Effekt og sikkerhet av Ixazomib og Deksametason Refractory Autoimmun Cytopenia (Ixa-Cyto)

Inklusjonskriterier:

ITP-pasienter:

1. Alder >= 18 år
2. Diagnose av ITP i henhold til den internasjonale definisjonen (Rodeghiero et al Blood 2009)
3. Blodplatetall < 30 x 109/L eller <50 x 109/L hvis tilstedeværelsen av hemoragiske hendelser eller andre årsaker overlates til etterforskerens skjønn innen månedene før inkludering.
4. Multirefraktær ITP definert som pasienter som tidligere ikke har klart å opprettholde en respons etter rituximab (anti-CD20), splenektomi og romiplostim og eltrombopag, bortsett fra hvis pasientene har noen kontraindikasjoner eller nektet disse behandlingene

wAIHA pasienter

1. Alder >= 18 år
2. Diagnose av wAIHA, symptomatisk anemi og en positiv direkte antiglobulintest
3. Refraktær AIHA som tidligere ikke har klart å opprettholde en vedvarende respons etter rituximab (anti-CD20) og splenektomi bortsett fra dersom pasienter har noen kontraindikasjoner eller nektet disse behandlingene.

For alle pasienter;

1. Absolutt nøytrofiltall (ANC) >=1000/mm3
2. Gammablobulinnivå > 7 g/l
3. Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) =< 3x ULN.
4. Beregnet kreatininclearance >=30 ml/min
5. Frivillig skriftlig samtykke må gis før gjennomføring av en studierelatert prosedyre som ikke er en del av standard medisinsk behandling, med den forståelse at samtykke kan trekkes tilbake av pasienten når som helst uten at det påvirker fremtidig medisinsk behandling.

Eksklusjonskriterier

1. Større operasjon innen 14 dager før påmelding.
2. Infeksjon som krever systemisk antibiotikabehandling eller annen alvorlig infeksjon innen 14 dager før studieregistrering.
3. Kvinnelige pasienter som ammer eller har en positiv serumgraviditetstest i løpet av screeningsperioden.
4. Bevis på nåværende ukontrollerte kardiovaskulære tilstander, inkludert ukontrollert hypertensjon, ukontrollerte hjertearytmier, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina eller hjerteinfarkt i løpet av de siste 6 månedene.
5. Systemisk behandling, innen 14 dager før første dose av ixazomib, med sterke CYP3A-induktorer (rifampin, rifapentin, rifabutin, karbamazepin, fenytoin, fenobarbital, azatioprin), eller bruk av johannesurt.
6. ) Positiv HIV-test og/eller hepatittvirus C-infeksjon og/eller positivt hepatitt B-virusoverflateantigen eller kjerneantistoff (HbsAg eller HBcAb) og/eller Active Varicella eller Herpes og zosterinfeksjon.
7. Enhver alvorlig medisinsk eller psykiatrisk sykdom som etter etterforskerens mening potensielt kan forstyrre fullføringen av behandlingen i henhold til denne protokollen.
8. Kjent allergi mot noen av studiemedikamentene, deres analoger eller hjelpestoffer i de forskjellige formuleringene av ethvert middel.
9. Kjent GI-sykdom eller GI-prosedyre som kan forstyrre oral absorpsjon eller toleranse av ixazomib, inkludert svelgevansker.
10. Diagnostisert eller behandlet for en annen malignitet innen 2 år før studieregistrering eller tidligere diagnostisert med en annen malignitet og har tegn på gjenværende sykdom. Pasienter med ikke-melanom hudkreft eller karsinom in situ av noen type er ikke ekskludert dersom de har gjennomgått fullstendig reseksjon.
11. Kan ikke overholde studie- og oppfølgingsprosedyrer på grunn av psykiatriske lidelser eller annen grunn.
12. Inflammatorisk lidelse i sentralnervesystemet.
13. Pasienten har >=grad 3 perifer nevropati, eller grad 2 med smerte ved klinisk undersøkelse i screeningsperioden.
14. Deltakelse i andre kliniske studier, inkludert de med andre undersøkelsesmidler som ikke er inkludert i denne undersøkelsen, innen 30 dager etter starten av denne undersøkelsen og gjennom hele varigheten av denne undersøkelsen.
15. Pasienter som tidligere har blitt behandlet med ixazomib, eller deltatt i en studie med ixazomib, enten de ble behandlet med ixazomib eller ikke.
16. Totalt bilirubin ≥ 1,5 x øvre grense for normalområdet (ULN).