgM-afzettingen of focale segmentale glomerulosclerose

Uitsluitingscriteria:

  • Positiviteit voor auto-immuniteitstesten (ANA, dsDNA, ANCA).
  • Verlaging van C3-niveaus.
  • Hystologisch patroon gekenmerkt door elementen die wijzen op aangeboren ziekte: diffuse mesangiale sclerose zonder IgM-afzettingen, cystic-achtige tubulaire dilatatie, mitochondriale afwijkingen zichtbaar op elektronenmicroscopie, IF suggestief voor aangeboren collageen 4-ziekte.
  • Histologisch patroon niet geschikt voor INS in de pediatrische leeftijd (membraneuze glomerulonefritis, lupus nefritis, diffuse en/of gelokaliseerde vasculitis, amyloïdose)
  • Homozygote of heterozygote mutaties van de 3 genen (NPHS1, NPHS2, WT1) waarvan bekend is dat de mutaties verantwoordelijk zijn voor bijna 80% van de bekende gevallen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Proleukin®

Subcutane toediening van lage doses IL2 (Proleukin) volgens het therapeutische schema dat is geïndiceerd voor crioglobulinemische nefropathie:

cyclus1: IL2 1x106 /m2 s.c gedurende 5 opeenvolgende dagen cyclus2: IL2 1,5 x106 /m2 s.c gedurende 5 opeenvolgende dagen vanaf 3 weken na de eerste cyclus.

cyclus3: IL2 1,5 x106 /m2 s.c gedurende 5 opeenvolgende dagen, te beginnen vanaf 6 weken na de eerste cyclus.

Cyclus 4: IL2 1,5 x106 /m2 s.c gedurende 5 opeenvolgende dagen, te beginnen vanaf 9 weken na de eerste cyclus.
Geneesmiddel: Proleukin®
Andere namen:
  • IL-2

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Proteïnurie
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline op 30, 60 en 180 dagen na de eerste cyclus (5 dagen)
Volledige remissie wordt gedefinieerd door de eiwit/creatinine-ratio (uPCR) in de urine <200 mg/g (<20 mg/mmol) gedurende 3 opeenvolgende dagen. Gedeeltelijke remissie wordt gedefinieerd als vermindering van proteïnurie met 50% of meer vanaf de huidige waarde en absolute uPCR tussen 200 en 2000 mg/g. gedurende 3 opeenvolgende dagen.
Verandering ten opzichte van baseline op 30, 60 en 180 dagen na de eerste cyclus (5 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tregs-niveaus
Tijdsspanne: Direct voor de eerste cyclus en 30, 60 en 180 dagen na de eerste cyclus (5 dagen)
Direct voor de eerste cyclus en 30, 60 en 180 dagen na de eerste cyclus (5 dagen)
Serumcreatinine
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline op 30, 60 en 180 dagen na de eerste cyclus (5 dagen)
Verandering ten opzichte van baseline op 30, 60 en 180 dagen na de eerste cyclus (5 dagen)
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 5 van elke cyclus. De studie omvat 5 cycli, die elk 5 dagen duren.
Van dag 1 tot dag 5 van elke cyclus. De studie omvat 5 cycli, die elk 5 dagen duren.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Istituto Giannina Gaslini

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Gian Marco Ghiggeri, MD, Istituto Giannina Gaslini

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

28 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

28 mei 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 mei 2015

Laatst geverifieerd

1 mei 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IL-2 off label

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Proleukin®

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren