Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forlengelsesstudie (utvidet tilgang) av Syk-hemming ved bruk av fostamatinib til behandling av immunmedierte cytopenier etter transplantasjon

29. april 2024 oppdatert av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Forlengelsesstudie (utvidet tilgang) av Syk-hemming ved bruk av Fostamatinib for å behandle immunmedierte cytopenier etter transplantasjon

Bakgrunn:

Personer som har en blodstamcelletransplantasjon kan noen ganger utvikle cytopeni. Dette betyr at nivåene deres av en eller flere typer blodceller, for eksempel røde celler eller blodplater, er lavere enn de burde være. Dette kan oppstå fordi en persons immunsystem kan angripe disse cellene etter en stamcelletransplantasjon. Opptil 20 % av personer som har blodstamcelletransplantasjoner utvikler cytopenier, som kan føre til anemi, alvorlige blødninger, infeksjoner og andre problemer. Behandlinger er nødvendig for å holde blodcellenivået stabilt etter blodstamcelletransplantasjon.

Objektiv:

For å evaluere langtidseffektene av et studiemedikament (fostamatinib) hos personer med cytopeni etter en blodstamcelletransplantasjon.

Kvalifisering:

Personer som reagerte godt på fostamatinib i en tidligere studie.

Design:

Deltakerne vil bli screenet. De vil ha en fysisk undersøkelse og blodprøver.

Fostamatinib er en oral tablett som tas gjennom munnen. Deltakerne vil ta pillene med samme dose og frekvens som de gjorde under forrige studie. De vil ta pillene i opptil 21 måneder. Doseringen av legemidlet kan reduseres over tid hvis blodcellenivået er stabilt.

Deltakerne vil få en medisinsk vurdering hver måned. Dette kan være hos deres lokale lege eller på NIH-klinikken.

Deltakerne vil ta blodprøver hver 3. måned.

Deltakerne vil ha et oppfølgingsbesøk etter at de slutter med stoffet. Deres vitale tegn vil bli tatt, og de vil få tatt blod. De vil svare på spørsmål om helsen deres.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Dette er en utvidelsesstudie av en fase II-studie som er designet for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av fostamatinib ved behandling av post-transplantasjonscytopenier, vurdert ved hematologisk forbedring av anemi og/eller trombocytopeni etter ytterligere 12-104 uker. behandling på den innledende fase II-studien. Forsøkspersonene som anses som respondere på den første 12-ukers behandlingen, vil være kandidater til å melde seg på forlengelsesstudien i opptil 2 års behandling.

Mål:

Hovedmålet er å evaluere effekten av bruk av fostamatinib hos personer med post-transplantasjonsanemi og/eller trombocytopeni ved slutten av totalt 24 ukers behandling.

De sekundære målene er å evaluere den langsiktige effekten av pasienter på fostamatinib mens man avvenner fostamatinib-behandling enten delvis eller fullstendig.

Endepunkter:

Det primære endepunktet er:

- Andel av forsøkspersoner som er i stand til å opprettholde hematologisk restitusjon (som definert nedenfor) innen utgangen av 12 uker på studien med utvidet tilgang (totalt 24 ukers behandling med fostamatinib).

Hematologisk utvinning er definert som:

-Hemoglobin >= 10 g/dL (eller minst >= 2 g/dL over baseline) hos forsøkspersoner med posttransplantasjonsanemi. Hos personer med symptomatisk anemi er en hemoglobinøkning på minst >= 2 g/dL over baseline nødvendig

ELLER

- Blodplater >= 50 X 10^9/L (eller minst >= 20 X 10^9/L over baseline) hos personer som er registrert med trombocytopeni etter transplantasjon

ELLER

-Begge kriteriene ovenfor hos personer med posttransplantasjon av Evans syndrom

De sekundære endepunktene:

  • Andel av forsøkspersoner som er i stand til å trappe ned fostamatinib med >33 % samtidig som hematologisk restitusjon opprettholdes som skissert ovenfor ved slutten av behandlingen.
  • Andel av forsøkspersoner som er i stand til å trappe ned fostamatinib fullstendig og samtidig opprettholde hematologisk restitusjon som skissert ovenfor ved slutten av behandlingen.
  • Endring i kortikosteroiddose i de totale 24 ukene på fostamatinib, målt ved median daglig vektbasert prednison-ekvivalent kortikosteroiddose i løpet av en uke, fra uke 1 til uke 24
  • Endring i dosen av andre immunsuppressive midler i løpet av de totale 24 ukene på fostamatinib, målt ved median daglig dose av det immunsuppressive midlet i løpet av en uke, fra uke 1 til uke 24

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Atrium Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

  • Forsøkspersoner som ble registrert på fase II-studie med fostamatinib og ansett som respondere på tidspunktet for overgang til studien med utvidet tilgang, som er definert som:

    • Hemoglobin >= 9 g/dL (eller minst >= 1 g/dL over baseline) hos forsøkspersoner med posttransplantasjonsanemi uten transfusjonsstøtte, minst én gang i løpet av den 12-ukers fase II-studien.

ELLER

- Blodplater >= 30 X 10^9/L (eller minst >= 10 X 10^9/L over baseline) uten transfusjonsstøtte, minst én gang i løpet av den 12-ukers fase II-studien, hos personer som er registrert med trombocytopeni etter transplantasjon

ELLER

--En av de ovennevnte kriteriene hos personer med posttransplantasjon Evans syndrom

  • Fullførte slutten av studiebesøket (uke 12) på den innledende protokollen (En fase II-studie av Syk-hemming ved bruk av Fostamatinib for å behandle immunmedierte cytopenier etter transplantasjon).
  • Kvinnelige pasienter med reproduksjonspotensial samtykker i å unngå graviditet gjennom avholdenhet eller bruk av to former for svært effektiv prevensjon under og i 1 måned etter siste studiebehandling og samtykker i å ikke donere egg i løpet av denne tiden.
  • Mannlige pasienter med reproduksjonspotensial samtykker i å unngå graviditet av en partner gjennom avholdenhet eller bruk av to former for svært effektiv prevensjon under og i 1 måned etter siste studiebehandling og samtykker i å ikke donere sæd i løpet av denne tiden.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  • Alvorlig psykiatrisk sykdom eller mental mangel som er tilstrekkelig til å gjøre informert samtykke umulig
  • Positiv graviditetstest for kvinner i fertil alder innen 1 uke eller aktivt ammende
  • Ukontrollert hypertensjon (systolisk blodtrykk >140 mmHg eller diastolisk blodtrykk >90 mmHg)
  • ALT eller AST >3 ganger øvre normalgrense
  • Pasienter som har en historie med medisinske lidelser, som etter etterforskerens mening kan påvirke gjennomføringen av studien eller absorpsjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedikamentet er ekskludert.
  • Pasienter med tegn på transplantatavvisning (basert på klinisk mistanke støttet av BM-biopsidata og/eller kimæriske studier og/eller MLR)
  • Nøytropeni, definert som absolutt nøytrofiltall
  • Ikke-immunmedierte cytopenier. Etiologier inkludert, men ikke begrenset til, cytopenier på grunn av HIV-infeksjon, lymfoproliferative lidelser, myelodysplasi/akutt leukemi, medikamentindusert trombocytopeni, trombotiske mikroangiopatier, akutte blødninger, konsumptiv koagulopati, feber, infeksjoner som fører til cytopeni, medisiner indusert av cytopenier, disseminert intravaskulær koagulasjon), splenomegali eller hemofagocytisk lymfohistiofagocytose, tilbakefall av primær sykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fostamatinib arm
Forsøkspersonene vil få oral fostamatinib daglig i opptil 2 år.
Legemiddel: fostamatinib
Forsøkspersoner vil få fostamatinib i samme dose som dosen de får på tidspunktet for velt. Dosen kan reduseres til 100 mg daglig, 150 mg daglig, 100 mg to ganger daglig hvis en dosebegrensende bivirkning inntraff. Etter de første 12 ukene med utvidet tilgang (totalt 24 ukers behandling), vil forsøkspersonene ha muligheten til å starte nedtrapping av fostamatinib hvis de opprettholder hematologisk restitusjon. Personer med vedvarende (=2 avlesninger, 2 ukers mellomrom) tap av hematologisk respons, definert som Hb

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som er i stand til å opprettholde hematologisk utvinning
Tidsramme: 12 uker
Andel av forsøkspersoner som er i stand til å opprettholde hematologisk restitusjon (som definert nedenfor) innen utgangen av 12 uker på studien med utvidet tilgang (totalt 24 ukers behandling med fostamatinib). Hematologisk utvinning er definert som: Hemoglobin >=10 g/dL (eller minst >=2 g/dL over baseline) hos personer som er registrert med post-transplantasjonsanemi. Hos personer med symptomatisk anemi kreves en hemoglobinøkning på minst >=2 g/dL over baseline ELLER Blodplater >= 50 x 109/L (eller minst =20 x 10^9/L over baseline) hos forsøkspersoner med trombocytopeni etter transplantasjon ELLER Begge kriteriene ovenfor hos personer med Evans syndrom etter transplantasjon
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som er i stand til å trappe ned fostamatinib med >33 % samtidig som hematologisk restitusjon opprettholdes
Tidsramme: 106 uker
Hematologisk utvinning er definert som: Hemoglobin >=10 g/dL (eller minst >=2 g/dL over baseline) hos personer som er registrert med post-transplantasjonsanemi. Hos personer med symptomatisk anemi kreves en hemoglobinøkning på minst >=2 g/dL over baseline ELLER Blodplater >= 50 X 10^9/L (eller minst >=20 X 10^9/L over baseline) i forsøkspersoner registrert med trombocytopeni etter transplantasjon ELLER begge de ovennevnte kriteriene hos personer med post-transplantasjon Evans syndrom
106 uker
Endring i dosen av andre immunsuppressive midler
Tidsramme: 12 uker
Endring i dosen av andre immunsuppressive midler i løpet av de totale 24 ukene på fostamatinib, målt ved median daglig dose av det immunsuppressive midlet i løpet av en uke, fra uke 1 til uke 24.
12 uker
Andel av forsøkspersoner som er i stand til å trappe ned fostamatinib fullstendig samtidig som hematologisk restitusjon opprettholdes
Tidsramme: 106 uker
Hematologisk utvinning er definert som: Hemoglobin >=10 g/dL (eller minst >=2 g/dL over baseline) hos personer som er registrert med post-transplantasjonsanemi. Hos personer med symptomatisk anemi kreves en hemoglobinøkning på minst >=2 g/dL over baseline ELLER Blodplater >= 50 X 10^9/L (eller minst >=20 X 10^9/L over baseline) i forsøkspersoner registrert med trombocytopeni etter transplantasjon ELLER begge de ovennevnte kriteriene hos personer med post-transplantasjon Evans syndrom
106 uker
Endring i kortikosteroiddose
Tidsramme: 12 uker
Endring i kortikosteroiddose i de totale 24 ukene på fostamatinib, målt ved median daglig vektbasert prednison-ekvivalent kortikosteroiddose fra uke 1 til uke 24.
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jamie Y Hur, D.O., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

5. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

22. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

30. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2024

Sist bekreftet

25. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 10000760
  • 000760-H

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Immunmediert anemi

Kliniske studier på fostamatinib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malawi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere