Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Overflateaktive sykdommer og kronisk lungesykdom (APSE)

16. november 2012 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Overflateaktive sykdommer assosiert med kronisk lungesykdom hos barn.

Interstitielle lungesykdommer (ILD) hos barn representerer en heterogen gruppe av sjeldne og ikke veldefinerte lidelser. Genetiske abnormiteter av overflateaktive proteiner B (SFTPB) og nylig C (SFTPC) har vist seg å være relatert til disse patologiene. Imidlertid antyder variasjon i lungesykdomsfenotypen involvering av andre surfaktantassosierte gener som ABCA3 (ATP-bindende kassett, underfamilie A, medlem, 3). Målet med dette prosjektet er således: 1) å vurdere forekomsten av SFTPC-mutasjon hos barn med kroniske lungesykdommer, 2) til presise kliniske og radiologiske trekk ved barn med SFTPC-mutasjon, og 3) å identifisere miljømessige eller genetiske faktorer som kan forklare den ekstreme variasjonen til denne sykdommen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den første fasen av dette prosjektet vil være å lage en klinisk, radiologisk, biologisk database over barn (1 mønd-17 år) med alvorlige pustebesvær og/eller en uforklarlig kronisk ILD. Mutasjoner i SFTPC, SFTPB og ABCA3 vil bli ytterligere identifisert ved sekvensering og dokumentert ved bruk av foreldrenes blodprøver.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

58

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Hopital Trousseau

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Franske lungeenheter som deltar i studien

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn fra 1 måned til 17 år med radiologisk alveola-interstitielt syndrom og:
  • Oksygenavvenningssvikt > 1 måned i termin nyfødte (>37. uke med PCA) eller > 40 uker med PCA hos premature babyer
  • eller
  • Kronisk luftveissykdom defineres ved kronisk hypoksi og/eller kliniske tegn på pustebesvær (hoste, tilbaketrekninger, knitring)

Ekskluderingskriterier:

  • informert samtykke nektet
  • fravær av trygd

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
1
Barn med kronisk lungesykdom
Annen: fullblodsprøve
2 ml fullblod til barn 5 ml fullblod til foreldre som skal brukes kun hvis 1 mutasjon er funnet hos barn

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å vurdere forekomsten av SFTPC-mutasjon hos barn med kroniske lungesykdommer
Tidsramme: Ved inkluderingsbesøket
Ved inkluderingsbesøket

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å presisere kliniske og radiologiske trekk ved barn med SFTPC-mutasjon
Tidsramme: Ved inkluderingsbesøket
Ved inkluderingsbesøket
For å identifisere miljømessige eller genetiske faktorer som kan forklare den ekstreme variasjonen til denne sykdommen
Tidsramme: Ved inkluderingsbesøket
Ved inkluderingsbesøket

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ralph Epaud, MD, Hopital Trousseau, APHP

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2009

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juni 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juni 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. oktober 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

2. november 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

19. november 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2012

Sist bekreftet

1. november 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AOM 07019

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kronisk lungesykdom

Kliniske studier på fullblodsprøve

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Serbia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere