Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

RGX-314 genterapi administrert i det suprachoroidale rommet for deltakere med diabetisk retinopati (DR) uten senterinvolvert-diabetisk makulært ødem (CI-DME) (ALTITUDE)

18. mai 2023 oppdatert av: AbbVie

En fase 2, randomisert, doseeskalering, observasjonskontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til RGX-314 genterapi levert via et enkelt suprachoroidalt rom (SCS) injeksjoner hos deltakere med diabetisk retinopati (DR) uten senter involvert - Diabetisk makulært ødem (CI-DME) (HØYDE)

RGX-314 utvikles som en ny, potensiell engangs genterapibehandling for behandling av diabetisk retinopati, en kronisk og progressiv komplikasjon av diabetes mellitus. Diabetisk retinopati (DR) er en synstruende sykdom karakterisert i de tidlige stadiene av neuronal og vaskulær dysfunksjon i netthinnen, og senere av neovaskularisering som fører til ytterligere forverring av funksjonelt syn. Til tross for tilgjengeligheten av nåværende behandlinger, er diabetisk retinopati fortsatt den viktigste årsaken til synstap hos voksne i arbeidsfør alder, de mellom 20 og 74 år. Eksisterende behandling med anti-VEGF-midler er, selv om det er vist å være effektiv, begrenset av korte terapeutiske halveringstider, som deretter krever hyppige intravitreale injeksjoner over pasientens levetid, noe som resulterer i økt risiko for assosierte uønskede hendelser og betydelig behandlingsbyrde. På grunn av behandlingsbyrden følger pasientene ofte ikke nøye behandlingsregimene og opplever suboptimale resultater og synsforstyrrelser. RGX-314 utvikles som en potensiell engangsbehandling for diabetisk retinopati, som kan gi fordeler i forhold til konvensjonelle behandlinger, som for eksempel å gi en lengre varighet av terapeutisk effekt og intervenere på et tidligere stadium av sykdommen.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase 2, randomiserte doseeskaleringsstudien er designet for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til RGX-314 genterapi hos personer med DR uten senterinvolvert diabetisk makulaødem (CI-DME). Omtrent 100 deltakere som oppfyller kriteriene for inkludering/ekskludering, vil bli registrert i ett av 5 årskull. Deltakere vil bli randomisert i kohorter 1, 2, 4 og 5 for å motta RGX-314 eller for å bli observert, og deltakere som er registrert i kohorter 3 vil motta RGX-314. Kohort 1 vil evaluere RGX-314 dose 1, kohort 2 og 3 vil evaluere RGX-314 dose 2, kohort 4 og 5 vil evaluere RGX-314 dose 3. Etter administrering av SCS RGX-314 vil deltakere i kohorter motta 4 og 5 protokollpålagt post-prosedyre steroidregime i 7 uker. Deltakere som er randomisert til å bli observert i kohorter 1, 2, 4 og 5 vil bli tilbudt RGX-314 etter fullført studie. Effektivitet vil være hovedfokus for studien. Deltakerne vil bli evaluert for sikkerhet og toleranse for RGX-314 gjennom hele studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85014
        • Rekruttering
        • Retinal Research Institute, LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Phoenix Site PI
    • California
      • Bakersfield, California, Forente stater, 93309
        • Rekruttering
        • California Retina Consultants
        • Hovedetterforsker:
          • Bakersfield Site PI
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90017
        • Rekruttering
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
        • Hovedetterforsker:
          • Beverly Hills Site PI
      • Campbell, California, Forente stater, 95008
        • Rekruttering
        • Retinal Diagnostic Center
        • Hovedetterforsker:
          • Campbell Site PI
      • Mountain View, California, Forente stater, 94040
        • Rekruttering
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc.
        • Hovedetterforsker:
          • Mountain View Site PI
      • Pasadena, California, Forente stater, 91107
        • Rekruttering
        • California Eye Specialists Medical Group, Inc
        • Hovedetterforsker:
          • Pasadena Site PI
      • Poway, California, Forente stater, 92064
        • Rekruttering
        • Retinal Consultants San Diego
        • Hovedetterforsker:
          • Poway Site PI
      • Santa Barbara, California, Forente stater, 93103
        • Rekruttering
        • California Retina Consultants
        • Hovedetterforsker:
          • Santa Barbara Site PI
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30909
        • Rekruttering
        • Southeast Retina Center, PC
        • Hovedetterforsker:
          • Augusta Site PI
    • Illinois
      • Oak Forest, Illinois, Forente stater, 60452
        • Rekruttering
        • University Retina and Macula Associates, PC
        • Hovedetterforsker:
          • Oak Forest Site PI
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Wilmer Eye Institute/Johns Hopkins University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Baltimore Site PI
      • Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740
        • Rekruttering
        • Cumberland Valley Retina Consultants
        • Hovedetterforsker:
          • Hagerstown Site PI
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Ophthalmic Consultants of Boston
        • Hovedetterforsker:
          • Boston Site PI
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89502
        • Rekruttering
        • Sierra Eye Associates
        • Hovedetterforsker:
          • Reno Site PI
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Forente stater, 07666
        • Rekruttering
        • NJ Retina
        • Hovedetterforsker:
          • Teaneck Site PI
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87109
        • Rekruttering
        • Vision Research Center Eye Associates of New Mexico
        • Hovedetterforsker:
          • Albuquerque Site PI
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Eye Center
        • Hovedetterforsker:
          • Durham Site PI
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Rekruttering
        • Mid Atlantic Retina
        • Hovedetterforsker:
          • Philadelphia Site PI
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
        • Rekruttering
        • Charles Retina Institute, P.C.
        • Hovedetterforsker:
          • Germantown Site PI
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78750
        • Rekruttering
        • Austin Clinical Research, LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Austin Site PI
      • The Woodlands, Texas, Forente stater, 77384
        • Rekruttering
        • Retinal Consultants of Texas
        • Hovedetterforsker:
          • Woodlands Site PI

