PTG-300 hos pasienter med polycytemi Vera og forhøyet hematokrit (PACIFIC)

Inklusjonskriterier:

1. Kjent diagnose av polycytemi vera.
2. Hematokrit >48 % før dosering.
3. Bevis for hematokrit >48 % tre eller flere ganger i løpet av de 28 ukene før dosering eller fem eller flere ganger i løpet av 52 uker før dosering (unntatt for nylig diagnostiserte pasienter).
4. Klinisk rimelige alternative årsaker til erytrocytose er evaluert og ekskludert.
5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0, 1 eller 2.

Ekskluderingskriterier:

1. Klinisk signifikant trombose (f.eks. dyp venetrombose eller miltvenetrombose) innen 3 måneder etter screening.
2. Aktiv eller kronisk blødning innen 4 uker etter screening.
3. Oppfyller kriteriene for post-PV myelofibrose som definert av International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
4. Infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller intravenøs antimikrobiell behandling, eller opportunistisk infeksjon innen 3 måneder etter dosering; enhver infeksjon som krever systemisk antimikrobiell behandling innen 4 uker etter dosering. Profylaktisk antibiotika er tillatt.
5. Enhver alvorlig eller ustabil medisinsk eller psykiatrisk tilstand som (som bedømt av etterforskeren) ville hindre forsøkspersonen i å gi informert samtykke eller enhver tilstand som ville sette overholdelse av studien i fare.
6. Kjent primær eller sekundær immunsvikt.
7. Kjent positiv for aktiv hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon.
8. Enhver kirurgisk prosedyre som krever generell anestesi innen 1 måned før screening eller planlagt elektiv kirurgi under studien.
9. Anamnese med invasive maligniteter i løpet av de siste 2 årene, bortsett fra ikke-melanom hudkreft og lokalisert kurativt behandlet prostatakreft eller livmorhalskreft.
10. Nåværende eller nyere historie med alkoholavhengighet eller ulovlig narkotikabruk innen 1 år før screening.