En studie for å evaluere 3 forskjellige doseringsregimer av Mipomersen administrert via subkutane injeksjoner til friske frivillige

Hyperkolesterolemi er preget av markert forhøyede lavdensitetslipoproteiner (LDL). Forhøyet LDL er en viktig risikofaktor for koronar hjertesykdom (CHD). Mipomersen er et antisense-legemiddel som reduserer et protein i levercellene kalt apolipoprotein B-100 (apoB-100). ApoB-100 spiller en rolle i å produsere lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) (det "dårlige" kolesterolet) og flytte det fra leveren til blodet. Høy LDL-C er en uavhengig risikofaktor for utvikling av koronar hjertesykdom (CHD) eller andre sykdommer i blodkar. Det har vist seg at senking av LDL-C reduserer risikoen for hjerteinfarkt og andre alvorlige kardiovaskulære hendelser.

Mipomersen er et undersøkelsesprodukt som studeres for å avgjøre om det er trygt og effektivt for å senke LDL-C i spesifikke populasjoner av pasienter med hyperkolesterolemi.

Denne fase 1-studien blir utført for å evaluere 3 forskjellige doseringsregimer (daglig, 3 ganger per uke eller ukentlig) hos friske frivillige for totalt 3 ukers dosering. Studieprosedyrer vil inkludere blodprøver og fysiske undersøkelser for å vurdere sikkerheten og toleransen til de forskjellige regimene. Det vil også bli gjort tester for å finne ut hvor mye av stoffet som finnes i sirkulasjonen (blodstrømmen i kroppen). Spesifikke farmakokinetiske (PK) tester på blodprøvene vil bestemme hva kroppen gjør med undersøkelsesproduktet etter at det er injisert, inkludert hvordan det absorberes, distribueres, hastigheten med hvilken medikamentvirkningen begynner og varigheten av effekten.

Kvalifiserte forsøkspersoner vil motta studieinjeksjoner av enten mipomersen eller placebo over en 3 ukers periode etterfulgt av en 12 ukers sikkerhetsoppfølgingsperiode.