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

25 år til 89 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter 25-89 år med en diabetisk retinopati diagnose av ikke-proliferativ diabetisk retinopati (NPDR) og proliferativ diabetisk retinopati (PDR) sekundært til diabetes mellitus type 1 eller 2 der PRP- eller anti-VEGF-injeksjoner trygt kan utsettes i minst 6 måneder
  • Beste korrigerte synsskarphet (BCVA) Tidlig behandling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bokstavscore i studieøyet på ≥69 bokstaver (omtrent Snellen-ekvivalent på 20/40 eller bedre)
  • Tidligere historie med CI-DME i studieøyet er akseptabelt.
  • Må være villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Neovaskularisering i studieøyet fra en annen årsak enn DR.
  • Tilstedeværelse av aktiv CI-DME.
  • Aktiv eller historie med netthinneløsning i studieøyet.
  • Eventuelle bevis eller dokumentert historie med PRP eller retinallaser i studieøyet.
  • Pasienter som har hatt en tidligere vitrektomioperasjon.
  • Kvinner i fertil alder.

Merk: Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RGX-314 Behandlingsarm (dose 1)
RGX-314 Dose 1
Genetisk: RGX-314 Dose 1
AAV8 vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF fab (dose 1)
Andre navn:
  • Kombinasjonsprodukt
Eksperimentell: RGX-314 Behandlingsarm (dose 2)
RGX-314 Dose 2
Genetisk: RGX-314 Dose 2
AAV8 vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF fab (dose 2)
Andre navn:
  • Kombinasjonsprodukt
Eksperimentell: RGX-314 behandlingsarm (dose 3) og topisk steroid
RGX-314 Dose 3 og Topical Steroid
Genetisk: RGX-314 Dose 3
AAV8 vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF fab (dose 3)
Andre navn:
  • Kombinasjonsprodukt
Legemiddel: Aktuelt steroid
Aktuelt steroid
Ingen inngripen: Observasjonskontrollarm
Observasjonskontroll

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere effekten av RGX-314 på DR ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-Diabetic Retinopathy Severity Scale (-DRSS) ved uke 48
Tidsramme: 48 uker
Andel deltakere som oppnår en 2-trinns eller større forbedring i DR ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-Diabetic Retinopathy Severity Scale (-DRSS) ved uke 48 skårer fra nivå 10-85 med høyere nivåer som indikerer større DR-alvorlighetsgrad.
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere effekten av RGX-314 på DR (ETDRS-DRSS) over tid
Tidsramme: 48 uker
Andel deltakere som oppnår forbedring eller forverring i DR per ETDRS-DRSS-gradering gjennom uke 48
48 uker
For å vurdere sikkerheten og toleransen til RGX-314
Tidsramme: 48 uker
Vurder forekomsten av generelle og okulære bivirkninger (AE)
48 uker
For å evaluere behovet for ytterligere standardbehandling (SOC) intervensjon på grunn av øyesynstruende diabetiske komplikasjoner
Tidsramme: 48 uker
Andel deltakere med synstruende okulære diabetiske komplikasjoner som krever ytterligere SOC-intervensjon (anti-VEGF, Pan-Retinal Photocoagulation (PRP), laser, steroider eller kirurgisk inngrep)
48 uker
For å evaluere forekomsten av øyebetennelse etter administrering av SCS RGX-314
Tidsramme: 48 uker
Andel deltakere som opplever øyebetennelse etter administrering av SCS RGX-314.
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AbbVie

Samarbeidspartnere

AbbVie

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. november 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. mai 2024

Studiet fullført (Forventet)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

28. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RGX-314-2202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Diabetisk retinopati (DR)

Kliniske studier på RGX-314 Dose 1

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cyprus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere