Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MRA Med Feraheme i HHT

23. januar 2019 oppdatert av: Justin McWilliams, MD, University of California, Los Angeles

Bruken av Ferumoxytol (Feraheme) for magnetisk resonansangiografi i hele kroppen ved arvelig hemorragisk telangiectasia

Magnetisk resonans (MR)-avbildning utføres med kontrastmidler for å fremheve blodårene og tillate tolkning og diagnostisering av blodkarabnormiteter. HHT (Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia) er en sykdom i blodkar, og kan få dødelige blødninger hvis unormale blodårer ikke oppdages og behandles tidlig. Pasienter med HHT krever også mange avbildningsstudier gjennom livet for overvåking av blodkar. Mange HHT-pasienter har også samtidig jernmangelanemi fra blødninger i nesen og mage-tarmkanalen, og får daglig jernbehandling.

Ferumoxytol er et alternativt MR-kontrastmiddel, som er FDA (Food and Drug Administration) godkjent for behandling av jernmangelanemi. I tillegg er det ikke forbundet med risikoen for nyrene til de andre midlene. Bruken av ferumoksytol til MR-avbildning kan være til nytte for pasienter som for tiden ikke får bildediagnostikk på grunn av kontraindikasjonene til de konvensjonelle kontrastmidlene. Det unngår bruk av ioniserende stråling. Dessuten er de konvensjonelle kontrastmidlene forbundet med risiko. Jodholdig kontrast i CT er assosiert med betydelig risiko for nyreskade. En annen bildeteknikk, MR, bruker gadoliniumbaserte kontrastmidler. Gadolinium, hvis det brukes hos pasienter med tidligere nedsatt nyrefunksjon (definert som GFR < 30 ml/min) er assosiert med utviklingen av en annen ødeleggende sykdom kalt nefrogen systemisk fibrose. Siden HHT-pasienter vil kreve gjentatte skanninger gjennom hele livet, vil denne studien gi dem et tryggere alternativ.

Ti pasienter fra HHT-klinikken hvor bruk av ferumoksytol som MR-middel er klinisk indisert vil bli invitert til å delta i denne studien, som skal avgjøre om MR med ferumoksytol er i stand til å oppdage og karakterisere vaskulære misdannelser ved HHT.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sikkerheten ved bruk av gadoliniumbaserte kontrastmidler ved MR er en bekymring for FDA, med risiko for utvikling av nefrogen systemisk fibrose og den nyere oppdagelsen av akkumulering av gadolinium i hjernen hos pasienter som har mottatt flere tidligere MR-skanninger.

Arvelig hemorragisk telangiektasi (HHT) manifesterer seg med flere vaskulære misdannelser (VMs) i huden, slimhinner og faste organer som påvirker ryggraden, hjernen, leveren, mage-tarmkanalen, bukspyttkjertelen og lungene. Sykdommen har en autosomal dominant arv og rammer 1 av 5000 individer.

Cerebrale vaskulære misdannelser forekommer hos 23 % av HHT-pasientene, med en blødningsrisiko på 0,5 % per år. Pulmonal AVM forekommer hos 15-50 % av HHT-pasienter, med en komplikasjonsrate på 50 %, alt fra dødelig hemoptyse eller hemothorax til hjerneslag eller cerebral abscess. Vaskulære levermisdannelser er tilstede hos 32-78 % av HHT-pasientene.

Begrunnelsen for screening for vaskulære misdannelser er påvisning av en behandlingsbar lesjon før utviklingen av en dødelig komplikasjon. De internasjonale retningslinjene anbefaler for tiden forskjellige førstelinjescreeningstester i hvert organ: MR for cerebrale VM, transthorakal ekkokardiografi for pulmonale VM, endoskopi for gastrointestinale VM, Doppler UL eller CT for lever VM.

Kontrastforsterket magnetisk resonansangiografi (CE-MRA) kan spille en viktig rolle ved samtidig helkroppsscreening av vaskulære misdannelser. Fordelene med CE-MRA inkluderer visualisering av hele kroppsvaskulaturen i én undersøkelse, høy romlig oppløsning sammenlignbar med CT, ingen ioniserende stråling og enkle flerplanrekonstruksjoner.

Å erstatte et konvensjonelt gadoliniumbasert kontrastmiddel (GBCA) med et ultra lite, superparamagnetisk jernoksidmiddel (USPIO), f.eks. ferumoksytol, vil eliminere enhver potensiell risiko for å utvikle nefrogen systemisk fibrose. Siden 2009 har ferumoxytol ('Feraheme' Advanced Magnetics, Cambridge, MA) blitt godkjent av FDA for behandling av jernmangelanemi hos voksne pasienter med kronisk nyresykdom. Resultatene fra tidligere studier tyder på at ferumoksytol er sammenlignbart med standard GBCA for CE-MRA. Vår erfaring med bruk av ferumoksytol til nå tyder på at det vil være et overlegent middel for påvisning av vaskulære misdannelser i en rekke vaskulære territorier, og at det vil være unikt i stand til å forhøre flere territorier i en sitting, på grunn av sin svært stabile intravaskulære oppholdstid. .

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Sikker diagnose av HHT (klinisk eller genetisk bekreftet)
  • Kjente eller mistenkte AVM i hjernen, lungene og/eller leveren
  • Bruk av ferumoksytol som et MR-middel er klinisk indisert

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <18
  • Kan ikke ta MR-skanning
  • Tidligere bivirkning på ferumoksytol

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: DIAGNOSTISK
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Feraheme gruppe
Alle pasienter som er registrert i studien vil motta Feraheme MR/MRA for å oppdage vaskulære misdannelser. Ferumoksytol i standardkonsentrasjonen (510 mg i 17 cc) vil bli administrert IV ved 0,15-0,21 mg/kg før MR/MRA.
Fremgangsmåte: Feraheme MR/MRA
Andre navn:
  • Ferumoksytol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tilstedeværelse eller fravær av AVM
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Størrelse på AVM
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Plassering av AVM
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Samlet bildekvalitetspoeng
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Artefaktscore
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Fartøydefinisjonspoeng
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Antall AVM-næringsarterier
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Dimensjon på største AVM-matingsarterie
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Antall AVM drenerende årer
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Dimensjon på største AVM drenerende vene
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Dimensjon av aneurismesekk
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Justin McWilliams, MD, University of California, Los Angeles

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. november 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. november 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

30. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

25. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2019

Sist bekreftet

1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 15-001308

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig hemorragisk telangiektasi

Kliniske studier på Feraheme MR/MRA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere