En randomisert studie av IVIG vs. IVIG med høydose metylprednisolon i barndoms-ITP.

I sjeldne tilfeller kan barn med immun trombocytopeni purpura (ITP) presentere med alvorlig eller livstruende blødning. I disse tilfellene er det svært viktig at blodplatetallet økes så raskt som mulig. Flere studier har vist at IVIG og kortikosteroider alene kan øke antall blodplater, men få studier har undersøkt hvordan kombinasjonen av IVIG og kortikosteroider kan sammenlignes med IVIG alene når det gjelder å øke antall blodplater ved ITP i barndommen. Til tross for mangel på avgjørende bevis for at steroider gitt sammen med IVIG er mer effektive, gis denne kombinasjonsbehandlingen ofte når barn har en livstruende blødning, f.eks. intrakraniell blødning. I tillegg til antatt større effektivitet av å gi de to midlene sammen, er det også bevis som viser at kombinasjonen av IVIG med steroider kan ha andre gunstige effekter, i tillegg til større effektivitet ved å øke antall blodplater. Dette kan inkludere å redusere bivirkninger av IVIG.

Vi foreslår å sammenligne effektiviteten av kombinasjonen av IVIG med kortikosteroider med IVIG alene for å øke antall blodplater hos barn med ITP og et blodplateantall mindre enn 20 x 109/l. Pasienten vil kun være kvalifisert hvis de i samarbeid med sin behandlende lege har bestemt seg for å bli behandlet med IVIG. På denne måten vil de kreve en intravenøs uavhengig av studiedeltakelse. Det primære resultatet er økningen i antall blodplater som reflektert av antall blodplater etter 24 timer.

Hypotese:

IVMP og IVIG, administrert sammen, vil

1. øke PCen raskere, og
2. minimere de negative effektene av IVIG, og
3. føre til en mer vedvarende økning i PC (lengre tid før behov for ny behandling) Hvis det vises at kombinasjonen av disse midlene resulterer i en raskere økning i PC, vil dette støtte og rettferdiggjøre bruken av kombinasjonsterapien i nødssituasjoner.

Studieforslag og metoder:

Vi foreslår å prospektivt evaluere 2 behandlingsregimer hos pasienter med ITP i barndommen:

Regim A: Placebo etterfulgt av IVIG 1 g/kg (Gamunex® immunglobulin intravenøst ​​[Human], 10 %; Bayer)* x 1 dose Regime B: Kombinasjonsbehandling (IV MP (Solu-Medrol®, Upjohn) 30 mg/kg (maks. 1 g) over 30 minutter etterfulgt av IVIG 1 g/kg (Gamunex® Immune Globulin Intravenous [Human], 10 %; Bayer)* x 1 dose

*Gamunex vil bli gitt i henhold til produsentens retningslinjer. Gamunex har vist seg å administreres trygt og effektivt ved hjelp av en rask infusjonsprotokoll der det kan gis over en periode på 2 timer (selv om det i noen tilfeller må gis med langsommere hastighet over lengre tid).