Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MRA Med Feraheme i HHT

23. januar 2019 opdateret af: Justin McWilliams, MD, University of California, Los Angeles

Brugen af ​​Ferumoxytol (Feraheme) til magnetisk resonansangiografi i hele kroppen ved arvelig hæmoragisk telangiektasi

Magnetisk resonans (MR) billeddannelse udføres med kontrastmidler for at fremhæve blodkarrene og muliggøre fortolkning og diagnosticering af blodkarabnormiteter. HHT (Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia) er en sygdom i blodkar, og kan lide dødelig blødning, hvis unormale blodkar ikke opdages og behandles tidligt. Patienter med HHT kræver også mange billeddiagnostiske undersøgelser gennem deres levetid til overvågning af blodkar. Mange HHT-patienter har også sameksisterende jernmangelanæmi fra blødning i deres næse og mave-tarmkanalen og modtager daglig jernbehandling.

Ferumoxytol er et alternativt MR-kontrastmiddel, som er godkendt af FDA (Food and Drug Administration) til behandling af jernmangelanæmi. Derudover er det ikke forbundet med risici for nyrerne af de andre midler. Brugen af ​​ferumoxytol til MR-billeddannelse kan være til gavn for de patienter, som ikke i øjeblikket modtager billeddiagnostik på grund af kontraindikationerne for de konventionelle kontrastmidler. Det undgår brugen af ​​ioniserende stråling. Også de konventionelle kontrastmidler er forbundet med risici. Jodholdig kontrast i CT er forbundet med betydelige risici for nyreskade. En anden billedbehandlingsteknik, MR, bruger gadoliniumbaserede kontrastmidler. Gadolinium, hvis det anvendes til patienter med allerede eksisterende nyredysfunktion (defineret som GFR < 30 ml/min) er forbundet med udviklingen af ​​en anden ødelæggende sygdom kaldet nefrogen systemisk fibrose. Da HHT-patienter vil kræve gentagne scanninger gennem hele deres levetid, vil denne undersøgelse give dem et mere sikkert alternativ.

Ti patienter fra HHT-klinikken, hvor brugen af ​​ferumoxytol som MR-middel er klinisk indiceret, vil blive inviteret til at deltage i denne undersøgelse, som skal afgøre, om MR med ferumoxytol er i stand til at påvise og karakterisere vaskulære misdannelser i HHT.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Sikkerheden ved brugen af ​​gadoliniumbaserede kontrastmidler ved MR er en bekymring for FDA, med risiko for udvikling af nefrogen systemisk fibrose og den nyere opdagelse af akkumulering af gadolinium i hjernen hos patienter, der har modtaget flere tidligere MR-scanninger.

Arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT) viser sig med flere vaskulære misdannelser (VM'er) i huden, slimhinder og faste organer, der påvirker rygsøjlen, hjernen, leveren, mave-tarmkanalen, bugspytkirtlen og lungerne. Sygdommen har en autosomal dominant nedarvning og rammer 1 ud af 5000 individer.

Cerebrale vaskulære misdannelser forekommer hos 23 % af HHT-patienter med en blødningsrisiko på 0,5 % om året. Pulmonal AVM forekommer hos 15-50 % af HHT-patienter, med en komplikationsrate på 50 %, der spænder fra dødelig hæmotyse eller hæmotorax til slagtilfælde eller cerebral byld. Vaskulære levermisdannelser er til stede hos 32-78% af HHT-patienter.

Begrundelsen for screening for vaskulære misdannelser er påvisning af en læsion, der kan behandles, før udviklingen af ​​en dødelig komplikation. De internationale retningslinjer anbefaler i øjeblikket forskellige førstelinjescreeningstest i hvert organ: MR for cerebrale VM'er, transthorax ekkokardiografi for pulmonale VM'er, endoskopi for gastrointestinale VM'er, Doppler UL eller CT for lever VM'er.

Kontrastforstærket magnetisk resonansangiografi (CE-MRA) kan spille en vigtig rolle i den samtidige helkropsscreening af vaskulære misdannelser. Fordelene ved CE-MRA omfatter visualisering af hele kroppens vaskulatur i én undersøgelse, høj rumlig opløsning sammenlignelig med CT, ingen ioniserende stråling og lette multiplanare rekonstruktioner.

Udskiftning af et konventionelt gadoliniumbaseret kontrastmiddel (GBCA) med et ultralille, superparamagnetisk jernoxidmiddel (USPIO) f.eks. ferumoxytol, vil eliminere enhver potentiel risiko for udvikling af nefrogen systemisk fibrose. Siden 2009 er ferumoxytol ('Feraheme' Advanced Magnetics, Cambridge, MA) blevet godkendt af FDA til behandling af jernmangelanæmi hos voksne patienter med kronisk nyresygdom. Resultaterne af tidligere undersøgelser tyder på, at ferumoxytol er sammenlignelig med standard GBCA'er for CE-MRA. Vores erfaring med brugen af ​​ferumoxytol til dato tyder på, at det vil være et overlegent middel til påvisning af vaskulære misdannelser i en række vaskulære territorier, og at det vil være unikt i stand til at udspørge flere territorier i et møde på grund af dets meget stabile intravaskulære opholdstid. .

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Sikker diagnose af HHT (klinisk eller genetisk bekræftet)
  • Kendte eller mistænkte AVM'er i hjernen, lungerne og/eller leveren
  • Brug af ferumoxytol som et MR-middel er klinisk indiceret

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <18
  • Kan ikke få foretaget MR-scanning
  • Tidligere uønsket reaktion på ferumoxytol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: DIAGNOSTISK
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Feraheme gruppe
Alle patienter, der er inkluderet i undersøgelsen, vil modtage Feraheme MRI/MRA for at påvise vaskulære misdannelser. Ferumoxytol i dets standardkoncentration (510 mg i 17 cc) vil blive administreret IV ved 0,15-0,21 mg/kg før MRI/MRA.
Procedure: Feraheme MRI/MRA
Andre navne:
  • Ferumoxytol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tilstedeværelse eller fravær af AVM
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Størrelse på AVM
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Placering af AVM
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Samlet billedkvalitetsscore
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Artefakt score
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Fartøjsdefinitionsscore
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Antal AVM-næringsarterier
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Dimension af største AVM fødearterie
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Antal AVM-drænende vener
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Dimension af største AVM-drænende vene
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar
Dimension af aneurismesæk
Tidsramme: Umiddelbar
Umiddelbar

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Justin McWilliams, MD, University of California, Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. november 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. november 2016

Først opslået (SKØN)

30. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

25. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. januar 2019

Sidst verificeret

1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15-001308

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmoragisk telangiektasi

Kliniske forsøg med Feraheme MRI/MRA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner