Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og doseeskaleringsstudie av AAV2-hCHM hos personer med CHM (choroideremia) genmutasjoner

23. januar 2024 oppdatert av: Spark Therapeutics

En fase 1/2 sikkerhetsstudie i forsøkspersoner med CHM (choroideremia) genmutasjoner ved bruk av en adeno-assosiert virus serotype 2 vektor for å levere det normale humane CHM genet [AAV2-hCHM] til netthinnen

Denne kliniske studien evaluerer sikkerheten og toleransen til AAV2-hCHM hos personer med Choroideremia-genmutasjoner. To dosegrupper vil bli evaluert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det primære målet er å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten ved subretinal administrering av AAV2-hCHM, i en doseøkning mellom faggrupper hos individer med choroideremi, basert på en omfattende klinisk overvåkingsplan. De sekundære målene er å definere dosen av AAV2-hCHM som kreves for å oppnå stabil, eller forbedret, visuell funksjon/funksjonelt syn og å vurdere utvikling av immunresponser mot AAV2 og REP-1.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19014
        • University of Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann minst 18 år diagnostisert med CHM-genmutasjon
  • Sentralt synsfelt (VF) < 30° i en av de 24 meridianene (ved bruk av Goldmann perimetri III4e isopter) i øyet som skal injiseres
  • Ethvert bevis på fungerende ytre netthinneceller innenfor de sentrale 10°

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere okulær inflammatorisk sykdom (uveitt)
  • Før intraokulær kirurgi innen seks måneder
  • Deltakelse i en tidligere genterapiforskningsutprøving innen ett år etter påmelding eller deltakelse i en annen okulær genterapiforsøk
  • Deltakelse i en klinisk studie med et undersøkelseslegemiddel de siste seks månedene
  • Alvorlig asymmetrisk sykdom, eller annen øyesykdom, som kan gjøre det kontralaterale øyet ineffektivt som kontroll
  • Synsstyrke < 20/200 ved standard ETDRS-testing i øyet som skal injiseres
  • Tilstedeværelse av sykdom som kan utelukke forsøkspersonen fra å delta i denne studien
  • Bruk av medisiner kjent for å være nevrobeskyttende eller retinotoksiske som potensielt kan forstyrre sykdomsprosessen og/eller forårsake okulære bivirkninger; personer som slutter å bruke disse forbindelsene i 6 måneder kan bli kvalifisert
  • Identifikasjon av etterforskeren som ikke i stand til eller uvillig til å utføre / være i samsvar med studieprosedyrer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1: AAV2-hCHM Dose 1
Enkel, unilateral subretinal administrering av et enkelt lavdoseområde av AAV2-hCHM.
Biologisk: AAV2-hCHM
Sammenligning av forskjellige doser av AAV2-hCHM
Eksperimentell: Kohort 2: AAV2-hCHM Dose 2
Enkel, unilateral subretinal administrering av et enkelt høydoseområde av AAV2-hCHM.
Biologisk: AAV2-hCHM
Sammenligning av forskjellige doser av AAV2-hCHM
Eksperimentell: Kohort 3 (Ekspansjonskohort): AAV2-hCHM Dose 2
Enkel, unilateral subretinal administrering av et enkelt høydoseområde av AAV2-hCHM.
Biologisk: AAV2-hCHM
Sammenligning av forskjellige doser av AAV2-hCHM

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremmede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Inntil 5 år
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. TEAE-er var AE-er som oppsto på eller etter dagen for administrasjon av studiemedikamentet. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, er plassert i avsnittet Rapportert AE.
Inntil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med anti-AAV2 virale kapsidantistofftitere som steg over baseline minst én gang etter dosering
Tidsramme: Inntil 2 år
Antall deltakere som ble funnet å ha kvantifiserbare nivåer (over 1,55 mikrogram [μg]/milliliter [ml]) av anti-AAV2 virale kapsidantistoffer titer i blodet, minst 1 studiebesøk opptil 2 år, ble rapportert.
Inntil 2 år
Antall deltakere med cellulær immunrespons på AAV2 gjennom interferon gamma enzym-linked immunosorbent spot (ELISpot) analyse
Tidsramme: Inntil 2 år
Interferon gamma ELISpot-analyser ble brukt for å evaluere den cellulære immunresponsen mot AAV2-antigen i innsamlede prøver av perifert blod mononukleære celler (PBMC). Antall deltakere som viste immunrespons mot AAV2-antigenet ble rapportert.
Inntil 2 år
Antall deltakere med cellulær immunrespons på Rab Escore Protein-1 (REP-1) gjennom Interferon Gamma ELISPOT-analyse
Tidsramme: Inntil 2 år
Interferon gamma ELISpot-analyser ble brukt for å evaluere den cellulære immunresponsen mot REP-1-antigen i innsamlede PBMC-prøver. Antall deltakere som viste immunrespons mot REP-1-antigenet ble rapportert.
Inntil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spark Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Director, Spark Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

12. oktober 2022

Studiet fullført (Faktiske)

12. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. januar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. januar 2015

Først lagt ut (Antatt)

19. januar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

25. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAV2-hCHM-101

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Choroideremi

Kliniske studier på AAV2-hCHM

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere