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IL-2 per la sindrome nefrosica multiresistente ai farmaci

27 maggio 2015 aggiornato da: Gian Marco Ghiggeri MD, PhD, Istituto Giannina Gaslini

Uso di IL-2 per la sindrome nefrosica pediatrica, multiresistente ai farmaci, idiopatica

Lo scopo dello studio è progettare uno studio di fase 1-2 in aperto per valutare la sicurezza e gli effetti clinici e immunologici della somministrazione ripetuta di IL2 ricombinante a basso dosaggio (Proleukin) in 5 pazienti con sindrome nefrosica idiopatica che non rispondono ai farmaci (steroidi, calcineurina inibitori, Rituximab), seguendo lo schema terapeutico indicato per la nefropatia crioglobulinemica:

ciclo1: IL2 1x106 /m2 s.c per 5 giorni consecutivi ciclo2: IL2 1,5 x106 /m2 s.c per 5 giorni consecutivi, a partire da 3 settimane dopo il primo ciclo.

ciclo3: IL2 1,5 x106 /m2 s.c per 5 giorni consecutivi, a partire da 6 settimane dopo il primo ciclo.

Ciclo 4: IL2 1,5 x106 /m2 s.c per 5 giorni consecutivi, a partire da 9 settimane dopo il primo ciclo.

L'attuale terapia con steroidi e inibitori della calcineurina (Prograf) verrà mantenuta durante il primo ciclo e progressivamente ridotta durante i cicli successivi.

Il primo ciclo verrà eseguito durante il ricovero presso l'Unità degli sperimentatori; i cicli successivi verranno eseguiti presso gli ambulatori di nefrologia. Durante la prima settimana di trattamento e al termine del protocollo verranno valutati tutti i valori di laboratorio normalmente utilizzati nel follow-up dei pazienti affetti da sindrome nefrosica idiopatica, unitamente ai valori cellulari specifici (Treg, cellule B, NK).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Resistenza ai farmaci: persistenza della proteinuria in range nefrosico dopo un ciclo di steroidi di almeno 3 mesi e associazione con ciclosporina/tacrolimus per almeno altri 6 mesi
  • Il consenso informato scritto dei genitori/tutori e il consenso del bambino dato prima di qualsiasi procedura correlata allo studio che non fa parte delle normali cure mediche del soggetto, con la consapevolezza che il consenso può essere ritirato dal soggetto in qualsiasi momento senza pregiudizio per la sua futura assistenza medica .
  • Età compresa tra 2 e 18 anni
  • Pattern istologico di malattia a lesioni minime, proliferazione mesangiale con depositi di IgM o glomerulosclerosi segmentale focale

Criteri di esclusione:

  • Positività ai test di autoimmunità (ANA, dsDNA, ANCA).
  • Riduzione dei livelli di C3.
  • Quadro istologico caratterizzato da elementi suggestivi per malattia congenita: sclerosi mesangiale diffusa senza depositi di IgM, dilatazione tubulare di tipo cistico, anomalie mitocondriali evidenti al microscopio elettronico, IF indicativo per malattia congenita del collagene 4.
  • Quadro istologico non idoneo con INS in età pediatrica (glomerulonefrite membranosa, nefrite lupica, vasculite diffusa e/o localizzata, amiloidosi)
  • Mutazioni omozigoti o eterozigoti dei 3 geni (NPHS1, NPHS2, WT1) le cui mutazioni sono notoriamente responsabili di quasi l'80% dei casi familiari

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Proleukin®

Somministrazione sottocutanea di basse dosi di IL2 (Proleukin) seguendo lo schema terapeutico indicato per la nefropatia crioglobulinemica:

ciclo1: IL2 1x106 /m2 s.c per 5 giorni consecutivi ciclo2: IL2 1,5 x106 /m2 s.c per 5 giorni consecutivi, a partire da 3 settimane dopo il primo ciclo.

ciclo3: IL2 1,5 x106 /m2 s.c per 5 giorni consecutivi, a partire da 6 settimane dopo il primo ciclo.

Ciclo 4: IL2 1,5 x106 /m2 s.c per 5 giorni consecutivi, a partire da 9 settimane dopo il primo ciclo.
Droga: Proleukin®
Altri nomi:
  • IL-2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proteinuria
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 30, 60 e 180 giorni dopo il primo ciclo (5 giorni)
La remissione completa è definita dal rapporto proteine ​​urinarie/creatinina (uPCR) <200 mg/g (<20 mg/mmol) per 3 giorni consecutivi. La remissione parziale è definita come riduzione della proteinuria del 50% o superiore rispetto al valore attuale e uPCR assoluta tra 200 e 2000 mg/g. per 3 giorni consecutivi.
Variazione rispetto al basale a 30, 60 e 180 giorni dopo il primo ciclo (5 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Livelli Tregs
Lasso di tempo: Immediatamente prima del primo ciclo e 30, 60 e 180 giorni dopo il primo ciclo (5 giorni)
Immediatamente prima del primo ciclo e 30, 60 e 180 giorni dopo il primo ciclo (5 giorni)
Siero di creatinina
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 30, 60 e 180 giorni dopo il primo ciclo (5 giorni)
Variazione rispetto al basale a 30, 60 e 180 giorni dopo il primo ciclo (5 giorni)
Eventi avversi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 5 di ogni ciclo. Lo studio prevede 5 cicli, ciascuno della durata di 5 giorni.
Dal giorno 1 al giorno 5 di ogni ciclo. Lo studio prevede 5 cicli, ciascuno della durata di 5 giorni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Istituto Giannina Gaslini

Investigatori

  • Investigatore principale: Gian Marco Ghiggeri, MD, Istituto Giannina Gaslini

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

28 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

28 maggio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2015

Ultimo verificato

1 maggio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IL-2 off label

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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