Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

IL-2 for multiresistent nefrotisk syndrom

27. mai 2015 oppdatert av: Gian Marco Ghiggeri MD, PhD, Istituto Giannina Gaslini

Bruk av IL-2 for pediatrisk, multiresistent, idiopatisk nefrotisk syndrom

Målet med studien er å designe en åpen fase 1-2 studie for å vurdere sikkerhet og kliniske og immunologiske effekter av gjentatt administrering av rekombinant lavdose IL2 (Proleukin) hos 5 pasienter med idiopatisk nefrotisk syndrom som ikke reagerer på legemidler (steroider, calcineurin) hemmere, Rituximab), etter det terapeutiske opplegget som er indisert for krioglobulinemisk nefropati:

syklus1: IL2 1x106 /m2 s.c i 5 påfølgende dager syklus2: IL2 1,5 x106 / m2 s.c i 5 påfølgende dager, med start fra 3 uker etter første syklus.

syklus3: IL2 1,5 x106 /m2 s.c i 5 påfølgende dager, med start fra 6 uker etter første syklus.

Syklus 4: IL2 1,5 x106 /m2 s.c i 5 påfølgende dager, med start fra 9 uker etter første syklus.

Gjeldende behandling med steroider og kalsineurinhemmere (Prograf) vil opprettholdes under den første syklusen og gradvis reduseres i de påfølgende syklusene.

Den første syklusen vil bli utført under sykehusinnleggelse i etterforskerens enhet; påfølgende sykluser vil bli utført på nefrologiske polikliniske pasienter. Alle laboratorieverdier som normalt brukes i oppfølgingen av pasienter som er rammet av idiopatisk nefrotisk syndrom vil bli evaluert i løpet av den første uken av behandlingen og ved slutten av protokollen, sammen med spesifikke cellulære verdier (Tregs, B-celler, NK).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Legemiddelresistens: vedvarende proteinuri i nefrotisk område etter en syklus med steroider på minst 3 måneder og en assosiasjon med ciklosporin/takrolimus i minst andre 6 måneder
  • Foreldres/foresattes skriftlige informerte samtykke, og barnets samtykke gitt før enhver studierelatert prosedyre som ikke er en del av forsøkspersonens normale medisinske behandling, med den forståelse at samtykke kan trekkes tilbake av forsøkspersonen når som helst uten at dette påvirker hans eller hennes fremtidige medisinske behandling. .
  • Alder mellom 2 og 18 år
  • Histologisk mønster av minimal endringssykdom, mesangial proliferasjon med IgM-avleiringer eller fokal segmentell glomerulosklerose

Ekskluderingskriterier:

  • Positivitet til autoimmunitetstester (ANA, dsDNA, ANCA).
  • Reduksjon av C3-nivåer.
  • Hystologisk mønster preget av elementer som tyder på medfødt sykdom: diffus mesangial sklerose uten IgM-avleiringer, cystisk-lignende tubulær dilatasjon, mitokondrielle abnormiteter tydelig ved elektronmikroskopi, IF tyder på medfødt kollagen 4-sykdom.
  • Histologisk mønster er ikke egnet med INS i pediatrisk alder (membranøs glomerulonefritt, lupusnefritt, diffus og/eller lokalisert vaskulitt, amyloidose)
  • Homozygote eller heterozygote mutasjoner av de 3 genene (NPHS1, NPHS2, WT1) hvis mutasjoner er kjent for å være ansvarlige for nesten 80 % av kjente tilfeller

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Proleukin®

Subkutan administrering av lave doser IL2 (Proleukin) etter det terapeutiske skjemaet som er indikert for crioglobulinemisk nefropati:

syklus1: IL2 1x106 /m2 s.c i 5 påfølgende dager syklus2: IL2 1,5 x106 / m2 s.c i 5 påfølgende dager, med start fra 3 uker etter første syklus.

syklus3: IL2 1,5 x106 /m2 s.c i 5 påfølgende dager, med start fra 6 uker etter første syklus.

Syklus 4: IL2 1,5 x106 /m2 s.c i 5 påfølgende dager, med start fra 9 uker etter første syklus.
Legemiddel: Proleukin®
Andre navn:
  • IL-2

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Proteinuri
Tidsramme: Endring fra baseline ved 30, 60 og 180 dager etter første syklus (5 dager)
Fullstendig remisjon er definert av urinprotein/kreatinin-forhold (uPCR) <200 mg/g (<20 mg/mmol) i 3 påfølgende dager. Partiell remisjon er definert som proteinuri-reduksjon på 50 % eller mer fra presentasjonsverdien og absolutt uPCR mellom 200 og 2000 mg/g. i 3 dager på rad.
Endring fra baseline ved 30, 60 og 180 dager etter første syklus (5 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tregs nivåer
Tidsramme: Umiddelbart før første syklus og 30, 60 og 180 dager etter første syklus (5 dager)
Umiddelbart før første syklus og 30, 60 og 180 dager etter første syklus (5 dager)
Serum kreatinin
Tidsramme: Endring fra baseline ved 30, 60 og 180 dager etter første syklus (5 dager)
Endring fra baseline ved 30, 60 og 180 dager etter første syklus (5 dager)
Uønskede hendelser
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 5 i hver syklus. Studien inkluderer 5 sykluser, hver av dem varer i 5 dager.
Fra dag 1 til dag 5 i hver syklus. Studien inkluderer 5 sykluser, hver av dem varer i 5 dager.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Istituto Giannina Gaslini

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Gian Marco Ghiggeri, MD, Istituto Giannina Gaslini

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

28. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

28. mai 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2015

Sist bekreftet

1. mai 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IL-2 off label

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nefrotisk syndrom

Kliniske studier på Proleukin®

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere