En todelt fase 2a-studie av RVX000222 hos pasienter med nyresykdom i sluttstadiet behandlet med hemodialyse

Inklusjonskriterier:

1. Menn eller kvinner ≥18 og ≤80 år.
2. Diagnose av nyresykdom i sluttstadiet og motta hemodialyse i gjennomsnitt tre (3) ganger per uke i minst nitti (90) dager før påmelding/besøk 2.
3. Klinisk stabil, etter etterforskerens vurdering.

4. Kvinnelige fag må oppfylle ett av følgende:

   1. Hvis du er i fertil alder, må du ha en negativ serumgraviditetstest og være villig og i stand til å bruke medisinsk akseptabel ikke-hormonell prevensjonsmetode (ikke-hormonell intrauterin enhet, kondom eller diafragma) eller forbli avholdende fra Screen til oppfølgingsbesøk , eller
   2. Være av ikke-fertil potensial: post-kirurgisk sterilisering (hysterektomi eller en bilateral ooforektomi) eller post-menopausal. Postmenopausal er definert som amenoré i ≥2 år ved skjerm/besøk 1.

5. Etter etterforskerens syn, i løpet av rettssaken, forventes forsøkspersonen å:

   1. forbli på uendret standardbehandlingsmedisin fra 4 uker før påmelding/besøk 2.
   2. ikke kreve sykehusinnleggelse for andre tilstander enn rutinemessig hemodialyse.
6. Har gitt signert informert samtykke til å delta i studien.

Ekskluderingskriterier:

1. Planlagt større operasjon i løpet av de neste 4 månedene, inkludert nyretransplantasjon, fra innmelding/besøk 2.
2. Større operasjon, etter etterforskerens vurdering, innen 12 uker før innmelding/besøk 2 (unntatt vaskulær tilgangskirurgi).
3. Sykehusinnleggelse for kongestiv hjertesvikt, hjerteinfarkt, dyp venetrombose, slag eller forbigående iskemisk angrep eller perifer arteriell sykdom innen 6 måneder før innmelding/besøk 2.
4. New York Heart Association (NYHA) klassifisering, klasse III eller IV hjertesvikt ved skjerm/besøk 1.
5. Diastolisk blodtrykk >110 mm Hg eller systolisk blodtrykk >180 mm Hg under screening.
6. Får for tiden antibiotikabehandling for systemisk infeksjon.
7. I etterforskerens dom, bevis på aktiv hepatitt. Hepatittserologisk testing vil bli utført på skjerm/besøk 1.
8. Anamnese med malignitet i ethvert organsystem, behandlet eller ubehandlet, i løpet av de siste 2 årene, uansett om det er tegn på lokalt tilbakefall eller metastaser, med unntak av lokalisert basalcellekarsinom i huden.
9. Røde blodlegemer (RBC) transfusjoner innen 12 uker før påmelding/besøk 2.
10. Nåværende eller nylig (innen 12 måneder før besøk 1) behandling med immundempende midler (f.eks. ciklosporin).
11. Bruk av fibrater i alle doser eller niacin/nikotinsyre 250 mg eller mer innen 30 dager før undersøkelse/besøk 1.
12. Diagnose av systemisk hematologisk sykdom (f.eks. sigdcelleanemi, myelodysplastiske syndromer, hematologisk malignitet, myelom, hemolytisk anemi).
13. Hemoglobin <9,5 g/dL ved skjerm/besøk 1.
14. Alaninaminotransferase (ALT) >1,5 x øvre normalgrense (ULN) ved skjerm/besøk 1.
15. Bilirubin >1,0 x ULN ved skjerm/besøk 1.
16. Gravide eller ammende kvinner.
17. Enhver tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonen i høyere risiko fra hans/hennes deltakelse i studien, eller som sannsynligvis hindrer forsøkspersonen i å oppfylle kravene til studien eller fullføre studien.
18. Behandling med et undersøkelsesmiddel eller -apparat innen 30 dager eller 5 halveringstider før registrering/besøk 2 eller planlagt å motta et undersøkelsesmiddel som ikke er spesifisert i denne protokollen i løpet av denne studien.
19. Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer eller manglende vilje til å overholde studieprotokollen.
20. Etter etterforskerens vurdering, enhver lidelse som kan påvirke evnen til å gi informert samtykke for deltakelse i denne studien.
21. Enhver tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, vil forvirre evalueringen og tolkningen av effekt- og/eller sikkerhetsdata.

22. Personer som er direkte involvert i gjennomføringen av denne protokollen.

    Ekskluderingskriterier, kun del A:

23. Er uvillige til å avstå fra alkoholholdige drikkevarer, koffein eller xantinholdige produkter (f.eks. te, kaffe, sjokolade, cola) og bruk av nikotinprodukter fra 24 timer før innleggelse i Clinical Research Unit (CRU) til 48 timer etter RVX000222 doseadministrasjon .

Ekskluderingskriterier, kun del B:

23. Biskjoldbruskkjertelhormon, intakt (PTH, intakt) <150 pg/mL eller >800 pg/mL ved skjerm/besøk 1.