Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label rollover-studie for fortsatt administrering av valbenazin for behandling av chorea assosiert med Huntingtons sykdom

19. desember 2024 oppdatert av: Neurocrine Biosciences
Dette er en fase 3, åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til valbenazin, og for å gi deltakerne fortsatt tilgang til valbenazin for behandling av chorea assosiert med Huntingtons sykdom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Etter fullføring av uke 156/tidlig avslutningsbesøk, vil deltakere i USA få muligheten til å fortsette inn i en utvidet vedlikeholdsperiode i opptil 104 uker, og deltakere i Canada vil ha muligheten til å delta i en separat åpen studie (Studie) NBI-98854-HD3022).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
154

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, MK2 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
        • Neurocrine Clinical Site
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Forente stater, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68105
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Forente stater, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • Neurocrine Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Enten #1 eller #2 må oppfylles for å være kvalifisert for inkludering.

  1. Har deltatt i Studie NBI-98854-HD3005 og

    en. Fullføring av studie medikamentdosering av studie NBI-98854-HD3005, som demonstrert ved fullført studielegemiddeldosering gjennom oppfølgingsbesøket eller tidlig avsluttet studie NBI-98854-HD3005 av administrative årsaker på grunn av COVID-19 (for eksempel stenging av anlegg knyttet til COVID-19)

  2. Deltok ikke i Studie NBI-98854-HD3005 og

    1. Har en klinisk og genetisk diagnose av Huntingtons sykdom (HD) med chorea
    2. Kunne gå, med eller uten hjelp fra en person eller enhet
  3. Kunne lese og forstå engelsk og i stand til å gi samtykke til studiedeltakelse eller ha en juridisk autorisert representant som gir samtykke og deltakeren gir samtykke
  4. Deltakere i fertil alder må samtykke i å bruke prevensjon konsekvent mens de deltar i studien inntil 30 dager etter siste dose av studiebehandlingen

Ekskluderingskriterier:

  1. Har problemer med å svelge
  2. Er for tiden gravid eller ammer
  3. Har en kjent historie med langt QT-syndrom, hjertetakyarytmi, venstre grenblokk, atrioventrikulær (AV) blokkering, ukontrollert bradyarytmi eller hjertesvikt
  4. Har en ustabil eller alvorlig medisinsk eller psykiatrisk sykdom
  5. Har en betydelig risiko for selvmordsatferd
  6. Har en historie med rusavhengighet eller stoff (narkotika) eller alkoholmisbruk innen 1 år etter screening
  7. Har mottatt genterapi til enhver tid
  8. Har mottatt et undersøkelseslegemiddel i en klinisk studie (annet enn valbenazin) innen 30 dager før baseline-besøket eller planlegger å bruke slikt undersøkelsesmiddel (annet enn valbenazin) under studien
  9. Har hatt blodtap ≥550 ml eller donert blod innen 30 dager før baseline-besøket
  10. Har en historie med alvorlig nedsatt leverfunksjon eller historie med protokollspesifiserte hematologiske abnormiteter i løpet av NBI-98854-HD3005-studien
  11. Hadde en medisinsk signifikant sykdom innen 30 dager før baseline, eller noen historie med malignt neuroleptisk syndrom
  12. Har en kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i formuleringen av valbenazin
  13. For deltakere som ikke deltok i NBI-98854-HD3005: har en historie med bruk av VMAT2-hemmere innen 30 dager etter baseline

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Valbenazin
Kapsel, administrert oralt en gang daglig.
Legemiddel: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hemmer
Andre navn:
  • NBI-98854

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opptil 262 uker
Opptil 262 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Maximal Chorea (TMC)-poengsum
Tidsramme: Opptil 262 uker
TMC er en del av den motoriske vurderingen av UHDRS og måler chorea i 7 forskjellige kroppsdeler inkludert ansikt, oral-bukkal-lingual region, trunk og hvert lem uavhengig. TMC-poengsummen er summen av de individuelle poengsummene og varierer fra 0 til 28. En nedgang i poengsum indikerer bedring i chorea.
Opptil 262 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Neurocrine Biosciences

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Huntington Study Group

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
18. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. desember 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NBI-98854-HD3006

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Chorea, Huntington

Kliniske studier på Valbenazin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger