Kurvstudie for å vurdere effektivitet, sikkerhet og PK av Iptacopan (LNP023) ved autoimmune benigne hematologiske lidelser

Inklusjonskriterier:

Alle kohorter:

• Skriftlig informert samtykke
• Vaksinasjon mot Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae-infeksjoner er nødvendig og vaksinasjon mot Haemophilus influenzae-infeksjon anbefales før behandlingsstart.
• Vekt på minst 35 kg

Kohort 1-spesifikke inkluderingskriterier:

• Deltakere med diagnosen vedvarende eller kronisk primær ITP
• Deltakerne må ha mottatt minst 1 unik tidligere behandling administrert med den hensikt å behandle ITP
• Vedvarende trombocytopeni

Kohort 2 spesifikke inkluderingskriterier:

• Deltakere med diagnosen primær CAD
• Deltakerne må ha mottatt minst 1 unik tidligere behandling administrert med den hensikt å behandle CAD
• Laboratoriebevis for pågående hemolyse
• Vedvarende anemi

Ekskluderingskriterier:

Alle årskull:

• Bruk av andre undersøkelsesmedisiner på tidspunktet for registrering, eller innen 5 halveringstider etter registrering, eller innen 30 dager, avhengig av hva som er lengst; eller lenger hvis det kreves av lokale forskrifter
• Tidligere eller samtidig bruk av medisiner som er forbudt i henhold til protokollen
• Kjent eller mistenkt arvelig eller ervervet komplementmangel
• Anamnese med primær eller sekundær immunsvikt, inkludert et positivt HIV-testresultat
• Kronisk infeksjon med hepatitt B- eller C-virus
• Historie med tilbakevendende invasive infeksjoner forårsaket av innkapslede organismer, inkludert Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae eller Haemophilus influenzae
• Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv infeksjon innen 14 dager før første studielegemiddeladministrasjon.
• Enhver medisinsk tilstand som anses sannsynlig å forstyrre deltakerens deltakelse i studien
• Enhver ondartet sykdom diagnostisert i løpet av de siste 5 årene, med unntak av lokalisert ikke-melanom hudkreft, in situ livmorhalskreft, eller, for CAD, en lavgradig lymfoproliferativ lidelse.
• Anamnese med transplantasjon av benmarg/hematopoetisk stamcelle eller solid organtransplantasjon.
• Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker effektive prevensjonsmetoder under dosering av forsøkslegemiddel og i 1 uke etter siste iptacopandose
• Aktiv alvorlig blødning eller historie med intrakraniell blødning.
• Leversykdom, eller leverskade som indikert av unormale leverfunksjonstester.
• Alvorlige samtidige komorbiditeter av ustabile medisinske tilstander.

Kohort 1-spesifikke ekskluderingskriterier:

• Sekundær ITP, som kan oppstå i forbindelse med visse autoimmune lidelser, immunsviktsyndromer, infeksjoner, maligniteter og medikamentell behandling
• Ingen ITP-rettet bakgrunnsbehandling tillatt, med unntak av enten en trombopoietinreseptoragonist eller lavdose kortikosteroid, så lenge stabil dosering i minst 4 uker før første iptacopandose
• Unormale koagulasjonsscreeningslaboratorier

Kohort 2-spesifikke eksklusjonskriterier:

• Sekundært kaldt agglutininsyndrom, som kan oppstå i forbindelse med visse infeksjoner, autoimmune lidelser og maligniteter (med unntak av en lavgradig lymfoproliferativ lidelse)
• Ingen CAD-rettet bakgrunnsterapi tillatt

Ytterligere protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.